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혈우병 원샷 치료제 '헴제닉스' 국내 허가됐지만 가격은 허들
[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] B형 혈우병 유전자 치료제 '헴제닉스(에트라나코진 데자파르보벡)'가 국내 상륙했지만, 가격이 걸림돌이 될 전망이다. 이 약물은 B형 혈우병에서 최초이자 유일한 '원샷 치료제'지만, 미국 내 약가가 350만 달러(한화 약 47억원)에 달한다. 19일 관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 헴제닉스를 성인 B형 혈우병 치료제로 승인했다. 구체적인 적응증은 혈액응고 제9인자 억제인자가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료다. 헴제닉스는 B형 혈우병
최성훈 기자24.09.19 12:09
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B형 혈우병 치료제 '헴제닉스주', 국내 허가
B형 혈우병 환자에 새로운 치료 기회를 제공할 희귀의약품 '헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)'가 13일 식품의약품안전처 허가 목록에 이름을 올렸다. 같은 날 식약처는 헴제닉스주가 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인을 대상으로 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 사용하는 제품이라며, 이같이 밝혔다. 헴제닉스주는 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여하는 의약품이며, 혈액응고 제9인자를 암호화하는 DNA 서열을 간세포에 도입해 간세포에
문근영 기자24.09.13 16:16
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