[초점] 올해부터 바뀐 중증·희귀질환·소아 치료제 제도‥급여 지연 해소될까?

약제급여평가와 약가 협상 병행해 최대 60일 단축‥경제성평가 면제에 '소수'와 '소아' 추가

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2023-01-20 11:50


[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 올해부터 바뀐 급여 제도에 따라 중증·희귀질환·소아 치료제의 급여 지연이 해소될지 기대가 모아지고 있다.

올해부터 고가 항암제와 중증·희귀질환 치료제 등 경제성평가 자료제출 면제 약제의 보험등재 법정 처리기한이 60일 단축된다.

보건복지부는 생존을 위협하는 질환으로 치료 효과가 높고 대체의약품이 없는 항암제와 경제성평가 생략이 가능한 중증·희귀질환치료제에 대해, 건강보험 급여 등재 과정을 210일에서 150일로 단축하기로 결정했다.

크게 보자면, 건강보험심사평가원 약제급여평가와 국민건강보험공단 약가 협상을 병행해 급여 검토 기간을 60일 단축한다는 방침이다.

기존에는 심평원의 평가 후 건보공단의 협상이 순차적으로 이뤄졌다.

그러나 올해부터 심평원은 약제급여평가를 150일에서 120일로 단축하고, 건보공단은 사전 협상으로 약가협상 기간을 60일에서 30일로 줄인다. 이를 통해 정부는 등재 기간을 총 60일 앞당길 수 있다고 바라봤다.

또한 경제성평가 제료 제출 생략 가능 약제가 보다 구체화됐다.

기존에는 대체 가능한 치료법이 없는 경우, 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 경우에만 경제성평가 자료 제출을 면제했다.

올해부터 경제성평가 자료 제출 생략 요건에는 '대상 환자가 소수'라는 기본 조건이 제시된다. 애초 '대상 환자 소수 기준'이 200명 수준으로 추정된 바 있으나, 국정감사에서의 지적과 업계의 우려로 인해 해당 기준은 절대적이지 않다고 정리됐다.

공개된 세부평가기준에 의하면, 소수의 환자수는 해당 적응증의 예상 급여대상 환자수(국내)를 기준으로 판단한다. 동시에 그간 진료상 필수로 검토된 약제의 평가 당시의 예상 환자수 현황 등을 고려한다.

더불어 경평면제 대상에 소아에게 사용되는 약제가 보다 명확해졌다.

'소아에 사용되는 약제로 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고, 임상적으로 의미 있는 삶의 질 개선을 입증하거나 기타 위원회에서 인정하는 경우'에도 경제성평가 자료 제출이 면제된다.

바뀐 제도에 따라 국내 도입된 중증·희귀질환 치료제의 급여 소식이 기대되고 있다.

화이자제약의 트랜스스티레틴 아밀로이드 심근병증 치료제 '빈다맥스'는 2020년 8월 국내 허가 된 뒤, 약제급여기준 소위원회를 통과했으나 아직까지 비급여 상태다.

한국로슈의 SMA 치료제 '에브리스디' 역시 2020년 11월 허가된 후, 약제급여기준 소위원회를 통과하고 정체돼 있다.

한국노바티스의 유전성 망막질환 '럭스터나'는 2021년 9월 허가 이후 빠르게 급여 신청을 했으나 논의에 진척은 없다.

희귀 유전자 변이 항암제들도 대기 중이다.

2021년 5월 허가받은 한국노바티스의 PIK3CA 변이 유방암 치료제 '피크레이'는 급여 재신청을 했으며, 2021년 8월 허가된 한국오노약품의 BRAF 변이 대장암 치료제 '비라토비'는 암질환심의위원회를 통과한 뒤 약평위 상정만 기다리고 있다. RET변이 폐암에 사용되는 한국릴리의 '레테브모'와 한국로슈의 '가브레토'도 마찬가지.

소아 대상의 희귀질환 치료제로는 한국아스트라제네카의 신경섬유종증 치료제 '코셀루고'가 있다. 코셀루고는 만 3세 이상 소아 신경섬유종증 1형에 사용된다.

하지만 일각에서는 바뀐 제도가 과연 얼마나 급여를 앞당길 수 있을지 의문을 제기하기도 했다.

일반적으로 약제 급여 등재는 서류 검토나 약가 협상에 많은 시간이 소요된다. 2022년 연구 조사에 따르면 최근 10년간 등재된 국내 신약의 평균 급여 소요 기간은 희귀의약품이 690일 이상, 항암제는 930일 이상인 것으로 드러났다.

업계 관계자는 "이미 실제 법정기간보다 평균 3~4배 이상 소요되는 현행 급여평가체계에서 일부 기간(60일) 단축으로는 환자들이 체감하는 접근성 개선 효과가 매우 미미할 수밖에 없다"고 분석했다.

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