메디파나

로그인 회원가입
독자광장 기사제보 이벤트 자료실

의약전문 온라인
인터넷뉴스 메디파나

국내 보건의약계와 일반 건강, 질병, 의약관련 산업 정보의 신속 정확한 전달과 새로운 의약전문언론의 좌표를 제시합니다.

한독, 발작성 야간 혈색소뇨증 신약 '엠파벨리' 국내 허가 획득

엠파벨리, 혈관 내 용혈 및 혈관 외 용혈 모두 억제하는 최초·유일 C3 억제제
기존 C5 억제제(에쿨리주맙) 대비 빈혈·삶의 질 지표 개선 통해 우월성 입증

최인환 기자 (choiih@medipana.com)2024-05-17 09:06

한독(대표이사 김영진, 백진기)이 지난달 29일 식약처로부터 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘엠파벨리(성분명: 페그세타코플란)’의 국내 품목허가를 받았다고 17일 밝혔다.

엠파벨리는 글로벌 바이오제약기업 ‘소비(Sobi)’의 신약으로 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자 치료를 위한 최초의 C3 단백질 표적 치료제이다. PNH 치료제 최초로 혈관 안팎의 용혈을 모두 해결할 수 있는 약제로 주목받고 있으며 미국, 유럽, 호주, 일본을 포함한 많은 국가에서 허가 승인을 받아 사용되고 있다. 2021년 5월 미국 식품의약국(FDA)과 2021년 12월 유럽의약품청(EMA) 승인을 받았으며 2건의 3상 임상을 완료했다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 후천성 돌연변이로 인해 발생하는 희귀하고 만성적이며 치명적인 혈액질환이다. 이 돌연변이는 면역 체계의 일부인 보체 시스템을 활성화해 혈관 안팎의 용혈을 유발한다. 현재 국내에서 사용되고 있는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제는 C5 억제제로, 혈관 안 용혈에만 작용하는 기전으로 해 혈관 밖의 용혈에는 효과를 보이지 않는다는 한계가 있다. 실제 미국에서 C5 억제제를 투여 받고 있는 PNH 환자 122명을 대상으로 한 교차 표본 연구에 따르면 80% 이상의 환자가 빈혈을 가지고 있다고 응답하였으며 20% 이상의 환자가 1년 이내 수혈을 경험한 것으로 나타났다. 또한 70% 이상의 환자가 피로를 호소하였다.

엠파벨리는 NEJM에 게재된 직접 비교 임상 3상 시험 PEGASUS를 통해 16주 동안 헤모글로빈 농도 변화 면에서 에쿨리주맙 대비 우수성을 확인했다. 확장연구에서 엠파벨리 치료군은 혈관 내 용혈 지표인 LDH 수치가 48주 동안 정상 상한치의 1.5배 미만으로 유지됐다. 16주 동안 수혈을 받지 않은 환자 비율 또한 엠파벨리 치료군이 85%로 에쿨리주맙 치료군인 15% 보다 높게 나타났다. 삶의 질 평가 지표인 FACIT-fatigue 수치에서도 엠파벨리 치료군은 치료 전보다 수치가 9.2포인트 개선된 것으로 나타났다. FACIT-fatigue는 2점 이상 개선 시 임상적으로 유의하다고 판단되는 지표이다.

보체 치료제로 치료받은 경험이 없는 PNH 환자를 대상으로 26주 동안 관찰한 임상 3상 시험 PRINCE에서도 엠파벨리는 대조군 대비 우월성을 확인했다. 엠파벨리로 치료받은 환자의 85.7%가 헤모글로빈 수치 안정화를 보였으며 LDH 수치가 정상상한치 이하로 조절됐다.

한편, 한독은 소비와 전략적 파트너십을 체결하고 희귀질환 치료제 엠파벨리와 도프텔렛의 국내 허가를 담당해오고 있다. 또, 4월 합작법인 한독소비를 공식출범하며 희귀질환 치료제 파이프라인을 강화했다. 한독은 엠파벨리와 도프텔렛 뿐 아니라 앞으로 한독소비에서 국내에 선보이는 희귀질환 치료제들에 대한 협력을 확대할 계획이다.

<© 2024 메디파나뉴스, 무단 전재 및 배포 금지>
'대한민국 의약뉴스의 중심' 메디파나뉴스

이 기사에 대한 의견 달기

메디파나뉴스 : 최인환 기자 (choiih@medipana.com) 의 다른기사 더 보기

기사작성시간 : 2024-05-17 09:06

제보하기

관련기사보기

한독, 고혈압복합제 '아프로바스크' 임상3상 연구결과 국제학술지 게재

한독, 고혈압복합제 '아프로바스크' 임상3상 연구결과 국제학술지 게재

한독(대표이사 김영진, 백진기)이 진행한 고혈압복합제 아프로바스크 3상 임상연구 결과가 국제학술지 'Clinical Therapeutics'에 게재됐다. 아프로바스크는 한독이 사노피와 공동개발한 국내 최초의 이르베사르탄과 암로디핀 복합제이다. 해당 논문은 2건의 아프로바스크 3상 임상시험에 대한 결과이며, 5월 3일 국제 학술지에 게재됐다. 국내 의료기관 44곳에서 참여하였으며, 연구는 이르베사르탄 단일제로 혈압이 적절히 조절되지 않은 만 19세 이상 성인 본태성 고혈압 환자 총 428명을 대상으로 이르베사르탄과 암로디핀 병용요법을

'창립 70주년' 한독, 지난해 부진 씻고 분위기 쇄신 중

'창립 70주년' 한독, 지난해 부진 씻고 분위기 쇄신 중

[메디파나뉴스 = 최인환 기자] 한독이 '창립 70주년'을 맞아 분위기 쇄신에 나섰다. 주력 사업에서 일부 부진한 실적을 거뒀지만 포트폴리오 강화를 통해 반등하겠다는 계획이다. 한독은 3일 공시를 통해 올해 1분기 별도기준 잠정 매출 1266억 7500만원, 영업이익 54억 1100만원을 기록했다고 밝혔다. 이는 전년 동기 대비 각각 0.98%, 9.22% 감소한 수치다. 1분기 당기순이익은 27억 2100만원으로 전년 동기 기록한 34억 7800만원 대비 21.77% 감소했다. 한독은 2021년 이후 꾸준히 연 매출 5000억원

발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 '엠파벨리주' 허가…한독, 수입 맡아

발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 '엠파벨리주' 허가…한독, 수입 맡아

한독이 수입하는 신약 '엠파벨리주(페그세타코플란)'가 지난 29일 식품의약품안전처 허가 목록에 이름을 올렸다. 식약처는 엠파벨리주를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 대상으로 지정한 바 있다. 엠파벨리주는 보체단백질(C3 및 C3b)에 결합해 보체연쇄반응을 저해하는 방식으로 혈관 내·외 용혈을 억제하는 의약품이다. 보체(complement)는 박테리아, 바이러스 같은 병원체를 제거하기 위한 선천성 체내 면역 체계 일부로, 면역과 염증 반응을 촉진하기 위해 작용하는 혈액 내 여러 단백질 집합을 의미한다. 30일 식

이런 기사
어때요?

한독, 붙이는 벌레물림 치료제 '이치레스큐 플라스타' 출시

한독, 비만 치료제 국내 독점 판매 및 유통 계약 체결

레졸루트, 당뇨병성 황반부종 치료제 RZ402 임상 2상서 효과·안전성 확인

실시간
빠른뉴스

"산업약사 역량, 제약바이오 인재상에 적합"

[메디파나뉴스 = 조해진 기자] 미래 제약환경 변화에 따라 약사의 사회적 역할 확대 및 제약바이오 인재 양성에서 산업약사의 중요성이 대두됐다. 1일 서울 코엑스(COEX) 그랜드컨퍼런스룸에서 개최된 '제1회 대한민국 산업약사대회'에서 이의경 성균관대 약학대학 교수(전 식품의약품안전처장)는 '미래 제약환경 변화와 약사의 도전'을 주제로 특별강연을 진행했다. 이날 이의경 교수는 "약과학과 임상약학을 종합적으로 트레이닝을 받은 직능은 약사뿐"이라면서 "산업약사는 과학과 임상의 격차를 해소하고, 환자 중심적 의약품 개발 및 시장 출시 역량

[종합] 2025년 수가협상 완료…평균 1.96% 인상

[메디파나뉴스 = 김원정 기자] 올해도 의약단체와 국민건강보험공단의 밤샘협상 끝에 2025년도 수가협상(요양급여비용 계약을 위한 협상)이 완료됐다. 의약단체들은 3년간 지속된 건보공단 재정수지 흑자를 기반으로 한 충분한 수가 개선을 요구했지만 2025년도 환산지수 인상률은 지난해(1.98%)와 비슷한 수준으로, 평균 1.96% 인상을 기록했다. 이에 따라 추가 소요 재정은 약 1조2708억원으로, 유형별로는 병원 1.6%, 의원 1.9%, 치과 3.2%, 한의 3.6%, 약국 2.8%, 보건기관 2.7%, 조산원 10%로 결정됐다.

휴온스, 'R&D 시설 통합' '조직 개편'으로 성장 기대감↑

[메디파나뉴스 = 문근영 기자] 휴온스가 새로운 시설에서 연구개발(R&D) 속도를 높일 날이 머지않았다. 이 회사는 R&D 조직도 개편하며, 신약 기술 도입과 진행 중인 임상에 신경 쓰는 모습을 보여주고 있다. 최근 휴온스 관계자는 메디파나뉴스와 질의응답에서 "R&D 센터가 9월에 준공되면, 입주 시기를 11월로 예상한다"고 밝혔다. 이 회사 R&D 센터는 경기도 과천시 갈현동 일대 과천지식정보타운 지식기반산업용지에서 모습을 갖추는 중이다. 지난 1분기 보고서에 따르면, 이 회사가 계룡건설산업과 맺은 R

당신이
읽은분야
주요기사

"린버크, 염증성 장질환 장기 예후 개선에 크게 기여할 것"

한국애브비(대표이사 강소영)는 자사 선택적 JAK1억제제 린버크(성분명 유파다시티닙)의 성인중등도에서 중증 활동성 궤양성대장염과 크론병 환자 대상 보험급여 적용을 계기로 한 기자간담회를 개최했다고 31일 밝혔다. 린버크 서방정 15밀리그램과 30밀리그램은 보편적인 치료제(코르티코스테로이드, 면역억제제 등의 치료) 또는 생물학제제에 적절히 반응하지 않거나, 반응이 소실되거나 또는 내약성이 없는 성인의 중등도에서 중증 활동성 궤양성 대장염 및 크론병의 치료제로 허가돼 있다. 이날 기자간담회의 연자로 나선 서울아산병원 소화기내과 예병덕 교수는 "염증성 장질환에 다양한 치료제가 도입됐지만 점막 치유, 환자 편의성 등 측면에서는

엘앤씨바이오, 엘앤씨차이나 지분 추가확보…지분율 75.1%

인체조직 재생의학 전문기업 엘앤씨바이오(대표 이환철)는 엘앤씨차이나(L&C Bioscience Technology(Kunshan) Co.,LTD(중국) (이하 엘앤씨차이나) 지분 23.66%를 추가 취득한다. 31일 금융감독원 전자공시시스템에 따르면 엘앤씨바이오는 타법인 주식 및 출자증권 취득 결정을 했다. 엘앤씨바이오는 우선매수청구권을 행사해 엘앤씨차이나 지분 23.66%를 취득했다. 취득 금액은 625만 달러로, 거래상대방은 '헬시언 헬스케어 인베스트먼트'이다. 엘앤씨바이오는 이번 결정으로 엘앤씨차이나 지분율이 75.1%로 높아지게 된다. 거래 대상인 '헬시언 헬스케어 인베스트먼트'는 중국 사업 최초에 기반이

한올바이오파마 美 파트너, 자가면역질환 치료제 개발 계획 업데이트

한올바이오파마(공동대표 정승원, 박수진)의 미국 파트너사 이뮤노반트(Immunovant)가 미국 현지 시간 기준 5월 30일 실적 보도자료를 통해 자가면역질환 치료제로 개발되고 있는 HL161의 개발 계획을 발표했다. 한올바이오파마는 지난 2017년 이뮤노반트의 모회사인 스위스 '로이반트(Roivant Sciences)'에 자가면역질환 치료제 후보물질 HL161BKN(성분명 바토클리맙)과 HL161ANS에 대한 기술 이전 계약을 맺은 바 있다. 이뮤노반트는 바토클리맙에 대해 진행하고 있는 중증근무력증 임상 3상 탑라인 결과와 만성 염증성 탈수초성 신경병증 임상 2b 상 초기 데이터(initial data) 결과를 202

독자의견

작성자 비밀번호

0/200

메디파나 핫 클릭 기사

독자들이 남긴 뉴스 댓글

포토

[현장포토] 촛불 든 의사들…"정부가 한국의료 죽였다"

[현장포토] 촛불 든 의사들…"정부가 한국의료 죽였다"

[현장포토] 2만여명 간호사 국회 앞 집결…간호법안 제정 촉구

[현장포토] 2만여명 간호사 국회 앞 집결…간호법안 제정 촉구