'황금알' 희귀질환에 뛰어든 국내사‥"매력적인 시장"

일단 개발되면 제도적·약가적 혜택 커‥국내사들 대거 미국과 유럽에서 임상중

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[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 미충족 수요가 높은 희귀질환 시장에 글로벌 제약사 뿐만 아니라 국내 제약사들도 적극적으로 뛰어들고 있다.
 
'희귀질환'이라는 질환의 특성상 임상 자체가 쉽지는 않지만, 현재 알려진 희귀질환은 전 세계적으로 약 7000여종. 치료제가 개발된 것은 400여종으로 채 10%가 안된다. 여기에 미국 FDA를 기준으로 봐도 승인된 치료제는 200여개에 불과한 실정이다.
 
따라서 이 '희귀질환치료제'는 미래의 먹거리로도 가치가 높아진 상태다. 게다가 일단 개발되면 그만큼 글로벌 시장에서 제도적으로나, 약가적인 측면으로나 이득이 있다.
 
좀 더 구체적으로 살펴보면 글로벌에서 이 희귀질환 치료제는 제도적으로 혜택이 크다. FDA를 포함한 다수의 규제기관은 제약사들의 개발을 유도하기 위해 '희귀의약품법'을 제정했는데, 희귀의약품으로 지정된 약물은 독점권과 개발비에 대한 세액공제 등의 혜택을 받게 된다. 아울러 타 치료제에 비해 개발 시간이 단축된다. 희귀의약품으로 지정 받게 될 경우 신속 심사 프로그램의 대상이 되는 경우가 많기 때문.
 
이러한 매력적인 시장에 도전하는 국내 제약사들이 계속해서 늘고 있다. 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정받고 임상을 진행중인 국내사를 쉽게 찾아볼 수 있다는 것도 이러한 변화를 증명한다.
 
미국에서는 희귀의약품으로 지정받은 국내사 치료제로는 ▲파맵신의 재발성교모세포종 치료제 'tanibirumab' ▲한미약품 고인슐린혈증 치료제 'HM-15136' ▲바이오리더스의 뒤센근위축증 치료제 'BLS-ILB-MD' ▲엔지켐생명과학의 급성방사선증후군 치료제 'EC-18' ▲SK바이오팜의 레녹스가스토증후군 치료제 'carisbamate' ▲레고켐바이오의 결핵치료제 'delpazolid' ▲메드펙토의 간암 치료제 'TEW-7197' ▲바이오팜솔루션즈 영아연축(뇌전증 증후군) 치료제 'JBPOS-0101' ▲제넥신의 성장호르몬결핍 치료제 'GX-H9' ▲바이오팜솔루션즈의 중첩발작 치료제 'JBPOS-0101' ▲알바이오의 버거씨병 치료제 'Vascostem' ▲큐리언트의 결핵 치료제 'Q-203' ▲메지온의 선천성심장질환 치료제 'udenafil' ▲바이로메드의 루게릭병 치료제 'VM202-ALS' ▲메디포스트의 기관지폐이형성증 치료제 'Pneumostem' ▲GC녹십자의 B형간염 치료제 'GC-1102' ▲GC녹십자의 헌터증후군 치료제 'GC-1111' ▲SK바이오팜의 영아연축(뇌전증 증후군) 치료제 'carisbamate' ▲한올바이오파마의 베체트병 치료제 'HL-143' ▲젬백스의 췌장암 치료제 'GV-1001' 등이 있다. 
 
유럽에서 희귀의약품으로 지정받은 치료제로는 ▲알바이오 Vascostem ▲메지온 udenafil ▲메디포스트 Pneumostem ▲GC녹십자 GC-1102 ▲젬백스 GV-1001가 이름을 올렸다.
 
이 가운데 국내사 중 가장 많은 희귀질환치료제를 보유하고 있는 '이수앱지스'는 B형 혈우병 치료제 'ISU-304'가 2017 년 FDA와 EMA에서 희귀의약품으로 지정됐으며 임상 1상 결과를 기다리고 있다. 경쟁 약제 대비 높은 활성 유지기간으로 Best in class에 도전한다.
 
이밖에 SK케미칼은 혈우병 치료제 'NBP601(제품명: 앱스틸라, AFSTYLA2)'를 FDA로부터 판매승인 허가받았는데 이는 국내 바이오신약 중 최초이다.
 
메지온의 udenafil은 임상 3상이 현재 마무리 단계다. 2018 년 3 월 말 기준 400 명을 목표로 했던 환자 모집이 약 95% 완료되어 늦어도 5 월 이면 마지막 환자가 등록될 예정이다.
 
메지온의 FUEL 임상은 2016년 3월 FDA로부터 특정임상계획평가(Special Protocol Assessment·SPA)를 받았다. 따라서 임상 3상에 성공할 경우 허가를 획득할 가능성이 높으며. 희귀의약품으로 등록되어 있어 허가 신청 시 우선심사 (Priority Review) 과정을 거치게 될 전망이다. 따라서 2019 년 상반기 중 허가 획득 및 상업화가 기대된다.
 
업계 관계자는 "블록버스터로 남아있는 만성질환치료제는 특허가 만료되면서 제네릭과의 경쟁이 더욱 심화된 상태다. 아직 미충족 수요가 높은 희귀질환치료제는 개발만 되면 높은 경제성을 나타내므로 제약사들이 뛰어드는 것은 당연한 흐름이라고 본다"며 "다만 해외의 기존 희귀약 전문 제약사에 이어 글로벌 빅파마도 적극적으로 희귀약 개발에 참여하고 있어 새로운 경쟁이 시작된 것은 마찬가지"라고 말했다. 
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