4일 환자 중심 의료제품 안전관리 정책토론회가 '2025 글로벌 바이오 콘퍼런스(GBC)'에서 열렸다. 이번 토론회는 환자단체, 식약처, 산·학·연 등 여러 주체가 참여해 정책에 대한 의견을 나누고 나아갈 방향을 모색하는 자리였다.
이 자리에서 환자단체는 식약처 덕분에 치료받을 기회가 늘었다고 밝혔다. 이날 정진향 한국희귀난치성질환연합회 사무총장은 정부가 정책을 환자 중심으로 추진한다고 느낀다며, 식약처에 감사를 표현했다.
정 사무총장은 "(식약처가) 비정형 페닐케톤뇨증 환자에게 필요한 치료제 '5-HTP(5-hydroxytryptophan)'를 다시 공급할 수 있도록 도왔다"며 "이 자리에서 오유경 식약처장, 김영림 한국희귀필수의약품센터장 등 정부 관계자에 감사드린다"고 말했다.
이와 관련, 최근 식약처는 환자단체에서 제기한 비정형 페닐케톤뇨증 치료제 '5-HTP' 긴급도입 필요성을 확인하고, 간담회 등 방식으로 논의를 거쳐 2021년에 국내 공급이 끊긴 5-HTP 긴급도입을 추진한 바 있다.
같은 자리에서 이은영 한국환자단체연합회 이사는 식약처가 2022년 9월에 도입해 운영하고 있는 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)를 언급하며, 이를 통해 환자들이 실질적인 변화를 느꼈다고 밝혔다.
그는 "GIFT를 통해 중증·희귀질환 치료제 허가 심사가 이전보다 빨라진 게 사실"이라며 "해당 체계가 '허가·평가·협상 병행 시범사업'과 연결되면서, 신경모세포종 치료제 '콰지바주'가 허가 후 6개월 만에 급여 목록에 오를 수 있었다"고 강조했다.
콰지바주 국내 공급을 담당하는 레코르다티코리아 이연재 대표는 이에 앞서 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계와 허가·평가·협상 병행 시범사업을 연계한 게 한 줄기 빛이었다고 회고했다.
그러면서 "규제 기관의 정책적 지원을 받아 희귀의약품 지정으로 허가 요건을 완화하고 독점권 부여를 통해 공급 안전성을 확보했다"며 "글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계로 허가 심사 기간을 대폭 단축했다"고 설명했다.
토론회 발표자로 나선 임호영 전북대학교 혈액종양내과 교수는 환자단체 의견에 대해 동의했다. 임 교수는 "제가 하고 싶은 말을 이은영 이사가 하셨다. 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계로 중증·희귀질환 치료제 허가 심사 속도가 빨라졌다"고 말했다.
이어 "(식약처가 참여하는) 허가·평가·협상 병행 시범사업 2차 약제 목록에 GIFT 품목인 재발성 및 불응성 거대B세포림프종(LBCL) 치료제 '림카토주'가 있어서 행복했다"며 "다발골수종·림프종 환자를 만나는 입장에서 반가웠다"고 덧붙였다.
이번 토론회에선 정부가 이런 성과를 바탕으로 환자 중심 정책을 지속적으로 추진하며, 중증·희귀·난치질환 치료 접근성을 높일 수 있도록 노력을 기울여 달라는 의견도 나왔다.
토론회 연자들은 허가·평가·협상 병행 시범사업이 본사업으로 이어져야 할 뿐만 아니라 중증·희귀·난치질환 치료제 등 의약품을 개발할 때 환자 경험 자료(Patient Experience Data)를 활용해야 한다고 피력했다.
이연재 대표는 이와 관련해 "환자 치료 접근성을 높이기 위해 허가·평가·협상 병행 시범사업을 본사업으로 확대하는 것을 요청드린다"며 "더 많은 치료제에 해당 사업을 적용할 수 있다면 하루라도 빨리 환자들이 치료제를 사용할 수 있을 것"이라고 전망했다.
그러면서 "이 사업 성패는 식약처의 안전성·유효성 심사 단계와 밀접하게 연결돼 있다"며 "환자들이 더 많은 치료제를 통해 혜택을 받을 수 있으면 좋겠다고 생각하기에 지속적인 사업을 제안드린다"고 말했다.
토론회 연자 가운데 조주희 성균관대학교 삼성융합의과학원 교수는 환자를 중심으로 진행하는 의약품 개발을 제도화하고 관련 가이드라인이 나오길 바란다며, 환자 경험 자료 활용을 강조했다.
그는 "미국 식품의약국(FDA)에선 2016년부터 최근까지 환자 중심 의약품 개발 관련 가이드라인이 많이 나왔다"면서 "정부가 환자 경험 자료를 중요하게 여기고, 이를 활용해 환자 중심의 의약품 개발 가이드라인을 만들면 좋겠다"고 제언했다.