[메디파나뉴스 = 김선 기자] 김태규 바이젠셀 대표이사는 1994년도 St. Jude Children’s Research Hospital 연수 당시 세포 유전자 치료의 가능성을 발견했다.
이후 연구자 임상을 통해 항원 특이적인 세포독성 T세포(CTL)를 활용한 치료의 가능성을 확인하고, 제대혈 유래 골수성 억제세포(MDSC)와 감마델타T세포 배양기술에 대한 연구도 실시하게 됐다.
해당 기술을 연구로만 끝내기는 아쉽다는 생각이 들어 치료제 개발을 목표로 해 2013년 가톨릭대 기술지주 1호 자회사로 바이젠셀을 창업했다.
2013년은 칼준 그룹이 CAR-T 유전자 치료제를 만들었는데, 백혈병 환자들에게 좋은 결과를 도출하면서 세포치료제 시장의 가능성을 열었던 시기이기도 하다.
T세포 치료제 외에도 학계에서는 중간엽줄기세포의 면역억제 기능을 사용하려는 시도가 있었는데, 이미 바이젠셀은 면역억제기능이 있는 '바이메디어' 골수성억제세포제라는 것을 전 세계에서 최초로 대량생산할 수 있는 기술을 확보하면서 면역억제를 위한 세포치료제도 함께 개발하는 중이다.
김 대표는 "종양을 죽일 때 항체하고 T세포하고의 특성은 하나는 총알이고, 하나는 폭탄이나 미사일과 같은 것이다"라면서 "세포치료제는 종양을 잘 죽이거나 몸의 면역반응을 조절할 수 있는 새로운 영역이다"라고 말했다.
이 분야가 학문적으로는 많이 제시되었지만, 실질적으로 제품을 생산하기까지는 굉장히 어렵기 때문에 산업적으로는 시작 단계에 있다는 뜻이다.
아직 시작단계에 있는 분야에서 바이젠셀은 주요 파이프라인을 확보하면서 해외 다수 기업에서도 큰 주목을 받고 있다.
대표적으로 '바이티어(ViTier)', '바이레인저(ViRanger)', '바이메디어(ViMedier)' 플랫폼 기술을 살펴볼 수 있는데, 바이티어 플랫폼은 표적항원에 따라 다양한 CTL을 생산하는 자가 세포치료제 기술로 표적질환 확장이 가능하고, 면역기능이 약해져 면역세포의 수가 적은 환자들로부터 세포치료제 생산이 가능하다는 장점이 있다.
바이메디어와 바이레인저의 경우 동종 세포치료제로서 면역반응이 낮아 범용치료제(Off-the-shelf)로 개발이 가능하다. 바이메디어 플랫폼은 제대혈 유래 골수성 억제세포(MDSC)를 기반으로 세계 최초로 임상 시험을 진행 중이며, 바이레인저 플랫폼 기술은 감마델타T세포 치료제로 시장 초기 단계부터 연구를 시작해 글로벌 선두그룹 기업과 격차가 크지 않다는 점이 강점이다.
◆ 'VT-EBV-N' 임상 1상 이후 "기술이전 가능할 것"
VT-EBV-N의 적응증인 'NK/T세포림프종'은 국내 시장에서 희귀질환이기는 하나, 동아시아에서 많이 나타나는 질병이다. 특히 중국이 인구 수 만큼 질환자가 많아 목표로 하고 있는 시장이다.
동아시아에서 많이 나타나는 만큼 조인트벤처 및 공동개발로 중국 및 일본 등에 진출하려고 준비하고 있다.임상 2상을 진행하고 있기 문에 결과를 바탕으로 기술이전을 하면서 사업을 확장할 예정이다.
VT-EBV-N은 연구자 주도임상 단계에서 악성 림프종 암환자에게 치료제 주입 후 5년 이상 추적 관찰 결과, 90% 이상의 환자에서 암이 재발되지 않는 것을 확인했다. 이와 더불어 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정 받아 향후 임상이 순조롭게 진행된다면 조건부 품목허가와 함께 빠른 상업화를 할 수 있을 것으로 기대 중이다.
또한 난치성 급성골수성백혈병을 표적으로하는 VT-Tri(1)-A 파이프라인의 임상1상을 올해 2월에 시작해서 환자를 모집하고 있다. T세포는 종양의 억제나 치료에 가장 중요한 분야이므로 이 분야는 연구개발을 지속적으로 진행할 예정이다.
김 대표이사는 "최근에 많은 기업들이 상장을 하면서 기술이전을 중심으로 하기도 하지만, 굉장히 광범위하고 변수가 많은 시장이다"며 "바이젠셀은 GMP시설도 잘 갖추고 있어 제품을 출시하는 것을 목표로 할 예정이다. 기술이전은 적절하게 동반할 것이다"고 말했다.
이어 "바이젠셀이 주로 개발하고 있는 T세포 치료제, 바이레이저, 바이메디어를 개발하고 있는데, T세포 치료제는 맞춤형 치료제이기 때문에 기술이전하기에는 어려움이 많다. 노하우가 많이 들어 있고, 환자에 맞게 생산하기 때문이다"며 "기술이전은 바이레인저와 바이메디어에 집중하고 있다. 외국에서도 바이레인저와 바이메디어에는 기술이전에 대한 많은 관심을 보이고 있다. 아직은 임상 1상 결과가 보고 싶다는 입장이라, 그 이후에는 빠르게 기술 이전을 시도할 수 있을 것 같다"고 설명했다.
◆ CAR-T 한계 넘어선 감마델타T세포 기반의 '바이레인저'
항암제 분야에서 면역세포치료제가 각광받고 있는 이유는 혈액암에 대한 CAR-T의 임상적 효과가 증명되었기 때문이다. 그러나 고형암은 특이적인 표적항원이 제한되고 체내독성에 의한 안전성 문제 등이 극복되어야 할 과제로 남아있다.
바이젠셀은 기존 CAR-T 세포치료제의 한계를 극복하기 위하여 감마델타T세포를 기반으로 한 바이레인저(ViRanger) 플랫폼을 연구개발하고 있다.
조직 침투력이 높아 고형암 치료제로 적합하며, 체내 독성에 대한 안전성 문제 해결이 가능하다.
해당 플랫폼에서 현재 주력으로 연구중인 파이프라인은 VR-CAR로 향후 전임상 결과 도출 및 임상 1상 진입 후 기술이전을 추진할 계획이다. 내년에는 전임상 결과를 학회에서 발표할 수 있도록 연구에 매진하고 있다.
독자적인 대량증식 및 장기배양 기술(한국 특허등록, 미국 특허출원)을 이용한 γδT세면역세포치료제 기반기술로서 이를 통해 배양된 감마델타T세포는 동종면역반응이 없어 범용 치료제로 개발이 가능하다.
γδT세포는 선천면역과 입양면역에 모두 관여하는 세포로, 인체 내 암세포나 감염세포를 제거하는 기능뿐만 아니라 항원제시 및 성장·자극인자 분비 등 다양한 역할을 수행하는 세포다.
바이젠셀은 감마델타T세포의 대량증식 및 배양보조세포를 이용한 장기 배양 원천 특허 기술을 보유하고 있고, 이 기술에 특정 암을 표적하는 CAR 전이기술을 접목해 보다 강화된 감마델타T세포-기반 세포유전자치료제를 개발하려는 전략이다.
VR-CAR은 고형암 및 혈액암을 겨냥한 파이프라인이다.
◆ 첨단바이오의약품 제조업 허가 등 파이프라인 진행에 속도
김 대표이사는 "올해 준비했던 다수의 작업들이 향후 임상시험의 가속화와 기술이전 등을 목표로 준비한 것들"이라며 "GMP 준공을 4월에 완료 후 7월에 첨단바이오의약품 제조업 허가 획득, 이후 임상시료 생산과 최근 체외진단의료기기 GMP 획득까지 차분하게 준비를 해왔고 이를 통해 준비 중인 파이프라인의 진행에 더욱 속도를 내고자 한다"고 말했다.
이어 "호주 법인을 설립한 이유도 임상 인프라가 잘 갖춰진 호주에서 신속한 임상진입을 노려볼 수 있으며, FDA 등의 허가를 받을 때도 임상결과를 활용할 수 있다는 장점이 있기 때문이었다"며 "올해 차근히 다져 놓은 기반들을 통해 내년에는 진행중인 파이프라인에서 보다 나아진 결과물을 낼 수 있도록 노력할 것이다"고 덧붙였다.
바이젠셀은 상장 이후부터 GMP 준공까지 연구개발 및 GMP 담당 등 인력을 보충했고, 계획했던 일정들을 실행해 나가며 도약할 수 있는 기반을 갖췄다. 이를 통해 세계 1위 면역세포치료제 전문기업이라는 비전을 실현할 계획이다.
그러면서 김 대표이사는 투자자들에게도 한 마디 말을 전했다.
그는 "꾸준한 믿음과 관심을 보여주시는 투자자 및 치료제 개발을 기다리는 분들께 항상 감사한 마음을 갖고 있다. 그 믿음에 보답하기 위해 계획한 연구개발 및 경영 일정을 준수하기 위해 노력 중이다"며 "국내외에서 세포치료제와 희귀난치성 질환에 대한 관심이 높아지는 추세이고 많은 질병들에서 면역세포가 중요한 역할을 하고 있으므로, 바이젠셀이 면역세포를 활용한 난치성 질환 치료의 길을 열어갈 것이라 확신한다"고 설명했다.
또 "규제 등을 우리가 선도적으로 헤쳐나가야 하거나, 연구개발에서 맞닥드리는 어려움 등 많은 난관이 있겠지만, 모든 임직원이 해낼 수 있다는 확신을 갖고 난치성 질환치료에 도움이 되는 결과물을 꼭 만들어 낼 수 있도록 노력하겠다"고 부연햇다.
한편, VT-EBV-N이 내년 초에 환자 모집이 완료될 예정이다. 2년 관찰 후 최종결과에 따라 2025년에는 희귀의약품으로 조건부 허가를 받을 수 있을 것으로 보인다.
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