`유전자 가위` 기술 경쟁 심화‥`난치성 질환`의 돌파구

CRISPR 기술 개발되면서 급성장‥빅파마도 근본적 치료제 개발에 관심

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[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] '유전자 가위기술' 특허의 잠재가치가 수십억 달러(약 수조원)에 이를 것으로 전망되고 있다. 유전자 편집 기술로 희귀난치성 질환의 해결책을 찾을 수 있을 것이라는 기대감과 함께 말이다.
 
유전자 가위는 DNA에 돌연변이가 생기면 이를 잘라내고 정상 DNA를 붙이는 기술이다.
 
앞서 1세대 유전자 가위로는 `징크 핑거 뉴클레아제(zinc finger nucleases, ZFNs)`가 있다. 특정 DNA 염기서열을 인식해 결합할 수 있는 징크핑거 단백질 6개를 엮고, 세균들이 단백질 절단을 위해 사용하는 제한효소 FokI과 결합하면서 DNA 인식능력과 절단능력을 동시에 보유한 기술이다.
 
2세대 가위는 `탈렌(TALEN)`이다. 탈렌을 구성하는 아미노산 서열은 절단하는 DNA의 염기서열과 일치한다. 이에 탈렌의 아미노산 서열을 바꾸면 결합 대상인 DNA의 염기서열도 달리할 수 있어 단백질을 맞춤식으로 변형하기가 훨씬 수월하다. 절단 효소는 징크핑거와 같은 Fokl 효소를 사용한다.
 
3세대 가위인 `크리스퍼(CRISPR)`는 2012년에 개발된 가장 최신 기술이다. 교정하려는 DNA를 찾아내는 RNA(리보핵산)와 DNA를 잘라내는 제한효소인 Cas9을 이용해 정교함과 효율성을 획기적으로 개선했다.
 
가이드 역할을 하는 RNA(crRNA)가 교정을 목표로 하는 DNA 염기서열에 붙으면 Cas9 효소가 해당 DNA의 부위를 잘라내게 되는데, 크리스퍼는 1세대 징크핑거와 2세대 탈렌과 달리 단백질 구조가 복잡하지 않고 DNA 절단이 정확하다.
 
그러나 이전 세대의 유전자 가위와 달리 오작동에 대한 보호장치가 없어 잘못하면 엉뚱한 부분을 잘라내 돌연변이를 일으킬 수 있다는 것이 단점이다.
 
그럼에도 크리스퍼가 등장하면서 유전자 절단 작업이 기존 수년에서 수일 내로 단축됐고, DNA 절단 프로그래밍과 동시에 여러 곳의 유전자 편집이 가능하게 됐다.
 
이러한 크리스퍼를 기반으로 유전자 가위 글로벌 시장은 급속도로 성장 중이다.
 
SK증권 보고서에 따르면, 본래 유전자 가위시장은 2014년 약 2억 달러로 작은 규모를 형성했으나, 크리스퍼의 등장으로 연평균(2016∼22년) 36.2%로 매우 빠르게 성장해 2022년 10배 이상의 규모인 23억 달러에 이를 것으로 전망된다.
 
유전자 가위 시장은 원천기술을 보유한 기업이 시장을 주도하고 있다.
 
1세대 징크핑거의 원천기술을 독점하고 있는 업체는 Sangamo Therapeutics, 2세대 유전자 가위 원천 기술을 보유한 업체는 Cellectics(프랑스)이며, 현재 급성 림프구성 백혈병에 대한 세포치료제(CAR-T)를 개발하고 임상 시험 중이다.
 
3세대 크리스퍼 원천기술은 Intellia Therapeutics(미국), Editas Medicine(미국), CRISPR Therapeutics(스위스), 툴젠(한국) 등 4개가 보유하고 있는데, 각 업체들은 투자자금을 유치하고 글로벌 제약사와의 제휴를 통해 기술을 의료/농업 분야에 적용하려 하고 있다.
 
이와 같은 유전자 가위 기술에 대한 기대감은 날로 상승하고 있다. 이유는 위에서도 언급됐듯 '난치성 질환'의 치료 희망이 될 수 있기 때문이다.
 
실제로 Sangamo Therapeutics사는 혈우병의 원인이 되는 혈액응고인자 유전자 변이를 정상화하는 징크 핑거 유전자 가위 치료제의 안전성 및 유효성을 확인하기 위한 임상을 진행 중에 있다.
 
Editas Medicine은 크리스퍼를 이용하여 레버 선천성 흑내장을 치료하는 방법에 대한 임상을 계획하고 있으며, Cellectis사는 2세대 유전자 가위 기술로 CAR-T 치료제를 개발하여 난치성 백혈병 환자 10명을 대상으로 임상시험을 실행 중이다.
 
이밖에도 HIV, 당뇨병 신경병증, 빈혈, 점애가당류증 I/II 형, 겸상 적혈구 빈혈증, 헌팅턴병, 망막색소변성증, 유전성 아말로이드증, 비소세포폐암, 비후성 심근증 등에 대한 유전가 가위 적용 치료제 개발이 이뤄지고 있다. 
 
빅파마도 게놈편집기술, 그러니까 유전자 가위기술이라고도 불리우는 분야에 대한 투자를 아끼지 않고 있다.
 
이미 바이엘은 2015년 게놈편집기술 확보를 위해 지난해 말 CRISPR-Cas9 기술을 보유한 스위스 크리스퍼 세라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 합작회사를 설립한다고 발표한 바 있다.
 
이후 바이엘은 2016년 아일랜드 ERS게노믹스(ERS Genomics)의 게놈 편집 기술을 활용해 혈액질환 및 선천적 심장질환 치료와 관련된 R&D를 강화하기로 결정했다.
 
노바티스는 CRISPR 유전자 가위기술을 개발한 인텔리아 세라퓨틱스(Intellia Therapeutics)에 1,500만 달러(약 170억원)를 투자한다. 이를 통해  노바티스는 유전자 가위기술로 환자의 세포에서 질병의 원인이 되는 유전자를 교정한 뒤, 약물에 반응하는 정상 유전자로 교체하는 임상연구를 진행할 계획이다.
 
아스트라제네카 역시 CRISPR 유전자 가위기술 개발에 투자한다고 발표했다. 아스트라제네카는 향후 10년 내 200만명으로부터 게놈을 해독해 질병을 유발하는 돌연변이를 발견해 신약개발에 활용하는 대규모 프로젝트를 추진할 방침이다.
 
이외에 다케다제약, 에자이 등 일본 제약사들 역시 게놈 프로젝트를 통해 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 신약 개발에 뛰어들었다. 빅파마들이 게놈을 이용한 기술을 통해 기대하는 바는 바이오마커와 비슷했다. 맞춤형치료에 대한 '진일보'다.
 
한 업계 관계자는 "유전자 자체를 분석하고 편집하는 과정은 각종 질병의 생물학적 기전에 대한 이해도를 제고할 뿐만 아니라, 신약개발의 새로운 표적을 확인해 개별 환자들에게 보다 효과적인 약물을 선택 등이 가능할 것으로 전망된다"고 바라봤다.
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독자의견
  • 뭇쟁이 2018-11-28 17:08

    툴젠을 제외한 3개 업체( intellia therapeutics(미국), editas medicine(미국), crispr therapeutics(스위스))는 원찬특허 보유하지 못하고 브로드연구소애서 실시권을 얻어 사업하고 있죠. 오류기사 바로잡아 주세요

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