신라젠 BAL0891 급성 골수성 백혈병(AML) FDA 임상 승인

신라젠(대표 김재경)은 미국 식품의약국(FDA)로부터 항암제 'BAL0891'의 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 대상으로 임상을 확대하는 임상시험계획(IND) 변경을 승인받았다고 21일 공시했다. 급성 골수성 백혈병은 재발률이 높고 예후가 불량한 대표적인 혈액암으로, 고령 환자나 재발성·불응성 환자에서 특히 어려움을 겪는다. 글로벌 항암 시장에서 새로운 치료 옵션 확보에 대한 관심이 큰 분야이며 분열 기전을 직접 표적하는 신규 작용기전 약물에 대한 수요가 높아지고 있다. 신라젠은 이번 IND 변경 승인이 완료됨에 따라

최인환 기자25.04.21 15:48

유니큐어 헌팅턴병 치료물질 FDA 혁신치료제 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 유니큐어의 헌팅턴병 치료물질 'AMT-130'이 미국 FDA로부터 혁신치료제로 지정됐다. AMT-130은 앞서 FDA로부터 첨단재생의료치료제(RMAT) 및 희귀질환약, 패스트트랙으로 지정된 바 있다. 이번 혁신치료제 지정은 헌팅턴병 치료를 위해 진행 중인 1/2상 임상시험의 임상데이터를 근거로 이루어졌다. 지난해 7월 유니큐어는 24개월 시점의 중간데이터를 발표하고 자연경과에 비해 치료를 받은 환자의 통합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS)에 기초한 용량의존적 질환의 진행을 연장시킨 것으로 나타났

이정희 기자25.04.21 09:53

시지바이오 '노보시스 퍼티', 美 FDA 확증임상 승인

시지바이오(대표 유현승)는 자사 척추유합술용 차세대 골대체재 '노보시스 퍼티(NOVOSIS PUTTY)'가 지난 17일(미국 현지시간 16일) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 IDE(임상시험계획 승인, Investigational Device Exemption)를 획득했다고 21일 밝혔다. 이번 승인으로 시지바이오는 미국 시판 허가(Premarket Approval, PMA)를 위한 마지막 임상 절차인 확증임상(Pivotal Study)을 본격적으로 돌입하게 됐으며, 미국 의료기기 시장 진출을 위한 실질적 단계를 개시하게 됐다. 특

최인환 기자25.04.21 09:24

CMG제약, 필름형 조현병 치료제 '메조피' 美FDA 품목허가

차바이오텍 계열사 CMG제약(씨엠지제약, 대표이사 이주형)은 16일, 미국 식품의약국(FDA)로부터 조현병 치료제 '메조피(Mezofy, 舊 데핍조)'의 품목허가를 획득했다고 밝혔다. 메조피는 CMG제약이 개발한 구강 필름(Oral Film)형 조현병 치료제(성분명 아리피프라졸)다. 메조피는 국내 제약사가 FDA로부터 개량신약 허가를 받은 네 번째 제품이다. '제형변경'으로 품목허가를 취득한 것은 메조피가 처음이다. 이전의 개량신약은 주성분의 염(salt, 용해도 개선이나 안정성 향상 등을 위한 성분)을 변경하거나 기존 의약품의 주

최봉선 기자25.04.16 11:32

미럼 '리브말리' 정제 FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)의 알라질증후군(ALGS) 및 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 환자의 담즙정체성 가려움증 치료제 '리브말리'(Livmarli, maralixibat) 정제가 미국 FDA로부터 승인을 취득했다. 새롭게 승인된 정제는 기존 액제에 고형제제를 추가로 제공함에 따라 환자와 의료제공자의 편리성을 향상시킬 것으로 기대된다. 리브말리 정제는 6월부터 환자지원프로그램인 'Mirum Access Plus'(MAP)을 통해 구입할 수 있다. 회장 담즙

이정희 기자25.04.15 09:03

FDA 동물실험 단계적 폐지…AI·오가노이드 등 대체 기술 성장 기회

[메디파나뉴스 = 조해진 기자] 미국 FDA가 단일클론항체(mAb) 치료제 및 기타약물 개발 과정에서 동물실험 단계적 폐지 로드맵을 발표하면서, AI 신약개발·장기칩·오가노이드 등 동물실험 대체 기술을 가진 기업들이 성장 기회를 잡을 것으로 예상된다. IBK투자증권은 14일 공개한 제약·바이오 산업 보고서를 통해 현지시간으로 10일 미국 FDA가 발표한 동물실험 단계적 폐지 로드맵을 언급했다. 앞서 마틴 A. 마카리 FDA 국장은 '단일클론항체 및 기타 약물에 대한 동물실험 요건 단계적 폐지 계

조해진 기자25.04.14 12:04

버브 유전자편집 치료제 FDA 신속심사 지정

올해 2분기 1b상 임상결과 공개 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)의 유전자편집 치료제 'VERVE-102'가 미국 FDA로부터 신속심사품목으로 지정됐다. VERVE-102는 간 속 PCSK9 유전자를 영구적으로 불활성화하도록 설계된 체내 염기편집의약품으로, 이미 알려진 심혈관질환 발병요인인 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)를 지속적으로 감소시킬 가능성이 있다. 현재 1b상 임상시험(Heart-2 시험)에서 평가 중이며 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 또는 조기

이정희 기자25.04.14 09:23

디티앤씨알오, 이달부터 미 FDA 독성시험 컨설팅 서비스 개시

비임상-임상시험수탁기관 디티앤씨알오(Dt&CRO)는 미국 신약개발 컨설팅 전문업체 레디어스 리서치(Radyus Research)와 협력해 이달부터 미국 식품의약국(FDA) 독성시험 컨설팅 서비스를 정식으로 개시한다고 11일 밝혔다. 이번 협력은 미 FDA 승인 전략 수립의 일환으로 독성 시험에 대한 전략적 컨설팅 역량을 국내 고객들에게 직접 제공함으로써, 국내 제약·바이오 기업들의 미국 진출에 보다 실질적인 도움을 줄 것으로 기대된다. 이번에 제공되는 서비스는 독성시험 데이터를 대상으로 하는 ▲FDA Toxico

이정수 기자25.04.11 17:39

급성 골수성백혈병 치료제 '지프토메닙' FDA 승인신청 

쿠라-교와기린 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 쿠라 온콜로지(Kura Oncology)의 급성 골수성백혈병 치료제 '지프토메닙'(ziftomenib)의 승인이 미국 FDA에 신청됐다. 쿠라는 지프토메닙에 대해 NPM1 변이를 가진 재발 및 난치성 성인 급성 골수성백혈병 치료제로 FDA에 승인을 신청했다고 발표했다. 우선심사가 인정되면 신청접수 6개월 안에 승인여부가 결정될 예정이다. 지프토메닙은 선택적 경구용 메닌 저해제로, 예후불량과 관련이 있는 NPM1 변이를 가진 재발 및 난치성 급성 골수성백혈병에 대해 FDA로부터 혁

이정희 기자25.04.11 09:18

美 FDA 대규모 인력 감축…신약 리뷰·현장실사 차질 우려

[메디파나뉴스 = 최인환 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 대규모 인력 감축을 단행하면서 의약품 및 의료기기 신제품의 허가 리뷰와 현장 실사 등에 지장이 불가피할 것이란 우려가 커지고 있다. 특히 의약품 제조시설에 대한 감시 검사가 축소되고, 이미 예정된 기업과의 회의 일정에도 차질이 생기고 있어 업계의 불안이 고조되는 모습이다. 10일 한국바이오협회 바이오경제연구센터에 따르면 미국 보건복지부가 진행 중인 연방정부 인력 축소 캠페인의 일환으로, FDA는 총 3500명의 직원을 해고 중인 것으로 알려졌다. 이번 해고 대상에는 의약품과

최인환 기자25.04.10 11:49

코아스템켐온, '뉴로나타-알' FDA 가속승인 가능성 높여

코아스템켐온은 루게릭병(ALS) 치료제 '뉴로나타-알'의 임상 3상 후속 분석 결과, 특정 환자군에서 환자의 기능 상태를 나타내는 ALSFRS-R 점수가 통계적으로 유의하게 개선되고 신경손상 바이오마커인 NfL 수치가 유의미하게 감소하는 것을 새롭게 확인했다고 밝혔다. 이러한 결과는 뉴로나타-알의 임상적 유의성이 한층 더 확보됐음을 의미하며, 해당 치료제가 미국 FDA의 가속 승인을 받을 가능성을 크게 높여주는 주요 근거로 평가된다. FDA의 가속 승인(Accelerated Approval) 제도는 치료제 개발에 있어 치료제가 없는

최인환 기자25.04.10 10:40

'옵디보+여보이' 대장암 1차 치료제 FDA 승인

BMS [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 '옵디보'와 '여보이' 병용요법이 절제불가 또는 전이성 고빈도-현미부수체 불안정성(MSI-H) 또는 불일치 복구결함(dMMR) 대장암 성인 및 12세 이상 소아환자의 1차 치료제로 FDA의 승인을 취득했다. 이 승인은 MSI-H/dMMR 전이성 대장암환자를 대상으로 실시한 3상 임상시험(CheckMate-8HW 시험)을 근거로 이루어졌다. 옵디보와 여보이 병용요법은 독립적 중앙맹검평가(BICR)에 의한 평가에서 모든 치료라인에 대한 옵디보 단독요법과의 비교시험

이정희 기자25.04.10 09:32

테바 '아조비' 소아 확대신청 FDA 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 테바 파마슈티컬 인더스트리스(Teva Pharmaceutical Industries)의 편두통 치료제 '아조비'(Ajovy, fremanezumab)의 소아 적응증 확대 승인신청이 FDA에 접수됐다. 테바는 아조비를 체중 45kg 이상 6~17세 소아 및 청소년 편두통 환자에서 간헐성 편두통을 예방하는 용도로 적응증 확대승인을 신청했으며 FDA가 신청을 접수함에 따라 본격적인 심사절차에 들어갈 수 있게 됐다고 7일 발표했다. 만약 승인되면 아조비는 성인과 소아의 편두통 예방에 사용할 수 있는 최초의

이정희 기자25.04.09 09:43

FDA, 아펠리스 '엠파벨리' 신장질환 우선심사 부여

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아펠리스 파마슈티컬스의 C3 신증(C3G) 및 원발성 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN) 치료제 '엠파벨리'(Empaveli, pegcetacoplan)가 FDA로부터 승인신청이 접수되고 우선심사대상으로 지정됐다. FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 7월 28일까지 최종 승인여부를 결정할 예정이라고 밝혔다. 엠파벨리는 이미 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제로 승인을 취득했다. 청년기와 성인의 다양한 환자집단을 대상으로 실시한 이번 3상 임상시험에서 엠파벨리는 단백뇨 감소, 신

이정희 기자25.04.02 09:00

오츠카 IgA 신증 치료제 '시베프렌리맙' FDA 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 오츠카제약은 31일 IgA 신증 치료제 '시베프렌리맙'(sibeprenlimab)을 미국에서 승인신청했다고 발표했다. 시베프렌리맙은 IgA 신증의 발병과 진행에 관여하는 사이토카인 APRIL의 작용을 저해하는 인간화 면역글로불린G(IgG2) 단클론항체. 4주마다 피하주사하는 프리필드 실린지제제로, 환자가 가정에서 자가투여할 수 있는 편리성이 있다. 향후 오츠카의 주력제품 중 하나로 성장할 것으로 기대되며 최대 매출액이 1000억엔을 넘을 전망이다. 이번 승인신청은 2상 임상시험과 3상 임상시험

이정희 기자25.04.02 07:53

AZ '임핀지' 방광암 치료제로 FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아스트라제네카의 '임핀지'(Imfinzi, durvalumab)가 31일 근육침습성 방광암(MIBC)의 주술기 치료제로 FDA의 승인을 취득했다. FDA의 승인은 3상 임상시험(NIAGARA 시험) 결과를 근거로 이루어졌으며 이 시험에서 임핀지는 화학요법 단독그룹에 비해 생존율을 큰 폭으로 개선시키고 질환재발위험도 낮춘 것으로 확인됐다. 1000명 이상이 참여한 NIAGARA 시험에 따르면 임핀지와 화학요법을 병용하고 수술 후 임핀지 단독요법을 받은 환자에서 질환의 진행 또는 사망위험은 32% 감소

이정희 기자25.04.01 09:22

PWS 환자 과식증 치료제 '비캇' FDA 승인

솔레노 테라퓨틱스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 솔레노 테라퓨틱스의 4세 이상 프래더 윌리 증후군(PWS) 환자 과식증 치료제 '비캇'(Vykat XR, diazoxide choline)이 FDA의 승인을 취득했다. PWS는 15번 염색체의 완전 또는 부분결손으로 발생하는 희귀 유전성 질환. 그동안 저혈당 치료제 '디아족사이드'의 서방형 제제로 알려져 온 비캇은 원래 5년 전 3상 임상시험에 실패한 경위가 있다. 하지만 데이터를 2차로 측정한 결과 효과가 있는 사실을 확인하고 지속적으로 평가한 끝에 재차 승인신청을 제출할 수 있

이정희 기자25.03.28 09:34

테사모렐린 신제형 '에그리프타 WR' FDA 승인

加 테라테크놀로지스 캐나다 테라테크놀로지스(Theratechnologies)의 테사모렐린 신제형 '에그리프타 WR'(EGRIFTA WR)이 미국 FDA의 승인을 취득했다. 에그리프타 WR은 지방이영양증(lipodystrophy)을 가진 HIV 성인환자의 과잉 복부지방을 감소시킨다. 현재 F4 제제인 '에그리프타 SV'가 매일 조제가 필요한 데 비해 주 1회 조제가 가능하고 보다 적은 양으로 투여된다. 이는 테사모렐린의 F1 제제인 '에그리프타'와 생물학적으로 동등한 것으로 시사되고 있다. 에그리프타 WR은 4개의 1회 사용 바이알

이정희 기자25.03.26 10:37

코어라인소프트, 핵심 라인업 4종 美 FDA 허가 획득

코어라인소프트가 최근 자체 인공지능(AI) 소프트웨어(SW) 'AVIEW CAC(에이뷰 씨에이씨)'의 고도화 버전으로 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 데 이어, 추가 허가에 성공했다. 코어라인소프트는 FDA로부터 자체 AI SW 'AVIEW(에이뷰)'에 대한 FDA 510(k) 허가를 획득했다고 25일 밝혔다. 코어라인소프트는 이번 FDA 510(k) 허가를 통해 에이뷰 씨에이씨를 비롯, △AVIEW LCS(에이뷰 엘씨에스) △AVIEW COPD(에이뷰 씨오피디) △Fissure Completeness(피셔 컴플릿너스) 등 보

최성훈 기자25.03.25 08:47

노바티스 '파발타' FDA C3G 확대승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 노바티스의 '파발타'(Fabhalta, iptacopan)가 FDA로부터 C3G(C3 사구체신염) 성인환자 치료제로 적응증 확대승인을 취득했다. C3G는 희귀 신장질환으로, 이번 승인은 이 질환에 특화한 최초의 치료제로 주목된다. 파발타는 신장질환의 일반적인 증상인 요속 과잉단백질을 감소시키는 작용을 한다. 이번 승인 이전에 C3G 환자의 치료선택지는 유지요법과 광범위한 면역억제로 제한돼 있었다. 경구제인 파발타는 질환의 원인으로 알려진 보체 제2경로를 저해함에 따라 C3G의 근본적인 원인에 대처할

이정희 기자25.03.21 09:37