젬백스는 15일(현지 시각) PSP 치료제 GV1001 2상 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 18일 밝혔다. PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로, 질병 악화 속도가 빨라 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환이다.
이번 임상시험은 PSP 환자 150명을 대상으로 12개월간 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg 피하투여 후 질환 개선 효과 및 안전성을 평가한다. 30~40개 기관에서 진행될 예정이다. 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001 12개월 투여 후 PSP 평가 척도(mPSPRS) 총점 변화량이다.
지난 10월엔 PSP 분야 세계적인 석학 군터 U. 호글링거(Günter U. Höglinger) 박사(Ludwig-Maximilians University, LMU, Munich, Germany)가 Neuro 2023에서 새로운 기전 PSP 신약후보물질로 GV1001을 소개했다.
젬백스는 지난 3월 식약처로부터 임상시험계획을 승인받고, 국내 PSP 2상 임상시험을 진행 중이다. 최근 한국희귀·필수의약품센터에 희귀의약품 신청을 마친 상태다. 국내 2상이 성공하면 GV1001 조건부 신약 신청과 상업화가 가능하다.
젬백스 관계자는 "알츠하이머병 미국, 유럽 2상 임상시험이 순조롭게 진행되는 가운데, 희귀질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 신경퇴행성질환 치료제 GV1001 글로벌 상업화 가능성을 높였다"고 말했다.
한편, 젬백스는 미국 FDA에 이어 유럽의약품청(EMA)에도 PSP 2상 임상시험 신청을 준비 중이다.