'트루바다' 시판 후 조사 대상자, 68례에서 20례로 변경 '타당'

2018년 HIV 예방요법 적응증 추가하며 희귀의약품 해제 및 재심사 부여
중앙약심 "임상 환경상 환자 모집 및 동의 취득이 어려움 인정"

조해진 기자 (jhj@medipana.com)2024-02-17 06:03

[메디파나뉴스 = 조해진 기자] 중앙약사심의위원회(이하 중앙약심)가 엠트리시타빈·테노포비르디소프록실푸마르산염 복합제(제품명 트루바다)의 시판 후 조사에서 조사대상자 수 변경 요청이 '타당'하다는 결론을 내렸다. 

식품의약품안전처는 트루바다의 시판 후 조사계획서 변경(조사대상자 수 변경)의 타당성 여부 자문을 위해 지난 1월 22일부터 24일까지 중앙약심 서면심의를 진행했다. 

이번 심의는 의약품 등 안전성·유효성 분과위원회의 의약품재심사 소분과위원회 총 12명 중 9명이 서면의견을 제출했다. 

트루바다는 미국 제약사 길리어드사이언스가 개발한 HIV 치료제이자 예방제로, 국내에서는 2010년 5월 품목허가를 받았다. 이후 HIV 치료제 후속 제품들이 잇따라 개발되면서 현재는 주로 HIV 예방제로 처방되고 있다.  

2018년 2월 추가한 HIV 예방요법 적응증으로 인해 희귀의약품 해제 및 재심사를 진행해야 하는 품목이 된 트루바다는 시판 후 조사를 진행했으나, 등록률이 현저히 낮아 과거 중앙약심에서 후향적 전수조사방식으로 추가 조사기간을 2년 연장, 증례 또한 68례로 조정한 바 있다. 

그러나 추가 조사기간에도 대상 환자를 확대해 환자 모집을 했음에도 22명 모집에 그치는 등 추가 증례 확보가 어려운 상황이다. 

이에 길리어드 측은 트루바다 적응증 대상에 대한 유용성, 동의 취득에 대한 어려움이 있고, 안전성 정보 수집을 위한 노력이 필요함을 피력하며, 시판 후 조사를 위한 조사 대상자를 68례에서 20례로 변경해줄 것을 요청했다. 

해당 안건에 대해 회의를 진행한 중앙약심 위원 중 의견을 제출한 9명은 모두 제약사의 조사계획서 변경 요청이 타당하다고 결론지었다. 다만, 주기적인 안정성 정보 수집 방안의 강화 및 지속적인 모니터링이 필요하다는 의견을 덧붙였다. 

A 위원은 "HIV 약제가 대개 3제 복합제를 사용하는 반면 본 제는 2제 복합제로서 실사용 건수는 매우 낮을 것"이라며 "그럼에도 3제가 아닌 2제 복합제와 다른 단일 약제를 투여해야 하는 증례들이 있으므로 본 제는 유지돼야 할 것이며, 업체의 요청사항은 적정할 것으로 보인다"고 밝혔다. 

B 위원은 "국내에서 유일하게 고위험군의 노출 전 감염 위험 감소를 위한 예방요법에 대해 효능·효과를 허가받은 약제이며, 세계보건기구에서 필수 의약품 리스트로 지정하고, 질병관리청 에이즈 예방사업에도 포함되는 등 처방 수와는 별개로 해당 약물을 필수적으로 확보할 필요성이 있다"고 설명했다. 

C 위원은 "본 약제를 신규로 투여하는 환자가 거의 없고, 해당 환자의 특성상 동의 취득에 어려움 등을 이유로 증례수를 줄이고자 하는 것은 후향적 전수조사 방식 및 연간 투여 예상 환자수 등을 고려할 때 적절한 사유로 판단되지 않는다"고 보았으나, 증례수 확보를 위한 업체의 노력에도 증례수 확보가 제한적인 점 등을 인정해 시판 후 조사 계획서 변경은 타당하다고 판단했다. 

다른 위원들 또한 업체의 노력에도 불구하고 임상 환경상 환자 모집 및 동의 취득이 어려운 점, 고위험군에 대한 급여기준이 까다로운 점 등을 고려하면 최초 목표한 연구대상 모집 진행이 어려움이 인정되므로 68례에서 20례로 조사변경하는 계획을 승인하는 것은 적정하다고 의견을 모았다. 

위해성은 이미 알려져 있고, 유효성은 많은 수의 해외 자료를 참고할 수 있다는 의견도 더해졌다. 

다만, D, E 위원은 "크레아티닌 증가를 포함한 신독성 등에 대한 위해성에 대해 지속적인 모니터링 및 보고가 필요할 것으로 사료된다", "약제의 유효성을 고려하여 조사변경계획을 승인하되 주기적인 안전성 정보 수집 방안의 강화가 필요하다"고 추가 의견을 덧붙였다. 

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