'트렘피어' 피하 도입요법 궤양성대장염 효과

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 존슨앤존슨(J&J)의 자가면역질환 치료제 '트렘피어'(Tremfya, guselkumab)가 궤양성 대장염 치료에 효과적임을 나타내는 3상 임상결과가 공개됐다. J&J는 독일 베를린에서 열린 '2025 유럽 크론병 및 대장염학회'(ECCO)에서 3상 임상결과를 공개하고 트렘피어 피하 도입요법이 위약그룹에 비해 임상적 및 내시경적 지표에서 통계적으로 유의한 개선효과를 보인 것으로 확인했다고 발표했다. 12주에 걸쳐 실시된 이 시험에서는 트렘피어 400mg 피하 도입요법을 받은 환자에서 보다 높은 임상적 관해율 및 반응률, 내신경적 개선을 달성했다. 이들 결과는 같은 환자그룹

사노피 AIHA 치료제 FDA 희귀약 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 사노피의 '릴자브루티닙'(rilzabrutinib)이 미국 FDA로부터 자가면역성 용혈성 빈혈(AIHA) 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다. 릴자브루티닙은 경구투여가 가능한 가역적 공유결합형 BTK 저해제로, 여러 면역매개성 질환 및 염증성 질환에 대한 주요 치료제가 될 가능성을 지니고 있다. B세포, 마크로파지, 그 외 면역세포에 존재하는 BTK는 염증경로 및 다양한 면역매개성 질환의 프로세스에서 중요한 역할을 한다. 사노피의 맞춤 공유결합(TAILORED COVALENCY) 기술이 적용된 릴자브루티닙은 BTK를 선택적으로 저해해 부작용 위험을 줄일 가능성이 있다. 릴자브루티닙은 면역

화이자 혈우병 유전자치료제 사업서 철수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 화이자는 20일 B형 혈우병 유전자치료제 '베크베즈'에 대한 전세계 개발 및 제품화를 중지함에 따라 일본에서의 승인신청도 취하했다고 발표했다. 베크베즈는 19일 일본에서 열린 후생노동성 약사심의회 재생의료등제품·생물유래기술부회에서 승인여부가 심의될 예정이었으나 화이자가 '회사사정'으로 신청을 취소함에 따라 심의되지 못했다. 이에 화이자는 "회사 차원의 결정에 따라 향후 베크베즈에 관한 전세계 개발 및 제품화를 중지하게 됐다. 이에 따라 일본에서도 신청을 취하한 것"이라고 말했다. 구체적인 중지이유에 대해서는 언급하지 않았다. 일본에서 베크베즈는 혈액응고 제IX인자(FIX)에

소아·성인 FA 치료제 '바티퀴논' 승인신청 FDA 접수

PTC 테라퓨틱스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] PTC 테라퓨틱스의 소아 및 성인 프리드리히 운동실조증(FA) 치료제 '바티퀴논'(vatiquinone)의 승인신청이 FDA에 접수됐다. FDA는 바티퀴논에 우선심사자격을 부여하고 심사종료 목표일을 오는 8월 19일로 설정했다고 발표했다. FA는 중추신경계와 심장에 영향을 미치고 수명을 단축시키는 희귀 신경근질환으로, 소아기 또는 청소년기에 나타나기 시작하고 협조성과 근력의 진행성 상실을 초래한다. 현재 전세계 환자는 약 2만5000명으로 추정된다. 15-리폭시게나제의 선택적 저해제인 저분자 바티퀴논은 FA의 특징인 미토콘드리아 기능장애 및 산화스트레스의 영향을 완화시

하모니 '피톨리산트' FDA 적응증 추가 승인신청 기각

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 하모니 바이오사이언시스 홀딩스는 기면증 치료제 '피톨리산트'(pitolisant)가 FDA로부터 특발성 과다수면증(IH) 환자의 주간 졸음에 대한 승인신청이 기각됐다고 발표했다. 하모니측은 FDA로부터 조언을 받은 향후 3상 임상시험 디자인이 IH 환자에 대한 피톨리산트의 유효성 실증을 목표로 하고 있다고 밝혔다. 이번 결정은 특히 피톨리산트 고용량제제 개발과 관련해 올해 4분기 3상 임상시험 등록시험을 실시하고 2028년 승인을 목표로 하고 있다고 밝혔다. RTF에도 불구하고 하모니는 수면/각성 및 희귀신경질환에 초점을 맞춘 다양한 파이프라인 개발을 지속하고 있다. 피톨리산트는

ADHD-알코올의존증 치료보조 어플리케이션 日 승인

시오노기-큐어앱 출시 [메디파나뉴스 = 이정희 기자] 소아기 주의력결핍과잉행동장애(ADHD) 치료보조 어플리케이션과 알코올의존증환자의 음주량 저감치료보조 어플리케이션 두 제품이 일본에서 승인을 취득했다. 두 제품 모두 의사가 환자에 어플리케이션을 처방하고 환자는 자신의 스마트폰 등에 다운로드해 어플리케이션의 지시·권장에 따라 행동함에 따라 치료효과를 발휘할 수 있다. 미국 아킬리가 개발하고 일본에서 시오노기제약이 출시하는 ADHD 치료보조프로그램인 '엔데버라이드'(Endeavorride)는 환자마다 난이도가 조정된 2개의 다른 조작을 동시에 실시함에 따라 뇌의 전두전야를 활성화하도록 설계되어 있다. 대뇌피질

키메릭스 '도르다비프론' 승인신청서 FDA 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 키메릭스(Chimerix)는 18일 재발성 H3 K27M 변이형 미만성 신경교종 치료제 '도르다비프론'(dordaviprone)의 승인신청서가 FDA에 접수됐다고 발표했다. FDA는 우선심사를 부여하고 처방약유저피법(PDUFA)에 따라 심사종료 목표일을 8월 18일로 설정했다. 도르다비프론은 미토콘드리아 프로테아제 'ClpP'와 도파민 수용체 'D2'를 표적으로 하는 동종계열 최초의 저분자화합물이다. 희귀소아질환 지정을 받아 우선심사 자격이 있는 희귀소아질환 우선심사바우처(PRV)의 대상이다. 또 미국에서 패스트트랙 지정을, 미국과 유럽, 호주에서 희귀질환의약품 지정을 받았다. 키

갈더마 '넴루비오' EU 승인 취득

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 갈더마의 '넴루비오'(Nemluvio, nemolizumab)가 EU에서 중등도~중증 아토피성 피부염 및 결절성 양진 치료제로 승인을 취득했다. 갈더마는 14일 EU 집행위원회가 넴루비오를 전신요법제 사용이 적합한 중등도~중증 12세 이상 아토피성 피부염 환자 및 성인 결절성 양진 환자의 피하주사제로 사용하도록 승인했다고 발표했다. 넴루비오는 인터루킨-31(IL-31) 수용체 알파를 표적으로 IL-31 신호를 억제하는 최초의 단클론항체로, 일본 쥬가이제약에 의해 탄생했다. 갈더마는 지난 2016년 쥬가이로부터 일본과 대만을 제외한 전세계 개발·판권을 취득하고 지난해 8월 F

오노 TGCT 치료제 '롬빔자' FDA 승인

완전자회사 데시페라 개발 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 오노약품의 건활막거대세포종(TGCT) 치료제 '롬빔자'(Romvimza, vimseltinib)가 FDA의 승인을 취득했다. 오노는 14일 FDA가 롬빔자를 외과적 절제로 기능제한 악화 또는 심각한 증상을 초래할 가능성이 있는 TGCT 성인환자에 사용하도록 승인했다고 발표했다. 이번 승인을 뒷받침한 3상 임상시험은 오노의 완전자회사인 데시페라에 의해 실시됐다. 임상시험에서 롬빔자를 주 2회 복용한 결과 25주째 객관적 주효율이 40%를 나타내고 반응환자의 85%가 6개월, 58%가 9개월 이상 효과를 지속하는 등 1차 평가항목을 달성한 것으로 확인됐다. 생

뇌내 Aβ 축적 예측 기계학습모델 개발

日 오이타대-에자이 공동연구팀 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 뇌내 아밀로이드 베타(Aβ)의 축적을 예측하는 기계학습모델이 개발됐다. 일본 오이타대와 에자이 공동연구팀은 연령과 성별, 흡연경험, 병력 등 배경데이터와 일반 혈액검사데이터, 인지기능을 평가하는 MMSE로 구성된 34개 항목의 임상데이터를 토대로 아밀로이드 PET(양전자방출 단층촬영) 양성을 예측하는 모델을 개발했다고 발표했다. 예측에 사용되는 데이터는 의사가 일상적인 진단에서 알츠하이머병의 중요한 병리인 뇌내 Aβ의 축적을 예측하고 간단한 알츠하이머병의 조기스크리닝을 가능케 할 것으로 기대된다. 현재 뇌내 Aβ 축적은 아밀로이드

자가증폭 mRNA 코로나19 백신 '코스타이브' EU 승인

美 악투루스 테라퓨틱스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 악투루스 테라퓨틱스(Arcturus Therapeutics)의 코로나19 치료용 차세대 mRNA 백신 '코스타이브'(Kostaive, 개발코드;ARCT-154)가 EU에서 승인을 취득했다. 악투루스는 14일 EU 집행위원회가 코스타이브를 코로나19 감염증 예방을 적응증으로 18세 이상에 사용하도록 승인했다고 발표했다. 코스타이브는 신규 '자가증폭 mRNA'(sa-mRNA) 기술을 적용한 백신으로, 세포 속에 mRNA가 전달되면 자가증폭하도록 설계되어 있다. 이 때문에 기존 백신보다 적은 접종량으로 높은 중화항체가가 지속되는 특징이 있다. 또 증폭기간이 짧고

리제네론 '린보셀타맙' 승인 재신청 FDA 접수

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 리제네론 파마슈티컬스의 성인 재발·난치성 다발성골수종 치료제 '린보셀타맙'(linvoseltamab) 승인 재신청이 FDA에 접수됐다. 대상은 최소 3회 치료에도 불구하고 종양이 진행된 성인 재발·난치성 다발성골수종 환자이다. FDA의 최종결정 기한은 7월 10일이다. 이번 재신청 접수는 FDA가 지난 신청에서 지적한 제3자 충전/완제품 제조 문제점이 해결되면서 이루어졌다. 린보셀타맙은 BCMA와 CD3를 표적으로 하는 이중항체 후보물질로, 재신청은 재발·난치성 다발성골수종 환자에서 린보셀타맙을 조사한 주요 1/2상 임상시험(LINKER-MM1 시험)

아스텔라스 '아이저베이' 12개월 이상 투여 FDA 승인

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 일본 아스텔라스의 지도형 위축을 동반하는 노인황반변성 치료제 '아이저베이'(Izervay, avacincaptad pegol)가 미국 FDA로부터 약물투여기간 연장과 관련한 승인을 취득했다. 아스텔라스는 12일 아이저베이가 미국에서 첨부문서 일부변경 승인을 취득하고, 기존 12개월의 투여기한에서 12개월 이상 투여할 수 있게 됐다고 발표했다. 아이저베이는 지도형 위축을 동반하는 노인황반변성 치료제로 투여실시 1년까지 사용하도록 지난 2023년 8월 FDA의 승인을 취득했다. 이번 승인은 투여실시 2년까지 유효성과 안전성을 평가한 3상 임상시험 결과를 근거로 이루어졌다. 임상시험에서는 2년

스프링웍스 NF1-PN 치료제 '고메클리' FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 스프링웍스의 총상신경섬유종 동반 1형 신경섬유종(NF1-PN) 치료제 '고메클리'(Gomekli, mirdametinib)가 미국 FDA의 승인을 취득했다. 스프링웍스는 12일 FDA가 수술로 종양을 제거할 수 없는 2세 이상 증상성 총상신경섬유종 동반 1형 신경섬유종 치료에 사용하도록 승인했다고 발표했다. 이번 승인은 특히 약 1억달러의 가치가 있는 것으로 알려지는 희귀소아질환 우선심사바우처를 통해 이루어진 점에서 스프링웍스로서는 중요한 성과로 분석된다. 승인을 뒷받침한 2b상 임상시험에서는 성인에서 41%, 소아에서 52%의 객관적 주효율을 보인 것으로 나타났다. 시험결과를 통해 고

SCA 치료제 '트로릴루졸' 신약허가신청서 FDA 접수

바이오헤이븐 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 바이오헤이븐은 11일 척수소뇌 실조증(SCA) 치료제 '트로릴루졸'(troriluzole)의 신약허가신청서가 FDA에 접수되고 우선심사 대상으로 지정됐다고 발표했다. SCA는 생명을 위협하는 희귀 신경변성 질환으로, 미국에서 약 1만5000명이 앓는 것으로 알려져 있다. 트로릴루졸은 SCA에 대한 FDA의 첫 번째 승인약물이 될 가능성이 있다. FDA의 최종판단은 올해 3분기까지 이루어질 예정이다. 임상시험에서는 3년간 질환진행률이 50~70% 감소한 것으로 확인됐다. 이는 트로릴루졸 치료로 질환진행이 1.5~2.2년 지연되는 것을 의미한다. 바이오헤이븐의 트로릴루졸

노바티스, 안토스 최대 31억불 인수 합의

올해 상반기 모든 인수절차 완료 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 노바티스가 미국의 바이오의약품회사인 안토스 테라퓨틱스(Anthos Therapeutics) 인수에 합의했다. 노바티스는 11일 안토스를 최대 31억달러에 인수하기로 합의했으며 올해 상반기 모든 인수절차가 완료될 전망이라고 발표했다. 노바티스에 따르면 이번 인수에는 9억2500만달러의 선불금과 향후 개발 성과에 따른 최대 21억5000만달러의 추가지불 가능성이 포함돼 있다. 안토스는 제11 혈액응고인자 저해제 '아벨라시맙'(abelacimab)을 개발 중인 심혈관 전문 바이오의약품회사로, 노바티스는 이번 인수를 통해 차세대 항혈전제 시장에서 입지를 확고히

템페스트 '아메잘파트' FDA 패스트트랙 지정

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 미국 생명공학회사인 템페스트 테라퓨틱스(Tempest Therapeutics)의 간세포암 치료물질 '아메잘파트'(amezalpat, 개발코드;TPST-1120)가 FDA로부터 패스트트랙으로 지정됐다. 아메잘파트는 간세포암종 치료제로 개발 중인 경구용 저분자 선택적 PPAR⍺ 길항제로, 지난 1월 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받기도 했다. 절제불가 또는 전이성 간세포암의 1차 치료에 대해 표준치료인 '아테졸리주맙'(atezolizumab)과 '베바시주맙'(bevacizumab) 병용요법에 대한 추가투여를 평가하는 글로벌 무작위 1b/2상 임상시험에서는 여러 주요 유효성 및 안전성 평가항목

액섬, 테바와 '오벨리티' 특허소송 화해

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국의 바이오의약품회사인 액섬 테라퓨틱스는 '오벨리티'(Auvelity, dextromethorphan HBr/bupropion HCl)를 둘러싼 특허소송에서 테바 파마슈티컬스와 화해가 성립됐다고 발표했다. 이 소송은 테바가 액섬의 특허만료 전 미국에서 오벨리티의 제네릭버전을 판매하기 위해 FDA에 약식 신약승인신청(ANDA)을 제출하면서 제기됐다. 화해조건을 토대로 액섬은 테바에 대해 오벨리티에 소아용 독점권이 부여된 경우에는 2039년 3월 31일 이후, 소아용 독점권이 부여되지 않은 경우에는 2038년 9월 30일 이후 제네릭버전의 판매를 허가하는 라이선스를 부여한다. 이로써 양사

복잡성 복강내 감염증 치료제 '엠블라베오' FDA 승인

애브비-화이자 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 애브비와 화이자의 복잡성 복강내 감염증(clAL) 치료제 '엠블라베오'(Emblaveo, aztreonam-avibactam)가 미국 FDA의 승인을 취득했다. 양사는 8일 FDA가 엠블라베오를 치료선택지가 제한돼 있거나 없는 성인 복잡성 복강내 감염증 치료에 사용하도록 승인했다고 발표했다. 이 적응증에 고정용량 정맥주사용 모노박탐/베타-락타마제 저해제 복합 항생제가 승인되기는 처음으로 알려진다. 엠블라베오는 메트로니다졸과 병용해 대장균과 폐렴간균 등 특정 그람음성균에 의한 감염증을 표적으로 한다. 그람음성균은 항생제 내성으로 가장 관리가 어려운 감염증 중 하나로, 심각한

다나베미쓰비시, 美 투자펀드 '베인'에 매각

미쓰비시케미컬그룹, 화학사업에 집중 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 미쓰비시케미컬그룹은 자회사인 다나베미쓰비시제약을 미국 투자펀드인 베인 캐피탈에 약 5100억엔에 매각한다고 발표했다. 베인은 헬스케어를 투자의 중점분야로 하는 전문 펀드를 보유하고 있다. 이로써 올해 6월로 예정된 주주총회 등을 거쳐 7~9월 매각할 계획이다. 미쓰비시케미컬그룹은 지난 2020년 다나베미쓰비시제약의 완전자회사화를 거쳐 그룹내 기술 및 인재의 상호활용을 통해 사업간 시너지를 창출하기 위해 노력했으나 업계와 사업구조 변화 등에 따라 화학과 의약과의 친화성 및 시너지 가능성이 희박해져 왔다. 이번 매각이유에 대해 미쓰비시케미컬그룹은 "