다케다 cTTP 치료제 FDA 승인신청 접수

'TAK-755' 혈장요법에 비해 혈소판감소증 발생률 60% 감소

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2023-05-18 10:07

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다케다약품은 17일 ADAMTS13 결핍성 질환인 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP) 치료제로 효소보충요법인 'TAK-755'를 미국에서 승인신청하고, FDA에 접수됐다고 발표했다. 

TAK-755는 FDA로부터 우선심사품목으로 지정됐으며 만약 승인되면 cTTP에 대한 최초의 유전자조작 ADAMTS13 보충요법제가 된다.

CTTP는 혈전성 혈소판감소성 자반증(TTP) 가운데 유전성이자 매우 드문 질환으로, ADAMTS13 프로테아제의 결핍에 따라 만성 또는 소모성 혈액응고장애를 초래한다. 미치료인 채로 지나가면 급성 TTP 사망률은 90%를 넘는다.

다케다가 올해 초 발표한 3상 임상 중간성적에 따르면 TAK-755는 혈장요법에 비해 cTTP의 중요한 질환활동성 마커인 혈소판감소증 발생률을 60% 낮추는 것으로 나타났다. 또 치료와 관련된 부작용을 일으킨 환자의 비율은 혈장요법을 받은 환자(47.7%)에 비해 TAK-755를 투여받은 환자(8.9%)에서 낮은 결과를 보였다. 3상 임상시험의 중간해석은 향후 학회를 통해 발표될 예정이다.

TAK-755는 후천성 TTP에 대한 안전성 및 유효성 등을 평가하는 2b상 임상시험도 현재 실시되고 있다.
 

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