카프리코 DMD 세포치료제 '데라미오셀' FDA에 BLA 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 생명공학회사인 카프리코 테라퓨틱스는 뒤센형 근이영양증(DMD)의 심근증 치료를 목적으로 한 세포치료제 '데라미오셀'(deramiocel)의 바이오신약 허가신청(BLA)이 FDA에 제출됐다고 발표했다. 데라미오셀이 FDA의 승인을 취득하게 되면 DMD의 심근증 치료를 목적으로 한 최초의 세포치료제가 될 가능성이 있다. 이번 BLA는 2상 임상시험인 HOPE-2 시험과 HOPE-2 오픈라벨연장(OLE) 시험을 포함한 포괄적인 임상시험 결과를 근거로 하고 있다. 이들 시험에서는 데라미오셀이 DMD 관련 심장합병증 관리에 도움이 될 가능성이 있는 것으로 나타났다. 데라미오셀은 동종 심근유

코셉트 쿠싱증후군 치료제 '렐라코릴란트' FDA 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 코셉트 테라퓨틱스 인코퍼레이티드(Corcept Therapeutics Incorporated)의 쿠싱증후군(내인성 고코르티솔혈증) 치료제 '렐라코릴란트'(relacorilant)가 FDA에 승인신청됐다. 렐라코릴란트의 승인신청은 고코르티솔혈증 환자를 대상으로 실시된 ‘GRACE 시험’과 3상 임상시험(GRADIENT 시험), 그리고 장기연장시험 및 고코르티솔혈증에 관한 2상 임상시험 결과에 근거한다. 렐라코릴란트로 치료받은 환자는 현 치료법으로 일반적으로 나타나는 부신부전증, 저칼륨혈증, QT연장 등 심각한 부작용을 경험하지 않고 고코르티솔혈증 관련 증상을 개

성인 재발성 LGSOC 치료제 FDA 우선심사 지정

베라스템 온콜로지 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 베라스템 온콜로지(Verastem Oncology)의 성인 재발성 저등급 장액성 난소암(LGSOC) 치료제가 FDA로부터 우선심사대상으로 지정됐다. 베라스템은 FDA가 경구용 RAF/MEK 경로차단제 '아부토메티닙'(avutometinib)과 경구용 FAK 억제제 '데팍티닙'(defactinib) 병용요법에 관한 신약허가신청(NDA)을 신속승인제도 하에 심사하기 위해 접수했다고 발표했다. 2024년 10월 완료한 NDA는 우선심사 대상이며 처방약유저피법(PDUFA)에 기초한 심사종료 예정일은 6월 30일이다. 이번 신청은 재발성 LGSOC 환자를 대상으로 아부토메

릴리 비만 치료제 '젭바운드' 日 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일라이 릴리 일본법인과 다나베미쓰시비제약은 27일 비만 치료제인 지속성 GIP/GLP1 수용체 작용제 '젭바운드'가 일본에서 승인을 취득했다고 발표했다. 승인된 적응증은 고혈압, 지질이상증, 2형 당뇨병 중 하나를 지니며 식사·운동요법으로도 충분한 효과가 없는 비만환자 가운데 BMI가 27이상이면서 2개 이상 비만관련 건강장애를 지니고 있거나 BMI가 35 이상인 경우이다. 젭바운드는 글루코스 의존성 인슐린자극 폴리펩타이드(GIP)와 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 두 수용체에 작용하는 지속성 GIP/GLP1 수용체 작용제. 천연 GIP 펩타이드 배열을 토대로 한 단

액섬 알츠하이머병 흥분증상 치료물질 최신 3상 임상서 유망

내년 하반기 승인신청서 제출 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 알츠하이머병 환자의 흥분증상을 치료하는 액섬의 'AXS-05'가 최신 3상 임상시험에서 유망한 결과를 보인 것으로 나타났다. 액섬은 ACCORD-2 시험에서 AXS-05가 1차 평가항목을 달성하고 위약에 비해 흥분증상 재발까지의 시간을 통계적으로 유의하게 늦추는 것으로 확인했다고 발표했다. 이 약물은 2차 평가항목인 흥분의 재발방지도 달성했다. 지속적인 임상반응 유지에서 AXS-05의 유효성을 평가한 ACCORD-2 시험에서는 위약에 비해 재발위험을 3.6배 낮추고 알츠하이머병의 전체적인 중증도 악화를 막는 것으로 확인됐다. 앞서 실시된 ADVANCE-2 시

베이진 진행성 위암 치료제 '테빔브라' FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 중국 베이진(BeiGene)의 '테빔브라'(Tevimbra, tislelizumab)가 미국에서 특정 진행성 위암의 1차 치료제로 화학요법과 병용하는 용도로 승인을 취득했다. 베이진은 FDA가 PD-L1 발현을 수반하는 절제불가 또는 전이성 HER2 음성 위암 또는 위식도접합부 선암의 1차 치료 용도로 사용하도록 승인했다고 발표했다. 이번 승인을 뒷받침한 글로벌 3상 임상시험(RATIONALE-305 시험)에 따르면 테빔브라와 화학요법 치료를 받은 환자의 전체 생존기간이 통계적으로 유의한 개선효과를 보인 것으로 확인됐다. 테빔브라 투여그룹의 전체 생존기간은 평균 15.0개월로, 위약과

mRNA 가시화 기술 개발

스웨덴 카롤린스카연구소, 신약개발 활용 기대 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 채취한 장기를 통째로 투명하게 만들어 눈에 보이지 않는 mRNA를 가시화하는 기술이 개발됐다. 스웨덴 카롤린스카연구소를 비롯한 연구팀은 장기 등을 얇게 자르는 기존 방법에 비해 간단하고 연구에서는 쥐의 뇌 전체에 있는 특정 mRNA를 해석할 수 있었다고 밝혔다. 질환의 발병기전 규명과 신약개발 연구에 도움을 줄 가능성이 있는 연구성과로 미국 과학저널 '사이언스'에 연구논문이 게재됐다. DNA 유전정보를 카피한 mRNA는 다양한 생명현상을 일으키는 단백질의 설계도 역할을 한다. 어떠한 mRNA가 작용하는지 알면 세포의 활동이나 역할을 추측할 수

엘리트, ADHD 치료제 '바이반스' 제네릭약 출시

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 엘리트 파마슈티컬스(Elite Pharmaceuticals)는 ADHD 치료제 '바이반스'의 제네릭약을 출시했다고 발표했다. 엘리트의 바이반스 제네릭약은 10mg에서 70mg까지 용량으로, 엘리트의 상표로 시장에 출시된다. 의약품 시장조사기관인 IQVIA 데이터에 따르면 2024년 10월까지 12개월간 바이반스의 연간 매출액은 약 43억달러에 달했다고 보고했다. 엘리트는 뉴저지주 노스베일에서 현행 제조품질관리기준(cGMP) 및 마약단속국(DEA) 규제에 따른 시설을 운영하고 있다. 주로 고형 경구제형의 제네릭약을 개발 및 제조, 유통하고 있다.

가켄, J&J와 아토피 등 신약후보물질 라이선스 제휴

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 가켄제약은 26일 2형 염증성 질환에 대한 차세대 경구용 치료제로 개발하고 있는 STAT6 프로그램에 대해 미국 존슨앤존슨(J&J)과 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 이 계약체결로 가켄은 J&J로부터 계약일시금 3000만달러를 받고, J&J는 전세계에서 개발·제조·제품화하는 독점적 라이선스를 갖는다. J&J가 독점 라이선스계약을 체결한 STAT6 프로그램에는 'KP-723'가 포함된다. 안전성을 확인하는 1상 임상시험까지 가켄이 담당하고 그 후에는 J&J이 전세계에서 개발을 이어받아 제품화할 계획이다. 또 프로그램을

유로반트 과민성방광 치료제 '젬테사' FDA 승인

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 일본 스미토모파마의 미국 자회사 유로반트 사이언스의 과민성방광 치료제 '젬테사'(Gemtesa, vibegron)가 FDA의 승인을 취득했다. 스미토모파마는 FDA가 젬테사를 양성 전립선비대증 치료를 위해 약물치료를 받고 있는 환자 가운데 절박성 요실금, 긴박뇨, 빈뇨 등 과민성방광 증상을 나타내는 남성환자에 사용하도록 승인했다고 발표했다. 이번 승인을 뒷받침한 3상 임상시험(URO-901-3005 시험)에서는 양성 전립선비대증으로 약물치료를 받고 있는 약 1100명으로 대상으로 젬테사와 위약 투여그룹으로 나눠 24주간 과민성방광 증상 개선효과가 비교됐다. 그 결과 12주차 하루 평균 배

화이자 '브라프토비' 대장암 1차 치료 FDA 신속승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 화이자의 항암제 '브라프토비'(Braftovi, encorafenib)와 '얼비툭스', 'mFOLFOX6' 병용요법이 미국 FDA로부터 BRAFV600E 유전자변이를 가진 진행 및 재발성 대장암 1차 치료제로 신속승인을 취득했다. 브라프토비는 미국과 캐나다, 남미, 중동, 아프리카에서 화이자가 독점적 권리를 보유하고 있으며 우리나라와 일본에서는 오노약품이 제품화하는 독점적 권리를 갖고 있다. 치료경험이 없는 환자를 대상으로 실시한 3상 임상시험에서는 브라프토비와 얼비툭스, mFOLFOX6 병용요법의 주효율이 61%로, '아바스틴' 병용 혹은 비병용 표준화학요법의 주효율 40%와 임상적으

'젭바운드' 수면시무호흡증 치료제로 FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일라이 릴리의 비만 치료제 '젭바운드'가 수면시무호흡증후군 치료제로 FDA의 승인을 취득했다. 릴리는 FDA가 젭바운드를 중등도~중증 폐색성 수면시무호흡증후군 및 비만 성인이 수면의 질을 개선할 목적으로 처방하도록 승인했다고 발표했다. 릴리에 따르면 젭바운드를 복용한 성인은 약 20kg 감량에 성공했으며 수면중 1시간당 호흡 중단횟수가 약 25회 감소한 것으로 나타났다. 폐색성 수면시무호흡증후군은 수면 중 상기도가 폐색되면서 발생하는 증상으로 심한 코골이와 수면 중 호흡곤란, 구갈, 낮 동안 졸음 등 증상이 나타나는 것으로 알려져 있다. 젭바운드는 식욕을 억제하고 혈당치와 헤모글로빈A1

가켄, 항암제 판매 美 아디 서브시디어리 인수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 가켄제약은 20일 항암제를 판매하는 미국 바이오의약품회사인 아디 서브시디어리(Aadi Subsidiary)를 인수한다고 발표했다. 가켄은 아디 서브시디어리 인수를 통해 희귀암인 악성혈관주위 상피세포종양 치료제 '파이아로'(Fyarro, 시롤리무스 단백질 결합입자 주사제)를 회득하고 미국에서 판로를 구축하는 계기로 활용할 계획이라고 밝혔다. 아디 서브시디어리는 아디 바이오사이언스의 자회사이며, 인수금액은 1억달러에 이른다. 파이아로는 나노알부민 결합기술을 활용한 치료제로, 미국 FDA로부터 2021년 승인을 취득하고 2023년 10월~2024년 9월 약 2500만달러의 매출을 기록했

휴마사이트 혈관외상용 인간조직 '심베스' FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 휴마사이트(Humacyte)의 혈관외상용 인간조직인 '심베스'(SYMVESS, ATEV(무세포조직공학혈관)-tyod)가 FDA로부터 사지절단을 피하기 위해 긴급 혈행재건을 필요로 하는 사지동맥손상 성인환자에 사용하도록 정식 승인됐다. 심베스는 동맥치환 및 복원에 사용하기 위해 본편적으로 이식가능한 혈관도관으로 설계된 바이오엔지니어링 인간조직으로, 자가정맥 이식을 실시할 수 없는 경우 사용할 수 있다. 외상환자로부터 정맥을 채취하기 위해 추가적인 수술시간이 필요한 기존 절차와 달리 심베스는 그 자리에서 사용 가능하며 혈관복원재료를 얻기 위해 환자에 상처를 낼 필요가 없다. 임상시험에서는

메소블라스트 MSC 치료제 '라이온실' FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 호주 메소블라스트(Mesoblast)의 중간배엽 줄기세포(MSC) 치료제 '라이온실'(Ryoncil, remestemcel-L)이 스테로이드 저항성 급성이식편대숙주병(SR-aGvHD)에 대해 FDA의 승인을 취득했다. 이번 승인으로 라이온실은 2개월 이상 환자의 SR-aGvHD에 대해 유일하게 FDA의 승인을 취득한 치료제로 자리매김하게 됐다. 이번 승인을 뒷받침한 3상 임상시험에서는 중증도가 높은 SR-aGvHD 소아 70%가 라이온실 치료를 시작한지 28일째까지 전체적인 반응을 보인 것으로 나타났다. 이 반응률은 특히 중요하며 aGvHD 환자의 생존율 예후인자가 된다. 전문가들은 동

아스텔라스, 美社와 중추신경질환 유전자치료제 개발 제휴

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 일본 아스텔라스제약은 미국 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 중추신경질환용 유전자 치료제 개발을 위해 혁신적인 아데노수반 바이러스(AAV) 캡시드인 'STAC-BBB'를 사용하는 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 이 계약에 따라 아스텔라스는 비인간 영장류에서 정맥내 투여로 높은 혈액뇌관문 투과성과 신경세포에 대한 유전자도입효율을 보이는 상가모의 STAC-BBB를 1개의 신경질환용 신약개발 타깃에 대해 전세계에서 독점적으로 사용하는 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 아스텔라스가 타깃 추가비용을 지불하면 추가로 최대 4개의 신경질환용 신약개발 타깃에 STAC-BB

길리어드 '트로델비' ES-SCLC 혁신치료제 지정

3상 임상시험 실시 계획 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 길리어드의 유방암 치료제 '트로델비'(Trodelvy, sacituzumab govitecan)가 백금착제 기반 화학요법 후 진행된 확장기 소세포폐암(ES-SCLC) 성인환자 치료에 혁신치료제 지정을 받았다. 트로델비의 혁신치료제 지정은 ES-SCLC 코호트를 대상으로 한 글로벌 2상 임상시험(TROPiCS-03 시험) 결과를 근거로 하고 있다. 이 시험에서 트로델비는 ES-SCLC 2차 치료로 유망한 항종양 활성을 나타내고 안전성 프로파일은 과거 시험과 일치한 것으로 확인됐다. 길리어드는 이 환자그룹을 대상으로 3상 임상시험을 실시할 계획이다. 폐암은 미국에서

MSD, 중국 한소제약 경구용 비만 치료물질 도입

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 MSD가 중국 한소제약과 경구용 비만 치료물질에 관한 독점적 라이선스계약을 체결했다. MSD는 18일 중국 한소제약이 전임상단계 중인 경구용 소분자 GLP-1 수용체 작용제 'HS-10535'의 독점적 개발에 관한 글로벌 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 계약조건에 따라 MSD는 1억1200만달러의 일시금을 지불하고 향후 개발 및 승인 등 성과금으로 최대 19억달러를 지불할 가능성이 있다. 아울러 한소제약은 매출액에 따른 로열티를 받을 자격이 있고 특정 조건하에서 중국에서 공동판촉 또는 독점적 제품화 권리를 가질 가능성도 있다. MSD는 인크레틴 생물학에서 쌓은 자사의 경험을 살

'오젬픽' 희귀 안구질환 NAION 관련성 지적

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 노보 노디스크의 당뇨병 치료제 '오젬픽'이 드문 시력상실 위험을 높일 가능성이 있다는 연구결과가 나오자, 덴마크 보건당국이 유럽의약품청(EMA)에 연구결과 평가를 요청했다. 덴마크 남부대학(SDU) 연구팀은 덴마크와 노르웨이 환자기록을 장기간 조사한 결과 오젬픽을 복용한 당뇨병 환자는 다른 종류의 당뇨병 치료제를 사용한 환자보다 비동맥성 전방 허혈성시신경증(NAION)으로 불리는 희귀 안과질환 진단을 받을 가능성이 2배 이상 높은 것으로 확인했다고 발표했다. 단 오젬픽과 성분이 같은 비만 치료제 '위고비'를 복용한 사람에서도 이와 같은 영향이 있는지에 관해서는 판단하지 못했다. 이에 대

체크포인트 피부암 치료제 '언록시트' FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 체크포인트 테라퓨틱스의 피부암 치료제 '언록시트'(Unloxcyt, cosibelimab-ipdl)가 FDA로부터 승인을 취득했다. 체크포인트는 FDA가 언록시트를 근치적 수술 또는 방사선요법의 대상이 아닌 전이성 또는 국소진행성 피부편평상피암(cSCC) 성인환자 치료에 사용하도록 승인했다고 발표했다. PD-L1 저해항체인 언록시트는 cSCC 성인환자 치료에 승인된 최초의 약물로 주목된다. 이번 승인은 cSCC를 포함한 다양한 진행성 고형암 성인환자를 대상으로 언록시트의 유효성을 평가한 임상시험(Study CK-301-101 시험)의 긍정적인 결과를 근거로 이루어졌다. 이 연구에서