iPS세포로 만든 심근시트 日 승인신청

日 쿠오립스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 오사카대 사와 요시키 명예교수팀이 개발한 인공다능성줄기세포(iPS세포)로 만든 심장의 근육시트가 일본에서 승인신청됐다. 사와 명예교수가 참여한 벤처회사인 쿠오립스(CUORiPS)는 8일 iPS세포로 만든 심근시트를 재생의료제품으로 후생노동성에 승인신청을 했다고 발표했다. 만약 승인되면 iPS세포를 이용한 세계 최초의 치료법이 될 전망이다. 오사카대 연구팀은 심장의 두꺼운 혈관이 막히고 심근이 작용하지 않는 허혈성 심질환에 의한 중증 심부전 환자에 대해 타인의 iPS세포로 만든 심근세포를 이식하는 치료를 개발해 왔다. 심근시트에서 분비되는 물질로 심장의 혈관을 재생시킨다

테바 '아조비' 소아 확대신청 FDA 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 테바 파마슈티컬 인더스트리스(Teva Pharmaceutical Industries)의 편두통 치료제 '아조비'(Ajovy, fremanezumab)의 소아 적응증 확대 승인신청이 FDA에 접수됐다. 테바는 아조비를 체중 45kg 이상 6~17세 소아 및 청소년 편두통 환자에서 간헐성 편두통을 예방하는 용도로 적응증 확대승인을 신청했으며 FDA가 신청을 접수함에 따라 본격적인 심사절차에 들어갈 수 있게 됐다고 7일 발표했다. 만약 승인되면 아조비는 성인과 소아의 편두통 예방에 사용할 수 있는 최초의 칼시토닌 유전자관련 펩타이드(CGRP) 길항제가 될 전망이다. 3상 임상시험(SPACE

산텐 녹내장·고안압증 치료제 '타프콤' 中 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 산텐제약의 개방우각녹내장 또는 고안압증 치료제 '타프콤'(TAPCOM, tafluprost/timolol maleate)이 중국에서 승인을 취득했다. 타프콤은 산텐에 의해 탄생한 타플루프로스트 0.0015%와 티몰롤 0.5%를 함유한 방부제 무첨가 복합 점안제로, 유럽과 아시아 등 40개국 이상에서 승인을 취득했다. 개방우각녹내장 또는 고안압증 환자의 안압하강 시 β차단제 또는 프로스타글란딘 유도체 단독제제로는 효과가 불충분하고 병용요법을 필요로 하는 환자나 녹내장 장기치료에서 방부제를 포함하지 않는 점안제가 유용한 환자에 새로운 치료선택지를 제공하는 이점이 있다. 타프콤

액섬 알츠하이머·기면증 치료물질 임상결과 양호

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 액섬 테라퓨틱스의 알츠하이머병 치료물질 'AXS-05'와 기면증 치료물질 'AXS-12'의 양호한 임상결과가 공개됐다. 액섬은 캘리포니아주 샌디에이고에서 열린 미국 신경학회 연례회의에서 AXS-05의 3상 임상시험(ACCORD-2 시험)과 AXS-12의 3상 임상시험(SYMPHONY 시험) 결과를 발표했다. 아울러 편두통 치료제 '심브라보'의 네트워크 메타분석 결과도 공개했다. '덱스트로메트로판'과 '부프로피온' 복합제인 AXS-05는 알츠하이머병의 흥분에 대한 3상 임상시험에서 유효성과 안전성을 보인 것으로 확인됐다. 미국 FDA는 이 적응증에 대해 혁신치료제 지정을 부여하기도 했다.

'엔허투' 유럽서 유방암 적응증 확대

다이이찌산쿄-아스트라제네카 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 다이이찌산쿄와 아스트라제네카의 항암제 '엔허투'가 유럽에서 유방암환자에 대한 적응증을 추가로 승인받았다. 양사는 4일 유럽위원회(EC)가 엔허투에 대해 화학요법 미치료 HER2 저발현 또는 HER2 초저발현 유방암 환자에도 사용할 수 있도록 승인했다고 발표했다. 대상은 호르몬수용체 양성 및 HER2 저발현 또는 HER2 초저발현 전이·재발형 유방암으로, 1개 이상 내분비요법을 받은 후 다음 치료로서 내분비요법이 적절치 않다고 판단된 경우이다. 이번 적응증 추가승인을 뒷받침한 3상 임상시험에서는 질환의 진행 또는 사망 위험을 화학요법 투여그룹에 비해

獨 머크 일본법인, SCLC 치료제 '루비넥테딘' 도입

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 독일 머크의 일본법인이 스페인 파마마(PharmaMar)로부터 소세포폐암(SCLC) 치료제 '루비넥테딘'(lurbinectedin)을 도입했다. 머크 일본법인의 헬스케어사업에서 바이오의약품사업을 담당하는 머크바이오파마는 3일 루비넥테딘의 일본내 라이선스 및 개발, 제품화에 관한 계약을 체결했다고 발표했다. 이 제휴는 SCLC 환자의 치료선택지를 확대하기 위한 중요한 한 걸음으로 풀이된다. 이 계약에 따라 파마마는 머크로부터 2200만유로의 계약일시금을 받고 다양한 마일스톤 달성에 따라 최대 3100만유로를 받는 권리를 갖는다. SCLC는 폐암 중에서도 공격적인 유형으로 빠르게 성장하고 전

암젠 '업리즈나' 美서 IgG4-RD 적응증 추가

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 암젠의 '업리즈나'(Uplizna, inebilizumab)가 미국 FDA로부터 성인 면역글로불린G4 관련질환(IgG4-RD)에 대한 적응증을 추가로 승인받았다. IgG4-RD는 섬유화 및 장기장애를 초래할 가능성이 있는 희귀 만성염증성 질환으로, 이번 승인은 위약그룹과 비교해 질환 재발위험을 87% 감소시킨 MITIGATE 시험 결과를 근거로 이루어졌다. MITIGATE 시험에서는 52주 동안 업리즈나를 투여받은 환자의 10.3%만 재발을 경험한 데 비해, 위약그룹에서는 59.7%가 재발한 것으로 확인됐다. 안전성 프로파일은 이미 알려진 바와 일치했으며 가장 일반적인 부작용은 요로감염

아스텔라스, 암연구회와 전략적 제휴 체결

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 아스텔라스제약과 공익재단법인 암연구회는 2일 중개연구(Translational Research) 및 암 임상연구를 가속화하기 위한 전략적 제휴 계약을 체결했다고 발표했다. 양측의 지견과 강점을 살려 기존 치료에 저항성이 있는 암환자에 대한 치료법 개발을 가속화한다는 목표이다. 이 계약에 따라 공동으로 실시하는 프로젝트는 양측의 전문성과 전략적 우선사항을 토대로 선정한다. 선정된 프로젝트에서는 아스텔라스의 조기단계 프로그램에 관한 임상데이터를 공동으로 취득하고 아스텔라스가 보유하는 데이터와 관련지음으로써 프로그램을 가속화한다는 목표이다. 아스텔라스측은 "이노베이션을 통해 가치있는 의

노바백스 코로나19 백신 정식승인 지연

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 노바백스의 코로나19 백신에 대한 FDA의 정식승인 결정이 지연됐다. 월스트리트 저널은 2일 FDA가 노바백스의 코로나19 백신에 대한 정식승인 판단기한을 지키지 못했다고 보도했다. FDA는 그동안 노바백스의 코로나19 백신을 긴급사용허가에서 정식승인으로 이행시키는 기한을 4월 1일로 설정해 왔다. 월스트리트 저널이 정통한 소식통을 인용해 보도한 바에 따르면 FDA가 승인신청에 추가적인 데이터를 요구함에 따라 승인이 지연될 전망이다. 노바백스 백신은 현재 긴급사용허가에 따라 제공되고 있으며 이 지위에 따라 팬데믹 기간 중 사용이 촉진돼 왔다. FDA의 정식승인을 받음으로써 공중위생상 긴

FDA, 아펠리스 '엠파벨리' 신장질환 우선심사 부여

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아펠리스 파마슈티컬스의 C3 신증(C3G) 및 원발성 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN) 치료제 '엠파벨리'(Empaveli, pegcetacoplan)가 FDA로부터 승인신청이 접수되고 우선심사대상으로 지정됐다. FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 7월 28일까지 최종 승인여부를 결정할 예정이라고 밝혔다. 엠파벨리는 이미 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제로 승인을 취득했다. 청년기와 성인의 다양한 환자집단을 대상으로 실시한 이번 3상 임상시험에서 엠파벨리는 단백뇨 감소, 신기능 안정화, C3c 염색 감소 등에서 통계학적으로 유의한 개선효과를 보인 것으로 확인됐다

오츠카 IgA 신증 치료제 '시베프렌리맙' FDA 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 오츠카제약은 31일 IgA 신증 치료제 '시베프렌리맙'(sibeprenlimab)을 미국에서 승인신청했다고 발표했다. 시베프렌리맙은 IgA 신증의 발병과 진행에 관여하는 사이토카인 APRIL의 작용을 저해하는 인간화 면역글로불린G(IgG2) 단클론항체. 4주마다 피하주사하는 프리필드 실린지제제로, 환자가 가정에서 자가투여할 수 있는 편리성이 있다. 향후 오츠카의 주력제품 중 하나로 성장할 것으로 기대되며 최대 매출액이 1000억엔을 넘을 전망이다. 이번 승인신청은 2상 임상시험과 3상 임상시험 결과를 근거로 이루어졌다. 3상 임상시험은 표준치료를 받고 있는 성인 IgA 신증환자를

AZ '임핀지' 방광암 치료제로 FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아스트라제네카의 '임핀지'(Imfinzi, durvalumab)가 31일 근육침습성 방광암(MIBC)의 주술기 치료제로 FDA의 승인을 취득했다. FDA의 승인은 3상 임상시험(NIAGARA 시험) 결과를 근거로 이루어졌으며 이 시험에서 임핀지는 화학요법 단독그룹에 비해 생존율을 큰 폭으로 개선시키고 질환재발위험도 낮춘 것으로 확인됐다. 1000명 이상이 참여한 NIAGARA 시험에 따르면 임핀지와 화학요법을 병용하고 수술 후 임핀지 단독요법을 받은 환자에서 질환의 진행 또는 사망위험은 32% 감소하고 사망위험은 25% 감소한 것으로 확인됐다. 임핀지는 PD-L1 단백질을 표적으로 하며

산텐 소아 근시진행 억제제 유럽 승인권고

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 산텐제약은 31일 근시진행 억제제 '리주니'(Ryjunea, atropine)가 유럽 의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 승인권고를 받았다고 발표했다. 소아의 근시진행을 억제하는 저용량 아토로핀 점안제인 리주니는 이미 특허취득을 마쳤으며, 산텐의 스위스 현지법인인 산텐 SA가 미국 시드넥시스(Sydnexis)로부터 유럽과 중동, 아프리카에서의 라이선스를 취득한 바 있다. 이번 승인권고의 근거가 된 임상시험에서 리주니는 투여 24개월 후 3~14세 소아의 근시 진행억제에서 유효성을 나타내고 1차 평가항목을 달성했다. 근시의 연간 진행률 억제에서도 위약에 비해 통

릴리 '키순라' EU 승인권고 실패

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일라이 릴리의 알츠하이머병 치료제 '키순라'(Kisunla, donanemab)가 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 승인권고를 받는 데 실패했다. CHMP가 승인권고를 거부한 이유는 아밀로이드 베타를 표적으로 하는 단클론항체인 키순라의 특유의 부작용인 아밀로이드 관련 영상이상(ARIA)이 높은 빈도로 발생하기 때문인 것으로 알려진다. ARIA 발생률은 위약 그룹이 14.9%인 데 비해 키순라 그룹은 36.8%이며, 특히 키순라 그룹의 1.6%에서 중증 ARIA가 발생하고 3명이 사망했다. 또 이 부작용 발현위험이 낮은 것으로 알려져 있는 ApoE4 유전자를 보

브릿지바이오 ATTR-CM 치료제 '비욘트라' 日 승인 

日선 알렉시온파마 합동회사가 개발·판촉 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 브릿지바이오 파마의 '비욘트라'(BEYONTTRA, acoramidis)가 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제로 일본에서 승인을 취득했다. 브릿지바이오의 자회사인 에이도스 테라퓨틱스와의 라이선스를 통해 일본내 개발 및 판촉에 대한 권리를 확보하고 있는 알렉시온파마 합동회사는 다국가 공동 3상 임상시험(ATTRibute-CM 시험)과 일본내 3상 임상시험을 근거로 비욘트라가 후생노동성의 승인을 취득했다고 발표했다. 알렉시온파마 합동회사는 지난 2021년 아스트라제네카와 알렉시온과의 통합으로 탄생한 아스트라제네카그

PWS 환자 과식증 치료제 '비캇' FDA 승인

솔레노 테라퓨틱스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 솔레노 테라퓨틱스의 4세 이상 프래더 윌리 증후군(PWS) 환자 과식증 치료제 '비캇'(Vykat XR, diazoxide choline)이 FDA의 승인을 취득했다. PWS는 15번 염색체의 완전 또는 부분결손으로 발생하는 희귀 유전성 질환. 그동안 저혈당 치료제 '디아족사이드'의 서방형 제제로 알려져 온 비캇은 원래 5년 전 3상 임상시험에 실패한 경위가 있다. 하지만 데이터를 2차로 측정한 결과 효과가 있는 사실을 확인하고 지속적으로 평가한 끝에 재차 승인신청을 제출할 수 있었다. 이후 FDA는 비캇을 신속심사 대상으로 지정하고 신속하게 심사해 왔다. 비캇은 PW

'테빔브라' 진행·재발성 식도암 日 승인

베이진 재팬 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 베이진 재팬(BeiGene Japan)의 '테빔브라'(Tevimbra, tislelizumab)가 근치절제가 불가한 진행·재발성 식도암에 대해 승인을 취득했다고 발표했다. 테빔브라는 T세포의 표면에 존재하는 면역체크포인트 수용체 PD-1을 표적으로 한 항PD-1 단클론항체. 암세포가 T세포상 PD-1에 결합하면 T세포의 활성이 억제되는데, 테빔브라는 PD-1을 억제함에 따라 암세포의 PD-1 결합을 저해하고 이러한 억제작용을 해제한다. 이번 승인은 근치절제 불가 진행·재발성 식도편평상피암(ESCC) 환자를 대상으로 실시한 다국가공동 3상 임상시험과

MSD 폐렴구균 백신 '캡백시브' EU 승인

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] MSD의 폐렴구균 백신 '캡백시브'(Capvaxive)가 유럽연합(EU)에서 승인을 취득했다. MSD는 캡백시브가 유럽에서 승인됨에 따라 18세 이상 성인을 위한 21가 결합형 백신 사용이 가능해졌다고 발표했다. 캡백시브는 폐렴구균 질환을 일으키는 연쇄구균(Streptococcus pneumoniae)에 의한 침습성 질환 및 폐렴 예방용도로 사용된다. 특히 침습성 폐렴구균은 수막염이나 혈류 감염인 균혈증을 일으킬 수 있는 점에서 더욱 위험한 것으로 알려진다. 캡백시브는 폐렴구균 질환의 84%를 차지하는 21가지 혈청형에 효과가 있으며 특히 50세 이상 환자에 적합하다고 회사측은 설명했다.

모치다 '토실리주맙' 바이오시밀러 日 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 모치다제약은 26일 항IL-6 수용체 항체인 '토실리주맙'(tocilizumab)의 바이오시밀러 승인을 후생노동성에 신청했다고 발표했다. 모치다가 신청한 토실리주맙 바이오시밀러인 'RGB-19'는 헝가리 게데온 리히터와 공동개발한 것으로, 류머티스성 관절염을 대상으로 실시한 일본 1상 및 3상 임상시험 결과를 근거로 이루어졌다. 이 시험에서 RGB-19는 1차 평가항목을 모두 달성하고 오리지널약물과의 임상적 동등성을 확인할 수 있었다. 모치다는 자국내 판매에 관한 제휴계약을 토대로 승인취득 후에는 야유미제약이 판매와 유통, 판촉을 실시하기로 했다. 모치다와 아유미의 제휴는 지난 2

테사모렐린 신제형 '에그리프타 WR' FDA 승인

加 테라테크놀로지스 캐나다 테라테크놀로지스(Theratechnologies)의 테사모렐린 신제형 '에그리프타 WR'(EGRIFTA WR)이 미국 FDA의 승인을 취득했다. 에그리프타 WR은 지방이영양증(lipodystrophy)을 가진 HIV 성인환자의 과잉 복부지방을 감소시킨다. 현재 F4 제제인 '에그리프타 SV'가 매일 조제가 필요한 데 비해 주 1회 조제가 가능하고 보다 적은 양으로 투여된다. 이는 테사모렐린의 F1 제제인 '에그리프타'와 생물학적으로 동등한 것으로 시사되고 있다. 에그리프타 WR은 4개의 1회 사용 바이알 패키지로 제공되며 각 바이알에는 7회분의 테사모렐린이 포함돼 있다. 1일 투여량은 1.28