GC녹십자 독점 판권 보유한 '리브말리' FDA 승인

소아 희귀간질환 치료제…7월 국내 독점 개발·상용화 권리 계약 체결

김창원 기자 (kimcw@medipana.com)2021-09-30 11:22

 

[메디파나뉴스 = 김창원 기자] GC녹십자가 국내 독점 판권을 보유한 소아 희귀간질환 치료제가 미국 FDA의 승인을 받았다.

 

GC녹십자에 따르면 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)는 소아 희귀간질환인 알라질 증후군(ALGS) 치료제 리브말리(성분명 마라릭시뱃)이 FDA의 허가를 받았다.

 

리브말리는 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 소아 희귀 유전질환 알라질 증후군의 치료제로, 현재 간 이식 외에 허가된 치료제가 없는 상황이다.

 

미럼은 지난 2019년 FDA로부터 리브말리에 대한 '혁신치료제(Breakthrough Therapy)' 지정을 받아 올해 1월 품목허가를 신청했다. ALGS 적응증 외에도 '진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC)'과 '담도폐쇄증(BA)' 적응증에 대한 미국 및 유럽 내 허가 절차와 임상도 함께 진행 중이다.

 

GC녹십자는 지난 7월 미럼과 리브말리에 대한 국내 독점 개발 및 상용화 권리 계약을 체결했으며, 이번 FDA 승인으로 절차에 따라 국내 품목허가를 신청할 계획이다.

 

한편 현지시각 29일 미럼 경영진이 로이터통신과의 인터뷰를 통해 밝힌 내용에 따르면 ALGS 적응증에 대한 시장 규모는 약 5억 달러로 추정하고 있다. SVB Leerink 애널리스트 마니 파루하르(Mani Faroohar)는 리브말리가 오는 2030년까지 최고 매출인 4억 달러에 쉽게 도달할 것으로 예상하기도 했다.

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