J&J 알츠하이머 치료물질 '포스디네맙' FDA 패스트트랙 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 존슨앤존슨(J&J)의 알츠하이머병 치료물질 '포스디네맙'(posdinemab)이 미국 FDA로부터 패스트트랙(신속심사)으로 지정됐다. 인산화 타우를 표적으로 하는 단클론항체인 포스디네맙은 현재 조기 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 2b상 임상시험이 진행 중이다. 이 치료법은 인지기능 저하와 관련된 타우병리의 확산을 늦추는 것을 목적으로 한다. 또 다른 항타우 능동면역요법인 'JNJ-2056'은 지난해 7월 FDA로부터 패스트트랙으로 지정됐다. 임상시험은 알츠하이머병 환자를 대상으로 병리학적 인산화 타우에 대한 면역계 활성화 능력을 평가하고 질환의 진행을 늦추거나 예방하는 것을 목

FDA '아이저베이' 일부 변경승인 재신청 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 아스텔라스제약은 9일 지도형 위축을 수반하는 노인황반변성 치료제 '아이저베이'(Izervay, avacincaptad pegol)의 약물투여기간 연장과 관련해 미국 FDA에 일부 변경승인 재신청이 접수됐다고 발표했다. 이번 재신청은 지난해 11월 FDA의 승인보류 피드백을 명확히 하기 위해 12월 실시한 FDA와의 협의를 기반으로 하고 있다. FDA의 심사는 승인신청 60일 안에 완료될 예정이며 심사종료목표일은 2월 26일로 설정됐다. 아이저베이는 지도형 위축을 수반하는 노인황반변성 치료제로 투여를 시작한 후 1년까지 사용하도록 FDA로부터 2023년 8월 4일 승인을 취득했다.

아지오스 '피루킨드' 지중해빈혈 sNDA 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 아지오스 파마슈티컬스는 8일 FDA가 '피루킨드'(Pyrukynd, mitapivat)에 대해 성인 지중해빈혈에 대한 적응증 추가승인신청(sNDA)을 접수했다고 발표했다. 지중해빈혈은 만성빈혈과 중증 합병증 위험이 있는 질환으로, 만약 피루킨드가 승인되면 유전자형이나 수혈의 필요성과 관계없이 비수혈의존성 및 수혈의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈 환자에 경구제를 제공할 수 있게 된다. FDA는 9월 7일까지 최종 승인여부를 결정하게 된다. 이번 신청은 피루킨드와 위약의 유효성을 평가한 3상 임상시험(ENERGIZE 시험 및 ENERGIZE-T 시험) 결과를 근거로 하고 있다. 비수혈

ADC '파드셉'·'키트루다' 병용요법 中 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아스텔라스의 항체약물접합체(ADC) '파드셉'(Padcev, enfortumabvevedotin-ejfv)과 MSD의 '키트루다'(Keytruda, pembrolizumab) 병용요법이 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 치료제로 중국에서 적응증 추가승인을 취득했다. 중국에서 방광암은 이환율과 사망률이 높은 암으로, 지난 2022년 9만12000명 이상이 방광암으로 신규 진단을 받고 4만1000명 이상이 사망한 것으로 보고되고 있다. 방광암의 90%를 차지하는 요로상피암은 진행이 빠르고 특히 암이 진행된 상황에 진단되면 생존율이 현저히 낮은 경우가 많다. 이번 승인을 뒷받침한 3상 임상시

'에르소데투그' 선천성 HI 의한 저혈당증 美 혁신치료제 지정

레졸루트 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 레졸루트의 '에르소데투그'(ersodetug)가 미국 FDA로부터 선천성 고인슐린혈증(HI)에 의한 저혈당증 치료제로 혁신치료제 지정을 받았다. HI는 적절하게 관리하지 않으면 중증 뇌장애나 사망으로 이어질 가능성이 있는 심각한 질환이다. 혁신치료제 지정은 2상 임상시험의 긍정적인 결과를 근거로 이루어졌다. 이 시험에서 에르소데투그는 선천성 HI 환자의 저혈당을 안전하고 유의하게 개선시키고 임상적으로 유의한 고혈당을 초래하지 않는 것으로 나타났다. 레졸루트는 올해 하반기에 진행 중인 글로벌 3상 임상시험(sunRIZE 시험)의 탑라인 결과를 발표할 예정이며 같은 시기 종양

JCR파마-모달리스 CNS질환 신규 유전자치료 개발 제휴

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 JCR파마는 6일 모달리스와 중추신경계(CNS) 질환을 대상으로 하는 신규 유전자치료법 개발과 관련해 새로운 공동연구계약을 체결했다고 발표했다. 이 계약은 CNS 질환의 신규 유전자치료법 개발을 위한 양사의 공동연구에서 초기 기술컨셉 검증에 성공하자 차기 단계를 진행하기로 합의하면서 체결됐다. 양사는 특정 CNS 질환을 대상으로 JCR의 독자적인 혈액뇌관문(BBB) 통과기술인 'JBrain Cargo'와 모달리스의 독자적인 후성유전체 편집기술인 'CRISPR-GNDM'을 조합한 새로운 유전자치료 개발과 관련해 2023년 12월 공동연구를 실시했다. 새로운 공동연구계약에 따라 양사는

고바야시 건강보조제 신장애 발생원인 확인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 지난해 일본에서 건강피해 문제를 일으킨 고바야시제약의 건강보조제 '베니코우지'의 신장애 발생원인이 사람의 신장세포를 이용한 실험에서 밝혀졌다. 일본 가나자와대 등 연구팀은 원료에서 검출된 푸른곰팡이 유래 푸베룰린산이 신장애를 일으키는 사실을 확인했다고 발표했다. 후생노동성은 동물실험 결과를 근거로 푸베룰린산이 신장애를 일으킨 원인물질임을 발표했으나 실제로 사람의 세포에서 작용이 확인되기는 처음이다. 베니코우지는 섭취 후 신장에 있는 요세관의 기능이 저하하는 판코니증후군 등 신장질환을 잇따라 발병시켰다. 후생노동성은 베니코우지의 배양단계에서 푸른곰팡이가 섞여 푸베룰린산이 생산된 것으로 보

멘케스증후군 치료물질 'CUTX-101 FDA 신청 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 포트레스 바이오텍(Fortress Biotech)과 그 자회사인 사이프리움 테라퓨틱스(Cyprium Therapeutics)는 멘케스증후군 치료물질 'CUTX-101의 신약허가신청(NDA)이 FDA에 접수됐다고 발표했다. FDA는 이 신청에 대해 우선심사지위를 부여하고 오는 6월 30일을 목표행동일로 설정했다. 앞서 지난 2023년 12월에는 자이더스 라이프사이언스(Zydus Lifesciences)의 자회사인 센티넬 테라퓨틱스(Sentynl Therapeutics)는 사이프리움으로부터 CUTX-101의 개발 및 제품화에 대한 책임을 이어받기로 합의했다. 2017년 포트레스가 설립

MSD PAH 치료제 '윈레브에어' 英 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] MSD의 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제 '윈레브에어'(Winrevair, sotatercept)가 영국에서 승인을 취득했다. MSD는 31일 영국 보건부 산하 의약품·의료기기안전관리국(MHRA)이 윈리베어를 성인 PAH 환자의 운동능력 개선을 위해 다른 치료제와 병용하는 용도로 사용하도록 승인했다고 발표했다. 윈레브에어는 액티빈 신호전달 저해제로, 혈관구성세포의 증식을 촉진하는 신호전달경로에 관여하는 액티빈을 포착함에 따라 혈관구성세포의 증식을 억제하는 신호전달경로와의 균형을 개선시킨다. 혈관구성세포의 증식을 조절하고 혈류를 개선시키는 작용을 한다. 3주 간격으로 자가투여되

유소아 운동능력 간단 평가툴 개발

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 단시간에 간단히 실시할 수 있는 유소아용 운동능력 평가툴인 'SMC-Kids'이 개발됐다. 유소아 운동능력은 신체건강뿐만 아니라 인지능력과 학습능력에도 영향을 미치는 것으로 알려져 있으며 정기적으로 모니터링을 하는 데 중요한 지표가 된다. 하지만 기존 유소아 운동능력 평가툴은 전문적인 지식이나 기술, 특별한 도구, 넓은 공간을 필요로 하고 보육현장에서 간단히 실시하기 어려웠다. 일본 메이조대 연구팀은 특별한 도구나 넓은 공간이 없어도 3~6세 유소아의 운동능력을 간단히 측정할 수 있는 'SMC-Kids'(Simple Motor Competence-check for Kids)를 개발했다.

카프리코 DMD 세포치료제 '데라미오셀' FDA에 BLA 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 생명공학회사인 카프리코 테라퓨틱스는 뒤센형 근이영양증(DMD)의 심근증 치료를 목적으로 한 세포치료제 '데라미오셀'(deramiocel)의 바이오신약 허가신청(BLA)이 FDA에 제출됐다고 발표했다. 데라미오셀이 FDA의 승인을 취득하게 되면 DMD의 심근증 치료를 목적으로 한 최초의 세포치료제가 될 가능성이 있다. 이번 BLA는 2상 임상시험인 HOPE-2 시험과 HOPE-2 오픈라벨연장(OLE) 시험을 포함한 포괄적인 임상시험 결과를 근거로 하고 있다. 이들 시험에서는 데라미오셀이 DMD 관련 심장합병증 관리에 도움이 될 가능성이 있는 것으로 나타났다. 데라미오셀은 동종 심근유

코셉트 쿠싱증후군 치료제 '렐라코릴란트' FDA 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 코셉트 테라퓨틱스 인코퍼레이티드(Corcept Therapeutics Incorporated)의 쿠싱증후군(내인성 고코르티솔혈증) 치료제 '렐라코릴란트'(relacorilant)가 FDA에 승인신청됐다. 렐라코릴란트의 승인신청은 고코르티솔혈증 환자를 대상으로 실시된 ‘GRACE 시험’과 3상 임상시험(GRADIENT 시험), 그리고 장기연장시험 및 고코르티솔혈증에 관한 2상 임상시험 결과에 근거한다. 렐라코릴란트로 치료받은 환자는 현 치료법으로 일반적으로 나타나는 부신부전증, 저칼륨혈증, QT연장 등 심각한 부작용을 경험하지 않고 고코르티솔혈증 관련 증상을 개

성인 재발성 LGSOC 치료제 FDA 우선심사 지정

베라스템 온콜로지 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 베라스템 온콜로지(Verastem Oncology)의 성인 재발성 저등급 장액성 난소암(LGSOC) 치료제가 FDA로부터 우선심사대상으로 지정됐다. 베라스템은 FDA가 경구용 RAF/MEK 경로차단제 '아부토메티닙'(avutometinib)과 경구용 FAK 억제제 '데팍티닙'(defactinib) 병용요법에 관한 신약허가신청(NDA)을 신속승인제도 하에 심사하기 위해 접수했다고 발표했다. 2024년 10월 완료한 NDA는 우선심사 대상이며 처방약유저피법(PDUFA)에 기초한 심사종료 예정일은 6월 30일이다. 이번 신청은 재발성 LGSOC 환자를 대상으로 아부토메

릴리 비만 치료제 '젭바운드' 日 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일라이 릴리 일본법인과 다나베미쓰시비제약은 27일 비만 치료제인 지속성 GIP/GLP1 수용체 작용제 '젭바운드'가 일본에서 승인을 취득했다고 발표했다. 승인된 적응증은 고혈압, 지질이상증, 2형 당뇨병 중 하나를 지니며 식사·운동요법으로도 충분한 효과가 없는 비만환자 가운데 BMI가 27이상이면서 2개 이상 비만관련 건강장애를 지니고 있거나 BMI가 35 이상인 경우이다. 젭바운드는 글루코스 의존성 인슐린자극 폴리펩타이드(GIP)와 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 두 수용체에 작용하는 지속성 GIP/GLP1 수용체 작용제. 천연 GIP 펩타이드 배열을 토대로 한 단

액섬 알츠하이머병 흥분증상 치료물질 최신 3상 임상서 유망

내년 하반기 승인신청서 제출 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 알츠하이머병 환자의 흥분증상을 치료하는 액섬의 'AXS-05'가 최신 3상 임상시험에서 유망한 결과를 보인 것으로 나타났다. 액섬은 ACCORD-2 시험에서 AXS-05가 1차 평가항목을 달성하고 위약에 비해 흥분증상 재발까지의 시간을 통계적으로 유의하게 늦추는 것으로 확인했다고 발표했다. 이 약물은 2차 평가항목인 흥분의 재발방지도 달성했다. 지속적인 임상반응 유지에서 AXS-05의 유효성을 평가한 ACCORD-2 시험에서는 위약에 비해 재발위험을 3.6배 낮추고 알츠하이머병의 전체적인 중증도 악화를 막는 것으로 확인됐다. 앞서 실시된 ADVANCE-2 시

베이진 진행성 위암 치료제 '테빔브라' FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 중국 베이진(BeiGene)의 '테빔브라'(Tevimbra, tislelizumab)가 미국에서 특정 진행성 위암의 1차 치료제로 화학요법과 병용하는 용도로 승인을 취득했다. 베이진은 FDA가 PD-L1 발현을 수반하는 절제불가 또는 전이성 HER2 음성 위암 또는 위식도접합부 선암의 1차 치료 용도로 사용하도록 승인했다고 발표했다. 이번 승인을 뒷받침한 글로벌 3상 임상시험(RATIONALE-305 시험)에 따르면 테빔브라와 화학요법 치료를 받은 환자의 전체 생존기간이 통계적으로 유의한 개선효과를 보인 것으로 확인됐다. 테빔브라 투여그룹의 전체 생존기간은 평균 15.0개월로, 위약과

mRNA 가시화 기술 개발

스웨덴 카롤린스카연구소, 신약개발 활용 기대 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 채취한 장기를 통째로 투명하게 만들어 눈에 보이지 않는 mRNA를 가시화하는 기술이 개발됐다. 스웨덴 카롤린스카연구소를 비롯한 연구팀은 장기 등을 얇게 자르는 기존 방법에 비해 간단하고 연구에서는 쥐의 뇌 전체에 있는 특정 mRNA를 해석할 수 있었다고 밝혔다. 질환의 발병기전 규명과 신약개발 연구에 도움을 줄 가능성이 있는 연구성과로 미국 과학저널 '사이언스'에 연구논문이 게재됐다. DNA 유전정보를 카피한 mRNA는 다양한 생명현상을 일으키는 단백질의 설계도 역할을 한다. 어떠한 mRNA가 작용하는지 알면 세포의 활동이나 역할을 추측할 수

엘리트, ADHD 치료제 '바이반스' 제네릭약 출시

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 엘리트 파마슈티컬스(Elite Pharmaceuticals)는 ADHD 치료제 '바이반스'의 제네릭약을 출시했다고 발표했다. 엘리트의 바이반스 제네릭약은 10mg에서 70mg까지 용량으로, 엘리트의 상표로 시장에 출시된다. 의약품 시장조사기관인 IQVIA 데이터에 따르면 2024년 10월까지 12개월간 바이반스의 연간 매출액은 약 43억달러에 달했다고 보고했다. 엘리트는 뉴저지주 노스베일에서 현행 제조품질관리기준(cGMP) 및 마약단속국(DEA) 규제에 따른 시설을 운영하고 있다. 주로 고형 경구제형의 제네릭약을 개발 및 제조, 유통하고 있다.

가켄, J&J와 아토피 등 신약후보물질 라이선스 제휴

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 가켄제약은 26일 2형 염증성 질환에 대한 차세대 경구용 치료제로 개발하고 있는 STAT6 프로그램에 대해 미국 존슨앤존슨(J&J)과 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 이 계약체결로 가켄은 J&J로부터 계약일시금 3000만달러를 받고, J&J는 전세계에서 개발·제조·제품화하는 독점적 라이선스를 갖는다. J&J가 독점 라이선스계약을 체결한 STAT6 프로그램에는 'KP-723'가 포함된다. 안전성을 확인하는 1상 임상시험까지 가켄이 담당하고 그 후에는 J&J이 전세계에서 개발을 이어받아 제품화할 계획이다. 또 프로그램을

유로반트 과민성방광 치료제 '젬테사' FDA 승인

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 일본 스미토모파마의 미국 자회사 유로반트 사이언스의 과민성방광 치료제 '젬테사'(Gemtesa, vibegron)가 FDA의 승인을 취득했다. 스미토모파마는 FDA가 젬테사를 양성 전립선비대증 치료를 위해 약물치료를 받고 있는 환자 가운데 절박성 요실금, 긴박뇨, 빈뇨 등 과민성방광 증상을 나타내는 남성환자에 사용하도록 승인했다고 발표했다. 이번 승인을 뒷받침한 3상 임상시험(URO-901-3005 시험)에서는 양성 전립선비대증으로 약물치료를 받고 있는 약 1100명으로 대상으로 젬테사와 위약 투여그룹으로 나눠 24주간 과민성방광 증상 개선효과가 비교됐다. 그 결과 12주차 하루 평균 배