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카프리코 뒤센 근이영양증 치료제 FDA 승인거부
올해 3분기 BLA 재제출 계획 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 카프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)의 뒤센 근이영양증 관련 심근증 세포치료제 '데라미오셀'(deramiocel)이 FDA로부터 승인을 거부당했다. 카프리코는 데라미오셀의 생물학적제제 승인신청(BLA)과 관련해 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 받았다고 발표했다. FDA는 이 신청이 유효성에 관한 실질적인 증거라는 법정요건을 만족시키지 못하고 있으며 추가 임상데이터가 필요하다고 지적했다. 또 신청서의 화학·제조·
이정희 기자25.07.14 09:24
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듀센 근이영양증 치료제 '엘레비디스' 日 최고가 전망
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 로슈와 사렙타 테라퓨틱스의 듀센 근이영양증 유전자치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)의 가격이 일본에서 최고가를 기록할 전망이다. 엘레비디스는 미국에서 320만달러(한화 약 44억원)에 판매되고 있으며 일본에서도 최고가를 기록할 가능성이 있다. 의료재정을 압박할 우려가 있어 후생노동성은 약물의 유효성 등을 신중하게 파악하고 보험적용 여부를 검토하고 있다고 밝혔다. 일본에서 쥬가이제약이 승인을 신청한 엘레비디스는 1회 점적투여로 질환을 초래하는
이정희 기자25.05.28 09:21
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서울대병원, EZH2 억제제로 듀센근이영양증 치료 효과 입증
국내 연구진이 유전성 희귀질환인 듀센근이영양증(DMD)의 치료 효과를 높일 수 있는 새로운 치료 전략을 제시했다. 서울대병원은 임상유전체의학과 채종희 교수와 서울의대 의과학과 최무림 교수팀(제1저자: 전은영 석·박통합과정 학생)이 EZH2 유전자 억제를 통한 새로운 듀센근이영양증 치료법 가능성을 제시한 연구결과를 발표했다고 21일 밝혔다. 듀센근이영양증은 DMD 유전자의 돌연변이로 인해 근육이 점차 약화되고 섬유화가 진행되는 유전성 희귀질환이다. 시간이 지남에 따라 환자는 운동 능력을 상실하고, 심장 및 호흡 기능 저하
이정수 기자25.03.21 18:12
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뒤센형 근이영양증 유전자치료제 '엘레비디스' 日 신청
日선 쥬가이제약이 판매 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 사렙타 테라퓨틱스의 뒤센형 근이영양증 유전자치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)가 일본에서 승인신청됐다. 엑손8 및 엑손9를 포함한 결실변이를 갖고 있지 않고 항AAVrh74 항체 음성인 3~7세 보행가능한 뒤센형 근이영양증 남아 치료가 대상이다. 만약 승인되면 뒤센형 근이영양증에 대한 일본의 첫 유전자치료제품이 될 것으로 기대된다. 뒤센형 근이영양증은 소아기부터 진행되는 희귀 유전성 근질환으로, 세계적으로 남아 약
이정희 기자24.08.16 09:14
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