'헴리브라', 급여 확대에 관심 집중‥'비항체 환자'에게 기회 올까?

2020년 첫 급여된 이후 지속적으로 기준 개정‥9일, 비항체 환자 대상 약평위 논의 기대

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2023-02-09 06:07

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] A형 혈우병 치료제 '헴리브라(에미시주맙)'의 급여 확대에 많은 이들의 관심이 모아지고 있다.

이에 따라 오는 9일, 건강보험심사평가원의 약제급여평가위원회에 헴리브라 상정 여부가 주목된다. '비항체 환자'를 대상으로 급여 확대에 성공한다면 헴리브라의 처방액도 크게 늘어날 것으로 전망된다.

헴리브라는 피하주사제 형태로 투약이 간단하고 출혈 예방 효과가 높은 약제로 평가받고 있다. 지금까지 출시된 혈우병 치료제는 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회부터 최대 4주 1회 피하주사를 할 수 있다.

이처럼 출혈 감소 효과 뿐 아니라 투약 편의성을 획기적으로 개선했다는 점에서 헴리브라는 출시와 동시에 많은 집중을 받았다.

다만 헴리브라는 급여 기준이 발목을 잡았다. 헴리브라의 급여 기준이 꾸준히 개정돼 온 이유이기도 하다.

2020년 5월, 성인 환자를 대상으로 첫 급여가 된 헴리브라의 기준은 상당히 까다로운 편이었다.

▲만12세 이상이면서 체중이 40kg 이상인 경우 ▲항체역가가 5BU/mL 이상의 이력이 있는 경우 ▲최근 24주간 출혈 건수가 6회 이상으로 우회인자제제를 투여했거나 또는 면역관용요법에 실패한 경우 '최대 24주간 급여 인정' 이라는 기준을 충족해야 한다. 또한 ▲원내 투여 ▲최근 1년간 혈우병 진료 실적이 있는 혈액종양 전문의로부터 투여 등의 조건이 따랐다.

다행히 2021년 2월 1일부터 헴리브라는 ▲만 1세 이상 만 12세 미만 투여 대상의 급여 기준이 신설됐고, ▲24주 간의 투여 기간과 40kg 이상의 체중 기준이 삭제됐다.

이를 통해 장기적인 투여가 필요한 혈우병 환자들의 경제적 부담은 줄어들고, 정맥주사가 어려운 소아 환자들의 치료 접근성이 향상될 것으로 기대됐다.

그런데 12세 미만 소아 환자에서는 여전히 가혹한 기준이 남게 됐다. 헴리브라를 투약하는 만 12세 미만 소아에게 사전에 면역관용요법을 받도록 한 것. 면역관용요법이란 혈우병 항체 환자에게 일정 기간 지속적으로 혈액응고인자를 주입해 면역관용을 유도해 항체를 제거하는 방법이다.

헴리브라는 1세 이상 12세 미만에서 가) 면역관용요법에 실패한 경우 또는 나) 면역관용요법 요양급여에 관한 기준(건강보험심사평가원 공고)에 의한 면역관용요법 대상자 기준에 부합하나, 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우 또는 다) 면역관용요법에 성공 후, 항체가 재출현한 경우에 급여 처방을 받을 수 있었다.

그러나 소아 환자의 경우, 혈관을 찾기 어려운 케이스가 많다. 주 2~3회 1~2년 가량 정맥주사 치료 과정을 실패하면 헴리브라를 투여할 수 있다는 조건은 '가혹하다'는 것이 환자 보호자들의 의견이었다.

이와 관련해 국민권익위원회도 환자의 편을 들어줬다. 권익위는 헴리브라 급여 기준을 재검토하라고 보건복지부와 건강보험심사평가원에 권고했다.

결국 2021년 9월 만 12세 미만 혈우병 항체 환자에 대한 헴리브라 요양급여기준은 ▲최근 24주간 출혈 건수가 3회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우 또는 ▲면역관용요법에 실패한 경우로 변경됐다. 중증 출혈 경향을 보이는 소아 환자 전체가 사실상 포함될 수 있는 기준으로 개선되면서, 정맥주사 치료 없이도 헴리브라를 급여 적용받을 수 있게 됐다.

이제 환자들은 '비항체 환자'들에서 헴리브라 급여 확대를 요구하고 있다. 현재 헴리브라는 '항체 환자'만이 급여가 가능하다.

A형 혈우병은 혈액응고에 관여하는 8번인자의 결핍으로 나타난다. 이에 8번 인자를 보충하는 방식으로 치료가 이뤄져 왔다.

하지만 8번 인자를 오래 투약한 일부 환자 중에서는 항체(내성)가 생겨 치료 효과가 떨어질 수 있다. A형 혈우병 환자의 약 10%는 항체 환자이며 나머지 90%는 비항체 환자로 파악된다.

그 중 헴리브라는 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술을 적용한 혁신신약으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방한다. 따라서 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 항체(내성) 생성 위험이 없다. 제8인자를 보충해주는 기존 치료제에 대한 항체(내성)을 가진 혈우병 환자 외에, 항체가 없는 일반 A형 혈우병 환자도 사용할 수 있다.

지난해 국정감사에서 더불어민주당 강선우 의원은 "정맥주사를 맞기 어려운 아이들이 한 달에 한 번 헴리브라를 피하주사로 투여할 수 있게 비항체 보유자에게도 급여 확대가 필요하다"고 언급한 바 있다.

이 당시 김선민 심평원장은 "비항체 환자 대상 급여 확대에 대해 헴리브라의 임상적 유효성과 비용효과성을 근거로 검토하고 있다. 심사 속도를 최대한 높이겠다"고 약속했다.

헴리브라를 국내 유통하는 JW중외제약은 2020년 7월 비항체 환자에 대한 급여 확대를 신청했으나, 3년 가까이 결론이 나지 않고 있다.

헴리브라의 급여 확대를 기다리는 환자들은 올해 안에 무조건 결론이 나야한다는 입장이다. 이에 많은 이들이 오는 9일 예정돼 있는 약평위에서 헴리브라가 상정되기를 소망하고 있다.

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