HAE 치료제 '세베트랄스타트' 승인신청 FDA 접수

칼비스타 파마슈티컬스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 칼비스타 파마슈티컬스(KalVista Pharmaceuticals)의 경구용 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 '세베트랄스타트'(sebetralstat)의 승인신청이 FDA에 접수됐다. 칼비스타는 3일 FDA가 세베트랄스타트에 대해 12세 이상 HAE 환자 치료제로 사용하도록 하는 신약승인신청을 접수하고 처방약 유저피법에 따라 내년 6월 17일까지 최종 승인여부를 결정할 계획이라고 밝혔다. 이번 신청은 세베트랄스타트가 위약에 비해 빠르게 증상을 완화하고 위약과 동등한 안전성 프로파일을 나타낸 3상 임상시험(KONFIDENT 시험)의 데이터를 근거로 이루어졌다.

만성 신장질환 환자 고인혈증 치료제 'OLC' FDA 신청

유니사이시브 테라퓨틱스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 생명공학회사인 유니사이시브 테라퓨틱스는 만성 신장질환 환자의 고인혈증 치료를 위한 인산염 결합제 OLC(Oxylanthanum carbonate)의 승인을 FDA에 신청했다고 발표했다. 인산수치를 조절하도록 설계된 OLC는 독자적인 나노입자기술을 이용해 환자가 현재 복용할 필요가 있는 정제의 수를 줄일 가능성이 있다. 이번 신청은 건강한 사람과 투석 중인 만성 신장질환 환자를 대상으로 실시한 3건의 임상시험 데이터 및 전임상시험 등을 근거로 이루어졌다. 임상시험에서는 부작용으로 인해 치료를 중단한 환자의 비율이 6%에 그쳐, 내약성과 안전성이 우수한 것으로

엠벡타 새로운 인슐린전달시스템 FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 엠벡타의 새로운 인슐린전달시스템이 미국 FDA로부터 의료기기 품목허가(510(k))를 취득했다. 이 시스템은 인슐린을 필요로 하는 성인 당뇨환자를 위해 설계되었으며 1형 당뇨와 2형 당뇨환자의 당뇨병 관리에 적합한 300유닛의 인슐린 리저버를 갖춘 튜브 없는 패치펌프를 포함하고 있다. 특히 착용 가능한 완전 1회용 패치펌프를 특징으로 하며 사용자의 필요에 따라 최대 3일간 조절가능한 기저 인슐린(일일 기반 요구량) 및 볼러스 인슐린(식사 전 혈당조절용)을 공급할 수 있다. 최신 연구에서는 300단위의 인슐린 리저버가 성인 2형 당뇨환자의 64%에서 3일간 인슐린 필요량을 만족시킬

'부트리시란' 심근증 최종 임상서 양호한 성적 거둬

앨나일람 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 앨나일람의 '부트리시란'(vutrisiran)이 심근증을 대상으로 한 최종 임상시험에서 양호한 성적을 거둔 것으로 나타났다. 앨나일람은 심근증을 수반하는 ATTR 아밀로이드증(ATTR-CM) 환자를 대상으로 실시한 3상 임상시험(HELIOS-B 시험)에서 부트라시란이 1차 및 2차 평가항목을 통계학적으로 유의하게 달성하고 치사적 질환에 대한 표준치료제로서의 가능성을 시사했다고 발표했다. RNAi 치료제인 부트라시란은 전체 집단에서 모든 원인으로 인한 사망률과 심혈관계 질환 재발을 28% 감소시키고 33~36개월의 이중맹검기간에는 31%, 42개월째까지는 36% 감소시켰다.

넥세라파마 정신분열증 치료물질 2상 임상 양호

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 뉴로크라인 바이오사이언스와 일본 넥세라파마의 정신분열증 치료물질 'NBI-1117568'이 2상 임상시험에서 양호한 결과를 보인 것으로 나타났다. 뉴로크라인은 이 결과에 따라 내년 상반기 중에 최종 임상시험에 착수할 계획이라고 밝혔다. 미국을 중심으로 약 200명이 참여한 2상 임상시험에서는 정신분열증 환자를 대상으로 하루 1회 경구 투여로 경과를 관찰했다. 그 결과 위약그룹에 비해 통계학적으로 유의한 개선효과가 있는 것으로 확인됐다. 기존 치료제로는 효과를 발휘하기 어려운 자폐 등 증상에 대해서도 효과가 나타났으며 안전성도 확인할 수 있었다. 양사는 주요 신경질환 치료제 개발을

태변으로 소화관·심잘질환 진단 활용 기대

日 연구팀, 새 검사법 개발 기대 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 신생아가 태어나서 처음 배출한 대변을 소화관과 심장질환 진단에 활용할 수 있다는 연구결과가 나왔다. 일본 도쿄대를 비롯한 연구팀은 신생아가 처음 배출한 대변을 해석한 결과 선천성 소화관과 심장 등 질환의 유무에 따라 단백질의 종류와 양이 다른 것으로 확인하고, 질환을 조기에 진단하는 새로운 검사법 개발에 활용할 수 있는 성과로 주목하고 있다고 발표했다. 연구논문은 '네이처 커뮤니케이션즈'에 게재됐다. 생후 최초의 대변은 '태변'으로 불리며 산모의 뱃속에 있을 때 만들어진다. 점성이 있는 검은 변으로, 대부분은 출생 후 24시간 안에 배출된다. 연구팀은

노바백스 코로나19 개량백신 FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 노바백스의 코로나19 개량백신이 FDA의 승인을 취득했다. 노바백스는 지난달 30일 JN.1 바이러스 균주를 표적으로 하는 2024~2025년 노바백스 코로나19 백신(NVX-CoV2705)이 FDA로부터 12세 이상을 대상으로 긴급사용승인(EUA)을 취득했다고 발표했디. FDA의 결정은 미국 질병통제예방센터(CDC)의 권고로 이루어졌다. CDC는 지난 6월 27일 생후 6개월 이상 개인을 대상으로 EUA 허가 또는 생물제제 승인신청으로 승인된 2024~2025년 코로나19 백신 사용을 승인한 바 있다. 노바백스의 백신은 현재 가장 일반적인 균주로 여겨지고 있는 JN.1 바이러스

사와이, 큐어앱 알코올의존증 치료 앱 독점 판매

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 큐어앱(CureApp)은 28일 사와이그룹홀딩스와 알코올의존증 치료용 어플리케이션(앱) 판매와 관련해 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 이 계약에 따라 사와이는 알코올의존증 치료용 앱의 독점 판권을 취득하고 판매라이선스 대가 및 판매금액에 따른 성공사례금으로 최대 48억엔과 출시 후 판매액에 따른 로열티를 지불하기로 했다. 앱은 알코올의존증을 적응증으로 지난해 2월 완료한 일본 3상 임상시험에서 1차 평가항목을 달성하고 올해 3월 승인이 신청됐다. 큐어앱은 사와이와의 계약에 따라 출시 후 정보제공은 사와이가 담당하고 처방과 다운로드는 큐어앱의 치료앱 처방플랫폼인 'App Pres

일루미나 체외진단용 키트 FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 일루미나의 체외진단용 키트인 'TruSight Oncology Comprehensive 검사'가 미국 FDA의 승인을 취득했다. 500종 이상의 유전자를 프로파일링할 수 있는 체외진단키트는 면역종양학 바이오마커와 고형종양에서 임상적으로 실용적인 바이오마커를 밝힘에 따라 표적치료의 선택사항을 늘리고 임상시험 등록으로 이어지는 정밀종양학을 촉진한다는 목적이 있다. FDA의 승인을 취득한 이 검사는 신경영양형 티로신수용체키나제(NTRK) 유전자 융합에 대한 바이엘의 '비트락비'나 RET 융합을 수반하는 비소세포폐암에 대한 일라이 릴리의 '레테브모'와 같은 특정 치료가 유효한 고형암 환자

혈액으로 조기 췌장암 진단 AI 개발

日 연구팀 보고 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 혈액에 포함된 짧은 리보핵산(RNA)인 마이크로RNA를 이용해 인공지능(AI)의 기계학습에 의해 극초기인 0기 단계를 포함한 조기 췌장암을 발견하는 방법이 개발됐다. 일본 교토대를 비롯한 연구팀은 기존 췌장암 검사보다 정확하게 판별할 수 있는 것으로 확인했다고 발표했다. 췌장암은 초기에 무증상인 경우가 많기 때문에 발견이 어려워 난치성 암으로 알려져 있다. 한편 조기단계에 암을 발견할 수 있다면 치료효과가 상승할 것으로 기대를 모으고 있다. 연구팀은 췌장암 환자 212명과 건강한 사람 213명 총 425명의 혈액으로부터 약 2500종의 마이크로RNA를 총망라해 해석했다.

릴리 비만 치료제 '젭바운드' 저가버전 출시

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 일라이 릴리는 27일 비만 치료제 '젭바운드' 저가버전을 출시했다고 발표했다. 릴리는 젭바운드 저가버전 2.5mg을 399달러, 5mg을 549달러에 제공함에 따라 수요를 확보한다는 전략이다. 1000달러 이상 소요되는 기존 제품에 비해 반값이다. 저가버전은 기존 펜형 주사기와 달리 환자가 병에 든 액체를 주사기에 넣는 수고가 든다. 릴리측은 펜형 주사기에 비해 제조하기 쉽고 저비용으로 공급을 확대할 수 있을 것으로 기대하고 있다고 밝혔다. 비만 치료제는 가격이 높고 부족을 이유로 유사품 이용이 확대되고 있다. 릴리와 노보 노디스크는 판매금지를 요구하고 유사품을 제공하는 조제약국

아스텔라스 '베오자' 유방암 3상 임상 착수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 아스텔라스제약은 27일 갱년기장애 치료제 '베오자'(Veoza, fezolinetant)가 유방암 환자를 대상으로 한 최종 임상시험에 착수했다고 발표했다. 아스텔라스는 NK3 수용체 길항제 베오자에 대해 호르몬요법 중인 유방암 환자에서 일어나는 중등도~중증의 안면홍조 및 식은땀 등에 대한 치료제로 적응증을 확대하기 위한 3상 임상시험을 추진하고 있다. 임상시험에는 일본을 제외한 세계 최대 100개 시설에서 약 540명이 참여한다. 약 1년간의 치료를 거쳐 최종적으로 구체적인 효과 등을 평가하기로 했다. 베오자는 여성의 폐경에 수반하는 안면홍조 등 혈관운동신경증상(VMS)에 대한 적

'렉설티' 치매 수반 행동장애 日 승인심사 통과

후생노동성 전문부회 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 정신분열증과 우울증 치료에 사용돼 온 오츠카제약의 항정신병제 '렉설티'(Rexulti, brexpiprazole)의가 일본에서 알츠하이머형 치매 관련증상에 대한 승인심사를 통과했다. 후생노동성 전문부회는 26일 렉설티를 알츠하이머형 치매에 수반하는 초조감, 흥분에 기인하는 과활동 또는 공격적 언행에 대한 효능 추가를 허가했다고 발표했다. 곧 후생노동성 장관의 승인을 거쳐 정식 승인될 전망이다. 후생노동성에 따르면 현재 일본에서 알츠하이머형 치매에 수반하는 행동장애를 효능으로 하는 약물은 없으며 렉설티는 이 적응증을 갖는 최초의 치료제로 주목된다. 투여 시에는 첨부문서

베리셀 저침습 슬관절 복원제품 FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 베리셀의 관절경하 슬관절 복원을 위한 신제품 'MACI Arthro'가 FDA의 승인을 취득했다. 이번 승인으로 MACI(돼지 콜라겐막에 배양된 자가연골세포)를 보다 덜 침습적인 관절경으로 투여하고 무릎 전 층의 연골결손을 치료할 수 있게 됐다. MACI Arthro는 커스텀 설계된 기구를 이용해 보다 작은 절개상처로 MACI 임플란트를 손쉽게 전달할 수 있도록 설계되어 있어 현재 개복수술법에 비해 더 많은 이점이 있다. 이 기술은 환자의 회복시간을 단축시키고 정형외과의의 채용률을 높일 가능성이 있다. MACI는 이미 무릎 연골결손 치료에 유효한 것으로 알려져 있으며 관절경 접근에

모더나 60세 이상 RSV 백신 EU 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 모더나의 mRNA 기반 호흡기융합바이러스(RSV) 백신 '엠레스비아'(mRESVIA, mRNA-1345)가 유럽연합(EU)에서 60세 이상 성인을 대상으로 승인을 취득했다. 승인은 유럽의약품청(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)의 승인권고를 기반으로 하며 EU 가맹 27개국 및 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이에서 유효하다. 이번 승인은 22개국 60세 이상 약 3만7000명이 참여한 3상 임상시험(Conquer RSV 시험) 데이터를 근거로 이루어졌다. 평균 추적조사기간은 3.7개월로, RSV 하기도질환에 대한 백신의 유효성은 83.7%였다. 추적기간 연장에 따라 8.6개월에

다나베미쓰비시, 안제스와 '콜라테진' 판매계약 종료

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다나베미쓰비시제약은 23일 HGF 유전자치료용 제품 '콜라테진'(Collategene, beperminogene perplasmid)에 대해 안젠스와의 독점 판권 허락계약을 종료하기로 합의했다고 발표했다. 시판후 조사에서 자국내 3상 임상시험 실적을 재현하지 못하자 지난 6월 안제스는 자국내 승인신청을 취하했다. 이에 따라 조건 및 기한부 승인이 효력을 잃고 판매도 종료됐다. 콜라테진의 승인신청 취하로 조건 및 기한부 승인이 효력을 잃게 됨에 따라 양사는 일본에서 올해 11월 1일, 미국에서는 내년 2월 1일 계약을 종료하기로 했다. 계약종료에 따라 콜라테진의 일본과 미국내 권리는

FDA, 화이자·모더나 코로나19 신규 백신 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 FDA가 22일 코로나19 백신의 올 가을 접종을 앞두고 화이자와 모더나의 신규 백신을 각각 승인했다고 발표했다. 양사의 백신은 올해 들어 유행한 변이바이러스인 'KP.2'를 대상으로 하며 수일 안에 미국 전역에 제공될 전망이다. KP.2는 더 이상 주류가 아니지만 미국에서 현재 유행하고 있는 다른 변이바이러스와 여전히 관련되어 있는 것으로 알려진다. FDA는 KP.2처럼 관련성 있는 변이바이러스를 표적으로 함에 따라 현재의 변이바이러스에 대한 감염을 막겠다는 의도이다. 이 백신은 12세 이상을 대상으로 승인됐다. 6개월 이상~11세 미만 접종은 긴급용도로 승인됐다. 미국에서는 과

바이오젠-에자이 알츠하이머약 '레카네맙' 英 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 바이오젠과 일본 에자이가 개발한 알츠하이머 치료제 '레카네맙'(lecanemab)이 영국에서 승인을 취득했다. 양사는 22일 영국 의약품 및 의료제품 규제청(MHRA)이 22일 레카네맙 사용을 승인했다고 발표했다. MHRA는 레카네맙에 대해 영국에서 승인된 최초의 알츠하이머 치료제로서 증상의 진행을 늦추는 데 유효한 것으로 입증됐다고 밝혔다. 단 국립의료기술평가기구(NICE)는 약물의 효과에 비해 비용을 정당화할 수 없다며 공공 의료보험 적용에 관해서는 부정적인 입장을 나타냈다. 유럽연합(EU) 유럽의약품청(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)도 지난 7월 승인권고를 거부한 경위가

GSK 소세포폐암 치료물질 FDA 혁신치료제 지정

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 영국 GSK의 소세포폐암 치료물질 'GSK5764227'(GSK'227)이 미국 FDA로부터 혁신치료제로 지정됐다. GSK는 20일 FDA가 GSK5764227을 백금착제 기반 화학요법 후 병세가 진행된 확장기 소세포폐암 적응증에 대해 혁신치료제로 지정했다고 발표했다. 혁신치료제 지정은 심각한 질환에 대한 기존 치료법에 비해 현저한 개선을 나타낼 가능성이 있는 의약품의 개발 및 심사과정을 신속화히기 위한 것으로, 이번 지정은 이러한 특수한 타입의 폐암에서 유망한 결과를 시사하는 초기 임상결과를 근거로 이루어졌다. 소세포폐암은 미국에서 폐암 전체의 약 15%를 차지하고 이들 환자의 70%가

리제네론 다발성 골수종약 '린보셀타맙' FDA 승인거부

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 리제네론 파마슈티컬스의 다발성 골수종 치료제 '린보셀타맙'(linvoseltamab)이 미국 FDA로부터 승인거부됐다. 리제네론은 최소 3회 치료에도 불구하고 종양이 진행된 성인 재발 및 불응성 다발성 골수종 환자 치료제로 승인이 신청된 린보셀타맙이 제3자 제조업체를 대상으로 실시한 PAI 실사에서 문제점이 발견됨에 따라 FDA가 승인을 반려했다고 20일 발표했다. 이는 리제네론이 2024년 2분기 경영실적을 발표한 자리에서 공개됐다. 해당 제조업체는 향후 수개월 안에 FDA의 재실사가 이루어질 것으로 예상하고 있으며, 리제네론은 조기에 승인을 취득할 수 있도록 제조업체 및 FDA와 긴