사렙타 DMD 치료제 '엘레비디스' 美 공급재개

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤센 근이영양증(DMD) 치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)의 공급이 미국에서 재개된다. 사렙타는 29일 FDA가 엘레비디스에 대해 DMD의 보행가능한 환자에 대한 자진 사용중단조치를 해제하도록 권고했다고 발표했다. FDA의 잠재적 결정은 브라질에서 8세 투여환자의 사망예 조사에 이어 나왔다. 이 증례에 대해 브라질 보건당국은 엘레비디스와 사망과의 인과관계가 낮은 것으로 판단했다. F

이정희 기자25.07.31 10:14

DMD 치료제 '엘레비디스' 유럽 승인취득 실패

사렙타 테라퓨틱스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 사렙타 테라퓨틱스의 뒤센 근이영양증(DMD) 치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)가 유럽연합(EU)에서 승인취득에 실패했다. 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 25일 보행가능한 3~7세 소아용 엘레비디스의 승인신청을 기각했다고 발표했다. 엘레비디스는 DMD 치료제로 개발된 약물로, 유럽의약품청(EMA) 심사에서 유효성에 관한 충분한 데이터가 제시되지 못한 것으로 알려진다. 이는 최근 미국에서 FDA가 엘

이정희 기자25.07.28 11:05

사렙타 DMD 치료제 '엘레비디스' 美 공급 중지

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 사렙타 테라퓨틱스는 유소아기부터 근력이 저하하는 듀센 근이영양증(DMD)에 대한 유전자치료제 '엘레비디스'(ELEVIDYS, delandistrogene moxeparvovec-rokl)의 공급을 중지한다고 발표했다. 이는 사망예가 보고되면서 미국 FDA가 공급중지를 요구한 데 따른 결정이다. 엘레비디스는 미국에서 2023년 승인을 취득했다. FDA와 사렙타에 따르면 엘레비디스를 투여받은 환자 2명이 사망하고 엘레비디스와 같은 벡터를 이용한 유전자치료제를 투여받은 환자 1명이 사망했다. 모두

이정희 기자25.07.24 09:29

다이호 DMD 치료물질 3상 임상 실패

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다이호약품공업의 뒤센 근이영양증(DMD) 치료물질 'TAS-205'가 임상시험에 실패했다. 다이호는 8일 TAS-205의 무작위 위약대조 이중맹검 비교 및 비맹검 지속투여 3상 임상시험에서 보행가능 코호트의 1차 평가항목인 '투여 52주 시점에 바닥에서 일어나는 데 걸리는 시간'의 변화량이 유의한 차이를 보이지 않은 것으로 확인했다고 발표했다. 이 시험의 보행가능 코호트는 DMD 5세 이상 남아환자를 대상으로 실시한 위약대조 다시설공동 이중맹검 비교시험으로 일본에서 실시됐다. TAS-205 또

이정희 기자25.07.09 09:55

DMD 유전자치료제 '엘렙디스' 日 승인 허가

쥬가이가 日 판권 보유 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 어릴 때 근력이 서서히 저하되는 난치성 질환인 뒤센형 근이영양증(DMD)에 대한 유전자치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)가 일본 후생노동성 전문가부회로부터 조건부 및 기한부 승인을 허가받았다. 엘레비디스는 미국에서 2023년 신속승인을 취득했으며 판매가격은 320만달러로 설정됐다. 일본에서의 가격은 향후 검토될 예정이다. 정식승인은 3년간 모든 치료환자를 대상으로 한 실적 조사 등이 조건이다. 이번 조건부 승인은 '가면

이정희 기자25.04.21 09:59

카프리코 DMD 심근증 세포치료제 FDA 승인신청 접수

닛폰신야쿠, 美·日 독점 판매 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 카프리코 테라퓨틱스는 4일 듀센형 근이영양증(DMD) 심근증 세포치료제 '데라미오셀'(deramiocel)의 승인신청이 FDA에 접수됐다고 발표했다. FDA는 데라미오셀을 중증 질환의 치료를 크게 개선시킬 가능성이 있는 의약품에 부여하는 우선심사대상으로 지정하고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 8월 31일을 심사종료 목표일로 설정했다. 데라미오셀은 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀약지정을 받고, 미국에서는 RMAT(첨단재생의료치료제),

이정희 기자25.03.06 08:44

카프리코 DMD 세포치료제 '데라미오셀' FDA에 BLA 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 생명공학회사인 카프리코 테라퓨틱스는 뒤센형 근이영양증(DMD)의 심근증 치료를 목적으로 한 세포치료제 '데라미오셀'(deramiocel)의 바이오신약 허가신청(BLA)이 FDA에 제출됐다고 발표했다. 데라미오셀이 FDA의 승인을 취득하게 되면 DMD의 심근증 치료를 목적으로 한 최초의 세포치료제가 될 가능성이 있다. 이번 BLA는 2상 임상시험인 HOPE-2 시험과 HOPE-2 오픈라벨연장(OLE) 시험을 포함한 포괄적인 임상시험 결과를 근거로 하고 있다. 이들 시험에서는 데라미오셀이 DMD

이정희 기자25.01.03 08:54