'Onpattro' FDA 승인‥`RNAi 치료제` 드디어 물꼬

난치질환에 새로운 해결책으로 급부상‥'독점적 위치'로 블록버스터 예상

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[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 드디어 `RNA 간섭(RNA interference, RNAi) 치료제`의 물꼬가 터졌다.
 
앨나이람(Alnylam)의 hATTR 아밀로이드증에 대한 RNAi 치료제 'Patisiran(제품명: Onpattro)'이 FDA 허가를 획득했기 때문이다. 이로써 최초의 RNAi 치료제가 시장에 발을 디디게 됐다.
 
RNA 치료제는 유전자의 조절이 가능하기 때문에 중증 만성 질환 및 희귀 질환의 새로운 치료 대안으로 부각되고 있다. 무엇보다 RNA 치료제는 `선택과 집중`을 해 치료해나가는 요즘의 트렌드와 가장 적합한 기전으로 각광받고 있다.
 
RNA 치료제는 초희귀질환 치료제임에도 시장에서 독보적인 위치를 차지하기 때문에, 블록버스터급 대열 합류 가능성이 높다.
 
이 가운데 antisense 기반의 RNA 치료제인 '스핀라자'가 척수성 근위축증 치료제로 출발해 성공 가도를 달리고 있다.
 
같은 antisense 계열로는 Akcea의 'Inotersen(아밀로이드증)'와 'Waylivra(가족성 지단백질지방분해효소결핍)', Sarepta의 'Exondys 51(뒤센 근이영양증)'와 'Golodirsen'(뒤센 근이영양증)', ProQR의 'QR-010(낭포성섬유증)', WAVE Life Sciences의 'WVE-210201(뒤센 근이영장증)'이 개발되고 있다.
 
그런데 최초의 RNAi 치료제로 허가된 Onpattro로에 관심이 집중되는 것은 이유가 있다. Onpattro는 2017년 9월 발표한 임상 3상 APOLLO 연구에서 진행성 유전성 아밀로이드증을 유발하는 유전자를 억제하며 다수의 증상을 개선시켰다.
 
RNAi 치료제는 모든 유전자를 특이적으로 공략하기 때문에 치료제가 없는 난치질환에 새로운 해결책으로 부상하고 있으며, 다양한 질병에 적용이 가능하다는 점에서 차세대 미래 신약 기술로 인정받고 있다.
 
RNAi 현상은 이중가닥의 RNA(dsRNA)를 세포 안으로 집어 넣어주면, Dicer라는 리보핵산 가수분해효소에 의해 잘려 21-23bp의 작은 RNA로 전환되는 과정이다. 여기서 잘린 작은 RNA 형태를 `siRNA(short interfering RNA)`라고 부른다.
 
이 RNAi 분야는 실질적으로 모든 유전자의 발현을 억제 시킬 수 있으므로 antisense, ribozymes보다 훨씬 더 큰 잠재력을 가진 것으로 평가된다.
 
업계 전문가는 "RNA 치료제는 심혈관질환, 신경계질환, 자가면역질환 등 매우 다양하 게 분포돼 있다. 특히 현재 개발에 난항을 겪고 있는 신경계 질환들의 접목이 높아지고 있는 상황이다. 기존 화학합성의약품이나 바이오의약품으로 극복하지 못하고 있는 한계점을 해결하기 위한 시도로 해석된다"고 말했다.
 
한편, 국내에서 RNAi 기반 기술을 가진 회사는 올릭스와 올리패스, 바이오니아 등이 있다. siRNA 기반으로는 올릭스가 'OLX101'를 비대흉터 및 켈로이드에 맞춰 개발중이며, 바이오니아는 'IPF1 치료제'를 특발성 폐섬유화증 및 폐암으로 전임상중이다. antisense 기반으로는 올리패스가 통증치료제와 관련해 'SCN9A'를 개발하고 있다.
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독자의견
  • 클래스 2018-08-14 13:53

    에휴 헛소리 짜증난다

  • 희망이 2018-08-14 13:59

    좋은기사 감사합니다

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