FDA, PTC 프리드리히 운동실조증 치료제 신청 기각

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] PTC 테라퓨틱스의 프리드리히 운동실조증 치료제 '바티퀴논'(vatiquinone)이 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 받고 신약신청이 기각됐다. FDA는 CRL에서 PTC가 바티퀴논의 '유효성 실질적 증거'를 제시할 수 없었다고 말하고, 신청을 재제출하기 전 추가적으로 '적절하면서 충분히 관리된 연구'가 필요하다고 강조했다. 이에 대해 PTC측은 "그동안 수집된 데이터는 바티퀴논이 프리드리히 운동실조증 소아 및 성인환자에 대해 안전하면서 효과적인 치료법을 제공할 수 있음을 시사하고 있다"라고 말하고 FDA의 이번 결정에 실망을 감추지 않았다. 회사측은 이번에 제기된 문제에 대처하기

산텐, 中 레미젠 안과질환 치료물질 도입

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 산텐제약은 19일 중국 레미젠(RemeGen)이 개발하고 있는 항VEGF/FGF 이중특이성 융합단백질 'RC28-E' 유리체 내 주사제에 관한 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 산텐은 우리나라를 비롯해 중국 본토, 대만, 홍콩, 마카오, 태국, 베트남, 싱가포르, 필리핀, 인도네시아, 말레이시아 등 동아시아와 동남아시아 11개 지역에서 이 약물을 개발·제조·판매하는 독점적 권리를 취득했다. 단 대상지역에 일본은 포함되지 않는다. 산텐은 일시금으로 2억5000만위안을 지불하고 개발 및 규제관련 성과금으로 최대 5억2000만위안, 판매 성과금으로 최대 5억2

에자이 불면증 치료제 '데이비고' 中 출시

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 에자이의 불면증 치료제 '데이비고'(Dayvigo, lemborexant)가 중국에서 출시됐다. 데이비고는 에자이가 개발한 의약품으로, 각성에 관여하는 신경전달물질인 '오렉신'에 작용해 과도한 각성상태를 완화시킨다. 오렉신 수용체 2종의 서브타입(오렉신 1과 2 수용체)에 대해 오렉신과 경쟁적으로 결합하는 길항제로, 오렉신 1과 2 수용체를 모두 저해하지만 논렘수면 억제에도 관여하는 오렉신2 수용체에 대한 저해활성이 보다 강해 신속한 입면 및 충분한 수면 유지를 가능케 하는 것으로 알려져 있다. 미국과 일본에서 판매호조를 보이고 있어 에자이는 중국에서도 판매하기로 결정했다. 데이비

비만약 '위고비' 지방간염 치료제로 승인

노보 노디스크 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 덴마크 노보 노디스크의 비만 치료제 '위고비'가 FDA로부터 중증 간질환의 일종인 대사이상성 지방간염(MASH) 치료제로 가속승인을 취득했다. 이로써 위고비는 MASH 치료제로 승인을 취득한 최초의 GLP-1 수용체 작용제로 자리매김할 수 있게 됐다. MASH는 미국 성인의 약 5%가 이환하는 진행성 간질환으로 알려져 있다. FDA의 이번 결정은 현재 진행 중인 2부로 구성된 연구 가운데 1부에서 위고비 투여그룹이 위약 투여그룹에 비해 MASH와 간경변을 수반하는 환자에서 간상태를 개선시키는 효과를 발휘한 점을 근거로 이루어졌다. 과거 비알코올성 지방간염으로 불렸던 MAS

프레시젠 PRP 치료제 '팝지메오스' FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 프레시젠의 성인 재발성 호흡기유두종증(PRP) 치료제 '팝지메오스' (Papzimeos, zopapogene imadenovec)가 FDA의 승인을 취득했다. 팝지메오스는 성인 PRP 환자에 대해 FDA의 승인을 취득한 최초이자 유일한 약물로 주목된다. FDA는 지난해 12월 신속승인경로로 신청했으나 확인임상시험 필요성을 배제하고 완전승인했다. 팝지메오스는 PRP의 근본원인인 HPV 타입 6과 11을 표적으로 하는 비복제형 아데노바이러스 벡터를 기반으로 한 면역요법으로, 이 치료는 12주에 걸쳐 4회 피하주사로 투여된다. 임상시험에서는 환자의 51%가 완전주효를 달성하고 치료 후

우주 동결 쥐 정자줄기세포 증식 성공

日 연구팀, 차세대 영향 조사 계획 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 우주에서 6개월간 동결보관한 정자줄기세포를 이식한 쥐가 자연교배로 증식에 성공했다. 일본 교토대와 우주항공연구개발기구(JAXA) 등 연구팀은 강한 방사선과 무중력상태에 노출된 우주환경이 정자의 토대가 되는 세포의 번식능력에 영향을 미치지 않는 것으로 확인하고, 앞으로 차세대에 어떠한 영향을 미치는지 조사할 계획이라고 발표했다. 연구논문은 '스템셀 리포츠' 인터넷판에 최근 게재됐다. 그동안 우주환경에서 실시된 동물실험에서는 정자가 감소하는 것으로 보고돼 왔으나 그 원인에 관해서는 밝혀지지 않았었다. 연구팀은 우주환경에서 정자를 만드는 세포에 어떠한 영향

'파드셉+키트루다' 방광암 효과 입증

화이자-아스텔라스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] '파드셉'(Padcev, enfortumab vedotin-ejfv)과 '키트루다'(Keytruda, pembrolizumab) 병용요법이 시스플라틴 기반 화학요법에 적합하지 않은 근육 침습성 방광암(MIBC) 환자의 생존율을 유의하게 개선시키는 것으로 나타났다. 화이자와 아스텔라스는 이 요법을 수술 전과 수술 후 치료로 현 표준치료인 수술 단독요법과 비교평가한 3상 임상시험(EV-303 시험)에서 무진행 생존기간이라는 1차 평가항목을 달성하고 전체 생존기간과 병리학적 완전주효율 등 주요 2차 평가항목을 달성한 것으로 확인했다고 밝혔다. MIBC 환자 대부분은 시스플라

우울증 환자 우울증상 VR로 경감 

日 고치대병원-빕시, 의료기기로 승인취득 목표 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 우울증 환자의 기분이 침체되는 증상을 가상현실(VR) 영상을 이용한 디지털요법으로 경감시킬 수 있다는 임상연구결과가 나왔다. 일본 고치대병원과 의료회사인 빕시(BiPSEE)는 의료기기로서 승인취득을 목표로 임상시험을 실시하기 위한 준비를 추진하고 있다고 밝혔다. 임상연구는 VR과 스마트폰 어플리케이션을 조합한 8주간의 프로그램을 가정에서 실시하는 방법으로 이루어졌다. 가상공간의 바다에 떠도는 생물을 색이나 형태 등 지시에 따라 일정시간 주시하고 자발적으로 주의를 돌리는 훈련을 실시했다. 스스로의 내면으로만 향하게 되는 것을 조절하는 목적이

인스메드 NCFB 치료제 '브린수프리' FDA 승인 

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 인스메드의 비낭포성 섬유증 기관지확장증(NCFB) 치료제 '브린수프리'(Brinsupri,brensocatib)가 FDA로부터 승인을 취득했다. 브린수프리는 NCFB를 특이적으로 표적으로 하는 요법 중 최초로 FDA의 승인을 취득한 요법으로, 1일 1회 경구투여로 성인 및 12세 이상 소아에 대해 10mg 및 25mg 용량으로 이용할 수 있다. NCFB는 진행성 질환으로 영구적 폐 손상을 초래할 가능성이 있다. 승인을 지지하는 임상데이터에 따르면 브린수프리를 복용한 환자는 위약그룹에 비해 10mg 용량에서 연간 증상악화율이 21.1% 감소하고 25mg 용량에서 19.4% 감소한 것으로

MSD 21가 폐렴구균 접합백신 '캡백시브' 日 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] MSD의 21가 폐렴구균 접합백신 '캡백시브'(Capvaxive)가 일본에서 승인을 취득했다. MSD는 8일 후생노동성이 고령자 또는 폐렴구균 질환으로 이환할 위험이 높은 성인 폐렴구균 감염증 예방에 캡백시브를 사용하도록 승인했다고 발표했다. 캡백시브는 성인 폐렴구균 감염증 예방에 특화해 설계된 폐렴구균 결합형 백신으로, 일본인 성인에서 일상적으로 걸리는 지역사회획득 폐렴의 원인인 폐렴구균 혈청형의 71.9%, 침습성 폐렴구균 감염증(IPD)의 80.3%에 대응한다. 기존 백신에 비해 더 광범위하게 폐렴구균 감염증을 예방할 것으로 기대된다. 폐렴은 일본인 사망원인 가운데 5위를 차지하며

ESR1 유방암 치료물질 '벱데제스트란트' FDA 승인신청 접수

화이자-아비나스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 화이자와 아비나스가 개발하고 있는 최초의 경구용 PROTAC(PROteolysis TArgeting Chimera) 에스트로겐 수용체 분해제 '벱데제스트란트'(vepdegestrant)의 승인신청이 FDA에 접수됐다. 양사는 9일 FDA가 처방약유저피법(PDUFA)에 기초한 심사종료 목표일을 2026년 6월 5일로 설정했다고 발표했다. 이번 승인신청은 '풀베스트란트'와의 비교시험에서 통계적으로 유의하면서 임상적으로 유의미한 무진행 생존기간을 개선한 것으로 확인된 3상 임상시험VERITAC-2 시험의 데이터를 근거로 하고 있다. 시험결과는 2025년 미국 임상종양학회(AS

릴리 경구용 비만약 체중감소효과 실망

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 일라이 릴리의 GLP-1 수용체 작용형 경구용 비만치료제 '오포글리프론'(orforglipron)의 체중감소효과가 기대에 미치지 못한 것으로 나타났다. 이 발표로 릴리의 주가는 14% 하락했으며 릴리에 오포글리프론의 전세계 개발·판권을 양도한 일본 쥬가이제약의 주가도 일시적으로 19.7% 하락했다. 릴리가 공개한 오포글리프론의 3상 임상결과에 따르면 최고용량 복용으로 72주 시점에 평균 12.4% 체중감소효과를 보인 것으로 나타났다. 하루 1회 경구투여로 위약과의 비교시험에서 모든 주요 평가항목을 달성했다. 최고용량을 복용한 환자의 약 60%가 10% 이상, 약 40%

오노, 생화학 변형성 관절증약 제휴 정식계약

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 오노약품공업은 7일 생화학공업이 탄생시킨 변형성 관절증 치료제 'Gel-One'의 일본내 공동개발·판매제휴에 관한 정식계약을 체결했다고 발표했다. 이 계약으로 오노는 일본에서 공동개발과 판매의 독점적 권리를 취득하게 됐다. 생화학공업은 개발·판매 등 진전에 따라 몇 해에 걸쳐 성과금형 로열티를 받기로 했다. Gel-One은 생화학공업의 독자적인 가교기술을 이용해 탄생된 가교 히알루론산을 유효성분으로 하는 관절주사제로, 1회 투여로 장기간 동통억제효과를 기대할 수 있다. 일본에서는 슬관절과 고관절의 변형성 관절증을 대상으로 한 3상 임상시험 등이 이루어지고

재즈 '모데이소' 희귀 뇌종양 치료제로 FDA 가속승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아일랜드에 본사를 둔 재즈 파마슈티컬스의 '모데이소'(Modeyso, dordaviprone)가 전치료 후 진행성 질환을 가진 H3 K27M 변이 미만성 중심교종 치료제로 FDA로부터 가속승인을 취득했다. 모데이소는 미국에서 연간 약 2000명, 주로 소아와 젊은 층에 영향을 미치는 초희귀 및 공격적 뇌종양에 대해 FDA의 승인을 취득한 최초의 치료제라는 평가를 받고 있다. 주 1회 경구투여되며 향후 수주 안에 상업적으로 이용할 수 있을 전망이다. FDA의 결정은 5건의 임상시험에 걸친 재발성 H3 K27M 변이 미만성 중심교종 환자 50명의 종합적 유효성분석을 근거로 이루어졌다. 전체

美 정부, mRNA 백신개발 단계적 종료

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 보건복지부는 5일 산하의 생물의약품첨단연구개발국(BARDA)이 mRNA 백신 개발을 단계적으로 종료한다고 발표했다. 뉴욕타임스 등 현지 언론들은 백신 회의파로 알려진 로버트 케네디 주니어 보건복지부 장관의 정책방침이 반영된 결과라고 보도했다. BARDA는 약 5억달러 상당의 백신개발프로젝트 22건에 대한 자금제공을 중단하기로 했다. 케네디 장관은 mRNA 백신개발의 중단이유에 대해 "코로나19 및 독감 등 감염증을 효과적으로 예방할 수 없음을 시사하는 데이터가 있다"라고 말했다. 단 과학적 근거는 제시하지 않았다. mRNA 백신은 코로나19 유행시기에 접종이 이루어진 백신의 대표적

화이자 GLP-1 비만 치료물질 개발 중단

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 화이자가 저분자 글루카곤 유사 펩타이드(GLP-1) 작용형 비만 치료물질의 개발을 중지했다. 화이자는 6일 일본 넥세라파마와의 제휴로 발견한 비만증 치료물질인 'PF-06954522'의 개발을 중지했다고 발표했다. 이는 개발전략 변경에 따른 결정이지, 안전성 문제에 따른 결정은 아닌 것으로 알려졌다. PF-06954522는 비만증과 당뇨병용으로 1상 임상시험이 실시돼 왔다. 이번 개발중지로 넥세라는 향후 개발방침을 놓고 화이자와 협의하기로 했다. 화이자는 PF-06954522 외에도 GLP-1 후보물질 '로티글리프론'이 간효소 수치의 상승으로 2023년 말 개발을 중단된 데 이어,

iPS세포 이용 파킨슨병 치료법 日 승인신청

스미토모파마, 연내 심사결과 도출 기대 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] iPS세포로 만든 신경세포를 파킨슨병 환자에 이식하는 치료가 일본에서 승인신청됐다. 일본 스미토모파마는 5일 후생노동성에 재생의료제품으로서 승인을 신청했으며 연내 심사결과가 나올 가능성이 있다고 발표했다. 만약 승인되면 iPS세포를 이용한 세계 최초의 치료법이 될 것으로 기대된다. 파킨슨병 환자는 일본에서만 약 25만명에 이르는 것으로 추정된다. 도파민이라는 물질을 만드는 뇌내 신경세포가 줄고 손발이 떨리거나 몸을 잘 움직이지 못하게 된다. 뇌에 도파민을 보충하는 약물요법으로 증상을 억제하지만 수년 지나면 약물이 효과를 잘 발휘하지 못한다. iPS

BMS '브레얀지' 변연부 림프종 추가신청 FDA 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 브리스톨 마이어스 스퀴브(BMS)는 4일 최소 2회 전신요법을 받은 재발 또는 난치성 변연부 림프종 성인환자에 대한 '브레얀지'(Breyanzi, lisocabtagene maraleucel)의 적응증 추가신청이 FDA에 접수됐다고 발표했다. FDA는 브레얀지의 적응증 추가신청에 우선심사를 부여하고 처방약유저피법(PDUFA)에 따른 목표일을 12월 5일로 설정했다. 승인되면 브레얀지는 변연부 림프종에 대해 승인된 최초의 CAR-T세포요법이 될 전망이다. 승인신청은 2상 임상시험(TRANSCEND FL 시험)의 변연부 림프종 코호트 결과를 토대로 이루어졌다. 이 데이터는 지난 6월 열린

의존성 없는 새로운 진통제 개발

日 연구팀, 내년 美 임상 착수…2028년 실용화 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 극심한 통증을 수반하는 암환자의 고통완화를 위해 의존성이 없는 새로운 진통제가 개발됐다. 일본 교토대 연구팀은 쥐 실험에서 모르핀과 동등한 효과가 있는 것으로 확인했으며 폐암환자를 대상으로 한 임상시험에서도 통증을 억제하는 경향이 있는 것으로 확인했다고 발표했다. 현재 사용되고 있는 의료용 마약인 오피오이드는 일본에서 극심한 통증인 암성동통 등에 사용되고 있지만 의존성이나 부작용 문제가 지적돼 왔다. 해외에서는 오피오이드 일종인 펜타닐의 과잉섭취가 문제로 지적되고 있어 오피오이드를 대체하는 약물 등장에 큰 기대를 모으고 있다

암바이러스요법 개량신약 악성흑색종 효과

日 연구팀 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 바이러스를 이용해 암세포를 파괴하는 바이러스요법 개량신약이 피부암의 일종인 악성 흑색종에 효과가 높다는 연구결과가 나왔다. 일본 도쿄대와 신슈대 공동연구팀은 앞으로 제약회사의 참여를 통해 승인을 신청할 계획이라고 발표했다. 바이러스요법은 유전자를 조작해 암세포에서만 증식하도록 설계한 바이러스를 암에 감염시켜 파괴하는 치료법. 바이러스는 일정한 정도까지 증식하면 면역에 의해 배제되지만 이 때 면역이 암세포를 인식해 체내 다른 부위에 있는 암에 대해서도 면역을 발휘하는 효과를 기대할 수 있다. 연구팀은 그동안 '단순헤르페스 1형'에 유전자조작을 실시한 바이러스 'G47&Delta