GSK 골수섬유증 치료제 '오자라' 美 승인

빈혈 동반 중등도 또는 고위험 성인환자에 사용

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2023-09-18 10:01

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 글락소스미스클라인(GSK)의 골수섬유증 치료제 '오자라'(Ojjaara, momelotinib)가 미국 FDA로부터 승인을 취득했다.

GSK는 15일 FDA가 오자라를 새로 진단받았거나 과거 치료경험이 있는 빈혈 동반 중등도 또는 고위험 골수섬유증 성인환자 치료에 사용하도록 승인했다고 발표했다.

하루 1회 복용하는 오자라는 JAK1과 JAK2, 그리고 ACVR1 세 가지 신규 신호전달경로를 저해하는 독자적인 작용기전을 가진 약물로, JAK1 및 JAK2를 저해함에 따라 전신증상과 비종을 개선할 가능성이 있다. 또 ACVR1을 저해함에 따라 골수섬유증으로 증가하고 빈혈의 요인으로 작용하는 헵시딘을 감소시킨다.
 
FDA는 승인에 앞서 올해 6월 추가자료를 검토하기 위해 심사기간을 3개월 연장하기도 했다.

골수섬유증 환자는 약 40%가 진단 시점에 중등도~중증 빈혈을 동반하며, 수혈을 필요로 하거나 환자의 30% 이상은 빈혈로 치료를 중단하는 것으로 알려져 있다. 빈혈의 중증도 및 수혈에 대한 의존도는 예후불량과 생존기간 단축과 깊이 관련돼 있다.

이번 승인을 뒷받침한 3상 임상시험인 SIMPLIFY-1 시험에서는 주요평가항목인 비종 축소비율(35% 이상 축소)이 오자라 투여그룹이 '룩소리티닙' 투여그룹에 비해 열등하지 않고 수혈 비의존비율도 개선된 것으로 확인됐다.

승인을 뒷받침한 또 다른 MOMENTUM 시험에서는 전신증상의 개선과 비종 축소, 수혈 비의존비율 등 주요평가항목과 부차적 평가항목을 모두 달성했다.

오자라는 GSK가 지난해 시에라 온콜로지를 인수하면서 손에 넣었다.
 

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