'황금알'로 여겨지는 'RNA 치료제'‥백신처럼 성공할까?

RNA 분야에서 특정 기업 특화‥아직 소수 치료제 허가받았으나, 개발 영역 넓어져

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[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 코로나19로 인해 'RNA 백신'이 금세 유명세를 탔지만, 이전부터 많은 제약사들은 'RNA'를 활용한 '치료제'에 관심을 보였다. 


RNA 치료제는 모든 유전자를 특이적으로 공략하기 때문에 중증 만성 질환 및 희귀 질환의 새로운 치료 대안으로 지목되고 있다. 


최근 이 RNA 치료제 개발에 여러 기업들이 뛰어들면서, 다시금 새로운 치료제의 탄생이 주목받고 있다. 

 

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모더나 테라퓨틱스는 코로나19 대유행 기간동안 막대한 자금을 유치해 RNA 치료제 개발에 약 82억 달러를 투자했다. 아이오니스(Ionis Pharmaceuticals), 앨나일람(Alnylam Pharmaceuticals), 사렙타(Sarepta Pharmaceuticals) 3개사는 RNA 치료 부문의 선두 기업으로 약 17억 달러 이상을 투자하고 있다. 


한국바이오협회의 'RNA 치료제 개발 현황'에 따르면, RNA는 크게 Messenger RNA(mRNA), RNA Interference and Acitivation, RNA Aptamers, RNA Antisense Oligonucleotides(ASO)로 나눠진다. 


mRNA는 단백질을 표현하기 위해 사용되는 4개의 뉴클레오티드의 긴 중합체 분자이다. 다양한 희귀 유전, 신진대사, 신경 질환에 대한 백신이나 치료 단백질의 항원을 발현하는데 사용된다. 


RNAi는 주로 siRNA 또는 miRNA인 small non-coding RNA에 의해 매개되는 진핵 조절 프로세스로, 표적 mRNA의 효소 분해가 가능하고 질병 유발 단백질의 발현을 하향 조절한다. RNA 활성화는 유전자를 활성화하는 RNAi와 반대되는 과정이다. 


압타머는 특정 표적 분자를 결합할 수 있는 짧은 단일 가닥 RNA 분자이며, 항체처럼 기능하지만 작은 크기, 높은 안전성 , 유연한 구조, 쉽고 빠른 제조, 낮은 면역성 및 치료적 가치와 같은 여러 가지 이점이 있다. 


안티센스 올리고뉴클레오티드는 뉴클레오티드의 단일 가닥 중합체로 RNA 또는 DNA다. 3D 구조로 접히고 표적 단백질을 결합할 수 있으며, 대부분 단백질 기능을 억제한다. 


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현재까지 출시된 RNA 치료제에는 FDA 허가를 기준으로 2016년 ASO 치료제 '스핀라자(Spinraza, 뉴시너센)'와 ASO 치료제 'Exondys51(eteplirsen)', 2018년 ASO 치료제 '테그세디(Tegsedi, Inotersen)', 2019년 ASO 치료제 웨이리브라(Waylivra, Volanesorsen)', 2018년 siRNA 치료제 '온파트로(Onpattro, Patisiran)', 2019년 siRNA 치료제 '기브라리(Givlaari, Givosiran)' 등이 있다. 


아울러 RNA 압타머로 '마큐젠(Macugen, Pegapanib)'이 2014년 허가됐으며, 2020년에는 siRNA 치료제 '옥슬루모(Oxlumo, lumasiran)'가 승인됐다. 

 

이 가운데 RNAi 치료제는 각종 암, 심혈관계, 퇴행성 뇌질환, 안과 질환, 대사 질환, 바이러스 감염과 같은 다양한 질병에 적용이 가능하다. 또 기존 약물 치료 효과가 제한적인 난치성 질병에도 하나의 대안으로 떠오르고 있다.


과거 표적 세포 전달 문제로 RNAi 치료제에 대한 관심이 식었던 적이 있다. 그러나 앨나일람(Alnylam)이 표적 세포와 조직에 siRNA를 효과적으로 전달하는 GalNAc-conjugates를 개발하면서, RNAi 치료제 분야가 다시 부상하게 됐다. 

 

이에 따라 최근 3년간 RNAi 치료제 라이선스 거래도 활발해졌다. 2017년 2건, 2018년 5건, 2019년 4건, 2020년 4건 순이다. 

 

한 제약업계 전문가는 "RNA 치료제는 언뜻 봤을 때 기존 유전자 치료제와 혼동될 수 있지만 그 작용 메커니즘과 의약품의 특성에서 차이점이 있다. 궁극적으로 RNA 치료제는 유전자 치료제보다 훨씬 제조하기 쉬우며 생산성이 높다"고 설명했다. 

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