젬백스, PSP치료제 'GV1001' FDA 혁신치료제 지정 신청

젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 'GV1001'에 대해 미국 식품의약국(FDA) 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 신청했다고 22일 밝혔다. GV1001은 이미 FDA 패스트트랙 및 희귀의약품, 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품으로도 지정되어 있다. PSP 치료제 GV1001이 약물 개발 기간을 대폭 단축하는 중요한 기회인 FDA 혁신치료제 지정까지 획득할 수 있을지 이목이 집중된다. 혁신치료제 지정은

최봉선 기자25.09.22 08:20

서울대병원, 소아 희귀질환 환자맞춤형 혁신치료 플랫폼 개발

서울대병원은 2025년도 한국형 ARPA-H 프로젝트 연구과제 주관기관으로 선정돼 '소아 희귀질환 맞춤형 혁신치료 플랫폼 개발과 N-of-1 임상시험'을 추진한다고 10일 밝혔다. 이 프로젝트는 보건복지부, 한국보건산업진흥원, K-헬스미래추진단이 지원하는 R&D 사업으로, 4.5년 동안 최대 147억5000만원을 지원한다. 서울대병원은 숙명여자대학교, 국가독성과학연구소, 경희대학교, STpharm과 컨소시엄을 구성하고, 국내 소아 희귀질환 치료의 새로운 패러다임을 제시하기 위한 공동 연구를 수행한다. 희귀질환은 종류가 700

이정수 기자25.09.10 14:12

한독 관계사 레졸루트, 저혈당 치료제 美FDA 혁신치료제로 지정

한독의 관계사 레졸루트는 지난 5일(미국 시간) 종양 매개성 고인슐린증으로 인한 저혈당 치료제 RZ358(에르소데투그, Ersodetug)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation, BTD)을 받았다고 발표했다. RZ358(에르소데투그)에 대한 혁신 치료제 지정은 임상 데이터와 이 치료제가 종양 매개성 고인슐린증에 기전적으로 작용 가능하다는 점, 미국 전역에서 진행 중인 확대 접근 프로그램(Expanded Access Program)을 통해 실제 환자 치료에서 나

최봉선 기자25.05.07 08:12

유니큐어 헌팅턴병 치료물질 FDA 혁신치료제 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 유니큐어의 헌팅턴병 치료물질 'AMT-130'이 미국 FDA로부터 혁신치료제로 지정됐다. AMT-130은 앞서 FDA로부터 첨단재생의료치료제(RMAT) 및 희귀질환약, 패스트트랙으로 지정된 바 있다. 이번 혁신치료제 지정은 헌팅턴병 치료를 위해 진행 중인 1/2상 임상시험의 임상데이터를 근거로 이루어졌다. 지난해 7월 유니큐어는 24개월 시점의 중간데이터를 발표하고 자연경과에 비해 치료를 받은 환자의 통합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS)에 기초한 용량의존적 질환의 진행을 연장시킨 것으로 나타났

이정희 기자25.04.21 09:53

어댑티뮨 항암제 'lete-cel' FDA 혁신치료제 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 어댑티뮨 테라퓨틱스(Adaptimmune Therapeutics)의 항암제 'lete-cel'(letetresgene autoleucel)이 FDA로부터 혁신치료제 지정을 받았다. 이 지정은 안트라사이클린계 화학요법을 받은 뒤 특정 유전적 기준을 만족하는 절제불가 또는 전이성 점액형/원형 세포형 지방육종(MRCLS) 환자를 대상으로 한다. 어댑티뮨은 샌프란시스코에서 열리는 J.P. 모건 헬스케어 컨퍼런스에서 육종 적응증 및 lete-cel의 임상프로그램에 대해 자세히 제공할 예정이다. 혁신치료

이정희 기자25.01.14 11:29

한독 "레졸루트 선천성고인슐린증약, FDA 혁신치료제로 지정"

한독 관계사 레졸루트는 7일(미국 시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 선천성 고인슐린증(HI)으로 인한 저혈당증 치료제인 'RZ358(에르소데투그)'을 혁신치료제로 지정을 받았다고 8일 밝혔다. 혁신치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환에 있어 임상 초기 단계에서 기존 치료법에 비해 눈에 띄게 유의미한 효과를 나타내는 약물에 대해 규제기관과의 소통 하에 집중적으로 개발, 개발 기간을 단축하는 적극적인 제도다. RZ358의 혁신치료제 지정은 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 한 임상 2b(RIZE) 연구 결과를 기반으로 한

장봄이 기자25.01.08 09:40

길리어드 '트로델비' ES-SCLC 혁신치료제 지정

3상 임상시험 실시 계획 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 길리어드의 유방암 치료제 '트로델비'(Trodelvy, sacituzumab govitecan)가 백금착제 기반 화학요법 후 진행된 확장기 소세포폐암(ES-SCLC) 성인환자 치료에 혁신치료제 지정을 받았다. 트로델비의 혁신치료제 지정은 ES-SCLC 코호트를 대상으로 한 글로벌 2상 임상시험(TROPiCS-03 시험) 결과를 근거로 하고 있다. 이 시험에서 트로델비는 ES-SCLC 2차 치료로 유망한 항종양 활성을 나타내고 안전성 프로파일은 과거 시험과 일치한 것으로 확인

이정희 기자24.12.19 10:52

FDA, GSK '젬퍼리' 직장암 혁신치료제 지정

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 글락소스미스클라인(GSK)의 '젬퍼리'(Jemperli, dostarlimab)가 미국 FDA로부터 국소진행형 불일치 복구-결손(dMMR)/고빈도 현미부수체 불안정(MSI-H) 직장암에 대해 혁신치료제 지정을 받았다. 이번 혁신치료제 지정은 심각한 질환에 대한 기존 치료법을 크게 개선할 가능성이 있는 약물 개발과 심사를 가속화하기 위한 목적이다. 이 지정은 젬퍼리 치료를 완료한 42명 전원에서 100% 임상적 완전주효율을 나타낸 2상 임상결과를 근거로 부여됐다. 안전성 프로파일은 이미 알려진 것과 일

이정희 기자24.12.17 09:15

세레스 감염증 치료물질 FDA 혁신치료제 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 세레스 테라퓨틱스(Seres Therapeutics)의 감염증 치료물질 'SER-155'가 FDA로부터 혁신치료제로 지정됐다. 이 지정은 동종 조혈모세포 이식을 받은 성인 혈액암 환자의 혈류감염 감소를 목적으로 하고 있다. 세레스는 지난 9월 1b상 임상시험 데이터를 발표하고 SER-155가 위약그룹에 비해 세균성 혈류감염 위험을 77% 상대적으로 감소시킨 것으로 확인했다고 밝혔다. 이 연구에서는 전신성 항생제 노출과 발열성 호중구 감소증 발생률도 저하한 것으로 확인됐다. SER-155는 일반

이정희 기자24.12.11 11:54