"3세대 유전자 가위, 치료제로 만들 유일한 회사"

[연중기획-바이오의약품 개발 기업들에게 듣는다] ⓺툴젠
기술력 가장 앞서…올해 전임상 진입, 신경·암·안과질환 유의미한 동물 데이터 확보

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"국내에서 3세대 유전자 가위를 실제 치료제로 적용할 수 있는 기술을 보유한 유일한 회사다."(툴젠 이정민 연구소장)
 
툴젠의 경쟁력은 전 세계가 주목하는 유전자 가위 분야에서 국내 선두주자라는 점에 있다. 툴젠은 1세대(징크핑거뉴클레이즈, ZFN), 2세대(탈렌, TALEN), 3세대(크리스퍼 캐스9, CRISPR/CAS9) 유전자 가위 원천기술을 모두 보유하고 있는 데다, 3세대 개발에서 앞서 있다.
 
사실 3세대 크리스퍼 유전자 가위의 개발은 전 세계적으로 걸음마 단계다. 글로벌 기업들도 대부분 임상시험 전 단계에 있고, 국내의 경우 연구소, 학교 등이 초기 리서치 단계에서 크리스퍼 가위를 활용하고 있다.
 
동물실험에서 치료 효과의 가능성을 확인한 툴젠은 올해 전임상에 진입할 목표이며, 이르면 내년 사람 대상 임상시험에 착수할 계획이다.
 
이정민 연구소장(서울대 생명과학 석·박사/사진)은 "크리스퍼 캐스9을 이용해 유전질환 혹은 비 유전성 질환 치료에 적용하고자 연구하고 있고, 가시화할 수 있는 수준까지 근접한 곳은 툴젠이 유일하다"고 강조했다.
 
◆ 왜 유전자 가위인가?
 
지난 2015년 권위 있는 과학학술지 '사이언스'는 크리스퍼 유전자 가위를 10대 혁신 기술로 선정했다.
 
유전자 가위는 DNA의 30억 쌍 이상 염기서열 가운데 원하는 부위만 특이적으로 자를 수 있도록 하는 기술이다. 유전질환은 DNA에 존재하는 돌연변이 때문에 발병하는데, 유전자 가위는 돌연변이 염기만 절단해 치료를 가능케하는 것이다.
 
유전자변이로 발생하는 유전질환 및 희귀질환뿐 아니라 안과 등 비 유전성 질환에 이르기까지 적절한 치료제가 없는 영역의 대안으로 떠오르고 있다.
 
이정민 소장은 "유전자 가위가 없을 때에는 A라는 유전자를 고치고 싶어도 다른 유전자까지 건드려 치료 불가능했다"며 "크리스퍼는 원하는 유전자만 절단하고, 절단 후 우리 몸에 존재하고 있던 DNA 복구시스템을 통해 잘라진 부분이 붙어 치료가 가능하다"고 설명했다.
 
◆ 사용 쉬워진 3세대… RNA 네비게이션 장착
 
툴젠이 주력하는 크리스퍼는 1~2세대 가위에 비해 사용방법이 쉬워졌다. 1세대 징크 핑거와 2세대 탈렌은 특정 유전자를 타깃하기 위해 단백질 공학을 사용해야 하는데, 이 기술이 상당히 어렵다.
 
이와 달리 2012년부터 개발되기 시작한 크리스퍼는 복잡한 단백질 구조가 필요없다. 합성이 쉬운 'RNA'가 특정 유전자를 타깃하는 네비게이션 역할을 한다. RNA를 다른 RNA로 교체하면 새로운 유전질환 치료를 위한 유전자가위로도 응용할 수 있다. 전달시스템이 간편하기 때문에 식물, 동물, 곤충 등 대상도 넓어진다.
 
1~2세대 가위의 개발 속도가 훨씬 앞서있음에도 3세대가 각광받는 이유다.
 
 
이 중 툴젠의 가위는 3세대 중 가장 작은 것으로, 단일 AAV(Adeno-associated Virus) vector와 사용 가능하게 하며 7개 국가에 특허도 출원했다. 보통의 캐스9 사용 시 단일 AAV vector와 사용할 수 없다. AAV는 임상적으로 가장 검증된 유전자 전달 바이러스다.
 
◆ 신경질환·암·안과질환 유의미한 동물 데이터 확보
 
 
툴젠은 동물실험에서 신경질환, 암, 안과질환에 대해 크리스퍼 가위의 유의미한 효과를 확인했다.
 
이정민 연구소장은 "우선 유전성 신경질환 중 CMT(Charcot-Marie-Tooth, 말초신경병증으로 인한 보행장애)에서 좋은 데이터를 얻었다"며 "유전자 가위로 원인이 되는 유전자를 교정했을 때 신경전달 속도, 신경전달 세기, 근육량의 현저한 증가를 관찰했다. 이 3개 증가 지표는 실제 행동학적인 변화로 이어졌다"고 강조했다.
 
두 번째 면역항암 치료 프로그램에서는 뇌종양 동물을 대상으로 T세포의 면역기능을 저해하는 유전자 DGK-α를 유전자 가위로 제거한 결과, 현저한 종양 축소를 관찰했다.
 
이정민 소장은 "이런 목적으로 쓰이는 PD-1 항체가 주로 혈액암에서 효과를 내는 반면, 크리스퍼는 고형암인 뇌종양에서 의미있는 데이터를 얻었다는 점이 고무적"이라고 말했다.
 
또 비 유전성 질환인 노인성 황반변성과 유전질환인 LCA 등 2개의 안과질환 모두에서 유전자 가위의 치료 가능성을 확인했다.
 
올해에는 동물실험에서 얻은 유효성 결과를 토대로 전임상(동물모델 안전성 확인)에 진입할 계획이다.
 
다만, 사람 대상 임상시험으로 들어갈 경우 환자 모집이 어렵거나 유전자 가위 임상시험 가이드라인을 식약처와 함께 만들어가야 하는 입장인 만큼, 녹록치 않다. 비용 부담도 크다.
 
이정민 소장은 "노인성 황반변성은 비 유전성 질환이면서 시판 중인 치료제도 있어 환자 모집이 어려울 것으로 보이나 LCA, CMT 등 유전질환이면서 아직 치료제가 없고 면역세포 치료제처럼 말기 환자에 적절한 약이 없는 경우 환자 모집이 가능할 것 같다"고 설명했다.
 
이어 "안과 프로그램은 서울대 안과 김정훈 교수팀과, CMT는 삼성서울병원 최병옥 교수팀과 함께 연구하고 있으며, 이들은 임상 경험이 풍부하고 많은 환자 데이터를 갖고 있다. 교수팀, 식약처와 계속 논의한 후 잘 디자인해서 임상에 진입할 것"이라고 말했다.
 
 
그는 "유전질환은 임상 1상이 생략되고, 타깃 환자군이 대부분 희귀질환자라 대규모 임상이 어렵다"면서 "과학적으로 신뢰할 수 있는 최소 환자를 대상으로 신속 심사를 진행하면 비용이 일반적인 임상보다 덜 들 것이다. 임상 비용은 이전상장을 통한 자금 확보, 투자 유치, 전임상 후 라이센스 아웃 등을 통해 충당할 수 있다"고 강조했다.
 
◆ 역량 있는 전문가 모여 "Innovate Genome"
 
툴젠은 메이저 파이프라인뿐 아니라 매우 초기 단계의 과제를 라인업 하는 데도 주력하고 있다.
 
'인큐베이팅 프로그램'이라는 이름으로, 다양한 질환에 대한 연구를 시도, 의미 있는 결과가 나오면 메이저 프로그램으로 올린다.
 
최근에는 국내 바이오산업 네트워크에 강한 이병화 부사장(전 엠지메드 대표)을 영입, 국내는 이병화 부사장이, 해외는 김종문 대표로 나눠 주력할 전망이다. 올 상반기부터는 코스닥 이전상장을 위한 절차도 밟을 예정이다.
 
이정민 소장은 "툴젠에는 유독 스펙이 뛰어나고 역량있는 연구원들이 많다"면서 "이들은 이노베이트 지놈(Innovate Genome)을 목표로 재미있게 연구하고 있다. 앞으로가 더욱 기대되는 회사"라고 강조했다.
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독자의견
  • 정창옥 2018-03-13 06:36

    무수한 유전성 질환에 시달리는 이들을 위해
    현재의 3세대에서 머물지 마시고 계속 정진하여
    부디 성공하시기를 ...

  • 반백수 2018-03-13 09:59

    사업으로는 제2의 삼성이 되길 바라고,
    공헌도로는 제2의 화이자가 될 거라 믿습니다.

  • 리더 2018-03-15 17:00

    언제 쩍 뉴스를.............

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