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폼페병 치료 신약 '넥스비아자임', 새 치료환경 제시
[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 폼페병 치료 신약 '넥스비아자임'(아발글루코시다제 알파)이 폼페병 환자들에게 새로운 치료환경을 제시할 전망이다. 넥스비아자임은 최초의 폼페병 치료제인 '마이오자임'(알글루코시다제알파) 대비 제제학적 개선 및 진보성을 인정받아 허가된 개량생물의약품이다. 사노피-아벤티스 코리아는 18일 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 폼페병 치료제 넥스비아자임 출시를 기념한 기자간담회를 개최했다. 폼페병은 리소좀 내에서 글리코겐을 분해하는 효소인 GAA(Acid a-glucosi-dase)가 결핍돼 발생하는 유전성
최성훈 기자23.09.18 11:52
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사노피, 폼페병 치료제 '넥스비아자임' 급여 적용
사노피 한국법인(이하 사노피)은 '넥스비아자임'(아발글루코시다제 알파)이 9월 1일부터 폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자의 장기 효소 대체 요법 치료제로 건강보험 급여를 적용 받는다고 4일 밝혔다. 보건복지부 고시에 따라 넥스비아자임®은 임상증상과 효소분석 등으로 영아 발병형 폼페병(Infantile-Onset Pompe Disease, IOPD) 및 후기 발병형 폼페병(Late-Onset Pompe Disease, LOPD)으로 새로 진단된 경우, 또는 기존 치료제인 마이오자임® 투여 시 효과가
최성훈 기자23.09.04 14:35
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아미커스 폼페병 치료제 '옵폴다' EU 승인
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국의 생명공학회사인 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)의 폼페병 치료제 '옵폴다'(Opfolda, miglustat)가 27일 EU에서 승인을 취득했다. 옵폴다는 시파글루코시다제 알파의 장기 효소 대체요법제. 옵폴다의 승인으로 성인 후기 발병형 폼페병 환자에 이미 승인된 '폼빌리티'(Pombiliti, cipaglucosidase alfa)와 병용할 수 있다. 폼빌리티는 지난 3월 EU에서 승인됐다. 폼페병은 체내 GAA 효소의 결핍으로 발생하는 유전성 리소좀 질환의 일종으로
이정희 기자23.06.29 12:29
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사노피, 美 메이즈 폼페병 치료물질 도입
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 다국적 제약회사인 사노피가 미국 메이즈 테라퓨틱스로부터 희귀질환의 일종인 폼페병 치료물질을 도입했다. 사노피는 1일 메이즈가 폼페병 치료제로 개발하고 있는 경구용 GYS1 효소 억제제 'MZE001'의 전세계 독점 개발·판권을 도입하는 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 이번 계약 체결로 사노피는 메이즈에 현금 1억5000만달러를 지급하는 외에 향후 MZE001의 개발 및 승인, 판매 등 단계별로 성공사례금을 최대 6억달러 지급하기로 했다. 폼페병은 GAA라는 리소좀 효소의 결핍으로 분
이정희 기자23.05.03 08:04
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