한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 지난 11일부터 13일까지 부산 벡스코(BEXCO)에서 열린 '대한조혈모세포이식학회 국제학술대회(International Congress of BMT, ICBMT 2025)'에서 자사의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '킴리아(성분명 티사젠렉류셀)'의 국내 혈액암 환자 대상 제조 경험 및 성과를 담은 연구 초록을 발표했다.
이번 연구는 국내 14개 CAR-T 치료 센터에 공급된 총 574건의 킴리아 제조·공급 사례를 기반으로 진행된 분석으로 국내 CAR-T 치료제의 실제 제조 역량 및 공급 성과를 체계적으로 평가한 최초 연구다.
이번 분석은 2021년 3월부터 2025년 3월까지 킴리아를 제조·공급한 총 574건의 사례를 ▲제조 성공률(Manufacturing Success Rate, MSR) ▲출고 성공률(Shipment Success Rate, SSR) ▲제조 중단률(Termination Rate, TR) ▲기준 규격 일탈 제품 발생률(Out-of-Specification, OOS) ▲평균 제조 기간(Turn-around Time, TAT) 총 5가지 평가 지표로 분석한 결과다.
킴리아는 지난 2021년 3월, 25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병(B-cell acute lymphoblastic leukemia, ALL)과 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL) 치료에 국내 적응증을 획득했으며, 2023년 4월 두 가지 이상의 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성림프종(Follicular Lymphoma, FL) 성인 환자의 치료에 적응증을 확대한 바 있다.
주요 평가 지표 분석 결과, MSR은 평가 1년(2021년 3월-2022년 12월) 차 86.9%(n=164), 2년(2023년 1월-2023년 12월) 차 93.4%(n=166), 3년(2024년 1월-2024년 12월) 차 93.8%(n=193), 4년(2025년 1월-2025년 3월) 차 100%(n=51)로 지속적인 개선율을 보였다.
SSR은 평가 1년 차 91.3%에서 4년 차 100%로 개선됐으며, TR은 8.1%에서 0%로 OOS는 5%에서 0%로 감소한 것으로 나타났다. 특히 공휴일 및 병원 측 요청으로 인해 배송이 지연된 사례를 제외하면 환자의 T세포 채집 시점부터 제품이 최종적으로 병원에 도착하는 기간을 의미하는 TAT는 1년 차 31.7(n=145)일에서 4년 차 27.3(n=23)일으로 단축된 것으로 나타났다.
이는 검증된 제조 역량과 미국, 스위스 등 두 곳의 제조소 운영을 기반으로, 높은 제조 및 출고 성공률을 유지하고 중단 및 폐기율은 낮춤으로써 국내 혈액암 환자들에게 신속하고 신뢰할 수 있는 높은 품질의 치료제를 안정적으로 제공하고 있음을 의미한다.
윤덕현 서울아산병원 종양내과 교수 (CAR-T센터장, 대한혈액학회 CAR-T 위원회 위원장)는 "킴리아는 혁신적인 1인 맞춤형 CAR-T 치료제로 단 한 번의 투여(One-shot)로 치료 효과 및 장기 생존 가능성을 제시하며 기존 항암 치료에 반응하지 않던 환자들에게 획기적인 전환점을 마련한 바 있다"며 "이번 발표를 통해 제조 기간 단축과 제조 및 출고 성공률 향상 등 제조 역량 측면에서도 진전을 입증한 만큼 향후 더 많은 환자들에게 처방 기회가 확대되고 CAR-T 치료 접근성이 개선돼 국내 난치성 혈액암 치료에서 킴리아의 역할이 더욱 강화될 것으로 기대된다"고 설명했다.
조하나 한국노바티스 의학부 전무는 "한국노바티스는 제조 역량 및 인프라 강화는 물론, 국내 CAR-T 치료 센터 신설 등을 통해 국내 환자들의 치료 접근성 제고를 위해 지속적으로 노력하고 있다"며 "이번 연구를 통해 킴리아가 글로벌을 비롯해 국내에서도 높은 품질 기준을 충족하며 환자들에게 신속하고 안정적인 치료를 제공하고 있음을 다시 한 번 확인할 수 있었다. 앞으로도 한국노바티스는 CAR-T치료의 리딩 기업으로서 더 많은 국내 환자들이 임상적 혜택을 누릴 수 있도록 치료 접근성 제고에 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.
한편 킴리아는 대규모 임상연구를 비롯해 미국, 영국, 독일 등 전 세계 RWE에서도 임상연구와 유사한 수준의 치료 효과 및 안전성 프로파일을 확인했다.
2023년 미국혈액학회(ASH)에서 발표된 r/r DLBCL 환자(n=1,375)을 대상으로 한 실제 임상 연구 데이터에 따르면, 킴리아는 특히 75세 이상 고령의 환자에서도 75세 미만의 환자들과 유사한 수준의 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 보였다.
또 일본의 진료 환경에서 킴리아의 치료 성적을 평가한 RWE 데이터(n=89)에서, 추적 관찰 중앙값인 6.6개월 동안 73.0%의 환자가 임상적 반응을 보였으며, 12개월차 전체 생존율은 67%, 무사건생존율(Event-Free Survival, EFS)은 46.3%로 허가 임상연구보다 더 높은 전체 생존율, 무사건생존율을 확인했다.
뿐만 아니라 최근 호주 단일기관에서 수행된 R/R DLBCL 환자(n=63)를 대상으로 한 RWE 연구에 따르면, 킴리아는 주요 JULIET 임상시험 및 기타 레지스트리 연구보다 우수한 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 보였다. 중앙 추적 관찰 기간 15개월 동안 전체 반응률(ORR)은 79%, 완전 반응률(CR)은 60%였으며, 반응 지속기간 중앙값은 26.4개월, 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 14.6개월, 전체생존기간(OS) 중앙값은 15.4개월로 나타났다.
한국노바티스는 국내 CAR-T 치료 센터 신설에도 노력을 기울이고 있으며, 최근에는 7곳(가천대길병원, 동아대학교병원, 분당서울대학교병원, 순천향대학교부속서울병원, 국립암센터, 고려대학교구로병원, 화순전남대병원)의 CAR-T 치료 센터가 신설됨에 따라 총 16곳(삼성서울병원, 가톨릭대학교서울성모병원, 서울대학교병원, 세브란스병원, 서울아산병원, 고려대학교안암병원, 울산대학교병원, 가톨릭대학교 여의도성모병원, CHA의과대학교 분당차병원)에서 킴리아 치료가 가능해졌다.
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