SMA 경구약 '에브리스디'‥드디어 약평위 통과

제6차 약제급여평가위원회, 다발골수종 치료제 '메그발주'·'메그팔주'도 급여 적정성 인정

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2023-06-01 16:28


[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 한국로슈의 '에브리스디(리스디플람)'가 오랜 기다림 끝에 약제급여평가위원회로부터 급여 적정성을 인정받았다.

에브리스디는 '척수성 근위축증(Spinal muscular atrophy, SMA)' 치료제로, 앞서 출시된 치료제들이 주사제인 것과 달리 1일 1회 경구 복용하는 방식이다. 병원에 직접 올 필요 없이 가정에서 자가 투여가 가능해 치료적 편의성이 높다.

1일 건강보험심사평가원은 2023년 제6차 약제급여평가위원회에서 심의한 결과를 공개했다.

심평원에 따르면, 에브리스디 건조시럽 0.75mg/mL은 5q 척수성 근위축증의 치료에 급여 적정성이 있다고 판단됐다.

2020년 11월 국내 허가된 에브리스디는 지난 2021년 7월 신규 급여 등재 신청 이후, 약 2년만에 희소식을 들고 왔다.

특히 척수강 내 주사요법을 시행할 수 없는 환자들의 경우 에브리스디의 급여 적용만을 기다려 왔다.

앞서 허가된 두 가지 SMA 치료제는 척수강 내 투여 혹은 정맥(IV)으로 투여한다.

반면 에브리스디는 경구용 액상형 제제다. 연령 및 체중에 따른 환자 맞춤 처방으로, 1일 권장 용량은 ▲2개월 이상 2세 미만 환자에서 0.20mg/kg ▲2세 이상(20kg 미만) 환자에서 0.25mg/kg ▲2세 이상(20kg 이상) 환자에서 5mg이다.

에브리스디는 권장 용량에 해당하는 액상형 제제를 1일 1회 경구 복용하며 가정에서 자가 투여가 가능하다. 이 덕분에 기존 척수강 내 주사 치료 시 발생했던 입원, 내원과 관련된 추가적 직접 의료 비용이 절감된다. 수반되는 학업, 직장의 중단, 교통 비용, 간병 등 간접 의료 비용 부담도 감소시켜 보험 재정 및 사회 경제적 부담을 절감하는 효과를 낼 수 있다.

이외에 에이스파마, 에이치오팜의 '메그발주(멜팔란염산염)' 50mg, '멜스팔주(멜팔란염산염)' 50mg도 약평위에서 급여로 인정됐다.

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