미럼 '리브말리' 정제 FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)의 알라질증후군(ALGS) 및 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 환자의 담즙정체성 가려움증 치료제 '리브말리'(Livmarli, maralixibat) 정제가 미국 FDA로부터 승인을 취득했다. 새롭게 승인된 정제는 기존 액제에 고형제제를 추가로 제공함에 따라 환자와 의료제공자의 편리성을 향상시킬 것으로 기대된다. 리브말리 정제는 6월부터 환자지원프로그램인 'Mirum Access Plus'(MAP)을 통해 구입할 수 있다. 회장 담즙산 수송체(IBAT) 저해제인 리브말리는 현재 미국에서 3개월 이상 ALGS 환자와 12개

버브 유전자편집 치료제 FDA 신속심사 지정

올해 2분기 1b상 임상결과 공개 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)의 유전자편집 치료제 'VERVE-102'가 미국 FDA로부터 신속심사품목으로 지정됐다. VERVE-102는 간 속 PCSK9 유전자를 영구적으로 불활성화하도록 설계된 체내 염기편집의약품으로, 이미 알려진 심혈관질환 발병요인인 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)를 지속적으로 감소시킬 가능성이 있다. 현재 1b상 임상시험(Heart-2 시험)에서 평가 중이며 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 또는 조기 관동맥질환(CAD)을 지니고 추가적인 LDL-C 저하를 필요로 하는 성인환자에서 안전성과

iPS세포 만성 신장질환 억제 효과 

日 연구팀, 2년 후 임상시험 실시 계획 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 사람의 인공다능성줄기세포(iPS세포)로부터 신장세포의 토대가 되는 세포를 만들고 쥐에서 만성 신장질환을 억제하는 효과가 있는 것으로 확인됐다. 일본 교토대를 비롯한 연구팀은 이 세포를 만성 신장질환 쥐에 이식한 결과 신장기능 저하를 억제한 것으로 확인하고, 2년 후 임상시험을 실시할 계획이라고 발표했다. 연구성과는 세계적 과학저널 '사이언스 중개의학'(Science Translational Medicine)에 게재됐다. 만성 신장질환은 단백뇨 등 신장장애나 신장기능 저하가 3개월 이상 지속되는 상태를 가리킨다. 유효한 치료법이 적고 증상이 진행되

'다잘렉스' 피하주사제 유럽서 1차 치료제 확대승인

얀센 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 할로자임 테라퓨틱스의 약물전달기술인 '인핸즈'(ENHANZE)를 활용한 '다잘렉스'(Darzalex daratumumab) 피하주사제가 유럽위원회(EC)로부터 1차 치료제로 적응증 확대승인을 받았다. 할로자임은 9일 존슨앤존슨(J&J) 산하의 얀센-실락 인터내셔널 NV(Janssen-Cilag International NV)가 새롭게 진단된 다발성골수종 성인환자에 다잘렉스 피하주사제를 보르테조밉, 레날리도마이드, 덱사메타손(VRd)과 병용하는 4제 기반 병용요법으로 사용하도록 EC의 승인을 취득했다고 발표했다. 이번 승인을 뒷받침한 3상 임상시험에서는 도입요법 및 공고요법으

급성 골수성백혈병 치료제 '지프토메닙' FDA 승인신청 

쿠라-교와기린 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 쿠라 온콜로지(Kura Oncology)의 급성 골수성백혈병 치료제 '지프토메닙'(ziftomenib)의 승인이 미국 FDA에 신청됐다. 쿠라는 지프토메닙에 대해 NPM1 변이를 가진 재발 및 난치성 성인 급성 골수성백혈병 치료제로 FDA에 승인을 신청했다고 발표했다. 우선심사가 인정되면 신청접수 6개월 안에 승인여부가 결정될 예정이다. 지프토메닙은 선택적 경구용 메닌 저해제로, 예후불량과 관련이 있는 NPM1 변이를 가진 재발 및 난치성 급성 골수성백혈병에 대해 FDA로부터 혁신치료제 지정을 받기도 했다. 지난해 11월에는 일본 교와기린과 전세계 전략적 제휴계약을

'옵디보+여보이' 대장암 1차 치료제 FDA 승인

BMS [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 '옵디보'와 '여보이' 병용요법이 절제불가 또는 전이성 고빈도-현미부수체 불안정성(MSI-H) 또는 불일치 복구결함(dMMR) 대장암 성인 및 12세 이상 소아환자의 1차 치료제로 FDA의 승인을 취득했다. 이 승인은 MSI-H/dMMR 전이성 대장암환자를 대상으로 실시한 3상 임상시험(CheckMate-8HW 시험)을 근거로 이루어졌다. 옵디보와 여보이 병용요법은 독립적 중앙맹검평가(BICR)에 의한 평가에서 모든 치료라인에 대한 옵디보 단독요법과의 비교시험 및 1차 치료에 대한 화학요법과의 비교시험에서 무진행생존기간 목표를 달성했다. FDA는

그람음성균 감염증약 '세피데로콜' 임상효과 양호

시오노기 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 시오노기제약의 그람음성균 감염증 치료제 '세피데로콜'(cefiderocol)이 유럽 실사용데이터(Real World Data)에서 양호한 임상효과를 보인 것으로 확인됐다. 이는 영국과 프랑스, 스페인, 이탈리아, 독일 유럽 5개국에서 그람음성균 감염증 진단을 받고 72시간 이상 연속해 세피데로콜 투여를 받은 환자의 데이터를 해석한 것이다. 그 결과 세피데로콜 치료의 임상적 치유율은 65.3%로 양호한 효과를 보인 것으로 확인됐다. 또 다른 항생제 대체나 추가에 의한 구제요법으로 세피데로콜이 투여됐을 때의 임상적 치유율(58.2%)에 비해 경험적 치료 또는 확정적 치료로 조

iPS세포로 만든 심근시트 日 승인신청

日 쿠오립스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 오사카대 사와 요시키 명예교수팀이 개발한 인공다능성줄기세포(iPS세포)로 만든 심장의 근육시트가 일본에서 승인신청됐다. 사와 명예교수가 참여한 벤처회사인 쿠오립스(CUORiPS)는 8일 iPS세포로 만든 심근시트를 재생의료제품으로 후생노동성에 승인신청을 했다고 발표했다. 만약 승인되면 iPS세포를 이용한 세계 최초의 치료법이 될 전망이다. 오사카대 연구팀은 심장의 두꺼운 혈관이 막히고 심근이 작용하지 않는 허혈성 심질환에 의한 중증 심부전 환자에 대해 타인의 iPS세포로 만든 심근세포를 이식하는 치료를 개발해 왔다. 심근시트에서 분비되는 물질로 심장의 혈관을 재생시킨다

테바 '아조비' 소아 확대신청 FDA 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 테바 파마슈티컬 인더스트리스(Teva Pharmaceutical Industries)의 편두통 치료제 '아조비'(Ajovy, fremanezumab)의 소아 적응증 확대 승인신청이 FDA에 접수됐다. 테바는 아조비를 체중 45kg 이상 6~17세 소아 및 청소년 편두통 환자에서 간헐성 편두통을 예방하는 용도로 적응증 확대승인을 신청했으며 FDA가 신청을 접수함에 따라 본격적인 심사절차에 들어갈 수 있게 됐다고 7일 발표했다. 만약 승인되면 아조비는 성인과 소아의 편두통 예방에 사용할 수 있는 최초의 칼시토닌 유전자관련 펩타이드(CGRP) 길항제가 될 전망이다. 3상 임상시험(SPACE

산텐 녹내장·고안압증 치료제 '타프콤' 中 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 산텐제약의 개방우각녹내장 또는 고안압증 치료제 '타프콤'(TAPCOM, tafluprost/timolol maleate)이 중국에서 승인을 취득했다. 타프콤은 산텐에 의해 탄생한 타플루프로스트 0.0015%와 티몰롤 0.5%를 함유한 방부제 무첨가 복합 점안제로, 유럽과 아시아 등 40개국 이상에서 승인을 취득했다. 개방우각녹내장 또는 고안압증 환자의 안압하강 시 β차단제 또는 프로스타글란딘 유도체 단독제제로는 효과가 불충분하고 병용요법을 필요로 하는 환자나 녹내장 장기치료에서 방부제를 포함하지 않는 점안제가 유용한 환자에 새로운 치료선택지를 제공하는 이점이 있다. 타프콤

액섬 알츠하이머·기면증 치료물질 임상결과 양호

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 액섬 테라퓨틱스의 알츠하이머병 치료물질 'AXS-05'와 기면증 치료물질 'AXS-12'의 양호한 임상결과가 공개됐다. 액섬은 캘리포니아주 샌디에이고에서 열린 미국 신경학회 연례회의에서 AXS-05의 3상 임상시험(ACCORD-2 시험)과 AXS-12의 3상 임상시험(SYMPHONY 시험) 결과를 발표했다. 아울러 편두통 치료제 '심브라보'의 네트워크 메타분석 결과도 공개했다. '덱스트로메트로판'과 '부프로피온' 복합제인 AXS-05는 알츠하이머병의 흥분에 대한 3상 임상시험에서 유효성과 안전성을 보인 것으로 확인됐다. 미국 FDA는 이 적응증에 대해 혁신치료제 지정을 부여하기도 했다.

'엔허투' 유럽서 유방암 적응증 확대

다이이찌산쿄-아스트라제네카 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 다이이찌산쿄와 아스트라제네카의 항암제 '엔허투'가 유럽에서 유방암환자에 대한 적응증을 추가로 승인받았다. 양사는 4일 유럽위원회(EC)가 엔허투에 대해 화학요법 미치료 HER2 저발현 또는 HER2 초저발현 유방암 환자에도 사용할 수 있도록 승인했다고 발표했다. 대상은 호르몬수용체 양성 및 HER2 저발현 또는 HER2 초저발현 전이·재발형 유방암으로, 1개 이상 내분비요법을 받은 후 다음 치료로서 내분비요법이 적절치 않다고 판단된 경우이다. 이번 적응증 추가승인을 뒷받침한 3상 임상시험에서는 질환의 진행 또는 사망 위험을 화학요법 투여그룹에 비해

獨 머크 일본법인, SCLC 치료제 '루비넥테딘' 도입

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 독일 머크의 일본법인이 스페인 파마마(PharmaMar)로부터 소세포폐암(SCLC) 치료제 '루비넥테딘'(lurbinectedin)을 도입했다. 머크 일본법인의 헬스케어사업에서 바이오의약품사업을 담당하는 머크바이오파마는 3일 루비넥테딘의 일본내 라이선스 및 개발, 제품화에 관한 계약을 체결했다고 발표했다. 이 제휴는 SCLC 환자의 치료선택지를 확대하기 위한 중요한 한 걸음으로 풀이된다. 이 계약에 따라 파마마는 머크로부터 2200만유로의 계약일시금을 받고 다양한 마일스톤 달성에 따라 최대 3100만유로를 받는 권리를 갖는다. SCLC는 폐암 중에서도 공격적인 유형으로 빠르게 성장하고 전

암젠 '업리즈나' 美서 IgG4-RD 적응증 추가

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 암젠의 '업리즈나'(Uplizna, inebilizumab)가 미국 FDA로부터 성인 면역글로불린G4 관련질환(IgG4-RD)에 대한 적응증을 추가로 승인받았다. IgG4-RD는 섬유화 및 장기장애를 초래할 가능성이 있는 희귀 만성염증성 질환으로, 이번 승인은 위약그룹과 비교해 질환 재발위험을 87% 감소시킨 MITIGATE 시험 결과를 근거로 이루어졌다. MITIGATE 시험에서는 52주 동안 업리즈나를 투여받은 환자의 10.3%만 재발을 경험한 데 비해, 위약그룹에서는 59.7%가 재발한 것으로 확인됐다. 안전성 프로파일은 이미 알려진 바와 일치했으며 가장 일반적인 부작용은 요로감염

아스텔라스, 암연구회와 전략적 제휴 체결

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 아스텔라스제약과 공익재단법인 암연구회는 2일 중개연구(Translational Research) 및 암 임상연구를 가속화하기 위한 전략적 제휴 계약을 체결했다고 발표했다. 양측의 지견과 강점을 살려 기존 치료에 저항성이 있는 암환자에 대한 치료법 개발을 가속화한다는 목표이다. 이 계약에 따라 공동으로 실시하는 프로젝트는 양측의 전문성과 전략적 우선사항을 토대로 선정한다. 선정된 프로젝트에서는 아스텔라스의 조기단계 프로그램에 관한 임상데이터를 공동으로 취득하고 아스텔라스가 보유하는 데이터와 관련지음으로써 프로그램을 가속화한다는 목표이다. 아스텔라스측은 "이노베이션을 통해 가치있는 의

노바백스 코로나19 백신 정식승인 지연

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 노바백스의 코로나19 백신에 대한 FDA의 정식승인 결정이 지연됐다. 월스트리트 저널은 2일 FDA가 노바백스의 코로나19 백신에 대한 정식승인 판단기한을 지키지 못했다고 보도했다. FDA는 그동안 노바백스의 코로나19 백신을 긴급사용허가에서 정식승인으로 이행시키는 기한을 4월 1일로 설정해 왔다. 월스트리트 저널이 정통한 소식통을 인용해 보도한 바에 따르면 FDA가 승인신청에 추가적인 데이터를 요구함에 따라 승인이 지연될 전망이다. 노바백스 백신은 현재 긴급사용허가에 따라 제공되고 있으며 이 지위에 따라 팬데믹 기간 중 사용이 촉진돼 왔다. FDA의 정식승인을 받음으로써 공중위생상 긴

FDA, 아펠리스 '엠파벨리' 신장질환 우선심사 부여

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아펠리스 파마슈티컬스의 C3 신증(C3G) 및 원발성 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN) 치료제 '엠파벨리'(Empaveli, pegcetacoplan)가 FDA로부터 승인신청이 접수되고 우선심사대상으로 지정됐다. FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 7월 28일까지 최종 승인여부를 결정할 예정이라고 밝혔다. 엠파벨리는 이미 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제로 승인을 취득했다. 청년기와 성인의 다양한 환자집단을 대상으로 실시한 이번 3상 임상시험에서 엠파벨리는 단백뇨 감소, 신기능 안정화, C3c 염색 감소 등에서 통계학적으로 유의한 개선효과를 보인 것으로 확인됐다

오츠카 IgA 신증 치료제 '시베프렌리맙' FDA 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 오츠카제약은 31일 IgA 신증 치료제 '시베프렌리맙'(sibeprenlimab)을 미국에서 승인신청했다고 발표했다. 시베프렌리맙은 IgA 신증의 발병과 진행에 관여하는 사이토카인 APRIL의 작용을 저해하는 인간화 면역글로불린G(IgG2) 단클론항체. 4주마다 피하주사하는 프리필드 실린지제제로, 환자가 가정에서 자가투여할 수 있는 편리성이 있다. 향후 오츠카의 주력제품 중 하나로 성장할 것으로 기대되며 최대 매출액이 1000억엔을 넘을 전망이다. 이번 승인신청은 2상 임상시험과 3상 임상시험 결과를 근거로 이루어졌다. 3상 임상시험은 표준치료를 받고 있는 성인 IgA 신증환자를

AZ '임핀지' 방광암 치료제로 FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아스트라제네카의 '임핀지'(Imfinzi, durvalumab)가 31일 근육침습성 방광암(MIBC)의 주술기 치료제로 FDA의 승인을 취득했다. FDA의 승인은 3상 임상시험(NIAGARA 시험) 결과를 근거로 이루어졌으며 이 시험에서 임핀지는 화학요법 단독그룹에 비해 생존율을 큰 폭으로 개선시키고 질환재발위험도 낮춘 것으로 확인됐다. 1000명 이상이 참여한 NIAGARA 시험에 따르면 임핀지와 화학요법을 병용하고 수술 후 임핀지 단독요법을 받은 환자에서 질환의 진행 또는 사망위험은 32% 감소하고 사망위험은 25% 감소한 것으로 확인됐다. 임핀지는 PD-L1 단백질을 표적으로 하며

산텐 소아 근시진행 억제제 유럽 승인권고

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 산텐제약은 31일 근시진행 억제제 '리주니'(Ryjunea, atropine)가 유럽 의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 승인권고를 받았다고 발표했다. 소아의 근시진행을 억제하는 저용량 아토로핀 점안제인 리주니는 이미 특허취득을 마쳤으며, 산텐의 스위스 현지법인인 산텐 SA가 미국 시드넥시스(Sydnexis)로부터 유럽과 중동, 아프리카에서의 라이선스를 취득한 바 있다. 이번 승인권고의 근거가 된 임상시험에서 리주니는 투여 24개월 후 3~14세 소아의 근시 진행억제에서 유효성을 나타내고 1차 평가항목을 달성했다. 근시의 연간 진행률 억제에서도 위약에 비해 통