시오노기, 美 메이즈 폼페병 치료물질 도입

'MZE001' 글리코겐 합성효소 작용 저해해 체내 글리코겐 농도 낮춰

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-05-13 08:51

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본) 시오노기제약은 10일 근육세포 등에 당(글리코겐)이 쌓이는 희귀질환인 폼페병 치료물질을 개발·판매하는 권리를 미국 메이즈 테라퓨틱스(Maze Therapeutics)로부터 취득했다고 발표했다.

시오노기는 메이즈에 계약일시금으로 1억5000만달러를 지불하고 향후 개발 진전 및 실용화 후 판매액에 따른 성공사례금을 추가로 지불하기로 했다. 임상시험을 거쳐 2030년 경 출시한다는 목표이다.

시오노기가 메이즈로부터 취득한 'MZE001'는 경구제로, 글리코겐을 합성하는 효소의 작용을 저해함에 따라 체내 글리코겐 농도를 낮추는 효과를 기대할 수 있다. 미국에서는 출시 전부터 희귀질환의약품으로 지정되기도 했다.

폼페병은 글리코겐을 분해하기 위해 필요한 효소가 선천적으로 부족해서 발병하는 선천성 질환으로, 전신의 세포에 글리코겐이 축적하고 근력 저하와 보행장애, 호흡기장애 등을 유발한다. 전세계 환자 수는 5만명 정도로 추정된다.
 

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