30일 한국바이오협회 바이오경제연구센터는 지난 27일(현지시간) FDA의 발표를 인용, "BCMA(B-cell maturation antigen) 또는 CD19(CD19 항원)를 표적으로 하는 CAR-T 치료제 6종에 대해 REMS 프로그램을 더 이상 요구하지 않는다"고 밝혔다. 해당 치료제는 다발성 골수종, 특정 유형의 백혈병 및 림프종 등 혈액암에 대해 승인된 세포·유전자 치료제다.
이번 결정으로 REMS가 적용되던 ▲BMS의 아베크마(Abecma, idecabtagene vicleucel) ▲브레얀지(Breyanzi, lisocabtagene maraleucel) ▲존슨앤드존슨의 카빅티(Carvykti, ciltacabtagene autoleucel) ▲노바티스의 킴리아(Kymriah, tisagenlecleucel) ▲길리어드의 테카투스(Tecartus, brexucabtagene autoleucel) 및 예스카타(Yescarta, axicabtagene ciloleucel) 등이 REMS 조건 없이 투여가 가능해진다.
REMS는 사이토카인 방출 증후군(CRS), 신경계 독성 등 중대한 이상반응 관리 차원에서 도입된 프로그램으로, 특정 교육을 받은 병원에서만 치료를 시행하고 토실리주맙을 즉시 투여할 수 있는 요건 등이 포함돼 있었다. 그러나 FDA는 이제 이러한 조건 없이도 CAR-T 치료제의 이점이 위험을 상회한다는 판단을 내렸다.
FDA는 REMS 삭제에도 불구하고 박스 경고문(Boxed Warning), 제품 라벨, 복약 안내서를 통해 여전히 주요 부작용 정보는 명확히 전달된다고 강조했다. 특히 투여 병원 및 의료진에 대한 안전성 정보 제공 체계는 계속 유지될 예정이다.
업계에서는 이번 결정을 환영하는 분위기다. BMS, 길리어드 등은 "CAR-T 치료제의 접근성이 높아지며 정체돼 있던 시장 활성화에 긍정적인 신호"라며 FDA 발표를 환영했다.
다만 FDA는 REMS가 없어졌더라도 시판 후 안전성 관찰(PASS) 요건은 유지된다고 명확히 했다. 이에 따라 제조사는 CAR-T 치료제를 투여한 환자에 대해 15년간 추적 관찰을 실시해 2차 악성종양 발생 여부 및 장기적인 안전성을 평가해야 한다.