[창간기획] 블루오션 희귀의약품 시장, 개발에 뛰어든 바이오 기업은?

신약개발 대세 자리잡은 희귀의약품, 글로벌 시장 패권 어디로 가나④
희귀질환의 종류 7,000~8,000종…글로벌 시장 규모 2026년 355조원 대로 성장 
메드팩토·지아이이노베이션·파멥신·파로스아이바이오·지엔티파마 등 개발 착수

김선 기자 (s**@medi****.com)2023-03-30 06:09


[메디파나뉴스 = 김선 기자] 희귀의약품 시장에 일명 블루오션으로 불리면서 국내 바이오 기업도 희귀병 치료제 개발에 뛰어들었다.

우리나라에서 희귀병 환자는 2만 명 미만일 경우, 환자 수가 200명 미만일 경우에는 초희귀질환으로 분류된다. 전 세계적으로 희귀질환의 종류가 7,000~8,000종으로 알려졌다.

이렇듯 희귀의약품은 소수의 환자에게만 적용되기 때문에 시장이 작아 보일 수 있다. 그러나 최근 포화상태에 이른 만성질환보다 경쟁이 적고, 희귀의약품 개발에 성공할 경우 독점적인 입지를 구축할 수 있다는 점에서 관련 업계의 관심이 집중되고 있다.

이 외에도 일반 임상과는 다르게 희귀의약품의 경우 임상시험에 대한 비용을 30% 절감할 수 있고, 희귀의약품으로 지정될 경우 임상 보조금도 지원받을 수 있다. 미국에서는 세금 감면에 대한 혜택과 한국에서의 시장독점권 4년, 미국에서는 7년이 부여되는 등의 다양한 혜택이 있다.

글로벌 희귀의약품 시장 규모가 현재 200조 원에서 오는 2026년에는 355조 원 이상으로 성장할 것으로 예상되면서, 시장 규모가 더욱 커지고 있다는 점도 주목할 부분이다.

◆ 골육종 희귀의약품 개발로 주목받는 '메드팩토'

국내 바이오 기업들이 희귀의약품에 도전한 가운데, 메드팩토는 희귀의약품 개발에서 성과를 보이고 있는 주요 기업으로 손꼽힌다. 

국내 희귀의약품 개발사 중 가장 먼저 살펴볼 기업은 메드팩토다. 이 회사는 지난 2020년 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 소아희귀질환의약품 지정을 받고, 지난해 8월 FDA(미국식품의약국)로부터 임상 1/2상 승인을 받은 바 있다.

또한, 백토서팁 단독요법은 FDA로부터 희귀소아질환의약품(RPDD)으로 지정받았다. 최근에는 패스트트랙으로 지정받고, 면역항암제와 백토서팁 병용요법에 대해 희귀의약품(ODD)으로 지정을 받았다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양으로, 특히 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다.

골육종 환자 중 25~50%가 항암치료 중에 폐와 뇌 등으로 전이가 진행돼 사망까지 이어지는데, 현재까지 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물치료, 방사선 치료 등이 활용되고 고 있지만, 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있다.

반면 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다. 또한 골육종 암세포의 폐전이도 100% 억제하는 것으로 확인됐다.

◆ 지아이이노베이션 'GI-101', MCC 희귀의약품으로 지정

지노아이이노베이션 또한 국내 바이오 기업 중 희귀의약품 개발사로 주목을 받고 있는 기업이다.

이 회사가 개발한 면역항암제 'GI-101'은 지난해 FDA에서 메르켈 세포암(MCC) 희귀의약품으로 지정됐는데, GI-101은 기존 약물과 완벽히 차별되는면역항암제다.

임상 1상 및 2상에서 GI-101 단독 요법만으로도 빠르고 강력한 항암활성 효과를 보였고, 경쟁약물 대비 10배 이상의 투약용량에서도 훨씬 높은 안전성이 확인됐다. 아울러 GI-101은 치료 후 면역세포 증가가 클수록 항암 활성이 증가되는 결과를 도출하기도 했다.

지난 29일 지아이이노베이션은 GI-101(GII-101-P101, KEYNOTE-B59)의 임상 1/2상 단독요법에서 확증된 완전관해와 부분관해를 각각 1건씩의 결과를 획득했다고 밝혔다.

이 같은 결과는 기존 표준 치료에 모두 실패한 4차 또는 5차 이상에서 약물을 투여받는 말기 고형암 환자들이 참여한 초기 임상 세팅에서 나온 것으로 단일 제제로서의 강력한 항암 활성뿐 아니라 기존 항암제들과 병용약제로 가능성을 보여주는 것이라 주목된다.  

현재 GI-101 임상시험은 단독요법 56명 및 키트루다와 병용요법 25명으로 총 81명의 진행성·전이성 고형암 환자가 등록되었으며 임상 2상이 진행 중이다.

단독요법 1/2상에 현재까지 등록된 56명의 환자 중 종양평가가 완료된 39명의 환자에서 완전관해(자궁경부암), 부분관해(요로상피암) 그리고 면역항암제의 반응률이 1% 내외인 것으로 알려진 MSS 대장암 환자에서 -38.3% 표적 종양 감소 결과를 획득했다.

그 밖에 지아이이노베이션은 GI-101과 키트루다 병용 임상에서도 면역항암제 내성 종양에서 객관적 반응을 보이는 등 의미 있는 데이터들을 도출 중이다.

◆ 이어지는 파멥신·파로스아이바이오·지엔티파마의 도전

파멥신, 파로스아이바이오, 지엔티파마도 희귀의약품 개발에 주력하고 있다.

파멥신은 최근 FDA로부터 혈관정상화 후보물질 'PMC-403'의 전신 모세혈관 증후군(SCLS) 적응증에 대해 희귀의약품 지정을 받았다. PMC-403은 TIE2 활성 항체로 질환성 신생혈관 치료용 후보물질이다.

이어 파로스아이바이오는 2021년 11월 8일 FDA로부터 'PHI-501' 희귀의약품 지정을 받고, 피부 악성 흑색종·난치성 대장암·삼중음성 유방암을 적응증으로 전임상 단계에서 연구를 진행하고 있다.

회사 측은 PHI-501과 관련해 내년 IND를 신청할 예정이라고 전했다.

지엔티파마는 최근 희귀의약품으로 지정된 뇌졸중 신약 '넬로넴다즈' 인공소생에 성공한 심장정지 환자의 뇌손상 감소에 대한 임상 2상 환자 등록을 완료했고, 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 '크리스데살라진이'은 식약처와 FDA, 유럽 의약품청(EMA)으로부터 루게릭병 치료제 희귀의약품으로 지정됐다.

크리스데살라진은 한국 임상 1상을 완료했고, 지엔티파마가 과학기술정보통신부 '21세기 뇌프론티어 연구개발사업(2003.10.~2006.03.)'의 지원을 받아 치매, 루게릭병, 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 합성신약이다.

업계 관계자는 "마땅한 치료제가 없는 희귀질환 환자들에게 치료 옵션을 제공하는 측면에서 희귀질환 치료제 개발에 제약나서는 부분이 있다"며 "글로벌 제약시장에서 만성질환 치료제가 아닌 희귀질환 치료제 개발에 나서는 것은 아직까지 경쟁이 심화하지 않은 '니치마켓'을 선제적으로 점유해 글로벌 경쟁력을 높이고자 하는 이유도 있다"고 설명했다.

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