희귀 면역질환 APDS 치료제 '조엔자' FDA 승인

선택적 PI3Kδ 저해제…작년 9월 신속심사대상 지정

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2023-03-28 10:28

파밍그룹
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 경구용 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군(APDS) 치료제 '조엔자'(Joenja, leniolisib)가 미국 FDA의 승인을 취득했다.

네덜란드 제약회사 파밍그룹은 FDA가 조엔자를 12세 이상 청소년 및 성인 희귀 진행성 원발성 면역결핍성 질환인 APDS 치료에 사용하도록 승인했다고 발표했다. 

조엔자는 선택적 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타(PI3Kδ) 저해제로, 지난해 9월 FDA로부터 신속심사 대상으로 지정받기도 했다.

APDS는 체내 면역세포의 정상적인 발달과 기능에 필수적인 유전자 'PIK3CD' 또는 'PIK3R1' 가운데 하나의 변이로 발생하는 희귀 원발성 면역결핍증의 일종으로, 100만~200만명 중 1명꼴로 발병하는 것으로 추정된다.

이번 승인을 뒷받침한 2/3상 임상데이터에 따르면 조엔자 투여그룹은 위약 대조그룹에 비해 림프절 크기 감소와 림프구 증식 개선 등 효과가 우수한 것으로 확인됐다.

한편 유럽에서는 현지 보건당국이 임상데이터 추가제출을 요구하면서 가속검토에서 표준검토로 전환되기도 했다.
 

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