'위고비' 경구제 올 초 FDA 승인신청

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 노보 노디스크의 비만 치료제 '위고비'의 경구용 약물이 올해 초 미국에서 승인신청된 것으로 확인됐다. 경구용 위고비 신청은 3상 임상시험에서 64주에 걸쳐 환자의 체중이 최대 15% 감소했다는 양호한 결과를 보고한 지 2년만에 이루어졌다. 이 약물은 노보 노디스크의 주사형 비만 및 당뇨병 치료제인 위고비와 '오젬픽'에 포함된 유효성분의 경구형태. 회사측은 지난 2023년 시험결과를 발표했으나 차세대 비만 치료제에 주력하기 위해 신청이 지연돼 왔다. 전세계 비만 치료제 시장경쟁이 치열해지고 있는 가운데, 일라이 릴리는 지난주 경구용 GLP-1 후보약물인 '오포글리프론'이 당뇨병 시험에서 기

모더나 RSV 백신 '엠레스비아' 日 승인 허가

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] mRNA 기술로 개발된 미국 모더나의 호흡기세포융합바이러스(RSV) 백신 '엠레스비아'(mResvia, mRNA-1345)가 후생노동성 전문부회로부터 승인을 허가받았다. 엠레스비아는 60세 이상이 사용하면 RSV 감염증을 예방하는 효과가 있으며 이미 미국과 유럽에서는 승인을 취득했다. 일본에서 정식 승인되면 코로나19 외 일본 최초의 mRNA 백신이 될 전망이다. RSV는 소아 감염이 많고 발열이나 콧물 등 감기증상을 보여 중증화하는 경우가 있다. 고령자는 중증 기관지염이나 폐렴의 원인으로 작용하는 외에 천식 등 지병이 악화되는 경우도 있다. 모더나에 따르면 RSV는 일본에서 해마다 약

오노, 美 조나와 RNA 편집 의약품 연구개발 제휴

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 오노약품이 미국 생명공학회사인 조나 테라퓨틱스(Jorna Therapeutics)와 리보핵산(RNA) 편집기술을 이용한 의약품 개발을 위한 연구제휴를 체결했다. 양사는 지난해 12월 연구제휴계약을 체결했으며 최근 이 기술에 대한 검증을 완료하고 의약품후보물질이 되는 핵산배열 탐색에 들어갔다고 21일 발표했다. 계약에 따라 조나는 양자역학에 기초한 AI기술인 '스카이엔진'(SkyEngine)을 기반으로 한 독자적인 단백질 및 RNA 생성 AI모델을 이용해 RNA 편집의약품 배열을 설계하기로 했다. 오노는 조나가 설계한 배열을 토대로 전세계에서 독점적으로 신약을 개발 및 제품화할 수

'엔허투+퍼제타' HER2 양성 유방암 1차 치료 효과

AZ-다이이찌산쿄 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아스트라제네카와 다이이찌산쿄의 항HER2 항체약물접합체(ADC) '엔허투'와 로슈의 '퍼제타' 병용요법이 HER2 양성 유방암 1차 치료를 대상으로 한 3상 임상시험(DESTINY-Breast09 시험) 중간해석에서 양호한 결과를 보인 것으로 나타났다. DESTINY-Breast09 시험은 HER2 양성 진행성 또는 전이성 유방암환자(1157명)에 대한 1차 치료를 대상으로 엔허투 단독요법 또는 엔허투와 퍼제타 병용요법의 유효성과 안전성을 현 표준치료와 비교평가하는 글로벌 3상 임상시험이다. 아스트라제네카와 다이이찌산쿄는 21일 1차 평가항목인 무진행생존기간이 엔허투와

DMD 유전자치료제 '엘렙디스' 日 승인 허가

쥬가이가 日 판권 보유 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 어릴 때 근력이 서서히 저하되는 난치성 질환인 뒤센형 근이영양증(DMD)에 대한 유전자치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)가 일본 후생노동성 전문가부회로부터 조건부 및 기한부 승인을 허가받았다. 엘레비디스는 미국에서 2023년 신속승인을 취득했으며 판매가격은 320만달러로 설정됐다. 일본에서의 가격은 향후 검토될 예정이다. 정식승인은 3년간 모든 치료환자를 대상으로 한 실적 조사 등이 조건이다. 이번 조건부 승인은 '가면허'와 같은 조기승인 취급을 받고 정식승인을 받기 위해서는 재차 승인신청이 필요하다. 엘레

유니큐어 헌팅턴병 치료물질 FDA 혁신치료제 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 유니큐어의 헌팅턴병 치료물질 'AMT-130'이 미국 FDA로부터 혁신치료제로 지정됐다. AMT-130은 앞서 FDA로부터 첨단재생의료치료제(RMAT) 및 희귀질환약, 패스트트랙으로 지정된 바 있다. 이번 혁신치료제 지정은 헌팅턴병 치료를 위해 진행 중인 1/2상 임상시험의 임상데이터를 근거로 이루어졌다. 지난해 7월 유니큐어는 24개월 시점의 중간데이터를 발표하고 자연경과에 비해 치료를 받은 환자의 통합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS)에 기초한 용량의존적 질환의 진행을 연장시킨 것으로 나타났다. 지금까지 총 45명의 환자가 AMT-130을 투여받았다. 헌팅턴병은 무도병 등 운동증

간기능 갖춘 '간세포 오가노이드' 제작 

日 연구팀, 재생의료 치료법 개발에도 활용 기대 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 간이 지니는 주요한 기능을 갖춘 세포 덩어리인 '간세포 오가노이드'가 제작에 성공했다. 일본 게이오대 연구팀은 진짜 간에 가까운 미니장기로서 신약개발 등에 도움을 주는 성과로 주목하고 세계적 과학저널 '네이처'에 17일 연구논문을 발표했다. 간은 영양소를 저장하거나 유해물질을 분해하는 다양한 기능이 있지만 기능을 완전히 유지한 채 간세포를 증식시키고 간기능을 재현하기는 어려웠다. 연구팀은 기존 세포배양법에 특정 단백질을 추가한 결과, 하나의 간세포를 100만배 이상으로 증식시키고 100일 이상 안정적으로 배양할 수 있었다고 밝혔다. 특정

릴리 경구용 비만치료제 감량효과 확인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일라이 릴리의 경구용 비만 치료제 '오포글리프론'(orforglipron)이 3상 임상시험에서 감량효과를 입증했다. 릴리는 오포글리프론의 3상 임상시험 결과 2형 당뇨병 환자가 40주 동안 체중을 7.9% 감량하는 효과가 있는 것으로 확인했다고 발표했다. 임상시험을 마친 단계에도 환자의 감량효과는 지속되고 있어 효과는 더 클 가능성이 있다. 릴리의 임상결과에 대해 업계는 비만 치료제 시장에서 경쟁하고 있는 덴마크 노보노디스크의 당뇨병 치료제 '오젬픽'과 비슷한 수준의 감량효과를 보일 가능성이 있다고 평가했다. 미국 JP모건체이스의 한 애널리스트는 "매우 경쟁력 높은 치료제가 될 가능성이

오피오이드 진통제 과잉섭취 보호효과 양호

엔시스 바이오사이언시스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 엔시스 바이오사이언시스(Ensysce Biosciences)의 차세대 오피오이드 진통제인 'PF614-MPAR'가 과잉섭취 보호효과를 알아보기 위한 임상시험에서 양호한 결과를 보인 것으로 나타났다. 엔시스는 15일 'PF614-MPAR-102' 시험에서 TAAP 기술과 MPAR 기술의 조합으로 중증 동통에 대한 강력한 완화효과를 제공하면서 우발적 또는 의도적으로 과잉섭취된 경우의 위험에서 보호할 수 있는 것으로 확인했다고 발표했다. 이 시험에서는 과잉섭취 보호효과가 있는 PF614-MPAR를 최대 5회 100mg 용량까지 투여한 경우와 보호기능이 없는 PF614를

알츠하이머 치료제 '레켐비' EU서 승인

에자이-바이오젠 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 에자이와 바이오젠의 알츠하이머병 치료제 '레켐비'(Leqembi, lecanemab)가 유럽연합(EU)에서 승인을 취득했다. 알츠하이머병을 근본적이로 치료하는 약물이 EU에서 승인을 취득하기는 처음으로 알려진다. EU 집행기관인 유럽위원회는 16일 레켐비를 승인함에 따라 EU 가맹국 외에 노르웨이 등 총 30개국에서 판매가 가능하다고 발표했다. 우선 연내 독일과 오스트리아에서 출시될 예정이다. 대상은 뇌출혈이나 부종 등 부작용 발현이 비교적 적은 조기 알츠하이머병 환자로, 구체적으로는 'ApoE4'라는 유전자를 지니고 있지 않거나 1개만 지니고 있는 환자이다. 레켐비 사

빛에 반응하는 색소 활용 광면역요법 임상연구 실시

日 연구팀, 치료누락 방지 기대 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 빛을 조사해 암세포를 파괴하는 광면역요법에서 전용 카메라를 이용해 수술 중에 암의 위치나 효과를 실시간으로 확인하면서 실시하는 임상연구가 일본에서 실시된다. 일본 간사이의대와 시마즈제작소는 15일 항암제나 수술 등에 이은 '제5의 암치료법'으로 주목을 모으고 있는 광면역요법에서 빛에 반응하는 색소를 이용한 새로운 임상연구를 실시한다고 발표했다. 색소의 특성을 활용해 종양의 위치를 화상진단으로 정확하게 특정지음으로써 치료누락을 막을 수 있을 것으로 기대된다. 광면역요법에서는 암세포에 결합하는 항체와 빛에 반응하는 색소 'IR700'을 조합한 약물을 환자에

J&J 올해 1분기 순이익 3배 증가

2025년 1~3월 결산실적 공개 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 존슨앤존슨(J&J)의 올해 1분기 순이익이 전년 동기대비 3배 이상 증가한 109억9900만달러를 기록했다. J&J가 15일 발표한 2025년 1~3월 결산실적에 따르면 탈크를 원료로 하는 베이비파우더의 건강피해를 둘러싼 집단소송에 관한 합의안의 기각으로 합의 예비금이 해소되면서 이 시기에 일부 편성했다. 이로 인해 J&J는 올 한해 매출액 예상을 상향조정했으나 트럼프 대통령의 관세정책에 대한 우려가 가중되면서 주가는 하락했다. 올해 1분기 매출액은 2% 증가한 218억9300만달러, 주당이익(EPS)은 4.54달러였다. 부문

기침 유발 인후부위 세포 발견

日 연구팀, 쥐 실험결과 공개 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 기침을 유발하는 인후부위 세포가 발견됐다. 일본 교토부립의대를 비롯한 연구팀은 이물질이 인후를 통과하면 이 세포가 감각의 기점이 되어 뇌로 향하는 신경에 정보를 전달하고 기침을 유발하는 사실을 쥐 실험을 통해 확인했다고 발표했다. 세포의 작용을 억제하면 기침이 멈추지 않는 질환을 치료할 가능성이 있어 주목된다. 연구성과는 세계적 학술저널인 '셀'에 게재됐다. 연구팀은 약 6만개의 인후세포를 채취하고 각각의 세포에서 어떤 유전자가 기능하고 있는지 조사했다. 그 결과 담배연기 등 자극성이 있는 화학물질이 체내로 들어오면 활발하게 작용하는 메커니즘을 갖추고 있는

미럼 '리브말리' 정제 FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)의 알라질증후군(ALGS) 및 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 환자의 담즙정체성 가려움증 치료제 '리브말리'(Livmarli, maralixibat) 정제가 미국 FDA로부터 승인을 취득했다. 새롭게 승인된 정제는 기존 액제에 고형제제를 추가로 제공함에 따라 환자와 의료제공자의 편리성을 향상시킬 것으로 기대된다. 리브말리 정제는 6월부터 환자지원프로그램인 'Mirum Access Plus'(MAP)을 통해 구입할 수 있다. 회장 담즙산 수송체(IBAT) 저해제인 리브말리는 현재 미국에서 3개월 이상 ALGS 환자와 12개

버브 유전자편집 치료제 FDA 신속심사 지정

올해 2분기 1b상 임상결과 공개 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)의 유전자편집 치료제 'VERVE-102'가 미국 FDA로부터 신속심사품목으로 지정됐다. VERVE-102는 간 속 PCSK9 유전자를 영구적으로 불활성화하도록 설계된 체내 염기편집의약품으로, 이미 알려진 심혈관질환 발병요인인 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)를 지속적으로 감소시킬 가능성이 있다. 현재 1b상 임상시험(Heart-2 시험)에서 평가 중이며 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 또는 조기 관동맥질환(CAD)을 지니고 추가적인 LDL-C 저하를 필요로 하는 성인환자에서 안전성과

iPS세포 만성 신장질환 억제 효과 

日 연구팀, 2년 후 임상시험 실시 계획 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 사람의 인공다능성줄기세포(iPS세포)로부터 신장세포의 토대가 되는 세포를 만들고 쥐에서 만성 신장질환을 억제하는 효과가 있는 것으로 확인됐다. 일본 교토대를 비롯한 연구팀은 이 세포를 만성 신장질환 쥐에 이식한 결과 신장기능 저하를 억제한 것으로 확인하고, 2년 후 임상시험을 실시할 계획이라고 발표했다. 연구성과는 세계적 과학저널 '사이언스 중개의학'(Science Translational Medicine)에 게재됐다. 만성 신장질환은 단백뇨 등 신장장애나 신장기능 저하가 3개월 이상 지속되는 상태를 가리킨다. 유효한 치료법이 적고 증상이 진행되

'다잘렉스' 피하주사제 유럽서 1차 치료제 확대승인

얀센 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 할로자임 테라퓨틱스의 약물전달기술인 '인핸즈'(ENHANZE)를 활용한 '다잘렉스'(Darzalex daratumumab) 피하주사제가 유럽위원회(EC)로부터 1차 치료제로 적응증 확대승인을 받았다. 할로자임은 9일 존슨앤존슨(J&J) 산하의 얀센-실락 인터내셔널 NV(Janssen-Cilag International NV)가 새롭게 진단된 다발성골수종 성인환자에 다잘렉스 피하주사제를 보르테조밉, 레날리도마이드, 덱사메타손(VRd)과 병용하는 4제 기반 병용요법으로 사용하도록 EC의 승인을 취득했다고 발표했다. 이번 승인을 뒷받침한 3상 임상시험에서는 도입요법 및 공고요법으

급성 골수성백혈병 치료제 '지프토메닙' FDA 승인신청 

쿠라-교와기린 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 쿠라 온콜로지(Kura Oncology)의 급성 골수성백혈병 치료제 '지프토메닙'(ziftomenib)의 승인이 미국 FDA에 신청됐다. 쿠라는 지프토메닙에 대해 NPM1 변이를 가진 재발 및 난치성 성인 급성 골수성백혈병 치료제로 FDA에 승인을 신청했다고 발표했다. 우선심사가 인정되면 신청접수 6개월 안에 승인여부가 결정될 예정이다. 지프토메닙은 선택적 경구용 메닌 저해제로, 예후불량과 관련이 있는 NPM1 변이를 가진 재발 및 난치성 급성 골수성백혈병에 대해 FDA로부터 혁신치료제 지정을 받기도 했다. 지난해 11월에는 일본 교와기린과 전세계 전략적 제휴계약을

'옵디보+여보이' 대장암 1차 치료제 FDA 승인

BMS [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 '옵디보'와 '여보이' 병용요법이 절제불가 또는 전이성 고빈도-현미부수체 불안정성(MSI-H) 또는 불일치 복구결함(dMMR) 대장암 성인 및 12세 이상 소아환자의 1차 치료제로 FDA의 승인을 취득했다. 이 승인은 MSI-H/dMMR 전이성 대장암환자를 대상으로 실시한 3상 임상시험(CheckMate-8HW 시험)을 근거로 이루어졌다. 옵디보와 여보이 병용요법은 독립적 중앙맹검평가(BICR)에 의한 평가에서 모든 치료라인에 대한 옵디보 단독요법과의 비교시험 및 1차 치료에 대한 화학요법과의 비교시험에서 무진행생존기간 목표를 달성했다. FDA는

그람음성균 감염증약 '세피데로콜' 임상효과 양호

시오노기 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 시오노기제약의 그람음성균 감염증 치료제 '세피데로콜'(cefiderocol)이 유럽 실사용데이터(Real World Data)에서 양호한 임상효과를 보인 것으로 확인됐다. 이는 영국과 프랑스, 스페인, 이탈리아, 독일 유럽 5개국에서 그람음성균 감염증 진단을 받고 72시간 이상 연속해 세피데로콜 투여를 받은 환자의 데이터를 해석한 것이다. 그 결과 세피데로콜 치료의 임상적 치유율은 65.3%로 양호한 효과를 보인 것으로 확인됐다. 또 다른 항생제 대체나 추가에 의한 구제요법으로 세피데로콜이 투여됐을 때의 임상적 치유율(58.2%)에 비해 경험적 치료 또는 확정적 치료로 조