"소아 혈우병 환자의 미래 건강, 적극적인 예방요법이 핵심"

[메디파나뉴스 = 조해진 기자] 혈우병은 출혈 발생 시 지혈이 잘 되지 않는 질환으로, 환자가 아닌 일반인보다 지혈에 훨씬 더 오랜 시간이 걸린다. 이 병의 치료는 크게 '보충요법'과 '예방요법'으로 나누는데, 소아일 때부터 적극적으로 예방요법 치료를 하는 것이 혈우병성 관절병증을 예방해 미래 관절 건강을 비롯한 삶의 질을 높일 수 있다. 박정아 인하대학교병원 소아청소년과 교수는 최근 메디파나뉴스와 만나 혈우병 환자에서 예방요법의 중요성과 사노피의 B형 혈우병 치료제 '알프로릭스(에프트레노나코그-알파(혈액응고인자IX-Fc융합단백)(

조해진 기자25.08.22 05:56

아이델비온, 글로벌 혈우병 B 치료제 시장 1위 굳건

희귀질환 치료 전문기업 CSL 코리아(대표이사 김기운)는 자사의 혈우병 B 치료제 '아이델비온(알부트레페노나코그알파, 혈액응고인자IX-알부민융합단백(rIX-FP), 유전자재조합)'이 글로벌 8개국 기준 2022년부터 올해 1분기까지 3년 연속 환자 수 1위를 기록하며, 혈우병 B 치료 시장에서의 리더십을 공고히 하고 있다고 밝혔다. 헬스케어 데이터 전문기업 아디보(ADIVO)가 2022년부터 2025년까지 집계한 미국, 일본, 유럽 등 8개국의 환자 데이터에 따르면, 아이델비온은 글로벌 8개국 전체 환자 수 1위를 3년 연속 유지했

조해진 기자25.08.13 17:05

JW중외제약 '헴리브라', A형 혈우병 환자 운동 중 출혈 예방 효과 입증

JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'를 투약한 환자의 다양한 운동 데이터와 출혈 예방 효과를 입증한 연구 결과가 최근 국제학술지 '헤모필리아(Haemophilia)'에 게재됐다고 11일 밝혔다. 헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다. 2023년 5월에는 건강보험 급여 대상이

최인환 기자25.08.11 09:04

아이델비온, 프랑스 B형 혈우병 환자에 유효성·안전성 입증

희귀질환 치료 전문기업 CSL 코리아(대표이사 김기운)는 '아이델비온(Idelvion, 알부트레페노나코그알파, 혈액응고인자IX-알부민융합단백(rIX-FP), 유전자재조합)'의 유효성과 안전성을 평가한 리얼월드(Real-World) 연구인 ORPHEE의 중간 분석 결과가 유럽 혈액 학회지(European Journal of Haematology)에 지난 3월 게재됐다고 밝혔다. ORPHEE 연구는 프랑스의 29개 혈우병 치료센터에서 진행된 다기관 장기 관찰 연구로, 2021년 12월부터 2024년 2월까지 아이델비온으로 예방요법을 받

조해진 기자25.06.23 14:51

GC녹십자, 혈우병 최신 지견 심포지엄 성료

GC녹십자는 최근 JW메리어트 호텔 서울에서 혈우병 전문 의료진을 대상으로 혈우병 환자의 동반 질환 치료에 최신 지견을 공유하는 심포지엄을 개최했다고 20일 밝혔다. 이번 심포지엄에서는 대구가톨릭대학교병원 소아청소년과 최은진 교수와 한국혈우재단의원 유기영 원장이 좌장을 맡았으며, 혈우병 환자의 기대 수명 증가로 나타날 수 있는 다양한 동반 질환에 대한 발표를 공통 주제로 혈우병 환자의 대사성 동반질환이나 심혈관 질환의 관리에 대한 내용을 중심으로 세션을 진행했다. 첫번째 발표세션에서 신촌 세브란스병원 심장내과 이승준 교수가 '단일

최성훈 기자25.06.20 16:22

국내 혈우병 A환자 대상 연구, SCIE급 국제 학술지 게재

한국다케다제약(대표이사 박광규)은 박영실 강동경희대학교병원 소아청소년과 교수 등 공동 연구팀이 건강보험심사평가원의 청구 데이터를 활용해 진행한 '대한민국 혈우병 A의 질병 부담 분석 : 2008년부터 2021년까지의 횡단 연구(Burden of Haemophilia A in South Korea : A Serial Cross‐Sectional Study From 2008 to 2021, 이하 'KHORT 연구')'가 국제학술지 '헤모필리아(Haemophilia)' 최신호에 게재됐다고 밝혔다. 이번 KHORT 연구는 국내 표준 치료로

조해진 기자25.06.18 16:04

바이엘 A형 혈우병 치료제 '지비' 소아사용 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 바이엘의 유전자재조합 DNA 유래 반감기연장형 제VIII인자 제제 '지비'(Jivi, damoctocog alfa pegol)가 FDA로부터 7~12세 미만 A형 혈우병 소아환자에 대한 사용을 승인받았다. 이번 승인을 뒷받침한 Alfa-PROTECT 및 PROTECT Kids 연구에서는 7~12세 미만 중증 A형 혈우병 소아환자에서 지비의 안전성과 유효성이 확인됐다. 지비는 2018년 8월 FDA로부터 치료경험이 있는 12세 이상 A형 혈우병 환자에 대한 사용을 승인받았다. 적응증은 필요 시 출혈발

이정희 기자25.05.21 09:17

JW중외제약, A형 혈우병 치료제 '헴리브라' HAVEN 심포지엄 성료

JW중외제약은 지난 9일부터 이틀간 서울 송파구 소재 소피텔 앰배서더 서울에서 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)' 임상 결과를 공유하는 'HAVEN 심포지엄'을 개최했다고 14일 밝혔다. 헴리브라는 A형 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신신약이다. 혈액 응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다. 헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 비항체 환

최인환 기자25.05.14 09:23

JW중외제약 '헴리브라', 중증 A형 혈우병 환자 삶의 질 개선 입증

JW중외제약은 자사가 공급하는 혈우병 치료제 '헴리브라'를 투약한 중증 A형 혈우병 환자들의 삶의 질이 눈에 띄게 개선됐다는 연구 결과가 '유럽혈우병협회 연례총회(EAHAD 2025)'에서 발표됐다고 31일 밝혔다. EAHAD는 혈우병과 기타 출혈성 질환 분야에서 최신 연구와 치료법을 공유하는 국제 학술 행사다. 지난달 5일부터 3일간 이탈리아 밀라노에서 열린 이번 행사에는 전 세계 의료 전문가, 연구자, 환자 단체 등이 참석해 관련 질환에 대한 지식과 경험을 나눴다. 이번 연구는 스웨덴 룬드대학교 중개의학과 얀 아스테르마르크(Ja

최인환 기자25.03.31 09:06

한국다케다제약, ‘무출혈을 넘어’ 혈우병 심포지엄 개최

한국다케다제약은 최근 소피텔 앰배서더 서울 호텔에서 'Beyond Zero Bleeds: Wider vision with deeper insights(무출혈을 넘어: 혈우병 치료의 더 넓은 시각과 깊이 있는 통찰)'을 주제로 심포지엄을 개최했다고 21일 밝혔다. 혈우병 A 치료는 지난 30년간 비약적인 의학 발전을 통해 출혈 없는(Bleed-Free) 시대로 나아가고 있어, 이제 출혈 조절을 넘어 혈우병 환자의 장기적인 삶의 질에 대해 고려해야 한다는 목소리가 높아지고 있다. 이에 이번 심포지엄은 혈우병 환자의 삶의 질에 영향을 미

최성훈 기자25.02.21 16:32

화이자 혈우병 유전자치료제 사업서 철수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 화이자는 20일 B형 혈우병 유전자치료제 '베크베즈'에 대한 전세계 개발 및 제품화를 중지함에 따라 일본에서의 승인신청도 취하했다고 발표했다. 베크베즈는 19일 일본에서 열린 후생노동성 약사심의회 재생의료등제품·생물유래기술부회에서 승인여부가 심의될 예정이었으나 화이자가 '회사사정'으로 신청을 취소함에 따라 심의되지 못했다. 이에 화이자는 "회사 차원의 결정에 따라 향후 베크베즈에 관한 전세계 개발 및 제품화를 중지하게 됐다. 이에 따라 일본에서도 신청을 취하한 것"이라고 말했다. 구체적

이정희 기자25.02.21 09:44

JW중외제약 '헴리브라', A형 혈우병 환자 관절 통증 개선 효과 입증

JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 '헴리브라'가 환자의 통증 관련 삶의 질을 개선한다는 연구 결과가 최근 국제 학술지 '헤모필리아(Haemophilia)'에 게재됐다고 20일 밝혔다. 헴리브라는 A형 혈우병 환자의 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신 신약으로, 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다. 특히, 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 비항체 환자 모두 사용할 수 있으며, 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효

최인환 기자25.02.20 09:12

티움바이오 "혈우병 치료신약 1a상 성공적 결과"

희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오는 혈우병 치료신약 'TU7710'의 임상 1a상을 성공적으로 마무리했다고 전날(23일) 공시를 통해 밝혔다. 임상 1a상은 정상인 남성 40명 대상으로 항응고제 와파린(Warfarin) 전처지 후 TU7710의 정맥 투여 시 안전성, 내약성 및 약동학(PK), 약력학(PD) 등을 확인한 위약대조 임상이었다. 임상에 참여한 40명의 피험자 중 중대한 이상사례는 발생하지 않았으며, 약물관련 부작용은 모두 Grade1 또는 Grade2 수준의 경미한 이상반응으로 높은 안전성 및 내약성을

장봄이 기자24.12.24 09:23

화이자 혈우병 치료제 '힘파브지' EU 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 화이자의 중증 A형 및 B형 혈우병 치료제 '힘파브지'(Hympavzi, marstacimab-hncq)가 EU에서 승인을 취득했다. 화이자는 20일 EU 집행위원회가 12세 이상 체중 35kg 이상인 중증 A형 혈우병으로 FVIII 저해인자가 없는 환자 또는 중증 B형 혈우병으로 FIX 저해인자가 없는 환자의 출혈을 정기적으로 예방할 목적으로 사용하도록 승인했다고 발표했다. 힘파브지는 EU에서 A형 및 B형 혈우병 치료제로 승인된 최초의 항조직인자경로저해제(항TFPI)로, EU에서 승인된 혈우병약

이정희 기자24.11.22 09:11

화이자 혈우병 치료제 '힘파브지' FDA 승인

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 화이자의 새로운 혈우병 치료제 '힘파브지'(Hympavzi, marstacimab-hncq)가 FDA로부터 승인을 취득했다. 화이자는 12일 FDA가 힘파브지를 12세 이상 제8인자(VIII) 억제 인자가 없는 A형 혈우병 환자 및 제9인자(IX) 억제 인자가 없는 B형 혈우병 환자의 출혈 예방용으로 사용하도록 승인했다고 발표했다. 힘파브지는 B형 혈우병에 대한 최초의 주1회 피하주사제를 통한 예방치료법으로, 미국에서 A형과 B형 혈우병 모두에 프리필드 자동주사 펜이 승인되기는 처음으로 알려진다. 조

이정희 기자24.10.14 09:01