빔 AADT 유전자치료제 RMAT 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)의 AATD(알파-1 항트립신 결핍증)용 유전자편집 치료제 'BEAM-302'가 미국 FDA로부터 첨단재생의료치료제(RMAT)로 지정됐다. BEAM-302는 중증 폐질환 및 간질환을 일으킬 가능성이 있는 AADT의 원인인 유전자변이를 수정한다. BEAM-302가 RMAT로 지정됨에 따라 빔은 FDA와 긴밀히 협력하고 BEAM-302의 개발과 심사를 가속화할 가능성이 있다. BEAM-302는 간을 표적으로 하는 지질나노입자를 사용해 BE(base editor)와 가이드RNA를 전달하고 AATD 환자의 PiZ 유전자변이를 수정하도록 설계되어 있

J&J 중등도 판상형 건선 치료제 3상 임상결과 양호

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 중등도 판상형 건선을 치료하기 위한 존슨앤존슨(J&J)의 새로운 경구용 펩타이드제제 '아이코트로킨라'(icotrokinra)가 3상 임상시험에서 유망한 결과를 보인 것으로 나타났다. J&J가 발표한 3상 임상시험(ICONIC-TOTAL 시험)의 새로운 데이터에 따르면 아이코트로킨라를 매일 투여받은 환자의 57%에서 16주째 피부가 완전 또는 거의 완전히 깨끗해지고 위약그룹의 6%와 비교해 개선효과가 우수한 것으로 나타났다. 특히 이러한 효과는 두피 건선환자의 66%와 생식기 건선환자의 77%에서 나타나, 위약그룹의 11%와 21%보다 개선효과가 우수한 것으로 확인됐다. 이

프론테오-EA파마, 공동 신약개발 착수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 문장해석 인공지능(AI) 회사인 일본 프론테오(FRONTEO)와 에자이 자회사인 EA파마는 12일 특정 질환와 강하게 관련이 있는 것으로 추정되는 체내 분자를 AI로 발견해 신약을 개발하는 공동사업에 착수했다고 발표했다. AI가 의학이나 약학 논문을 해석해 적절한 분자를 탐색하고 신약개발의 성공확률을 끌어올릴 수 있을 전망이다. 공동사업에는 프론테오가 개발한 AI인 'KIBIT'을 이용한 신약개발 지원서비스인 'Drug Discovery AI Factory'가 활용된다. 논문을 대량으로 읽어들인 뒤 해석하고 아직 보고되지 않은 질환과 분자와의 관련성을 예측한다. 그동안 연구자가 시간을

렌즈, 로터스와 노안 치료제 일부 亞 독점 라이선스 체결

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 렌즈 테라퓨틱스(LENZ Therapeutics)는 노안 치료제 'LNZ100'을 한국과 동남아시아에서 제품화하기 위해 로터스 파마슈티컬스(Lotus Pharmaceutical)와 독점적 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 이번 전략적 파트너십은 로터스의 견고한 상업인프라와 대폭적인 수익성장 실적을 활용해 승인 후 LNZ100을 안정적으로 유통시키기 위한 태세를 갖추기 위한 것으로 풀이된다. 이 계약에 따라 렌즈는 선지금금과 규제·상업상 성과금, 향후 순매출액에 대한 단계적 로열티를 포함해 최대 1억2500만달러를 받을 예정이다. 로터스는 한국과 태국, 필리핀, 베트남

테진, 의료기기 자회사 테진나카시마메디컬 매각

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 테진이 인공관절 등을 담당하는 자회사인 테진나카시마메디컬을 매각한다. 테진은 자사가 보유하고 있는 테진나카시마메디컬의 모든 주식을 공동출자하고 있는 나카시마홀딩스와 테진나카시마메디컬에 각각 양도하는 계약을 체결했다. 자세한 매각금액은 공개하지 않았으며 주식양도는 6월 16일에 완료된다. 테진나카시마메디컬은 나카시마헬스포스로 회사명을 변경하고 나카시마홀딩스의 완전자회사가 된다. 테진나카시마메디컬은 나카시마의 100% 자회사인 나카시마메디컬과의 공동출자로 2015년 4월에 설립됐다. 그 후 나카시마의 연구개발 및 제조기술, 인공관절분야에서의 사업기반, 테진의 소재기술과 영업력을 융합한

다케다 올해 순이익 2.1배 증가

2026년 3월 결산시기 실적 전망 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다케다약품의 2026년 3월 결산시기 순이익이 전년대비 2.1배인 2280억엔에 이를 전망이다. 다케다는 8일 주력제품의 제네릭약 진출 영향이 완화되고 다른 주력제품의 판매증가, 구조개혁비용 감소 등으로 순이익이 크게 증가할 것으로 예상하고 있다고 발표했다. 이 시기 매출액에 해당하는 매출수익은 1% 감소한 4조5300언엔으로 예상됐다. 주의력결핍과잉행동장애(ADHD) 치료제 '바이반스'가 특허만료로 매출수익이 31% 감소한 2410억엔에 그칠 전망이다. 한편 장염 치료제 '엔티비오'와 항암제, 혈장분획제제 판매가 증가하면서 매출수익은 거의 변동

GSK '리네릭시바트' 3상 임상결과 양호

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자의 담즙정체성 가려움증을 완화시키는 GSK의 치료제 '리네릭시바트'(linerixibat)가 3상 임상시험에서 양호한 결과를 보인 것으로 나타났다. GSK가 유럽간학회(EASL) 2025년 학술회의에서 발표한 바에 따르면 리네릭시바트는 1차 평가항목 및 중요한 2차 평가항목을 달성하고 위약그룹에 비해 가려움이나 수면장애를 유의하게 개선시킨 것으로 확인됐다. 238명이 참여한 이 시험에서는 리네릭시바트 투여그룹이 월간 가려움증 수치를 크게 감소시키고 치료를 시작한지 2주째부터 위약그룹과 비교해 유의한 차이를 보인 것으로 나타났다. 또 가려움과 관련된 수면

노보 노디스크 올 1분기 순이익 14% 증가

올해 2025년 1~3월 결산실적 공개 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 덴마크 노보 노디스크의 올해 1분기 순이익이 전년 동기대비 14% 증가한 290억3400만크로네(미화 약 44억달러)를 기록한 것으로 나타났다. 노보 노디스크가 7일 발표한 2025년 1~3월 결산실적에 따르면 비만 치료제 등 판매가 호조를 보이면서 매출액은 19% 증가한 780억8700만크로네(약 118억4000만달러)를 기록했다. 제품별로는 비만 치료제 '위고비'가 85% 증가한 173억6000만크로네를 기록하면서 가장 눈에띄게 성장했다. 또 다른 비만 치료제 '삭센다'는 36% 감소한 10억6400만크로네에 그쳤다. 당뇨병 치료제 '오젬픽'은

시오노기, JT 의약품사업 등 약 1600억엔 인수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 시오노기제약은 7일 일본담배산업(JT) 산하 토리이약품 및 JT 그룹의 의약품사업을 인수한다고 발표했다. 시오노기는 8일부터 6월 18일까지 토리이약품의 완전자회사화를 목표로 주식공개매수(TOB)를 실시한다고 밝혔다. TOB 총 매수금액은 약 807억엔. TOB 종료 후 JT가 보유하는 토리이 주식을 약 700억엔에 취득하고 9월 완전자회사화하기로 했다. 토리이약품의 인수와 함께 JT의 의약품사업을 54억엔, JT 완전자회사로 해외 개발회사인 아크로스(Akros)를 36억엔에 취득함에 따라 이번 인수 총액은 약 1600억엔에 이른다. JT는 토리이약품을 포함해 모든 의약품사업에서

오푸스 안질환 치료제 'OPGx-LCA5' RMAT 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 유전성 망막질환의 유전자치료 특화기업인 오푸스 제네틱스(Opus Genetics)의 'OPGx-LCA5'가 미국 FDA로부터 첨단재생의료치료제(RMAT)로 지정됐다. RMAT 지정은 진행 중인 1/2상 임상시험의 예비적 임상데이터를 근거로 이루어졌다. 이 시험에서는 LCA5 유전자 변이로 중증 시력상실을 앓는 환자에서 OPGx-LCA5의 안전성과 잠재적 유효성이 평가되고 있다. 회사측은 OPGx-LCA5가 희귀 및 쇠약성 유전성 실명환자의 생활을 개선시킬 가능성에 대해 낙관적으로 보고 있다. OPGx-LCA5는 아데노 수반 바이러스8(AAV8) 벡터를 이용해 기능성 LCA5 유전자를 외

릴리 올해 1분기 순이익 23% 증가

2025년 1~3월 결산실적 발표 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 일라이 릴리의 올해 1분기 순이익이 전년 동기대비 23% 증가한 27억5930만달러를 기록했다. 릴리가 1일 발표한 2025년 1~3월 결산실적에 따르면 비만 치료제와 당뇨병 치료제 판매가 모두 증가하면서 매출액은 45% 증가한 127억2850만달러로 업계예상(126억7000만달러)을 넘어섰다. 2023년 11월 FDA의 승인을 취득한 비만 치료제 '젭바운드'의 판매액은 4.5배 증가한 23억1190만달러였다. 당뇨병 치료제 '마운자로'의 판매액은 2배 이상 증가한 38억4180만달러를 기록했다. 마운자로는 감량효과가 있어 미국에서 비만 치료제로도

샛슈마 편두통 치료제 '아츠미' 美 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 샛슈마 파마슈티컬스(Satsuma Pharmaceuticals)는 30일 급성기 편두통 치료제 '아츠미'(Atzumi, 개발코드:STS101)가 미국 FDA로부터 승인을 취득했다고 발표했다. 아츠미는 샛슈마의 모회사인 신닛폰과학(SNBL)이 독자적으로 개발한 경비제제 투여기반기술을 이용해 탄생한 첫 번째 약물로 주목된다. 이 기술은 점막과 친화성이 높은 담체를 토대로 한 분체제제기술과 손쉽고 정확한 투여가 가능한 장치를 조합한 플랫폼기술이다. 아츠미의 유효성분은 편두통의 급성기 치료제로 오랜기간 임상에서 사용되어 안전성과 유효성이 확인된 DHE(dihydroergotamine).

애브비 '린버크' 성인 GCA 적응증 FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 애브비의 '린버크'가 미국 FDA로부터 성인 거대세포동맥염(GCA) 치료제로 적응증 확대승인을 취득했다. 이번 승인으로 린버크는 미국에서 GCA 치료에 승인된 최초이자 유일한 경구용 야누스 키나제(JAK) 저해제가 됐다. FDA의 결정은 3상 임상시험(SELECT-GCA 시험) 결과를 근거로 이루어졌다. 이 시험에서 스테로이드 점감요법과 린버크를 병용한 환자의 46.4%가 12주째부터 52주째까지 지속적 관해를 달성한 데 비해 위약그룹에서는 29.0%가 달성하는 데 그쳤다. GCA는 측두동맥염으로도 잘 알려져 있으며, 서양 여러나라에서도 가장 일반적인 혈관염의 형태로 성인의 두개동맥에

화이자 올해 1분기 순이익 5% 감소

2025년 1~3월 결산실적 공개 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 화이자의 올해 1분기 순이익이 전년 동기대비 5% 감소한 29억6700만달러인 것으로 나타났다. 화이자가 29일 발표한 2025년 1~3월 결산실적에 따르면 코로나19 경구제 '팍스로비드'의 매출이 전년대비 75% 감소하고 미국 BMS와 공동판매하는 혈액응고 저해제 '엘리퀴스'의 매출이 3% 감소하면서 매출액은 8% 감소한 137억1500만달러에 그쳤다. 화이자는 올해 말까지 약 45억달러의 비용절감책을 추진할 방침을 내세우고 있다. 이 목표는 예정대로 추진되고 있으며 이날 추가적으로 2027년말까지 12억달러의 비용을 절감할 계획이라고 발표했다.

'수면 중 다음 기억 준비한다'

日 연구팀, 쥐 실험결과 공개 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 수면하는 동안 다음 기억을 받아들일 수 있도록 신경세포 집단이 준비하고 있다는 연구결과가 나왔다. 일본 도야마대를 비롯한 연구팀은 그동안 수면 중에 기억의 정착과 정리 등 처리가 이루어지는 것으로 알려져 왔으나, 다음 기억을 대비하는 작용도 동시에 하고 있다는 사실을 쥐 실험을 통해 확인했다고 발표했다. 연구논문은 영국 과학저널 '네이처 커뮤니케이션'에 게재됐다. 새로운 경험을 했을 때에는 다수의 신경세포 속에서 여러 세포가 동시에 활동한다. 어느 신경세포가 활동했는지의 패턴은 유지되고 있으며 기억을 상기할 때에는 같은 패턴으로 세포가 다시 활동해 생각해낸

獨 머크, 美 스프링웍스 39억불 인수 최종합의

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 독일 머크가 28일 미국의 생명공학회사인 스프링웍스 테라퓨틱스를 39억달러에 인수하기로 최종합의했다고 발표했다. 머크는 스프링웍스의 지난 주 금요일 주식종가에 약 5%의 프리미엄을 얹은 주당 약 47달러에 인수하기로 했다. 인수가격은 지난 2024년 12월 31일 스프링웍스의 현금 보유액을 기준으로 39억달러의 지분가치에 해당한다. 머크는 항암제 '바벤시오'의 수요가 최근 둔화하고 있는 데다 몇몇 의약품의 독점권 상실에 직면한 점에서 스프링웍스의 인수를 통해 매출액을 향상시킬 것으로 기대하고 있다. 지난 2017년 화이자로부터 분사한 스프링웍스는 희귀암과 유전성질환 치료제에 초점을 두고

시오노기 독감약 '조플루자' 가정내 감염 억제

3상 임상결과 공개 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 시오노기제약은 25일 독감치료제 '조플루자'가 가정내 바이러스 감염위험을 32% 감소시킨다는 3상 임상결과를 공개했다. 시오노기는 지난 2019년부터 전세계 4000명 이상의 환자를 대상으로 실시한 검증결과를 공개하고, 일본은 물론 미국과 유럽의 규제당국에도 이 데이터를 제출해 감염억제에 대한 효과를 추가하기 위해 협의할 계획이라고 밝혔다. 3상 임상시험에서 독감환자에 조플루자를 투여한 뒤 5일 안에 양성이 판정된 동거가족의 비율은 위약 투여그룹이 13.4%인 데 비해 조플루자 투여그룹은 9.5%로 감염위험을 32% 억제하는 효과가 있는 것으로 확인됐다. 시오노

PKU 치료제 '세피압테린' 유럽 승인권고

PTC 테라퓨틱스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 PTC 테라퓨틱스의 케톤뇨증(PKU) 치료제 '세피압테린'(sepiapterin)이 유럽에서 승인권고를 받았다. PTC는 25일 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 세피압테린을 모든 연령층 및 모든 중증도 환자를 대상으로 승인을 권고했다고 발표했다. 세피압테린은 PKU 환자의 혈중 페닐알라닌 수치를 저하시키도록 설계됐다. PKU는 치료하지 않을 경우 증증 혹은 불가역적 장애를 초래할 가능성이 있는 희귀대사질환. 세피압테린의 이중작용기전은 페닐알라닌 수산화효소(PAH)의 중요한 보인자인 테트라하이드로바이오프테린(BH4)의 전구제로서 기능한다.

'엔허투' HER2 양성 고형암 日 추가 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아스트라제네카와 다이이찌산쿄의 항HER2 항체약물접합체(ADC) '엔허투'가 일본에서 HER2 양성 진행 및 재발성 고형암에 대한 적응증 추가승인이 신청됐다. 엔허투는 현재 일본에서 HER2 양성 유방암, HER2 저발현 유방암, HER2 유전자변이를 지니는 비소세포폐암, HER2 양성 위암 4개 적응증을 승인받았다. HER2는 많은 암세포 표면에 발현하는 단백질로, HER2 단백질의 과잉발현은 HER2 유전자증폭의 결과로 일어날 가능성이 있고 암의 진행 및 예후불량과 관련이 있는 것으로 알려져 있다. 일본에서는 유방암, 위암, 폐암, 타액선암, 대장암 치료에 항HER2요법이 이용되고

FDA, '이톨리주맙' aGVHD 신속승인 거부

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 생명공학회사인 이퀼리움(Equillium)의 '이톨리주맙'(Itolizumab)이 FDA로부터 급성이식편대숙주병(aGVHD)에 대한 신속승인을 거부당했다. 이퀼리움은 24일 FDA가 이톨리주맙에 대해 aGVHD 1차 치료제로서의 혁신치료제 지정 및 신속승인을 지지하지 않는다는 결정을 내렸다고 발표했다. FDA의 결정으로 이퀼리움은 EQUATOR 시험의 조기종료를 계획 중인 것으로 알려졌다. 이퀼리움은 승인에 필요할 가능성이 있는 이톨리주맙의 향후 임상개발을 위한 전략적 선택지를 평가하는 데 계속 노력한다는 계획이다. 아울러 다른 면역염증성 질환후보에 대한 기회도 모색하기로 했다.