[메디파나뉴스 = 김창원 기자] 최근 비만치료제 개발에 대한 관심이 뜨거운 가운데 희귀비만증 개발에 나선 LG화학이 개발에 더욱 속도를 내고 있다.
식품의약품안전처는 지난 24일 LG화학에 시상하부 비만 환자를 대상으로 LB54640의 유효성 및 안전성을 평가하는 임상2상 시험을 승인했다.
이번 임상시험은 올해 4월부터 2026년 4월까지 2년간 진행할 예정이며, 글로벌 임상 대상자 28명 중 국내에서는 5명을 대상으로 진행할 예정이다.
1차 평가변수는 베이스라인부터 제14주째의 체질량 지수(BMI)의 평균 백분율 변화량이며, 2차 평가변수로는 ▲BMI의 평균 백분율 변화(베이스라인부터 제6주 및 제10주) ▲BMI의 평균 변화(베이스라인부터 제6주, 제10주 및 제14주) ▲(성별 및 연령별) BMI Z 점수의 변화(18세 미만 참여자에 대해 베이스라인부터 제6주, 제10주 및 제14주) ▲BMI의 (성별 및 연령별) 95번째 백분위수의 평균 백분율 변화(18세 미만 참여자에 대해 베이스라인부터 제6주, 제10주 및 제14주) 등을 평가하게 된다.
희귀비만증은 MC4R(Melanocortin-4 receptor, 포만감 신호 유전자) 작용경로 등 특정 유전자 결함으로 인해 식욕 제어에 이상이 생기고, 이로 인해 비만증이 계속해서 심화돼 정상적인 사회생활에 어려움을 겪게 되는 심각한 희귀질환으로, 보통 소아 시기에 증상이 발현된다.
LB54640는 세계 최초의 경구 제형 MC4R 작용제로, 임상1상 시험에서 용량의존적 체중 감소 경향성과 안전성을 확인한 바 있다. 지난해 10월 미국에서 임상2상에 돌입했는데, 국내에서도 이를 함께 진행하게 된 것이다.
미국 임상시험의 경우 올해 초 LG화학과 LB54640의 기술이전 계약을 체결한 리듬파마슈티컬스가 이관 받아 진행할 예정이다.
이를 통해 미국에서의 임상시험은 더욱 속도가 붙을 것으로 예상되고 있다. 희귀의약품의 경우 환자 수가 많지 않아 진행에 어려움을 겪는 경우가 많은데, 잠재적 환자 발굴에 많은 자원을 투자하고 있는 리듬파마슈티컬스가 임상시험을 진행하게 되면 이 같은 부분에 있어 효율을 높일 수 있기 때문이다.
특히 리듬파마슈티컬스는 세계 최초의 MC4R 작용제 '임시브리'를 성공적으로 개발·상용화한 경험이 있는 만큼 LB54640의 개발을 가속하는 데 큰 역할을 할 것으로 전망된다.
아울러 LB54640의 이번 국내 임상시험도 글로벌 임상시험의 일환으로 진행되는 만큼 LB54640의 개발은 그만큼 빠르게 진행할 수 있을 것으로 보인다.
한편, LB54640는 지난 2020년 미국 FDA로부터 'LEPR(렙틴 수용체) 결핍증'에 대한 희귀의약품으로 지정된 바 있으며, 2022년에는 'POMC(프로오피오멜라노코르틴) 결핍증' 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정되기도 했다.
글로벌 시장조사기관 이벨류에이트파마에 따르면 유전성 비만 치료제 미국 시장 규모는 2022년 2800만 달러(한화 약 375억 원)에서 2028년에는 8억 달러(한화 약 1조700억 원)까지 증가할 것으로 전망되고 있다.