aHUS야 말로 응급 희귀질환인 만큼, 일반심사로 전환해 의료현장에서 적절한 투약이 이뤄져야 한다는 설명이다.
15일 관련업계에 따르면 건강보험심사평가원은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 대한 솔리리스의 일반심사 전환을 검토 중이다. 높은 사전 승인율을 보인 데 따른 것이다.
만약 PNH가 일반심사로 전환된다면 솔리리스의 적응증 중 사전심사를 받는 질환은 aHUS만 남게 된다.
또 다른 적응증인 시신경척수염 범주질환(NMOSD)의 경우 지난 4월 급여 등재와 동시에 일반심사로 분류됐기 때문이다.
aHUS는 면역 체계인 보체를 조절하는 보체계 조절인자가 유전적인 문제로 지속적으로 활성화되면서 혈전성 미세혈관병증(TMA)를 유발하는 희귀질환이다.
용혈로 인한 혈전이 전신의 혈관을 침범하는 TMA가 주요 장기를 손상시켜 심각한 합병증을 초래한다. 특히 미세혈관이 모여 있는 신장이 일차적으로 영향을 받아 며칠 내로 급성신부전이 나타나 사망에 이를 수 있다.
실제 절반에 가까운(46%) 성인 aHUS 환자는 첫 TMA 발생 후 1개월 이내 말기신부전으로 진행되거나 사망하는 것으로 알려졌다.
이 가운데 솔리리스는 aHUS의 원인인 보체를 억제해 혈전성 미세혈관병증(TMA) 발생을 막아주고 신장 기능을 장기적으로 유지할 수 있는 치료 효과를 나타낸다.
하지만 솔리리스를 급여로 쓰기 위해서는 희귀질환 약제 사전심사를 통과해야 한다. 솔리리스가 고가약인 만큼, 해당 제도에 등재된 치료제는 개별 환자별로 투약 전 심평원으로부터 승인을 얻어야지만 급여로 쓸 수 있는 것.
사전심사는 매월 1회 환자 케이스를 모아 진행하고 있지만, aHUS의 경우 환자 특성을 고려해 응급심사가 이뤄지기도 한다. 그럼에도 최소 2주라는 기간이 소요된다.
의료계는 이마저도 '사후약방문'식 처방이라 지적하고 있다. 진단 이후 최대한 빠른 시간 안에 약을 써야지만 가장 효과를 볼 수 있기 때문이다.
전진석 순천향대 서울병원 신장내과 교수는 "사후심사가 가장 시급한 적응증이 aHUS인데 심평원은 다른 적응증만 손을 보고 있다"며 "aHUS 전문가들은 TMA로 인한 신장 손상을 최소화하기 위해 진단 24시간 내 솔리리스 치료를 권장하지만, 우리나라에서는 제일 빨리 투약 받을 수 있는 기간이 무려 2주다. 응급심사라는 말이 적절치 않은 심사방법"이라고 지적했다.
또 솔리리스 급여 조건 역시 너무 까다롭다는 지적이다. aHUS 환자가 솔리리스 급여 치료를 받기 위해서는 8가지의 혈액학적 조건과 신장 손상 등의 조건을 모두 충족하면서, 9가지의 제외 기준에 단 1가지도 해당돼서는 안 된다. 해외 aHUS 급여 기준과 비교해도 매우 까다로운 편이다.
이러한 낮은 사전 승인율은 올해도 지속 중이다. 의료계에 따르면 올해 사전심사에 접수된 신청건수 15건 중 12건이 불승인됐다. 이로 인해 승인되지 않은 환자 중 2명이 사망, 4명이 신장투석으로 이어졌다.
의료계가 응급희귀질환인 aHUS의 특성을 고려한 대책이 필요하다고 목소리를 내는 이유다.