'레카네맙' 표적물질 양 측정기술 개발

에자이-가나자와대 공동연구팀 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 알츠하이머병 치료제 '레카네맙' 치료의 표적이 되는 물질의 양을 환자의 체액에서 측정하는 기술이 개발됐다. 일본 가나자와대와 에자이 공동연구팀은 약물투여 전후 측정하면 치료효과를 예측할 가능성이 있어 환자에 최적의 치료를 제공하는 기술 개발로 이어질 것으로 기대하고 있다고 발표했다. 알츠하이머 치매환자의 뇌 속에는 아밀로이드 베타라는 단백질 덩어리가 축적되어 있다. 이 물질이 알츠하이머병의 원인일 거라는 설이 유력하며 특히 물에 녹는 타입의 아밀로이드 베타인 'PF'는 독성이 높을 가능성이 있다. 레카네맙은 PF에 결합해 제거를 촉진하는 작용을 하지만 환자의

케로스 PAH 치료물질 '시보터셉트' 임상시험 전면 중단

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 케로스 테라퓨틱스의 폐동맥 폐고혈압증(PAH) 치료물질 '시보터셉트'(cibotercept)의 2상 임상시험이 중단된다. 케로스는 15일 심낭액 저류 부작용과 관련된 새로운 안전성 문제가 발생하자 시보터셉트를 평가하는 2상 임상시험(TROPOS 시험)의 모든 투여를 자진 중단한다고 발표했다. 케로스는 TGF-ß 단백질패밀리의 신호전달기능 장애에 관여하는 질환 치료법을 전문으로 하는 바이오의약품회사. 지난해 12월 12일 이러한 관찰결과가 나오자 3.0mg.kg 및 4.5mg/kg 투여그룹을 중단해 왔다. 이번에 1.5mg/kg 및 위약그룹까지 중단을 확대한 것은 직면해

아타라 '에브발로' FDA 승인 제동

제3자 제조시설 조사결과 관련 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 아타라 바이오테라퓨틱스(Atara Biotherapeutics)의 자가 T세포 치료제 '에브발로'(Ebvallo, tabelecleucel)가 미국에서 승인에 제동이 걸렸다. 아타라는 16일 FDA로부터 에브발로가 엡스타인-바 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환(EBV+ PTLD) 특정환자에 대한 단독요법과 관련해 보완요구서한(CRL)을 받았다고 발표했다. 회사측은 제3자 제조시설의 조사결과와 관련된 것으로 약물의 임상적 유효성과 안전성 데이터와는 관련이 없다고 밝혔다. FDA는 서한에서 제조과정 결함을 지적하지 않고 승인을 위한 새로운 임상시

트리베나 마약성 진통제 '올린비크' 주사제 판매 중지

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 중추신경계 장애 치료제 개발을 전문으로 하는 미국 트리베나는 16일 마약성 진통제 '올린비크'(Olinvyk, oliceridine) 주사제 판매를 중지했다고 발표했다. 올린비크는 다른 치료법이 충분치 않은 경우 성인의 급성동통 관리를 위해 승인된 정맥내 투여용 오피오이드 작용제. 트리베나는 이번 판매중지가 자사의 전략적인 움직임일 뿐, FDA의 영향을 받은 것은 아니며 제품의 유효성과 안전성 프로파일에는 아무런 문제가 없다고 밝혔다. 회사측은 "이 결정은 제품의 모든 용량에 적용되며 약물의 유효성과 안전성 우려가 아니라 사업 및 재무상 고려에 따른 결정이다"라고 강조했다.

릴리 '옴보' FDA 크론병 적응증 추가 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일라이 릴리의 궤양성 대장염 치료제 '옴보'(Omvoh, mirikizumab)가 미국 FDA로부터 중등도~중증 성인 활동성 크론병 치료제로 승인을 취득했다. 인터류킨23p19 단백질을 표적으로 하는 옴보는 2년간의 3상 임상데이터를 크론병에 제시한 최초의 생물학적 요법으로, 크론병에서 중요한 측면인 소화관 염증을 줄이도록 설계되어 있다. 이번 승인은 3상 임상시험(VIVID-1 시험) 결과를 토대로 이루어졌다. 이 시험에서는 다른 치료법에 반응하지 않는 환자를 대상으로 1년간 치료 후 임상적 관해와 내시경적 반응을 달성하는 등 옴보의 유효성이 시사됐다. 구체적으로는 옴보 투여그룹의 5

GSK, IDRx 최대 11억5000만달러 인수 합의

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 영국 글락소스미스클라인(GSK)은 13일 미국 제약회사 IDRx를 최대 11억5000만달러에 인수하기로 합의했다고 발표했다. GSK는 백신사업이 침체를 맞이하면서 최근 암치료분야에서 존재감을 높이는 데 주력하고 있다. 이번 인수는 GSK가 소화기 암분야에서 포트폴리오를 강화하기 위한 지속적인 노력의 일환으로, 10억달러의 계약금 외에 1억5000만달러의 성과금을 지급하기로 했다. IDRx는 희귀암의 일종인 소화관 간질종양 치료를 위한 새로운 요법을 개발 중인 생명공학회사로. 위장관 기질종양 치료제로 개발하고 있는 고도선택적 KIT 유전자 티로신 인산화효소 저해제의 일종인 ‘I

'레카네맙' 피하주사제 FDA 승인신청 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 에자이와 미국 바이오젠이 공동개발한 알츠하이머 치료제 '레카네맙' 피하주사제 승인신청이 미국 FDA에 접수됐다. 심사종료 목표일은 오는 8월 31일로 설정됐으며 만약 승인되면 미국에서 가정내 투여가 가능해진다. 레카네맙은 정맥주사 투여법이 이미 실용화되어 있다. 피하주사 전용 펜형 주입기는 2주에 1회 정맥주사에 의한 초기치료 종료 후 지속투여하는 치료수단으로 승인이 신청됐다. 초기치료의 구체적인 기간은 FDA와 협의 중이다. 만약 승인되면 레켐비는 주 1회 평균 15초 동안 투여가 완료되는 전용 펜형 주입기로 가정내 투여가 가능한 유일한 항아밀로이드요법으로, 통원이나 간호부담을

어댑티뮨 항암제 'lete-cel' FDA 혁신치료제 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 어댑티뮨 테라퓨틱스(Adaptimmune Therapeutics)의 항암제 'lete-cel'(letetresgene autoleucel)이 FDA로부터 혁신치료제 지정을 받았다. 이 지정은 안트라사이클린계 화학요법을 받은 뒤 특정 유전적 기준을 만족하는 절제불가 또는 전이성 점액형/원형 세포형 지방육종(MRCLS) 환자를 대상으로 한다. 어댑티뮨은 샌프란시스코에서 열리는 J.P. 모건 헬스케어 컨퍼런스에서 육종 적응증 및 lete-cel의 임상프로그램에 대해 자세히 제공할 예정이다. 혁신치료제는 최소 1개의 임상적으로 중요한 엔드포인트에서 기존 치료법을 크게 개선할 가능성을 나타

J&J, 인트라셀룰러 약 146억불 인수

릴리, 유방암 치료물질 보유 스콜피온 최대 25억불 인수 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 존슨앤존슨(J&J)은 13일 중추신경계질환 치료제를 개발하는 인트라셀룰러 테라피스(Intra-Cellular Therapies)를 약 146억달러에 인수한다고 발표했다. J&J는 인트라셀룰러의 전일 종가에 39%의 프리미엄을 얹은 주당 132달러 현금가에 연내 인수를 완료할 계획이라고 밝혔다. J&J는 이번 인수를 통해 인트라셀룰러의 정신분열증 치료제 '카플리타'(Caplyta, lumateperone)를 확보하게 됐다. 카플리타는 조현병 및 양극성 장애 관련 우울증 치료제로 FDA의 승인을 취득했다.

간암 증식억제에 '키트루다+렌비마' 효과

국제공동연구팀, 새 표준치료 가능성 기대 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 혈관 가까이에 있어 수술로 제거하지 못하는 간암에 대해 '키트루다'와 '렌비마' 병용으로 암의 증식을 억제하는 기간을 1.5배 연장시키는 데 성공했다. 미국과 일본, 중국 등 국제공동연구팀은 절제하지 못하는 종양이 있는 환자에 혈관을 막는 기존 방법 외에 면역치료제인 키트루다와 암세포만 공격하는 항암제 렌비마를 병용하는 새로운 방법이 효과적인 것으로 확인했다고 발표했다. 20~80대 남녀 480명을 대상으로 기존 방법에 키트루다와 렌비마 병용요법을 실시한 그룹과 기존 방법에 위약을 투여한 그룹으로 나눠 비교했다. 그 결과 후자는 종양증식이 억제된

J&J 알츠하이머 치료물질 '포스디네맙' FDA 패스트트랙 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 존슨앤존슨(J&J)의 알츠하이머병 치료물질 '포스디네맙'(posdinemab)이 미국 FDA로부터 패스트트랙(신속심사)으로 지정됐다. 인산화 타우를 표적으로 하는 단클론항체인 포스디네맙은 현재 조기 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 2b상 임상시험이 진행 중이다. 이 치료법은 인지기능 저하와 관련된 타우병리의 확산을 늦추는 것을 목적으로 한다. 또 다른 항타우 능동면역요법인 'JNJ-2056'은 지난해 7월 FDA로부터 패스트트랙으로 지정됐다. 임상시험은 알츠하이머병 환자를 대상으로 병리학적 인산화 타우에 대한 면역계 활성화 능력을 평가하고 질환의 진행을 늦추거나 예방하는 것을 목

FDA '아이저베이' 일부 변경승인 재신청 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 아스텔라스제약은 9일 지도형 위축을 수반하는 노인황반변성 치료제 '아이저베이'(Izervay, avacincaptad pegol)의 약물투여기간 연장과 관련해 미국 FDA에 일부 변경승인 재신청이 접수됐다고 발표했다. 이번 재신청은 지난해 11월 FDA의 승인보류 피드백을 명확히 하기 위해 12월 실시한 FDA와의 협의를 기반으로 하고 있다. FDA의 심사는 승인신청 60일 안에 완료될 예정이며 심사종료목표일은 2월 26일로 설정됐다. 아이저베이는 지도형 위축을 수반하는 노인황반변성 치료제로 투여를 시작한 후 1년까지 사용하도록 FDA로부터 2023년 8월 4일 승인을 취득했다.

아지오스 '피루킨드' 지중해빈혈 sNDA 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 아지오스 파마슈티컬스는 8일 FDA가 '피루킨드'(Pyrukynd, mitapivat)에 대해 성인 지중해빈혈에 대한 적응증 추가승인신청(sNDA)을 접수했다고 발표했다. 지중해빈혈은 만성빈혈과 중증 합병증 위험이 있는 질환으로, 만약 피루킨드가 승인되면 유전자형이나 수혈의 필요성과 관계없이 비수혈의존성 및 수혈의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈 환자에 경구제를 제공할 수 있게 된다. FDA는 9월 7일까지 최종 승인여부를 결정하게 된다. 이번 신청은 피루킨드와 위약의 유효성을 평가한 3상 임상시험(ENERGIZE 시험 및 ENERGIZE-T 시험) 결과를 근거로 하고 있다. 비수혈

ADC '파드셉'·'키트루다' 병용요법 中 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아스텔라스의 항체약물접합체(ADC) '파드셉'(Padcev, enfortumabvevedotin-ejfv)과 MSD의 '키트루다'(Keytruda, pembrolizumab) 병용요법이 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 치료제로 중국에서 적응증 추가승인을 취득했다. 중국에서 방광암은 이환율과 사망률이 높은 암으로, 지난 2022년 9만12000명 이상이 방광암으로 신규 진단을 받고 4만1000명 이상이 사망한 것으로 보고되고 있다. 방광암의 90%를 차지하는 요로상피암은 진행이 빠르고 특히 암이 진행된 상황에 진단되면 생존율이 현저히 낮은 경우가 많다. 이번 승인을 뒷받침한 3상 임상시

'에르소데투그' 선천성 HI 의한 저혈당증 美 혁신치료제 지정

레졸루트 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 레졸루트의 '에르소데투그'(ersodetug)가 미국 FDA로부터 선천성 고인슐린혈증(HI)에 의한 저혈당증 치료제로 혁신치료제 지정을 받았다. HI는 적절하게 관리하지 않으면 중증 뇌장애나 사망으로 이어질 가능성이 있는 심각한 질환이다. 혁신치료제 지정은 2상 임상시험의 긍정적인 결과를 근거로 이루어졌다. 이 시험에서 에르소데투그는 선천성 HI 환자의 저혈당을 안전하고 유의하게 개선시키고 임상적으로 유의한 고혈당을 초래하지 않는 것으로 나타났다. 레졸루트는 올해 하반기에 진행 중인 글로벌 3상 임상시험(sunRIZE 시험)의 탑라인 결과를 발표할 예정이며 같은 시기 종양

JCR파마-모달리스 CNS질환 신규 유전자치료 개발 제휴

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 JCR파마는 6일 모달리스와 중추신경계(CNS) 질환을 대상으로 하는 신규 유전자치료법 개발과 관련해 새로운 공동연구계약을 체결했다고 발표했다. 이 계약은 CNS 질환의 신규 유전자치료법 개발을 위한 양사의 공동연구에서 초기 기술컨셉 검증에 성공하자 차기 단계를 진행하기로 합의하면서 체결됐다. 양사는 특정 CNS 질환을 대상으로 JCR의 독자적인 혈액뇌관문(BBB) 통과기술인 'JBrain Cargo'와 모달리스의 독자적인 후성유전체 편집기술인 'CRISPR-GNDM'을 조합한 새로운 유전자치료 개발과 관련해 2023년 12월 공동연구를 실시했다. 새로운 공동연구계약에 따라 양사는

고바야시 건강보조제 신장애 발생원인 확인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 지난해 일본에서 건강피해 문제를 일으킨 고바야시제약의 건강보조제 '베니코우지'의 신장애 발생원인이 사람의 신장세포를 이용한 실험에서 밝혀졌다. 일본 가나자와대 등 연구팀은 원료에서 검출된 푸른곰팡이 유래 푸베룰린산이 신장애를 일으키는 사실을 확인했다고 발표했다. 후생노동성은 동물실험 결과를 근거로 푸베룰린산이 신장애를 일으킨 원인물질임을 발표했으나 실제로 사람의 세포에서 작용이 확인되기는 처음이다. 베니코우지는 섭취 후 신장에 있는 요세관의 기능이 저하하는 판코니증후군 등 신장질환을 잇따라 발병시켰다. 후생노동성은 베니코우지의 배양단계에서 푸른곰팡이가 섞여 푸베룰린산이 생산된 것으로 보

멘케스증후군 치료물질 'CUTX-101 FDA 신청 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 포트레스 바이오텍(Fortress Biotech)과 그 자회사인 사이프리움 테라퓨틱스(Cyprium Therapeutics)는 멘케스증후군 치료물질 'CUTX-101의 신약허가신청(NDA)이 FDA에 접수됐다고 발표했다. FDA는 이 신청에 대해 우선심사지위를 부여하고 오는 6월 30일을 목표행동일로 설정했다. 앞서 지난 2023년 12월에는 자이더스 라이프사이언스(Zydus Lifesciences)의 자회사인 센티넬 테라퓨틱스(Sentynl Therapeutics)는 사이프리움으로부터 CUTX-101의 개발 및 제품화에 대한 책임을 이어받기로 합의했다. 2017년 포트레스가 설립

MSD PAH 치료제 '윈레브에어' 英 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] MSD의 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제 '윈레브에어'(Winrevair, sotatercept)가 영국에서 승인을 취득했다. MSD는 31일 영국 보건부 산하 의약품·의료기기안전관리국(MHRA)이 윈리베어를 성인 PAH 환자의 운동능력 개선을 위해 다른 치료제와 병용하는 용도로 사용하도록 승인했다고 발표했다. 윈레브에어는 액티빈 신호전달 저해제로, 혈관구성세포의 증식을 촉진하는 신호전달경로에 관여하는 액티빈을 포착함에 따라 혈관구성세포의 증식을 억제하는 신호전달경로와의 균형을 개선시킨다. 혈관구성세포의 증식을 조절하고 혈류를 개선시키는 작용을 한다. 3주 간격으로 자가투여되

유소아 운동능력 간단 평가툴 개발

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 단시간에 간단히 실시할 수 있는 유소아용 운동능력 평가툴인 'SMC-Kids'이 개발됐다. 유소아 운동능력은 신체건강뿐만 아니라 인지능력과 학습능력에도 영향을 미치는 것으로 알려져 있으며 정기적으로 모니터링을 하는 데 중요한 지표가 된다. 하지만 기존 유소아 운동능력 평가툴은 전문적인 지식이나 기술, 특별한 도구, 넓은 공간을 필요로 하고 보육현장에서 간단히 실시하기 어려웠다. 일본 메이조대 연구팀은 특별한 도구나 넓은 공간이 없어도 3~6세 유소아의 운동능력을 간단히 측정할 수 있는 'SMC-Kids'(Simple Motor Competence-check for Kids)를 개발했다.