바이엘 A형 혈우병 치료제 '지비' 소아사용 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 바이엘의 유전자재조합 DNA 유래 반감기연장형 제VIII인자 제제 '지비'(Jivi, damoctocog alfa pegol)가 FDA로부터 7~12세 미만 A형 혈우병 소아환자에 대한 사용을 승인받았다. 이번 승인을 뒷받침한 Alfa-PROTECT 및 PROTECT Kids 연구에서는 7~12세 미만 중증 A형 혈우병 소아환자에서 지비의 안전성과 유효성이 확인됐다. 지비는 2018년 8월 FDA로부터 치료경험이 있는 12세 이상 A형 혈우병 환자에 대한 사용을 승인받았다. 적응증은 필요 시 출혈발

이정희 기자25.05.21 09:17

JW중외제약, A형 혈우병 치료제 '헴리브라' HAVEN 심포지엄 성료

JW중외제약은 지난 9일부터 이틀간 서울 송파구 소재 소피텔 앰배서더 서울에서 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)' 임상 결과를 공유하는 'HAVEN 심포지엄'을 개최했다고 14일 밝혔다. 헴리브라는 A형 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신신약이다. 혈액 응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다. 헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 비항체 환

최인환 기자25.05.14 09:23

JW중외제약 '헴리브라', 중증 A형 혈우병 환자 삶의 질 개선 입증

JW중외제약은 자사가 공급하는 혈우병 치료제 '헴리브라'를 투약한 중증 A형 혈우병 환자들의 삶의 질이 눈에 띄게 개선됐다는 연구 결과가 '유럽혈우병협회 연례총회(EAHAD 2025)'에서 발표됐다고 31일 밝혔다. EAHAD는 혈우병과 기타 출혈성 질환 분야에서 최신 연구와 치료법을 공유하는 국제 학술 행사다. 지난달 5일부터 3일간 이탈리아 밀라노에서 열린 이번 행사에는 전 세계 의료 전문가, 연구자, 환자 단체 등이 참석해 관련 질환에 대한 지식과 경험을 나눴다. 이번 연구는 스웨덴 룬드대학교 중개의학과 얀 아스테르마르크(Ja

최인환 기자25.03.31 09:06

한국다케다제약, ‘무출혈을 넘어’ 혈우병 심포지엄 개최

한국다케다제약은 최근 소피텔 앰배서더 서울 호텔에서 'Beyond Zero Bleeds: Wider vision with deeper insights(무출혈을 넘어: 혈우병 치료의 더 넓은 시각과 깊이 있는 통찰)'을 주제로 심포지엄을 개최했다고 21일 밝혔다. 혈우병 A 치료는 지난 30년간 비약적인 의학 발전을 통해 출혈 없는(Bleed-Free) 시대로 나아가고 있어, 이제 출혈 조절을 넘어 혈우병 환자의 장기적인 삶의 질에 대해 고려해야 한다는 목소리가 높아지고 있다. 이에 이번 심포지엄은 혈우병 환자의 삶의 질에 영향을 미

최성훈 기자25.02.21 16:32

화이자 혈우병 유전자치료제 사업서 철수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 화이자는 20일 B형 혈우병 유전자치료제 '베크베즈'에 대한 전세계 개발 및 제품화를 중지함에 따라 일본에서의 승인신청도 취하했다고 발표했다. 베크베즈는 19일 일본에서 열린 후생노동성 약사심의회 재생의료등제품·생물유래기술부회에서 승인여부가 심의될 예정이었으나 화이자가 '회사사정'으로 신청을 취소함에 따라 심의되지 못했다. 이에 화이자는 "회사 차원의 결정에 따라 향후 베크베즈에 관한 전세계 개발 및 제품화를 중지하게 됐다. 이에 따라 일본에서도 신청을 취하한 것"이라고 말했다. 구체적

이정희 기자25.02.21 09:44

JW중외제약 '헴리브라', A형 혈우병 환자 관절 통증 개선 효과 입증

JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 '헴리브라'가 환자의 통증 관련 삶의 질을 개선한다는 연구 결과가 최근 국제 학술지 '헤모필리아(Haemophilia)'에 게재됐다고 20일 밝혔다. 헴리브라는 A형 혈우병 환자의 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신 신약으로, 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다. 특히, 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 비항체 환자 모두 사용할 수 있으며, 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효

최인환 기자25.02.20 09:12

티움바이오 "혈우병 치료신약 1a상 성공적 결과"

희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오는 혈우병 치료신약 'TU7710'의 임상 1a상을 성공적으로 마무리했다고 전날(23일) 공시를 통해 밝혔다. 임상 1a상은 정상인 남성 40명 대상으로 항응고제 와파린(Warfarin) 전처지 후 TU7710의 정맥 투여 시 안전성, 내약성 및 약동학(PK), 약력학(PD) 등을 확인한 위약대조 임상이었다. 임상에 참여한 40명의 피험자 중 중대한 이상사례는 발생하지 않았으며, 약물관련 부작용은 모두 Grade1 또는 Grade2 수준의 경미한 이상반응으로 높은 안전성 및 내약성을

장봄이 기자24.12.24 09:23

화이자 혈우병 치료제 '힘파브지' EU 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 화이자의 중증 A형 및 B형 혈우병 치료제 '힘파브지'(Hympavzi, marstacimab-hncq)가 EU에서 승인을 취득했다. 화이자는 20일 EU 집행위원회가 12세 이상 체중 35kg 이상인 중증 A형 혈우병으로 FVIII 저해인자가 없는 환자 또는 중증 B형 혈우병으로 FIX 저해인자가 없는 환자의 출혈을 정기적으로 예방할 목적으로 사용하도록 승인했다고 발표했다. 힘파브지는 EU에서 A형 및 B형 혈우병 치료제로 승인된 최초의 항조직인자경로저해제(항TFPI)로, EU에서 승인된 혈우병약

이정희 기자24.11.22 09:11

화이자 혈우병 치료제 '힘파브지' FDA 승인

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 화이자의 새로운 혈우병 치료제 '힘파브지'(Hympavzi, marstacimab-hncq)가 FDA로부터 승인을 취득했다. 화이자는 12일 FDA가 힘파브지를 12세 이상 제8인자(VIII) 억제 인자가 없는 A형 혈우병 환자 및 제9인자(IX) 억제 인자가 없는 B형 혈우병 환자의 출혈 예방용으로 사용하도록 승인했다고 발표했다. 힘파브지는 B형 혈우병에 대한 최초의 주1회 피하주사제를 통한 예방치료법으로, 미국에서 A형과 B형 혈우병 모두에 프리필드 자동주사 펜이 승인되기는 처음으로 알려진다. 조

이정희 기자24.10.14 09:01

GC녹십자, 혈우병 환자 개인 맞춤형 SW '왑스-헤모' 업그레이드 출시

GC녹십자는 국내 혈우병 환자용 개인맞춤형 소프트웨어 'WAPPS-HEMO(왑스-헤모)'의 업그레이드 버전을 출시했다고 20일 밝혔다. 'WAPPS-HEMO'는 GC녹십자의 혈우병 치료제 '그린진에프'와 '그린모노'를 처방하는 의료진이 환자의 약동학적 프로파일을 예측해 적절한 투여 용량 및 간격을 결정하는 데 도움을 줄 수 있는 소프트웨어로 지난 2022년 GC녹십자가 국내 제약사 가운데 처음으로 출시 한 바 있다. 'WAPPS-HEMO'를 사용하는 환자는 전용 모바일 어플리케이션을 통해 자신의 예측된 혈중 응고인자 수치를 확인해

최봉선 기자24.09.20 10:34

혈우병 원샷 치료제 '헴제닉스' 국내 허가됐지만 가격은 허들

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] B형 혈우병 유전자 치료제 '헴제닉스(에트라나코진 데자파르보벡)'가 국내 상륙했지만, 가격이 걸림돌이 될 전망이다. 이 약물은 B형 혈우병에서 최초이자 유일한 '원샷 치료제'지만, 미국 내 약가가 350만 달러(한화 약 47억원)에 달한다. 19일 관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 헴제닉스를 성인 B형 혈우병 치료제로 승인했다. 구체적인 적응증은 혈액응고 제9인자 억제인자가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료다. 헴제닉스는 B형 혈우병

최성훈 기자24.09.19 12:09

B형 혈우병 치료제 '헴제닉스주', 국내 허가

B형 혈우병 환자에 새로운 치료 기회를 제공할 희귀의약품 '헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)'가 13일 식품의약품안전처 허가 목록에 이름을 올렸다. 같은 날 식약처는 헴제닉스주가 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인을 대상으로 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 사용하는 제품이라며, 이같이 밝혔다. 헴제닉스주는 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여하는 의약품이며, 혈액응고 제9인자를 암호화하는 DNA 서열을 간세포에 도입해 간세포에

문근영 기자24.09.13 16:16

GC녹십자, 혈우병 환자 맞춤치료 의사결정 지원 시스템 사례 발표

GC녹십자는 4~6일까지 열린 '2024 글로벌 바이오 콘퍼런스(GBC)'에 참가해 '혈우병 환자 맞춤치료 의사결정 지원 시스템 사례'에 대한 주제 발표를 진행했다고 6일 밝혔다. 식약처가 주최하는 2024 글로벌 바이오 콘퍼런스는 세계 규제당국, 제약업계, 학계, 환자단체 등 전문가들이 모여 각국의 바이오의약품 최신 규제 동향과 개발 현황을 공유하고, 미래 발전을 위한 혁신과 협력 방안 등을 논의하는 글로벌 소통의 장이다. GC녹십자는 이번 행사 기간 동안 부스 운영을 통해 지속적으로 확대 중인 위탁생산(CMO)사업 역량과 R&a

장봄이 기자24.09.06 08:48

A형 혈우병 치료제 '알투비오' 심사기간 가속도 붙는다

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] A형 혈우병 장기지속형 치료제 '알투비오(에파네스옥토코그 알파)'가 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상 품목으로 지정됐다. 알투비오의 정식 승인을 위한 심사기간 단축에 가속도가 붙을 것으로 보인다. 29일 관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 알투비오를 GIFT 제34호로 지정했다. ◆ 승인심사 기간, 절반 이상 빨라질 듯 GIFT란 생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제로서 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고, 환자에게 빨리 공급하고자 마련된 제도를 말한다.

최성훈 기자24.08.30 11:58

티움바이오 혈우병 혁신신약 'TU7710', 1a상 마지막 환자 투약 완료

티움바이오는 혈우병 치료 혁신신약 'TU7710'의 임상 1a상 마지막 환자 투여를 마쳤다고 25일 밝혔다. 이번 임상은 건강한 성인 남성 40명을 대상으로 진행되며, TU7710 100μg/kg(코호트1)부터 1600μg/kg(코호트5)까지 투여 용량을 증량해 약물의 안전성 및 약동학, 약력학적 특성 등을 평가하는 것이 목적이다. 혈우병 환자 대상의 임상은 글로벌 임상으로 진행된다. 지난 16일 이탈리아 의약품청 및 스페인 의약품의료기기청에 신청한 유럽 임상 1b상 임상시험계획서가 승인돼 곧 글로벌 임상시험을 개시한다고

장봄이 기자24.07.25 10:32

A형 혈우병 신약 '알투비오', 소아 환자서도 임상 근거 마련

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] A형 혈우병 신약 '알투비오(에파네스옥토코그 알파)'가 소아 환자를 대상으로 임상적 근거를 마련했다. 지난해 6월 ISTH 연례회의에서 발표한 A형 혈우병 소아 환자 대상 XTEND-Kids 연구 일환이다. 이에 따라 식품의약품안전처의 알투비오 승인 결정에도 긍정적으로 작용할 전망이다. 알투비오는 지난 5월 3상 임상시험(XTEND-1) 연구를 기반으로 국내 희귀의약품에 지정된 바 있다. 24일 관련업계에 따르면 12세 미만 A형 혈우병 환자를 대상으로 한 알투비오 임상연구(XTEND-Kids)가 최

최성훈 기자24.07.24 11:57

GC녹십자, 중국에 혈액제제·혈우병약 854억원 수출계약 체결

[메디파나뉴스 = 이정수 기자] GC녹십자가 중국에 혈액제제 854억원 규모를 수출한다. GC녹십자는 17일 '단일판매·공급계약 체결'을 통해 ANHUI GREEN CROSS PHARMACEUTICAL과 혈액제제 및 혈우병 치료제 완제품 수출 공급계약을 이날 체결했다고 공시했다. 계약금액은 6161달러, 판매·공급지역은 중국이다. 계약기간은 2026년 12월 31일까지다. 계약금액은 계약상 단가 및 최소 구매수량에 근거했으며, 계약 상대와의 합의에 따라 추후 변동이 가능하다.

이정수 기자24.07.17 18:43

티움바이오, 혈우병 치료신약 'TU7710' 유럽 임상 1b상 승인

희귀난치성질환 신약개발 코스닥기업 티움바이오가 혈우병 치료 혁신신약 'TU7710'의 글로벌 임상에 속도를 높인다. 티움바이오는 지난 3월 이탈리아 의약품청(Italian Medicines Agency) 및 스페인 의약품의료기기청(Spanish Agency of Medicines and Medical Products)에 신청한 임상시험계획서(Clinical Trial Application)가 승인되었다고 16일 공시했다. 임상계획이 승인됨에 따라, 티움바이오는 오는 8월부터 유럽에서 혈우병 환자들을 모집해 TU7710의 안전성 등을

최봉선 기자24.07.16 08:21

B형 혈우병 치료제 '아이델비온' 건보 급여 적용

CSL베링코리아(대표이사 김기운)는 자사의 B형 혈우병 치료제 '아이델비온'(알부트레페노나코그알파, 유전자재조합)이 보건복지부 고시에 따라 7월 1일부터 성인 및 소아 B형 혈우병 환자 치료에 건강보험 급여가 적용된다. 아이델비온은 성인 및 소아 B형 혈우병(혈액응고 제9인자의 선천성 결핍) 환자에서 ▲출혈의 억제 및 일상적인 예방요법과 ▲수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방)에 허가받은 약제로 이와 관련한 급여기준에 의하여 보험급여를 적용받을 수 있다. 보건복지부 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)

최성훈 기자24.07.01 15:07

티움바이오, 혈우병 신약 'TU7710' 1a상 중간결과 발표

희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오는 국제혈전지혈학회(ISTH) 연례학회에 참석해 혈우병 치료 신약 'TU7710'의 임상 성과를 발표하고 글로벌 파트너십 구축에 나섰다고 24일 밝혔다. 티움바이오는 현재 혈우병 치료신약 TU7710의 약동학, 약력학, 안전성 등을 평가하는 임상 1a상을 건강한 성인 남성 대상으로 진행 중이다. 이번 학회에서 TU7710 100μg/kg 투약그룹(Cohort 1)부터 800μg/kg 투약그룹(Cohort 4)까지 총 32명에 대한 중간 결과를 발표했다. ISTH 학회에서

장봄이 기자24.06.24 16:36