[창간기획] 따로 또 같이…국내 제약사들 다양한 전략으로 희귀의약품 확보

신약개발 대세 자리잡은 희귀의약품, 글로벌 시장 패권 어디로 가나③
대웅제약·한미약품 등 대형제약사 이어 부광약품 등 중견사도 도전 지속
플랫폼 기술·자회사 활용 이어 기업간 협력 등도…국내 도입에도 앞장

허** 기자 (sk***@medi****.com)2023-03-29 06:09


[메디파나뉴스 = 허성규 기자] 국내는 물론 글로벌 제약 시장은 날이 갈수록 커지고 있다. 그런 만큼 다양한 의약품이 개발됐고, 희귀의약품에 대한 관심 역시 늘어나고 있다.

과거 희귀의약품은 대상 환자가 적은 만큼 낮은 수익성을 가진데다, 임상시험의 진행 역시 어려워 일부 소외됐으나 최근에는 새로운 시장창출을 위해 더욱 관심이 커졌다.

특히 희귀의약품의 개발과 관련한 노력은 한미약품이나 대웅제약 등 대형제약사에 그치지 않고, 국내 제약사 전체로 확장되고 있다.

국내사들은 희귀의약품 개발에서도 다양한 전략을 활용하고 있다. 

플랫폼을 활용해 희귀의약품 파이프라인을 지속적으로 확장하는 것은 물론, 유력 바이오에서 해당 후보물질을 도입하는 것은 물론, 각 기업 자체적으로 개발하던 것을 스핀오프하기도 한다.

여기에 개발에만 그치는 것이 아니라 국내 도입에도 그만큼 힘을 쏟고 있어, 국내 제약사들이 관여하는 희귀의약품은 점차 늘어나고 있는 상황이다.

◆신약개발 노력만큼 희귀의약품에도 관심

실제로 현재 식약처가 꾸준히 공개하고 있는 희귀의약품 지정 목록에서도 점차 늘어나는 국내사들을 만날 수 있다.

현재 식약처의 개발단계 희귀의약품 지정 품목 중에는 다양한 외국계 기업과 바이오기업도 있지만 기존의 국내 제약사인 한미약품, 부광약품, 한풍제약 등도 이름을 올렸다.

희귀의약품 개발에 주력하는 대표적인 기업으로는 한미약품이 있다.

한미약품은 파이프라인을 확장하는 것은 물론 이를 다양한 적응증에 적용하며 희귀의약품 개발에 박차를 가하고 있다.

현재 한미약품은 롤론티스를 시작으로 ‘랩스커버리’를 적용한 바이오 신약 개발에 속도를 내고 있다.

희귀의약품으로 지속형 글루카곤 유도체인 ‘HM15136’의 선천성 고인슐린혈증 치료제인로 개발하고 있으며 지속형 GLP-2 유도체인 단장증후군 치료제 ‘HM15912’, 지속형 인성장호르몬인 에페소마트로핀 등을 개발 중이다.

여기에 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자의 치료를 위한 ‘HM4323’ 등도 개발 중이다.

이를 통해 주요 파이프라인을 통해 다양한 적응증으로 '희귀의약품 지정'이 20건에 달하는 상황이다.
 

부광약품은 현재 이전에 실시된 두 가지 이상의 치료법에 실패하였거나 불응한 진행성 및 전이성 또는 국소 재발성 위암(위식도 접합부 암 포함)을 적응증으로 하는 ‘아파티닙메실레이트’와 함께 레보도파로 유발된 이상운동증 치료제인 ‘JM-010’ 등을 개발 중에 있다.

한풍제약은 근위축성 측삭경화증(루게릭병)에 리루졸 병용요법에 사용되는 ‘KCHO-1’를  개발 중이다.

해당 목록에는 없지만 대웅제약은 과도한 콜라겐 생성을 유발하는 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 단백질 생성을 막아 섬유증을 억제하는 기전의 DWN12088를 개발 중으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 특발성 폐섬유증, 전신피부경화증에 대한 희귀의약품으로 지정되는 등 개발에 노력을 더하고 있다.

이외에도 LG화학의 신약 'LB54640'의 경우 FDA로부터  'LEPR(렙틴 수용체) 결핍증'과  'LEPR(렙틴 수용체) 결핍증' 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

◆희귀의약품 개발위한 자회사 활용·폭 넓은 협력도 추진

이와함께 GC녹십자의 경우처럼 스스로의 개발을 넘어 외부로의 적극적인 협력에 나서는 사례도 이어진다.

GC녹십자는 헌터증후군 치료제인 희귀의약품 ‘헌터라제’를 개발한데 이어 기존 정맥주사(IV) 치료법이 환자의 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 '뇌실질 조직'에 도달하지 못하는 점을 개선한 '헌터라제ICV' 등을 개발하며 꾸준히 희귀의약품 개발에 공을 들이고 있다.

이에 더해 녹십자는 유한양행, 한미약품 등 라이벌이라 할 수 있는 국내 대형제약사와의 협력을 추진하기도 했다.

현재 한미약품과는 파브리병 치료제로 지속형 알파-갈락토시다제를 공동 개발하고 있는 상황이다.

이처럼 각 기업들의 파이프라인이 늘어나는 만큼 직접 개발에 나서기보다는 자회사를 통하는 등 다양한 방식을 활용하고 있다.

보령의 경우 미국에서 항암 파이프라인으로 희귀의약품에 지정된 'BR101801'의 개발을 자회사로 스핀오프했다.

다만 보령의 경우 자회사를 통한 전략을 이후 수정하며, 다시 희귀의약품 개발을 본격화 했다.

이는 해당 신약 후보물질이 희귀의약품으로 지정되면서 자회사를 다시 흡수합병하기로 결정하고, 포스트 카나브로 육성하겠다는 목표를 세웠다.

이외에는 일동제약 등이 아이디언스를 활용한 신약개발을 진행하고 있으며, 현재 표적항암제 신약후보물질 '베나다파립'이 FDA로부터 희귀의약품으로 지정 받은 바 있다.
 

한편 이처럼 국내제약사들이 개발에 힘을 쏟는 만큼 변화하는 환경에 맞춰 국내에 희귀의약품을 도입하는데도 공을 들이고 있다.

최근에도 GC녹십자가 만 1세 이상의 알라질 증후군 환자에게 나타나는 담즙 정체성 피부 가려움증'의 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 '리브말리액(마라릭시뱃염화물)'을 허가 받았다.

한독은 국내에 대표적으로 희귀의약품 도입에 힘을 쏟는 기업으로 꾸준히 혁신 신약 희귀의약품을 국내에 도입하고 있다.

또한 동아에스티 역시 지난해 해외에서 개발·시판됐지만 국내에 도입되지 못한 신약을 도입하기 위해 국가임상시험지원재단과 업무협약을 체결하는 등 노력을 이어가도 있다.

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