FDA, 혈액 희귀질환약 '애드진마' 안전성 조사  

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 FDA가 일본 다케다약품의 혈액 희귀질환 치료제 '애드진마'(Adzynma, 재조합 ADAMTS13)의 안전성 조사를 실시하고 있는 것으로 알려졌다.

FDA에 따르면 애드진마 투여환자의 체내에 효소에 대한 중화항체가 나타나는 사례가 보고되고 있으며 이 중 소아 1명이 사망했다. 치료를 시작한지 약 10개월 후 중화항체가 확인됐으며 FDA는 "소아환자 사망은 애드진마와 관련이 있는 것으로 의심하고 있다"라고 지적했다.

이에 대해 다케다는 사망사례와 약물과의 인과관계를 부정하고 "현 시점에서는 애드진마의 전체적인 안전성정보를 변경하지 않을 것이다"라고 말했다.

애드진마는 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP)이라는 희귀질환약. cTTP는 혈관 속에 혈전이 생기고 쉽게 출혈하며 발열, 두통, 복통 등 증상을 나타낸다. 환자에 부족한 효소를 보충하고 혈전형성을 억제하는 약물로서 지난 2023년 FDA의 승인을 취득했다.

다케다는 지난 7월 이러한 사례를 인식하고 FDA에 보고하는 등 지속적으로 정보제공을 해 왔다. 아울러 자세히 평가한 결과 "애드진마 투여와 해당 사망사례와는 인과관계를 인정할 수 없다고 판단했다"라고 밝혔다.