디앤디파마텍 이슬기 대표는 11일 서울 코엑스에서 열린 바이오플러스-인터펙스 코리아 2024(BIX 2024)의 전문세션 'MASH에서의 혁신과 투자 기회: 다면적 접근'에 참석해 회사에서 개발 중인 MASH 치료제의 차별점에 대해 설명했다.
이슬기 대표는 "회사 상장 이후에 MASH와 비만, GLP-1계열 등을 종합해 MASH 치료제 개발에 집중하고 있다"면서 "MASH는 대부분 지방간이나 비만 환자들이 많이 있는데, 단순히 간섬유화증 개선이 아닌 혈당과 체중 조절이 실질적으로 약효를 내는 복합적인 기전의 약이 필요한 질병"이라고 말했다.
이 대표는 "지난 3월에 미국 식품의약국(FDA)의 첫 허가를 받은 MASH 치료제 '레스메티롬'을 포함해, 현재 다양한 GLP-1 계열의 약물들이 MASH 치료제 제품에서 주를 이루고 있다"고 설명했다. 이어 "다만 간경화의 경우에는 간에서 생성된 콜라젠이 쌓여서 딱딱해지는 질병인데, 이러한 환자들은 지방간을 타겟으로 하는 치료가 실질적으로 어렵고, 콜라젠 생성 세포를 타깃으로 하는 단백질 치료제가 필요하다. 회사에서는 내년 정도 임상시험을 계획하고 있다"고 했다.
그러면서 그는 "MASH에서는 글루카곤이 가장 중요하다고 보여지는데, 글루카곤 자체가 간에선 활성화되지만 혈당이나 체중 감소 효과는 없다. 이 때문에 포괄적인 역할을 하는 GLP-1 활성이 중요하다. 이 활성도를 최대한 높이면서도 클루카곤의 활성화를 유지하는 이중 작용제에 대한 고민을 많이 했고 이 치료제가 DD01 파이프라인"이라고 전했다.
회사 파이프라인의 차별점에 대해서는 간 치료와 혈당 정상화, 체중조절 효과 등의 시너지를 꼽았다. 이 대표는 "세 가지를 모두 효과낼 수 있는 약이 드물고 가장 이상적"이라며 "때문에 다양하나 복합제들이 나올 것으로 예상하고 있다"고 말했다.
또한 GLP-1과 글루카곤 조합의 약물 임상 결과에 대해서도 강조했다. 이 대표는 "GLP-1 제품보다는 듀얼 제품이 MASH 임상결과에 좋았다"면서 "특히 지방간을 타겟으로 멀티 약물은 80%까지 제거되는 것을 확인할 수 있다"고 설명했다.
회사 DD01 파이프라인과 관련해선 임상 2상에 돌입한 상태며, 내년 상반기에 간섬유화 개선의 중요 지표인 지방간 검증이 가능할 것으로 전망했다.
이 자리에 참석한 키움증권 허혜민 연구원은 올해 FDA 허가를 받은 첫 MASH 치료제 레스메티롬이 블록버스터 약물로 자리 잡을 것으로 예상했다. 허 연구원은 "현재 레스메티롬은 유일한 제품이다. 가격은 4만7000달러로 높은 편이고 위약 대비 효과가 극적이지는 않아서 높은 가격을 감당하기 어려울 것이라는 전망도 있다"고 설명했다.
그는 "다만 개발사 마드리갈의 시가 총액이 8.3조원 정도 높게 형성되어 있고, 3년 만인 2027년 글로벌 블록버스터(연매출 1조원 이상)가 될 것으로 보인다"면서 "MASH 치료제의 FDA 후발주자 승인까지는 시간이 걸릴 것으로 예상된다"고 전했다.
한편 국내에서는 한미약품, 동아제약, D&D파마텍, 유한양행, 올릭스 등이 MASH 치료제를 개발 중이다. 한미약품은 내년 5월 임상시험이 종료될 것으로 보이며, 동아제약은 연말 중간 결과가 나올 것으로 내다봤다.
허 연구원은 "MASH 치료제 관심도가 올해를 기점으로 달라지고 있어서, 내년에는 과거 대비 높은 관심을 갖을 것으로 보인다"고 했다.