FDA, 버텍스 '포베타시셉트' IgA 신증 혁신약 지정

3상 임상 중간분석데이터 양호하면 내년 상반기 가속승인 신청

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-09-26 09:34


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 버텍스 파마슈티컬스의 '포베타시셉트'(povetacicept)가 FDA로부터 IgA 신증에 대해 혁신치료제로 지정됐다.

IgA 신증은 미국과 유럽에서 약 30만명이 이환하는 심각한 신장질환으로 알려져 있다. 혁신치료제 지정은 기존 치료법에 대폭적인 개선 가능성이 있는 약물을 신속하게 개발하기 위한 것으로, 버텍스의 2상 임상시험(RUBY-3 시험) 데이터를 근거로 이루어졌다.

포베타시셉트는 현재 글로벌 3상 임상시험(RAINIER 시험)이 진행 중이다. 36주 시점의 중간분석데이터가 양호할 경우 버텍스는 내년 상반기 미국에서 가속승인을 신청할 계획이다.

이 외에 버텍스는 APOL1 관련 신장질환을 대상으로 '이낙사플린'(inaxaplin)을 평가하는 글로벌 2/3상 임상시험의 중간분석 코호트 등록을 완료했다고 밝혔다. 48주 시점의 중간데이터가 양호한 것으로 나타나면 버텍스는 미국에서 가속승인을 요구할 계획이다.

버텍스는 또 상염생체 우성 다낭성 신질환(ADPKD)을 대상으로 한 'VX-407'의 개념실증 2상 임상시험도 실시했다고 밝혔다. 52주간의 단일그룹 시험에서는 전체 ADPKD에서 최대 10%를 차지하는 것으로 추정되는 PKD1 유전자변이를 지니는 환자에서 신장용적에 대한 VX-407의 효과가 평가된다.
 

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