SMA치료 '졸겐스마' 약가 논란‥`새로운 제도` 필요성 시사

유전자치료제는 앞으로 계속 등장‥기존 제도로는 의료비용 계속 늘어날 뿐

페이스북 트위터 밴드 카카오스토리

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 유전자 세포치료제는 향후 치료에 많은 비중을 차지할 것이 뻔하다.
 
개발이 어렵다고 말하기엔 이미 꾸준히 유전자 세포치료제가 출시되고 있고, '관해'를 이끈다는 점에서 치료 패러다임을 획기적으로 바꿔놓고 있기 때문이다.
 
하지만 여러 국가에서 고민하는 것은 유전자 세포치료제 사용을 위해 지불해야하는 '높은 비용'이다.
 
한번 투약하는데 몇억이 들기 때문에 환자의 접근성은 낮은 편이다. 또 전세계적으로 의료비용을 감소하기 위한 노력이 이어짔다는 점을 감안하면 유전자 세포치료제는 이를 역행하는 요소가 된다.
 
대표적으로 SMA(척수성 근위축증) 치료제인 노바티스의 '졸겐스마(onasemnogene abeparvovec)'는 환자 1인당 400만~500만달러(한화 약 44억~55억원)에 이르는 초고가 약물이다.
 
앞선 유전자 세포치료제들이 한번 투약시 4~5억의 수준이라면 졸겐스마는 10배 이상의 비용이 필요하다.
 
이에 Institute for Clinical and Economic Research(ICER)는 졸겐스마가 90만 달러 이하가 되어야한다고 주장하고 있으며, 노바티스는 평생동안 투약해야하는 몇억대의 치료비용보다, 한번 투약으로 평생의 효과를 볼 수 있기에 '비용효과적'이라고 주장하고 있다.
 
노바티스의 이러한 주장은 또 다른 SMA 치료제 '스핀라자'가 좋은 비교 대상이 될 수 있다. 스핀라자는 요추천자로 경막 내 투여하는 주사제로 권장용량은 1회 12 mg(5 mL)이다. 척수성 근위축증 진단 후 가능한 빨리 0일, 14일, 18일, 63일에 투여를 시작하고 이후에는 4개월마다 투여하는 방식.
 
반대로 졸겐스마는 단 1회 치료만 하면 된다. 일종의 원샷 치료법인 셈이다.
 
이처럼 아직 출시 전임에도 졸겐스마의 가격은 여러 논쟁 대상이 됐다. 그리고 앞으로 졸겐스마와 같은 초고가 치료제에 대응하기 위해서라도 '변화'가 필요하는 의견이 모아졌다.
 
값비싼 유전자 세포치료제와 관련해 이미 제약사들은 100개 이상의 심각한 질환에 300여개의 치료법을 개발하고 있다. 2025년까지 FDA는 이 중 10개~20개를 유전자 세포치료제를 승인할 것이라고 밝혔다.
 
전문가들은 해당 치료제를 사용하려는 환자들이 늘어날수록, 급여 시스템은 붕괴되고 전반적인 의료비용이 감당하기 어려워질 것이라 경고했다.
 
그러나 '원샷 치료'가 가능한 치료제들이 많아질수록 이것이 비용효과적인지 아닌지에 대해서는 확답이 어렵다.
 
결국 유전자 세포치료제의 가치를 책정하기 위해서는 기존 시스템이 아닌 별도의 새로운 제도가 마련되어야 함이 강조되고 있다.
 
이와 비슷하게 일본은 CAR-T 치료제인 '킴리아'를 도입하면서, 지원을 어디까지 할 수 있을지 논의가 이어지고 있다.
 
일본의 경우 환자의 소득 수준에 따라 치료 비용 부담 비율이 달라지지만, 나머지는 공중보건의료보험으로 충당된다. 이에 일본 내 전문가들은 CAR-T 치료제의 허가 이후 재정적 영향에 대한 우려를 제기했다.
 
대규모 환자군의 질병을 대상으로 하는 치료법에는 여러 국가가 상당히 높은 비용을 부담하는 반면, 유전자 및 세포치료제와 같이 큰 비용에 대한 지원은 전례가 없기 때문에 더더욱 그러했다.
 
글로벌 전문가들은 국가의 지원없이는 유전자·세포치료제를 사용할 환자는 약 10%도 안될 것이라고 바라봤다.
 
업계 전문가는 "유전자·세포치료제는 더 짧은 치료 기간, 높은 치료 효과라는 장점이 있으나, 반대로 높은 초기 비용, 장기 유효성과 안전성 데이터의 부족, 복잡한 관리, 약물 투여 및 환자 모니터링 요구사항 등 복잡하게 얽힌 고려사항이 있다"고 말했다.
 
이에 따라 `가치 기반(Value-Based Agreements)`에 따른 보상 방법이 유력한 지원 제도로 떠올랐다. 만약 치료제가 정해진 기간에 목표 결과를 충족시키지 않으면 비용을 되돌려주는 방식이다. 
 
이러한 접근법은 치료의 실패 위험을 줄이거나, 장기적인 효능 데이터 부족을 해결하는데 도움이 될 수 있다.
 
유전성 망막질환 치료제 '럭스터나'를 개발한 스파크 테라퓨틱스도 Harvard Pilgrim과 함께 가치 기반 할인 프로그램을 만들었는데, 단기 유효성(30~90일) 및 장기 지속성(30개월) 등의 성과기반의 계약 모델을 유지중이다.
 
`분할 상환 지급 모델(Amortized Payment Models)`도 새로운 방법으로 제시됐다. 이는 개발사들에게 충분한 수익을 제공하는 동시에 의료 예산에 대한 단기적 영향을 완화하는데 도움이 될 수 있다.
 
스파크사는 수년에 걸쳐 럭스터나의 치료비용을 분할 상환할 수 있도록 허용하는 계획도 선보인 바 있다.
 
실제로 노바티스나 블루버드바이오 같은 유전자 치료제 개발자들은 그 약이 효과가 있을 때만 비용을 받거나 몇 년 동안 분할해 가격을 책정할 수 있는 선택권을 제시했다. 만약 환자가 치료의 혜택을 봤을 경우, 사회 구성원으로 돌아가 경제 활동을 할 수 있는 가능성이 커지기 때문에 전혀 불가능한 상환 방식은 아니라고.
 
전문가들도 일부 유전자 및 세포치료제, 특히 단 한번의 복용이나 짧은 치료 과정만 요구하는 치료제는 분할 상환 지급 모델이 더 적합할 수 있다고 조언했다.
<ⓒ 2019 메디파나뉴스, 무단 전재 및 배포 금지>
'대한민국 의약뉴스의 중심' 메디파나뉴스
페이스북 트위터 밴드 카카오스토리 이메일 기사목록 인쇄
기사속보

이 분야 주요기사

독자의견
메디파나 클릭 기사
  1. 1 지자체 공보의-방문간호사 연계… 醫 "편법적 원격의료 시도"
  2. 2 제2의 고어社 사태 방지… "의료기기도 안정공급협의회 마련"
  3. 3 인공유방 보형물 희귀암… 학회 "증상 발생시 바로 보고"
  4. 4 HIV 신속검사·자가 검사키트 상용화 '효과 굿', 조기발견율↑
  5. 5 "의료+VR 현실로"‥VR 행동치료, 신의료기술 추진
  6. 6 9개 제약지주사, 상반기 실적은?‥기업간 `희비교차`
  7. 7 "수익 약화에도 신약개발 지속"‥R&D투자 9.7%↑
  8. 8 "한의사 리도카인 사용 가능" 선언에 醫 '부글부글'
  9. 9 상장제약사, 매출 4.9% 성장‥영업익 줄줄이 하락
  10. 10 DDS 시장규모 확대 전망…도네페질 패취제 아이큐어 '관심'
독자들이 남긴 뉴스댓글
포토
블로그
등록번호 : 서울아 00156 등록일자 : 2006.01.04 제호 : 메디파나뉴스 발행인 : 조현철 발행일자 : 2006.03.02 편집인:김재열 청소년보호책임자:최봉선
(07207)서울특별시 영등포구 양평로21가길 19, B동 513호(양평동 5가 우림라이온스벨리) TEL:02)2068-4068 FAX:02)2068-4069
Copyright⒞ 2005 Medipana. ALL Right Reserved