ALS 치료제 '토퍼센' 승인신청 EMA 접수

SOD1 유전자 돌연변이 ALS 환자 치료에 사용

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2022-12-06 10:37

아이오니스-바이오젠 
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아이오니스와 바이오젠의 근위축성측삭경화증(ALS) 치료제 '토퍼센'(tofersen)의 승인신청서가 5일 유럽 의약품감독국(EMA)에 접수됐다.

양사는 SOD1(superoxide dismutase 1) 유전자 돌연변이가 있는 ALS 환자 치료에 사용하도록 승인을 신청한 바 있다.

3상 임상시험에서는 주요 평가항목인 개정판 ALS의 기능평가척도(ALSFRS-R) 점수변화가 통계적으로 유의하게 개선되지 못했으며, 이후 추가분석 결과 부차적 평가항목 등에서 질병의 진행을 감소하는 효과가 있는 것으로 확인됐다. 

SOD1 유전자 돌연변이 ALS는 유럽에서만 환자 수가 1000명 이하로 추정되는 치명적인 진행성 질환의 일종. 안티센스 의약품의 일종인 토퍼센은 지난 7월 미국 FDA에 승인신청서가 접수됐으나 심사에 추가적인 시간이 필요하다는 판단에 따라 심사기간이 연장된 경위가 있다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 4월 25일까지 최종 승인여부가 결정될 전망이다.

토퍼센은 SOD1 단백질의 합성을 감소시키기 위해 SOD1의 mRNA와 결합해 리보핵산 가수분해효소 H(RNase-H)에 의한 분해를 유도하는 작용기전을 갖는다.  
 

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