PAH 환자를 대상으로 한 도보거리 측정 지표에서 위약군보다 획기적인 개선을 보이면서다.
또 PAH의 악화나 사망 위험 등 9개 보조 측정 중 8개에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.
7일 MSD는 소타터셉트의 임상 3상인 STELLAR의 전체 결과를 미국심장학회연례학술대회(ACC23/WCC)에서 발표했다.
이번 연구결과는 '뉴 잉글랜드 저널 오브 메디신(The New England Journal of Medicine)'에 게재됐다.
폐동맥고혈압은 폐에 혈액을 공급하는 혈관에 이상이 생겨 폐동맥 혈압이 상승하는 희귀질환이다.
이 질환은 심장에 상당한 부담을 줘 신체 활동 제한이나 심부전, 기대 수명 감소로 이어진다.
미국에서만 약 4만 명이 이 질환을 앓고 있으며, 국내 환자는 약 4,500명에서 6,000명으로 추정되고 있다. PAH 환자의 5년 사망률은 약 43%로 알려졌다.
일반적으로 혈관확장제를 사용해 폐동맥압을 낮추는 약물치료를 하거나 수술적 치료를 하지만, 예후가 좋지 않아 늘 미충족 수요가 존재했다.
이에 MSD는 무작위, 이중맹검, 위약대조, 다기관, 평행 연구인 STELLAR를 통해 소타터셉트의 안전성과 효능을 평가했다.
그 결과 6분 도보거리를 두고 본 지표에서 소타터셉트 투약군은 24주 차에 위약군 대비 40.8m를 더 이동, 1차 효능 평가변수를 충족했다.
또한 소타터셉트는 WHO 기능 등급(WHO FC) 및 폐혈관 저항(PVR)의 개선을 포함한 9개의 2차 결과 측정 중 8개에서 통계적으로 유의미한 개선을 입증했다.
이와 함께 소타터셉트 투약군은 임상적 악화 또는 사망 위험을 위약군에 비해 84%나 감소시킨 것으로도 나타났다. 이 중앙값 추적 관찰 기간은 32.7주였다(HR=0.16 95% CI, 0.08-0.35 p<0.001).
한편 소타터셉트는 단백질 복합체인 액티빈과 형질전환성장인자인 티지에프베타(TGFβ)를 결합한 약물로 성장 촉진 신호경로와 성장억제 신호경로 간 균형 회복을 돕는다.
이에 소타터셉트는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제 및 희귀의약품 지정을 받았다.
또 유럽 의약품청(EMA)의 PAH 치료를 위한 우선순위 의약품 및 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.