젬백스, 진행성핵상마비 치료제 美FDA 희귀의약품 지정

젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 'GV1001'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 2일 밝혔다. 이번 지정은 PSP 치료제로서 GV1001의 가능성을 대외적으로 인정받았다는 데 의미가 있다. 향후 FDA의 다양한 지원 제도를 통해 개발 효율성을 높일 수 있어 세계 최초 PSP 치료제 개발에 속도감이 더해질 것으로 기대된다. FDA의 희귀의약품 지정 제도는 미국 내 20만 명

최봉선 기자25.05.02 10:32

온코닉테라퓨틱스 '네수파립', 美 FDA 희귀의약품 지정 승인

온코닉테라퓨틱스(이하 온코닉)는 차세대 이중표적 합성치사 항암신약 후보물질 '네수파립(Nesuparib)'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 위암 및 위식도접합부암(Treatment of Gastric cancer, including Gastroesophageal junction cancer) 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정 승인됐다고 18일 밝혔다. 네수파립은 앞서 2021년 췌장암 치료제로 미국 식품의약국(FDA)와 대한민국 식약처로부터 희귀의약품 지정을 받은 데 이어, 이번 신규 희귀의

최인환 기자25.03.18 08:58

한올바이오파마, 자가면역질환 치료제 HL161 日희귀의약품

한올바이오파마는 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 자가면역질환 치료제로 개발하고 있는 '바토클리맙(HL161BKN)'을 갑상선안병증(TED)에 대한 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다고 4일 밝혔다. 희귀의약품 지정(ODD)은 희귀 질환의 치료와 예방을 위한 의약품이다. 유병 인구가 약 5만명 이하에 속하면서도 환자 수, 미충족 수요, 개발 가능성 등 요건을 충족하는 치료제에 부여된다. 현재 일본에서 갑상선안병증을 앓고 있는 환자는 약 3만5000명으로 추정되고 있다. 희귀의약품으로 지정된 치료제는 시판허가일로부터 최대 10년간 독점

장봄이 기자25.03.04 10:54

파로스아이바이오, 'PHI-101' 유럽의약품청 희귀의약품 지정 신청

파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 유럽의약품청(EMA)에 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 PHI-101의 희귀의약품 지정(ODD) 신청서를 제출했다고 28일 밝혔다. 파로스아이바이오는 이번 ODD 신청으로 PHI-101의 글로벌 개발 및 조기 상업화 가능성을 본격 확대할 계획이다. PHI-101은 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 '케미버스(Chemiverse)'를 활용해 도출한 물질로 FLT3 단백질 변이를 표적하는 차세대 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제다. 파로스아이바이오는 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 PHI-10

최인환 기자25.02.28 09:05

노보메디슨, 혈액암 치료제 '포셀티닙' 식약처 희귀의약품 지정

신약개발기업 노보메디슨은 혈액암 치료제로 개발 중인 '포셀티닙(Poseltinib)'이 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 19일 밝혔다. 이번 희귀의약품 지정은 재발 및 불응성 원발성 중추신경계 림프종(PCNSL)의 치료를 대상으로 하며, 지난 17일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 홈페이지 등에 공고될 예정이다. 희귀의약품 지정제도는 희귀난치성질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 신속히 이루어질 수 있도록 지원하는 제도이다. 식약처는 지난 2013년부터 제도를 도입해 해당 질환에 대한

장봄이 기자25.02.19 14:20

일동 아이리드비엠에스 폐섬유증신약, 美 FDA 희귀의약품 지정

일동제약그룹의 신약 연구개발 회사인 아이리드비엠에스(iLeadBMS · 대표 이재준)가 개발 중인 새로운 기전의 혁신 신약(first-in-class) 후보물질 'IL21120033'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 특발성 폐섬유증(IPF)과 관련한 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. IL21120033은 면역과 관련한 신호 전달 단백질인 케모카인(chemokine)의 수용체들 중에서 생체 조직의 섬유화와 염증 유발 등에 밀접하게 관여하는 CXCR7(C-X-C chemokine receptor 7)에 작용하는 저분자

최인환 기자25.02.13 20:09

GC녹십자 '헌터라제 ICV', 국내 희귀의약품 지정

GC녹십자(대표 허은철)는 식품의약품안전처로부터 자사의 중증형 헌터증후군 치료제인 '헌터라제 ICV(intracerebroventricular)'가 희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다. GC녹십자는 '헌터라제 ICV' 치료제로 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐다. '헌터라제 ICV'는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선시킨 전세계 유일한 방식의 치료법이다. 이러한 투여 방식을 통해 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능

최인환 기자25.02.05 13:56

세포바이오 골세포치료제 'CF-M801', 유럽 희귀의약품 지정

범부처재생의료기술개발사업단(단장 조인호)은 세포바이오(대표 박현숙)의 동종 탯줄유래 골모세포치료제 'CF-M801'이 유럽 희귀의약품으로 지정되었다고 밝혔다. 세포바이오는 24일, 자사의 골세포치료제 CF-M801이 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정됐다고 발표했다. 이번에 희귀의약품으로 지정받은 CF-M801은 하이드로겔 3차원 분화플랫폼 기술을 기반으로 한 탯줄유래 동종 골모세포치료제로, 세포바이오의 독자적 기술과 노하우가 집약된 골질환 표적 세

최인환 기자25.01.24 16:30

티씨노바이오, 면역항암제 'TXN10128' 美 FDA 희귀의약품지정

혁신 항암제 개발전문기업 티씨노바이오사이언스의 개발 물질이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 티씨노바이오사이언스는 개발 중인 선천면역항암제 'TXN10128'이 췌장암 치료를 위한 희귀의약품(ODD)에 지정됐다고 16일 밝혔다. 티씨노바이오사이언스는 이번 지정으로 ▲7년간 시장 독점권 부여 ▲임상시험 비용에 대한 세액 공제 ▲FDA 사용자 수수료 면제 ▲연구개발 보조금 지원 등 혜택을 받게 됐다. TXN10128은 ENPP1 저해제로 암세포가 선천면역 시스템의 공격을 회피하기 위해 과발현시킨 ENPP1 효소

장봄이 기자25.01.16 17:42

지아이이노베이션 'GI-102', 식약처 개발단계 희귀의약품 지정

혁신신약개발기업 지아이이노베이션은 차세대 면역항암제 'GI-102'가 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 16일 밝혔다. 이번 희귀의약품 지정은 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종의 치료를 대상으로 하며, 지난 15일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 홈페이지 등에 공고될 예정이다. 희귀의약품에 지정 시 ▲품목허가 유효기간 연장 ▲조건부로 치료적 탐색 임상시험자료를 치료적 확증 임상시험자료로 갈음 가능 ▲허가신청시 안전성 유효성 관련 자료 일부 면제 ▲제조 및 품질관리기준 평가 자료 요건 완화 ▲사전검토 수수료 일부

최인환 기자25.01.16 09:30

세닉스, 지주막하출혈치료제 'CX213' 美 FDA 희귀의약품 지정

나노의학 전문기업 세닉스바이오테크(대표 이승훈, 이하 세닉스)가 개발 중인 지주막하출혈 치료제 'CX213'이 미국 식약처(FDA)로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정되었다고 6일 밝혔다. 이는 지주막하출혈 환자를 위한 새로운 치료 옵션을 제시한 것으로, 세닉스의 혁신적인 기술력과 글로벌 경쟁력을 공식적으로 인정받은 성과다. 현재 지주막하출혈 치료는 수술 또는 중재적 시술로 추가 출혈을 막는 것 외에 출혈로 인한 뇌염증을 직접적으로 완화할 응급치료제가 없는 상황이다. 'CX213'은 초기

조해진 기자25.01.06 11:55

한독 관계사 레졸루트 RZ358, FDA 희귀의약품 지정

한독의 관계사인 미국 바이오벤처 레졸루트는 개발 중인 'RZ358(Ersodetug, 에르소데투그)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 종양 매개성 고인슐린증으로 인한 저혈당증 치료제로 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 6일 발표했다. FDA의 희귀의약품 지정은 희귀질환 치료제의 개발을 장려하기 위한 제도이다. 희귀의약품으로 지정되면 7년간의 시장 독점권 보호 등의 혜택을 받을 수 있으며 신속 승인 경로에 대한 자격으로 임상 개발 경로를 단축할 수 있다. 레졸루트의 Chief Regulatory Officer인 수잔 스튜어트 박사

최인환 기자24.12.06 09:48

일동제약 아이리드 '분자접착제', 美 FDA 희귀의약품 지정

일동제약그룹 신약 연구개발 회사인 아이리드비엠에스(iLeadBMS, 대표 이재준)가 자체 개발 중인 표적단백질분해(Target Protein Degrader, TPD) 분자접착제(Molecular glue)에 대해 미국 식품의약국(FDA)로부터 위암 치료와 관련한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 7일 밝혔다. 아이리드비엠에스의 분자접착제는 암 유발과 밀접한 연관성을 갖는 특정 유전자의 발현을 조절하는 단백질인 사이클린의존성인산화효소12(Cyclin-Dependent Kinase 12,

최인환 기자24.10.07 11:36

HLB, 간암 신약 '리보세라닙' 유럽 희귀의약품 지정

HLB는 유럽위원회로부터 간암 신약 '리보세라닙'과 항서제약의 면역항암제 '캄렐리주맙' 병용요법이 유럽에서 희귀의약품(OMP)으로 지정받았다고 1일 밝혔다. 유럽에서 희귀의약품으로 지정될 경우, 신약개발사는 해당 의약품의 허가와 관련된 수수료가 전부 또는 상당 부분 면제받을 수 있다. 신약허가 취득 후 10년간 독점 판매권도 인정받아 해당 기간 유사 기전의 약물로부터 보호받을 수 있어 안정적인 판매가 가능해져 시장점유율을 높일 수 있게 된다. HLB는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간암 1차 치료제로 허가를 받은 이후, 간암 보조

장봄이 기자24.08.01 15:17

퓨쳐켐, 전립선 암 치료제 FC705 식약처 희귀의약품 지정

방사성의약품 전문기업 퓨쳐켐(대표이사 지대윤)의 전립선 암 치료제 'FC-705(LU-177 루도타다이펩)'가 식품의약품안전처로부터 '개발 단계 희귀의약품'으로 지정받았다고 16일 밝혔다. 개발 단계 희귀의약품은 ‘식품의약품 안전처 희귀의약품 지정에 관한 규정'에 따라 지정 공고된다. 평가 기준은 ▲적용 대상 환자 수와 적절한 치료 방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하는 의약품 ▲기존 대체 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품 등으로 이를 기준해 평가하여 지정하고 있다. 이에 따라 FC705는 품목

최인환 기자24.07.16 14:50

광동제약, 글로벌 희귀의약품 4종 추가 도입

광동제약(대표이사 회장 최성원)은 이탈리아 희귀의약품 전문기업 '키에시'(CHIESI Farmaceutici)의 희귀의약품 4종을 추가 도입하고, 국내에 독점 판매∙유통하는 계약을 체결했다고 15일 밝혔다. 이번 계약은 지난해 키에시로부터 '락손(Raxone)', '엘파브리오(Elfabrio)', '람제데(Lamzede)' 총 3종의 희귀의약품을 도입한 데 이어 두 번째다. 이번 계약으로 도입된 품목은 말단비대증 치료제 '마이캅사(Mycapssa)', 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 '적스타피드(Juxtapid)', 수포성

최봉선 기자24.07.15 10:47

지아이이노베이션, 美 FDA로부터 GI-102 희귀의약품 지정

혁신신약개발기업 ㈜지아이이노베이션(대표이사 이병건)이 미국 식품의약국(FDA)로부터 차세대 면역항암제 GI-102의 진행성 또는 전이성 육종에 대한 희귀의약품(ODD)지정을 받았다고 11일 밝혔다. 지아이이노베이션의 ODD지정은 GI-101의 메르켈 세포암에 이어 두번째다. ODD는 희귀 질환 중 연간 유병률이 10만명 미만인 난치성 질환을 목표하는 치료제에 대한 장려 제도다. 희귀 질환을 목표로 하는 치료제의 경우 세액 공제, 승인신청 수수료 면제, 시판 후 7년간 독점 판매권 부여 등의 혜택이 주어진다. GI-102가 ODD 허

최인환 기자24.06.11 11:45

전립선암 치료용 희귀의약품 '플루빅토주' 국내 허가

전립선암 치료에 쓰이는 희귀의약품 ‘플루빅토주(루테튬(177Lu) 비피보타이드테트라세탄)’가 29일 허가됐다. 같은 날 식품의약품안전처는 한국노바티스가 수입하는 플루빅토주가 ‘안드로겐 수용체 경로 차단 치료’와 ‘탁산(Taxane) 계열 항암제 치료(화학요법)’를 받았던 ‘전립선특이막항원 양성 전이성 거세 저항성 전립선암 성인 환자’ 치료에 사용된다고 설명했다. 해당 의약품은 방사성 동위원소 루테튬(177Lu)이 전립선암에 발현되는 ‘전

문근영 기자24.05.29 11:37

케이메디허브 지원 '자폐증 치료제', 식약처 희귀의약품 지정

[메디파나뉴스 = 최인환 기자] 케이메디허브(대구경북첨단의료산업진흥재단, 이사장 양진영)가 임상용 의약품 개발·생산을 지원한 신약에 대한 시장의 반응이 뜨겁다. 10일 케이메디허브에 따르면 ㈜아스트로젠이 개발 중인 자폐스펙트럼장애치료제(AST-001)가 식품의약품안전처 희귀의약품으로 지정됐다. ㈜아스트로젠(대표 황수경)은 대구경북첨단의료복합단지에 입주한 저분자 화합물 기반 신경질환 치료제 개발 전문기업으로 자폐스펙트럼장애, 주의력 결핍·과잉행동 장애, 파킨슨병 등 다양한 신약 파이프라인을 개발하고 있다. 케

최인환 기자24.05.10 15:57

주1회 A형 혈우병 치료제 '알투비오' 국내 희귀의약품 지정

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] A형 혈우병 장기지속형 치료제 '알투비오(에파네스옥토코그 알파)'가 국내 희귀의약품에 지정됐다. 이에 따른 규제당국의 가속 심사 트랙을 밟게 되면서 국내 승인일정은 더욱 앞당겨질 것으로 보인다. 8일 식품의약품안전처는 최근 알투비오를 사노피의 A형 혈우병 치료제 알투비오를 희귀의약품으로 지정했다. 알투비오는 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하며 정상에 가까운 삶을 누릴 수 있도록 돕는 최초의(first-in-class) A형 혈우병 장기 지속형 치료제(High Susta

최성훈 기자24.05.08 11:46