서울대병원-美 UMass Chan, 희귀질환 유전자 치료 협력키로

서울대병원은 임상유전체의학과가 최근 미국 매사추세츠대 찬 의과대학(University of Massachusetts Chan Medical School, UMass Chan) 유전세포의학과와 '희귀질환 유전자 치료제 개발 및 인재 교류를 위한 업무협약(MOU)'을 체결했다고 5일 밝혔다. 이번 협약은 희귀 및 난치성 신경유전질환을 대상으로 한 유전자·세포 치료제 공동 개발, 임상연구 협력, 연구자 교류 확대를 주요 골자로 하며, 양 기관은 이를 통해 글로벌 정밀의료 공동연구 체계를 본격적으로 구축하게 된다. 협약에 따라

이정수 기자25.06.05 11:33

차 의대, 생명공학연구원과 세포·유전자치료제 개발 협력

차 의과학대학교와 차병원·차바이오그룹이 한국생명공학연구원과 세포·유전자치료제(CGT) 공동연구개발을 위해 협력한다. 차 의대·차병원·차바이오그룹은 지난 26일 판교 차바이오컴플렉스(CBC)에서 생명연과 공동연구개발 업무협약을 체결했다고 30일 밝혔다. 세 기관은 ▲CGT 분야 전문 인력양성 ▲아데노 부속 바이러스(Adenovirus associated virus, AVV) 플랫폼 기술 개발 ▲AAV 플랫폼을 이용한 희귀 간 대사질환 치료제 개발 등에서 협력하기로 했다. 차 의과학대학

조후현 기자25.05.30 10:30

HLB파나진, 고효율 변형 PNA 기반 유전자 조절 기술 발표

HLB파나진은 19일(현지시간)부터 22일까지 미국 캘리포니아주 샌디에이고에서 열리는 'TIDES USA 2025'에 참가해 최신 연구 성과를 소개했다고 밝혔다. 'TIDES USA'는 세계 최대 규모의 올리고뉴클레오타이드 및 펩타이드 치료제 콘퍼런스로, 매년 약 2000명의 학계 및 산업계 전문가들과 170여개 기업들이 참여한다. 올해도 론자(Lonza), 듀폰(DuPont) 등 글로벌 기업들도 대거 참가해 차세대 치료제 개발 전략과 최신 기술 동향을 공유했다. HLB파나진은 이번 콘퍼런스를 통해 회사의 연구 역량을 글로벌 시장에

최인환 기자25.05.20 15:58

비정형 EGFR 유전자 변이 비소세포폐암 대상 레이저티닙 효과 확인

레이저티닙이 비정형 EGFR 유전자 변이 비소세포폐암에 가지는 효과를 밝힌 임상 결과가 나왔다. 연세암병원 폐암센터 홍민희 교수는 삼성서울병원 혈액종양내과 박세훈 교수와 함께 3세대 EGFR 표적치료제 레이저티닙이 비정형 EGFR 변이를 대상으로 보인 객관적 반응률이 50%에 달했다고 16일에 밝혔다. 이 연구 결과는 세계폐암연구협회 학회지(Journal of Thoracic Oncology, IF 21.1)에 게재됐다. EGFR 유전자 변이는 아시아인이 많이 보이는 변이다. 대부분은 엑손 19 결손 또는 L858R 변이지만 약 1

김원정 기자25.05.16 09:47

빔 AADT 유전자치료제 RMAT 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)의 AATD(알파-1 항트립신 결핍증)용 유전자편집 치료제 'BEAM-302'가 미국 FDA로부터 첨단재생의료치료제(RMAT)로 지정됐다. BEAM-302는 중증 폐질환 및 간질환을 일으킬 가능성이 있는 AADT의 원인인 유전자변이를 수정한다. BEAM-302가 RMAT로 지정됨에 따라 빔은 FDA와 긴밀히 협력하고 BEAM-302의 개발과 심사를 가속화할 가능성이 있다. BEAM-302는 간을 표적으로 하는 지질나노입자를 사용해 BE(base edit

이정희 기자25.05.14 09:19

배아·태아 대상 유전자 검사 가능 유전질환 8개 추가 지정

보건복지부는 30일 배아 또는 태아 대상 유전자 검사가 가능한 유전질환 8개를 추가로 선정해 전체 230개 유전질환을 보건복지부 누리집에 공고했다고 이날 밝혔다. 해당 8개 질환은 ▲고관절 및 폐 형성 저하증을 동반한 하지결손증 ▲신세뇨관 발생이상 ▲AMED 증후군 ▲다지증을 동반하거나 동반하지 않는 짧은 늑골 흉부형성이상3 ▲RYR2-연관 카테콜라민 다형성 심실빈맥 ▲LAMC3-연관 대뇌피질기형 ▲어셔증후군IIA형 ▲부정맥유발성 우심실 형성이상9 등이다. 8개 질환은 작년 7월부터 운영 중인'배아 또는 태아 유전자 검사 자문위원회

이정수 기자25.04.30 16:31

혈액 속 유전자로 '알츠하이머병' 조기 진단 가능성 제시돼

분당서울대병원은 신경과 박영호 교수 연구팀(순천향대서울병원 한상원 교수·분당서울대병원 편정민 교수·황지윤 연구원·인디애나대학 노광식 교수·박탐이나 연구원)이 알츠하이머병의 진행과 밀접한 유전자 발현 변화를 규명하고, 혈액 검사 기반의 조기 진단 가능성을 제시했다고 22일 밝혔다. 알츠하이머병은 기억력 감퇴와 인지 기능 저하를 유발하는 대표적인 퇴행성 뇌질환으로, 치매의 가장 흔한 원인으로 꼽힌다. 진행될수록 뇌에 되돌릴 수 없는 손상이 생기기 때문에 조기 진단과 치료 개입이 무엇보다

이정수 기자25.04.22 18:53

DMD 유전자치료제 '엘렙디스' 日 승인 허가

쥬가이가 日 판권 보유 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 어릴 때 근력이 서서히 저하되는 난치성 질환인 뒤센형 근이영양증(DMD)에 대한 유전자치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)가 일본 후생노동성 전문가부회로부터 조건부 및 기한부 승인을 허가받았다. 엘레비디스는 미국에서 2023년 신속승인을 취득했으며 판매가격은 320만달러로 설정됐다. 일본에서의 가격은 향후 검토될 예정이다. 정식승인은 3년간 모든 치료환자를 대상으로 한 실적 조사 등이 조건이다. 이번 조건부 승인은 '가면

이정희 기자25.04.21 09:59

분당서울대병원, 한국인 유전성 난청 유전자 치료 가능성 확인

분당서울대병원은 이비인후과 최병윤 교수 연구팀(하버드대학교 김예리 연구원, 리제네론 정유진 박사, 분당서울대병원 김주앙 선임연구원)이 한국인에게 흔한 'OTOF 유전자 변이' 난청의 유전자 치료 가능성을 밝힌 연구 결과를 발표했다고 15일 밝혔다. OTOF 유전자는 귀 속에서 소리를 감지하는 '내유모세포'가 신경으로 소리를 전달하는 데 중요한 역할을 하는데, 이 유전자에 변이가 생기면 이러한 신호 전달 과정에 문제가 생겨 난청이 발생하게 된다. OTOF 유전자 변이는 대부분 유전적 요인에 의해 발생하는데, 특히 한국과 일본에서는 특

이정수 기자25.04.15 10:12

두경부암 발생 이끈 돌연변이 유전자 확인 

우리나라 연구팀이 국제 공동 연구를 통해 세계 최초로 두경부암 발생 전 단계 병변(전암 병소)을 실제와 같이 구현한 '3차원 오가노이드 모델'을 개발하고, 두경부암 초기 발생에 중추적으로 관여하는 유전자 역할을 밝혔다. 연구팀은 이번 발표 결과가 치료 반응이 좋지 않아 불량한 예후를 보이는 난치성 두경부암 환자 생존율 향상과 새로운 치료제 개발에 소중한 기초자료가 될 것으로 내다봤다. 연세대학교 강남세브란스병원 이비인후과 박영민 교수팀은 미국 USC(University of Southern California) 두경부센터 Deche

김원정 기자25.04.15 10:03

버브 유전자편집 치료제 FDA 신속심사 지정

올해 2분기 1b상 임상결과 공개 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)의 유전자편집 치료제 'VERVE-102'가 미국 FDA로부터 신속심사품목으로 지정됐다. VERVE-102는 간 속 PCSK9 유전자를 영구적으로 불활성화하도록 설계된 체내 염기편집의약품으로, 이미 알려진 심혈관질환 발병요인인 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)를 지속적으로 감소시킬 가능성이 있다. 현재 1b상 임상시험(Heart-2 시험)에서 평가 중이며 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 또는 조기

이정희 기자25.04.14 09:23

에스티팜, CRISPR MEDiCiNE 2025 참가…유전자 치료제로 영역 확장

에스티팜(대표이사 사장 성무제)은 7일부터 11일까지(현지 시각) 덴마크 코펜하겐에서 열리는 세계 최대 규모의 유전자 교정 치료제 전문 학회 'CRISPR MEDiCiNE 2025'에 참가해 신규 기술 홍보에 나선다고 9일 밝혔다. CRISPR MEDiCiNE 2025는 전 세계 CRISPR 의료 분야의 전문가들이 모여 유전자 편집 기술의 최신 발전과 임상 적용을 논의하는 권위 있는 학회다. 에스티팜은 이번 학회에서 ▲Leveraging of circular RNA synthesis in CRISPR-based therapeutic

최인환 기자25.04.09 10:28

서울대병원·분당서울대병원, PAX2 유전자 변이 예후차 입증

서울대병원과 분당서울대병원은 소아청소년과 김지현 교수 연구팀(서울대병원 소아청소년과 안요한 교수, 안과 정재호 교수)이 세계 최초로 극희귀질환 'PAX2 유전자 변이' 환자에서 변이 유형에 따라 신부전 및 눈의 이상이 진행되는 속도와 예후가 다르다는 연구결과를 발표했다고 8일 밝혔다. 일반적으로 신장과 눈은 완전히 별개의 기관으로 여겨지지만, 태아 시절 두 기관은 PAX2라는 특정 유전자에 의해 함께 영향을 받으며 발달한다. 그러나 극소수의 인구에서는 PAX2 유전자에 변이가 발생해 신장 및 안구가 제대로 형성 및 발달되지 못하는

이정수 기자25.04.08 13:53

디앤디파마텍 美 자회사, AI 기반 단일세포 유전자 분석 플랫폼 출시

디앤디파마텍 미국 자회사 발테드 시퀀싱(Valted Seq)이 AI(인공지능)를 기반으로 한 단일세포 유전자 빅데이터 분석 플랫폼 SCADE(Single Cell AI Discovery Engine)을 7일(미국 시간) 공식 출시했다고 밝혔다. 정밀의료와 신약 개발을 위한 AI 기반 단일 세포 유전자 분석을 수행하는 발테드 시퀀싱은 그간 존스홉킨스 의과대학에서 보유 중인 환자 뇌 조직에 대한 자체 분석을 통해 세계 최대 규모 수준인 수천만개 이상의 단일세포 유전자 데이터베이스를 구축해 왔으며, 이번 SCADE 플랫폼 완성을 통해 단

최인환 기자25.04.08 13:39

GC녹십자가 신청한 '배리트락스주' 허가…유전자조합 탄저백신

식품의약품안전처(처장 오유경)는 GC녹십자가 신청한 유전자재조합 탄저백신 '배리트락스주(흡착탄저백신(유전자재조합))'를 8일 허가했다. '베리트락스주'는 탄저균으로 인한 감염을 예방하는 항체의 생성을 유도하기 위해 탄저균의 외독소 구성성분 중 방어항원 단백질을 유전자재조합 기술을 이용해 제조한 것으로, 성인에서 탄저균으로 인한 감염증의 노출 전 예방을 목적으로 하는 백신이다. 정부 자료에 따르면, 방어항원은 인체 감염 시 탄저균에 의해 생성되는 독소 중 하나로 탄저병 예방을 위한 주요 면역원으로 작용한다. 식약처는 전담심사팀을 구성

문근영 기자25.04.08 11:53

자생한방병원, 척추관협착증 타겟 유전자와 병리 기전 규명

자생한방병원은 척추관절연구소(하인혁 소장) 홍진영 박사 연구팀이 척추관협착증의 병리적 기전과 치료 타겟 유전자를 규명했다고 2일 밝혔다. 척추관협착증은 척추관이 좁아지면서 주변 신경을 압박해 통증과 염증을 유발하는 대표적 퇴행성 척추 질환이다. 국내 연간 환자는 약 180만명에 달하며, 주로 장년층과 고령층에서 발병률이 높다. 그러나 주로 통증 완화와 염증 억제에 초점을 맞추고 있으며, 근본적 원인을 해결하는 치료법은 확립되지 않은 상태다. 이에 연구팀은 척추관협착증의 병리학적 기전을 규명하고 새로운 치료 전략을 모색하기 위해 실험

이정수 기자25.04.02 10:10

금연, 의지보다 니코틴 대사 관련 유전자 변이가 관건

금연 성공률이 단순한 의지력이 아닌 유전자에 숨어 있다는 연구 결과가 나왔다. 13일 의정부을지대학교병원에 따르면 의정부을지대병원 가정의학과 박재민 교수와 세브란스병원 가정의학과 이지원 교수, 테라젠헬스 홍경원 본부장 공동연구팀은 한국인 남성 4364명의 유전자 정보를 분석해 이 같은 결과를 내놨다. 연구팀은 질병관리청 한국인유전체역학조사사업 데이터를 활용해 연구대상자를 비흡연자 1326명, 과거 흡연자 1684명, 현재 흡연자 1354명으로 분류했다. 이어 니코틴 대사 관련 12개 유전자에서 총 1644개 단일염기다형성을 분석해

조후현 기자25.03.13 10:22

화이자 혈우병 유전자치료제 사업서 철수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 화이자는 20일 B형 혈우병 유전자치료제 '베크베즈'에 대한 전세계 개발 및 제품화를 중지함에 따라 일본에서의 승인신청도 취하했다고 발표했다. 베크베즈는 19일 일본에서 열린 후생노동성 약사심의회 재생의료등제품·생물유래기술부회에서 승인여부가 심의될 예정이었으나 화이자가 '회사사정'으로 신청을 취소함에 따라 심의되지 못했다. 이에 화이자는 "회사 차원의 결정에 따라 향후 베크베즈에 관한 전세계 개발 및 제품화를 중지하게 됐다. 이에 따라 일본에서도 신청을 취하한 것"이라고 말했다. 구체적

이정희 기자25.02.21 09:44

테고사이언스, 올해 청사진…세포치료제·유전자 편집 신약 승부

[메디파나뉴스 = 최인환 기자] 바이오 기업 테고사이언스가 세포치료제 기술을 바탕으로 해외 시장을 적극 공략하겠다는 목표를 제시했다. 최근 FDA로부터 임상 2상 승인을 받은 ‘TPX-155’를 비롯해 차세대 유전자 편집 기술을 활용한 피부치료제 등이 주 원동력이 될 전망이다. 19일 테고사이언스 IR 자료 등에 따르면, 회사는 올해를 기점으로 미국 시장을 중심으로 적극적인 사업 확장을 추진한다. 특히, 'TPX-115'를 기반으로 ▲미국 법인 설립 ▲파트너십 체결 ▲라이선스 아웃(M&A, 조인트벤처 포

최인환 기자25.02.19 12:00

한국AZ-쓰리빌리언, aHUS 유전자 검사 신속화 맞손

한국아스트라제네카(대표이사 전세환)는 최근 삼성동 한국아스트라제네카 본사에서 희귀질환 유전자 진단 기업 쓰리빌리언(대표이사 금창원)과 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS) 유전자 진단의 신속화를 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 17일 밝혔다. 양사는 이번 협약으로 유전자 검사 기간을 단축시켜 희귀질환 환자들의 진단방랑을 최소화하고 치료 골든타임을 지킬 수 있도록 적극 협력할 계획이다. aHUS는 체내에 침입한 바이러스, 세균 등 이물질을 제거하는 면역체계인 보체가 유전적 요인 등으로 만성적으로 조절되지 않으면서 발생하는 급성 희귀

최성훈 기자25.02.17 15:13