희귀질환치료 강자 이수앱지스…암·치매 신약 기술이전 박차

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 희귀질환치료 강자 이수앱지스가 신약 파이프라인 다각화로 도약을 노린다. 암·알츠하이머병(치매) 등 주요 질환 신약 파이프라인 연구개발을 서둘러 라이선싱 아웃(기술이전)을 노린다는 계획이다. 최근 대표이사 신규 선임과 연구개발 인력을 대거 충원한 점도 이와 무관치 않다는 분석이다. 25일 관련업계에 따르면 이수앱지스는 알츠하이머·고형암 신약 파이프라인 가속화를 통해 미국·유럽연합(EU) 시장 진출에 도전한다. 이수앱지스는 희귀질환 및 난치질환 치료 분야에서 정평이

최성훈 기자25.06.27 11:56

쓰리빌리언, 희귀질환 진단 수출 ↑…美 보험시장 진입 본격화

[메디파나뉴스 = 최인환 기자] 인공지능(AI) 기반 희귀질환진단 전문업체 쓰리빌리언이 글로벌 시장 확대와 플랫폼 다변화를 본격화하고 있다. 주력 파이프라인인 Full Service 수출이 빠르게 성장하는 가운데, 미국 보험시장 진입을 위한 시스템 구축과 SaaS 기반의 반복 매출 플랫폼도 시장 내 존재감을 높이고 있다. 16일 상상인증권은 리서치 보고서를 통해 "올해 1분기 기준 Full Service 매출 중 74.2%가 수출에서 발생했으며, 중남미·중동·아시아·유럽 등 다양한 국가로 확장

최인환 기자25.06.16 11:45

삼성바이오에피스, 유럽 혈액학회서 희귀질환 치료제 연구 결과 발표

삼성바이오에피스(대표이사 김경아 사장)가 12일부터 15일까지 이탈리아 밀라노에서 열리는 유럽 혈액학회(European Hematology Association 2025, 이하 EHA 2025)에 참가해 희귀질환 치료제 '에피스클리(EPYSQLI, 성분명 에쿨리주맙)'의 후속 연구 결과를 공개한다. '에피스클리'는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러로 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: a

최인환 기자25.06.12 15:12

서울대병원-美 UMass Chan, 희귀질환 유전자 치료 협력키로

서울대병원은 임상유전체의학과가 최근 미국 매사추세츠대 찬 의과대학(University of Massachusetts Chan Medical School, UMass Chan) 유전세포의학과와 '희귀질환 유전자 치료제 개발 및 인재 교류를 위한 업무협약(MOU)'을 체결했다고 5일 밝혔다. 이번 협약은 희귀 및 난치성 신경유전질환을 대상으로 한 유전자·세포 치료제 공동 개발, 임상연구 협력, 연구자 교류 확대를 주요 골자로 하며, 양 기관은 이를 통해 글로벌 정밀의료 공동연구 체계를 본격적으로 구축하게 된다. 협약에 따라

이정수 기자25.06.05 11:33

삼성바이오에피스, 유럽 신장학회서 희귀질환 치료제 가치 전파

삼성바이오에피스(대표이사 김경아 사장)는 4일부터 7일까지 오스트리아에서 열리는 유럽 신장학회 연례 학술대회(European renal association congress 2025, 이하 ERA)에 참가한다. 삼성바이오에피스는 지난해에 이어 올해도 현장 부스를 설치해 신장학 분야 글로벌 이해관계자들에게 회사를 소개하는 기회를 마련했으며, 이를 통해 유럽에서 판매 중인 희귀질환 치료제 '에피스클리(EPYSQLI, 성분명 에쿨리주맙)'의 효능과 가치를 널리 알릴 계획이다. 에피스클리는 솔리리스 바이오시밀러로, 솔리리스는 미국 알렉시온

최인환 기자25.06.04 09:23

이재명 "희귀질환과 중증난치질환 치료, 국가보장 강화하겠다"

[메디파나뉴스 = 김원정 기자] 이재명 더불어민주당 대선 후보가 희귀질환 및 중증난치질환 환자들의 치료비 부담을 덜고, 관련 치료제에 대한 건강보험 적용을 확대하는 등 국가의 책임을 강화하겠다는 공약을 발표했다. 28일 이 후보는 자신의 사회관계망서비스(SNS)를 통해 이 같이 밝히면서 "희귀질환이나 중증난치질환은 진단부터 치료까지 모든 과정이 고통이다. 환자와 가족은 병으로 인한 고통은 물론 생계문제와 고립, 불안과도 싸워야 한다"며 이 같은 질환으로 고통받는 이들의 현실에 공감했다. 이어 "지난해 우리나라의 희귀질환자는 37만명

김원정 기자25.05.28 10:34

"희귀질환, 더 많은 신약 접근 허용돼야"‥경평생략 제도 확대에 '공감'

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 희귀·난치성질환 환자의 치료 접근성을 높이기 위한 '경제성평가 생략 제도(경평생략)' 확대에 대해 일반 국민의 과반이 긍정적인 인식을 갖고 있는 것으로 나타났다. 사단법인 한국희귀·난치성질환연합회는 12일, 지난해 말부터 올해 3월까지 전국 일반인을 대상으로 실시한 '경제성평가 생략 제도에 대한 인식 조사' 결과를 발표했다. 해당 제도는 희귀질환처럼 환자 수가 적은 경우 신약의 비용 효과성을 입증하기 어려움을 감안해, 일정 기준을 충족하면 경제성평가 없이도 건강보험 급여를 인

박으뜸 기자25.05.12 16:24

희귀질환 환자단체, 대선 맞아 치료 환경 개선 요구

국내 희귀질환 환자단체들이 21대 대통령선거를 맞아 주요 정당에 치료환경과 처우 개선을 요구했다. 6개 희귀질환 환자단체는 최근 공동 정책제안서를 더불어민주당, 국민의힘, 개혁신당(이상 원내 의석순) 정책위원회 등에 전달 완료했다고 8일 밝혔다. 정책 제안서에는 장애인정 대상과 기준의 합리적 개선을 포함한 △주요 치료제 및 치료수단에 대한 접근성 확보 △질병분류체계 합리화 △사회적 치료환경 개선 등이 담겼다. 특히 장애인정 대상과 기준의 합리적 개선 요구는 희귀질환 관련 장애인정 기준과 행정에 있어 질병에 대한 이해와 인식이 결여되

최성훈 기자25.05.08 09:21

질병청, 희귀질환 등록사업 본격 시행…현황 관리체계 마련돼

질병관리청은 희귀질환의 체계적 수집·분석을 통한 지원체계 강화를 위해 23일부터 '국가 희귀질환 등록사업'을 본격 시행한다고 이날 밝혔다. 국가 희귀질환 등록사업은 희귀질환 전문기관 17개소를 기반으로 국가 관리대상 희귀질환 1314개 발생 및 진단·치료 현황 등을 지속적이고 체계적으로 수집·분석하고 통계를 산출하기 위한 사업이다. 2020년부터 매년 희귀질환자 통계연보가 발간·공표돼 왔으나, 기존 통계연보는 건강보험 산정특례 등록자에 대한 정보, 그 중에서도 해당연도의 환자발생,

이정수 기자25.04.23 12:00

53주년 한양대병원, 중증·희귀질환 치료 뛰어난 병원으로 도약

[메디파나뉴스 = 김원정 기자] 한양대병원이 심뇌혈관·암 등 중증·희귀질환 치료에 강점을 갖춘 병원으로 자리매김하고, 동시에 연구 중심 병원으로 도약하겠다는 비전을 밝혔다. 22일 이형중 병원장(신경외과)은 내달 3일 개원 53주년 기념일을 앞두고 한양대 한양종합기술연구원에서 열린 기자간담회에서 이 같은 계획을 발표했다. 이형중 병원장은 "한양대병원은 전통적으로 내과 진료에 강점을 지닌 병원으로 알려져 있다. 하지만 저는 외과 출신인 만큼 앞으로 수술도 잘하는 병원으로 성장시키고자 한다. 특히 암, 심뇌혈관

김원정 기자25.04.22 16:44

충남대병원 '소아암·희귀질환 어린이 그림 한마당' 개최

충남대학교병원 어린이 병원학교, 소아청소년완화의료센터와 충남·대전권역 희귀질환 전문기관이 어린이날을 맞이해 '제10회 소아암·희귀질환 어린이와 가족이 함께하는 2025 그림한마당'을 내달 개최한다. 이번 그림 한마당은 소아암, 희귀질환 아이들과 가족들에게 자기표현의 기회를 제공해 자존감을 향상시키고, 가족과의 소중한 시간을 의미 있게 만들기 위해 마련됐다. 충남대병원에서 진료 받는 소아암, 희귀질환 어린이와 가족 누구나 참여할 수 있으며, 중증희귀질환으로 직접 그리기 어려운 어린이들도 가족과 함께 손도장,

조후현 기자25.04.11 11:47

삼성바이오에피스, 희귀질환 치료제 '에피스클리' 美 출시

삼성바이오에피스(대표이사 김경아 사장)가 희귀질환 치료제 '에피스클리(EPYSQLI, 프로젝트명 SB12, 성분명 에쿨리주맙)'를 마케팅 파트너사인 테바(Teva Pharmaceutical Industries, 이하 테바)社를 통해 미국에 출시했다고 8일 밝혔다. 에피스클리는 미국 알렉시온이 개발한 희귀질환 치료제 솔리리스의 바이오시밀러로, 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndr

최인환 기자25.04.08 08:40

희귀질환 환아 진단방랑 여전…부족한 국내 조기진단 실태

한국희귀·난치성질환연합회는 17일 '희귀질환 조기진단 방안 마련을 위한 정책토론회'가 국회의원회관 제9간담회의실에서 개최됐다고 18일 밝혔다. 희귀질환은 대부분 발병률이 낮고 증상이 다양해 초기 진단이 어렵다. 이로 인해 환자들은 평균 4.7년 동안 여러 병원을 전전하며 '진단방랑'을 겪고 있으며, 조기 치료의 기회를 놓치고 있다. 희귀질환은 정확한 진단이 늦어질수록 질병의 진행을 막을 방법이 줄어들며, 환자와 가족의 신체적·정신적 부담이 커지는 문제가 있다. 특히, 신생아 및 영유아 환자의 경우 조기진단이

이정수 기자25.03.18 17:35

레코르다티 코리아,주한 伊대사관과 희귀질환 교육 성료

레코르다티 코리아(아시아 대표 이연재)는 주한 이탈리아 대사관(대사 에밀리아 가토)과 함께 세계 희귀질환의 날을 기념해 최근 국내 중·고등학생 및 대학생을 대상으로 '소외된 희귀질환 관심 기울이기' 교육 행사를 진행했다고 28일 밝혔다. 행사는 발생 빈도와 인지도가 낮아 '진단 방랑(diagnostic odyssey)'을 겪기 쉬운 희귀질환에 대하여, 학생들을 대상으로 교육을 실시함으로써 희귀질환에 대한 사회적 관심과 인식을 향상시키고자 마련됐다. 이날 진행된 강연에서 레코르다티 코리아 의학부 소혜민 과장은 희귀질환의

최성훈 기자25.02.28 15:23

한국아스트라제네카, '희귀질환 극복의 날' 질병청장 표창

한국아스트라제네카(대표이사 전세환)는 28일 질병관리청이 주최하는 '제9회 희귀질환 극복의 날' 기념식에서 희귀질환 극복에 기여한 공로를 인정받아 질병관리청장 표창을 수상했다고 밝혔다. 이번 수상은 희귀질환 환자들의 삶의 질을 향상시키기 위한 한국아스트라제네카의 지속적인 노력과 사회적 기여를 공식적으로 인정받은 것이다. 한국아스트라제네카는 희귀질환에 대한 인식을 높이고, 환자들의 치료 접근성을 개선하기 위해 다양한 활동을 펼쳐왔다. 지난해에는 한국희귀난치성질환연합회와 함께 희귀질환 인식 개선 캠페인을 진행하며 희귀질환에 대한 대중적

최성훈 기자25.02.28 15:08

질병청, 제9회 '희귀질환 극복의 날' 기념식·국제심포지엄 개최

질병관리청은 '희귀질환 극복의 날'을 맞아 28일 오전 서울 용산구 소재 나인트리 프리미어 로카우스 호텔에서 '제9회 희귀질환 극복의 날 기념식'을 개최했다고 이날 밝혔다. 정부는 희귀질환관리법 제4조에 따라 매년 2월 마지막 날을 '희귀질환 극복의 날'로 정하고 있다. 희귀질환에 대한 사회적 관심을 높이고 희귀질환 극복을 위한 용기와 희망을 전하기 위해 마련된 이번 행사는 1부 기념식과 2부 국제심포지엄으로 구성됐으며, 지영미 질병관리청장과 환우·가족, 환자단체, 희귀질환 유공자 및 전문 의료인 등 150여 명이 참석

이정수 기자25.02.28 13:52

이수앱지스, 희귀질환 인식 조사…"치료 및 지원 여전히 부족"

이수그룹(회장 김상범) 계열사 이수앱지스는 세계 희귀질환의 날(매년 2월 마지막 날)을 맞아 희귀질환에 대한 인식 조사 결과를 발표하며 희귀질환 환자들의 치료 접근성 향상과 사회적 인식 확산의 필요성을 강조했다. 이번 조사는 희귀질환에 대한 인식 수준, 치료 및 지원의 충분성, 정부 및 기업의 역할, 그리고 대중의 참여 의향을 파악하기 위해 진행됐다. 설문방식은 이수앱지스가 모바일 설문 플랫폼 크라토스에 의뢰해 지난 25~26일 양일간 전국 남녀 1000명을 대상으로 실시됐다. 설문 결과에 따르면, 희귀질환 치료 및 지원에 대해서는

조해진 기자25.02.28 09:41

한독, '세계 희귀질환의 날' 맞아 헌혈증 450장 기부

한독(대표이사 김영진, 백진기)이 세계 희귀질환의 날을 맞아 26일 서울 역삼동 한독타워에서 한국혈액암협회(회장 장태평)에 헌혈증 450장을 기부했다. 전달된 헌혈증은 수혈이 필요한 희귀질환 및 혈액암 환우들을 위해 사용된다. 사랑의 헌혈 캠페인은 한독이 2007년부터 펼쳐오고 있는 임직원 참여 봉사활동이다. 2015년부터는 2월 28일 '세계 희귀질환의 날'에 맞춰 사랑의 헌혈 캠페인을 진행하고 수혈이 필요한 희귀질환 및 혈액암 환우를 위해 헌혈증을 기부하고 있다. 특히, 2024년에는 창립 70주년을 맞아 지역사회에 감사의 뜻을

최인환 기자25.02.27 09:11

입센코리아, '세계 희귀질환의 날' 맞아 KORD 사무총장 초청 강연

글로벌 제약바이오 기업 입센코리아(대표 양미선)는 지난 20일 '세계 희귀질환의 날(Rare Disease Day)'을 맞아 한국희귀·난치성질환연합회(KORD)의 정진향 사무총장을 입센코리아 본사로 초청해 사내 강연을 개최했다고 24일 밝혔다. '세계 희귀질환의 날'은 희귀질환에 대한 인식을 높이고 환자들의 치료 접근성을 확대하기 위해 제정된 기념일로, 매년 2월 28일(윤년에는 2월 29일), 가장 '희귀한' 날짜에 맞춰 전 세계에서 다양한 행사가 열린다. 이 기념일은 2008년 유럽 희귀질환 환자 연합(EURORDI

최봉선 기자25.02.24 10:20

희귀질환환자 졸업·입학…"한국의 호킹들 축하합니다" 개최

연세대학교 강남세브란스병원 호흡재활센터(소장 최원아)는 18일 병원 중강당에서 11번째 '한국의 호킹들, 축하합니다!' 행사를 개최해 사지마비와 호흡장애를 넘어 대학 입학과 졸업을 맞은 3명의 입학생과 4명의 졸업생을 축하했다. 근육병, 루게릭병, 척수성근위축증과 같은 신경근육계 희귀난치질환으로 인한 사지마비를 앓는 환자는 서서히 근육이 퇴화하여 온몸의 근력이 마비되고, 시간이 지나면 호흡근육마저도 약해진다. 따라서 신경근육계 희귀난치질환 환자의 대다수는 호흡부전으로 인해 학업은 물론이고 일상생활조차 쉽지 않다. 올해로 11회째를

김원정 기자25.02.19 10:21