2024년 글로벌 희귀의약품 시장 262조원‥성장과 저해 요인

'시장 독점권'같은 정책적 지원, 성장에 큰 영향‥고비용·임상시험·인지도 등은 해결 과제

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[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 희귀의약품 시장이 날로 커지고 있다.
 
글로벌 희귀의약품 시장은 2018년에도 1,343억 달러(약 158조원)를 기록했다. 여기서 연평균 9%로 성장해 2024년에는 2,230억 달러(약 262조원) 규모로 확대될 전망이다.
 
과거 희귀의약품은 낮은 유병률로 인해 수익성이 보장되지 않아 어떤 기업도 관심을 두지 않은 의약품이라는 의미로 `Orphan Drug`이라 불렸다.  
 
그런데 최근 이 희귀의약품은 기업들로 하여금 '미래 먹거리'로 강력하게 자리잡게 됐다.
 
생명공학정책연구센터의 '희귀의약품(Orphan Drug) 글로벌 시장 현황 및 전망'에 따르면, 전세계적으로 7,000건 이상의 희귀질환이 등록돼 있으며, 매년 250개의 새로운 희귀질환이 의학저널에 보고되고 있다.
 
얼마 전까지 제약사들이 희귀질환에 관심을 두지 않은데에는 치료제 개발이 어려웠다는 점이 컸다.
 
희귀질환의 80%는 유전질환이며, 만성적이고 생명을 위협하는 경우가 많은 것으로 알려져 있으나, 약 95%의 희귀질환에는 근본적인 치료법이 없는 상황이다.
 
또한 많은 희귀질환이 생애 초기에 나타나고 소아 환자의 약 30% 정도는 유아기에 사망한다. 행여 생존하더라도 심각한 후유증을 동반하는 경우가 많다. 이 상황에서 임상시험 대상을 모집하는 것도 쉽지 않았던 것.
 
하지만 희귀질환 의약품을 제약사가 선호하게 된 이유 중 하나는, 일단 개발에 성공만 한다면 '고가'의 비용 받을 수 있기 때문이다. 희귀의약품은 대체 치료제가 없고 소수의 환자를 대상으로 한다.
 
게다가 희귀질환 의약품이 급성장한데에는 각 국가별 정부의 지지도 영향을 줬다. 희귀의약품이 개발이 되면 글로벌 시장에서 독점적으로 판매되는 경우가 많다.
 
미국 정부는 1983년 `희귀의약품법`(Orphan drug act)을 제정했다. 희귀질환에 대한 충족되지 않은 의료 수요를 해결하기 위함이다. 이후 싱가포르, 유럽, 일본 등에서 유사 법안을 제정하고 희귀질환 의약품 개발에 다양한 인센티브를 제공하고 있다.  
 
희귀의약품 개발사에게 주어지는 '시장독점권'은 제약기업들로 하여금 가장 큰 동기를 부여한 제도로 인식되고 있다.
 
이와 같이 시장독점권, 희귀질환 발병 증가, 정책적 지원 등은 희귀의약품 시장의 성장을 견인하는 요인으로 작용했다.
 
이러한 맥락에서 이미 빅파마들은 블록버스터 제품의 특허만료에 따라, 미충족 의료 수요가 높은 희귀질환 치료제 개발에 주력하고 있다. 특히 세포치료제, 유전자치료제, 면역치료제, RNAi 등 첨단바이오의약품으로 개발이 주목받고 있다.
 
FDA 승인 신약 중에서는 바이오의약품 비중이 확대되고 있는데, 승인된 바이오의약품의 40%가 희귀의약품으로 지정되고 있다.
 
이는 비교적 유병률이 높은 희귀 암 치료에 부작용이 적은 바이오의약품 채택률이 높아졌다고 해석된다. 아울러 저분자신약에 비해 바이오의약품은 특허 만료 이후에도 장기적으로 경제적 가치가 높다.
 
현재 희귀 암 치료에 가장 많이 사용되고 있는 희귀의약품은 '포말리스트', '알림타', '리툭산', '옵디보', '아바스틴', '허셉틴', '키트루다', '레블리미드' 등이 있다.
 
세엘진의 레블리미드는 다발골수종, 골수이형성 증후군 및 림프종과 같은 암을 치료하는 경구용 약물로 2004년 출시됐다. 레블리미드의 2018년 매출은 96억 달러(약 11조 4,500억원)의 매출을 기록하고 있으나, 2017년 물질 특허가 만료됨에 따라 제네릭 출시 영향으로 매출은 감소될 것으로 전망된다.
 
애브비의 만성 림프성 백혈병 치료제 '임브루비카'의 2018년 매출액은 62억 달러에서 2024년에는 89억 달러로 전망된다.
 
가장 높은 성장률(21.8%)로 전망되는 '닌라로'는 다케다에서 개발한 다발골수종 치료제로 2015년 FDA 승인을 획득했다.
 
그러나 여전히 신흥시장의 많은 국가에서 희귀질환에 대한 적절한 정의 및 지침이 없으며, 의료계 및 관련 당국으로부터의 적절한 관리가 부족한 실정이다.
 
이어 희귀의약품법이 통과된 1983년 이후 2018년에 가장 많은 수의 희귀의약품이 지정됐으나, 그에 반해 높은 연구비용 및 낮은 투자 수익 등은 도전 과제로 인식되고 있다.
 
이밖에 높은 치료 비용은 희귀의약품 시장 성장의 저해 요인으로 작용한다. 무엇보다 희귀의약품은 중증질환자들 대상으로 매우 고가에 판매되고 있어 환자와 건강보험에 큰 부담이 되고 있다. 한 예로 저인산효소증 치료제 스트렌식(Strensiq)에 부담하는 비용은 최대 150만 달러(약 18억원)로 책정됐다.
 
보다 구체적으로 보면, 비희귀의약품의 연간 환자 당 평균 치료 비용은 2만 3,331달러(약 2,780만원)이나 희귀의약품의 환자 당 평균 비용은 11만 1,820달러(약 1억 3300만원)로 6배 정도 높다.
 
평균적 실패 비용을 포함해 연구에서 승인까지 단일 의약품 개발 소요 비용은 희귀의약품 및 비희귀의약품 모두 12억 달러 정도다. 그렇지만 비희귀의약품의 경우 시장 규모가 크며 환자 수가 많아 환자 당 비용이 감소한다.
 
이렇게 되면 환자당 치료 비용이 높기 때문에 저소득 가구 및 보험회사가 약값을 지불하기 어렵다. 이는 결국 잠재적인 시장 손실이 발생하며, 시장 전체의 성장을 억제하는 주요 요인이 된다.
 
희귀질환에 대한 임상연구 및 시험은 낮은 질병 유병률, 이질적인(heterogeneous) 환자 집단, 환자 모집의 어려움, 질병에 대한 제한된 또는 부족한 지식 등도 난제에 직면해 있다.
 
더군다나 희귀질환의 2/3는 어린이에게 영향을 미쳐 임상시험 설계의 복잡성을 증가시킨다. 따라서 희귀질환 치료제는 제한된 환자 풀(Pool)로 인해 임상시험 및 규제 승인 과정을 거치기가 훨씬 어려운 편이다.
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